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FDAが細胞・遺伝子治療製品承認向けCMC柔軟化ガイダンスを最終化、個別化医療の承認プロセスを加速
BioProcess International アメリカ 概要 米国FDAは、細胞および遺伝子治療（CGT）製品の承認に向けたCMC（Chemistry, Manufacturing, and Controls）の柔軟なフレームワークを最終化し、2026年5月5日にガイダンス文書を公表しました。このガイダンスは、... -
FDA、慢性GVHD予防初の制御性T細胞（Treg）免疫療法Tregziを承認、Casgevy適応を小児に拡大
Cell and Gene Therapy Catapult アメリカ 概要 2026年6月30日、米国FDAは、慢性移植片対宿主病（GVHD）の予防と生存率向上を目的とした初の制御性T細胞（Treg）ベース免疫療法「Tregzi」を承認しました。Tregziは、HLA適合ドナー由来の造血幹細胞および前... -
RegMedNetのレポート、Aspen Neuroscienceのパーキンソン病細胞療法ANPD001がFDAより再生医療先端治療（RMAT）指定を取得
RegMedNet アメリカ 概要 RegMedNetのレポートによると、Aspen Neuroscienceのパーキンソン病細胞療法ANPD001が、米国FDAより再生医療先端治療（RMAT）指定を受けました。この指定は、進行中のPhase I/IIa ASPIRO試験の結果に基づいています。RMAT指定は、... -
IPS HEART、筋ジストロフィー関連心筋症向けiPSC由来細胞代替療法ISX9-CPCがFDAから希少小児疾患指定を取得
StreetInsider アメリカ 概要 IPS HEART, Inc.は、筋ジストロフィーに関連する心筋症の治療薬として、iPSC由来細胞代替療法ISX9-CPCが米国FDAから希少小児疾患指定（RPDD）を受けたと発表しました。これは、同社にとって8番目のFDA規制マイルストーン達成... -
Catalent、Taysha Gene TherapiesとのAAVベース遺伝子療法提携を拡大、レット症候群治療薬TSHA-102の商業製造を独占受託
Pharma Manufacturing アメリカ 概要 Taysha Gene TherapiesとCDMOのCatalentは、レット症候群向け遺伝子療法TSHA-102の商業製造を含む戦略的提携を拡大しました。本合意により、TSHA-102がFDA承認を得た場合、CatalentはTayshaの主要な商業製造業者として... -
Vertex Pharmaceuticals、1型糖尿病向けiPSC由来細胞療法をIND承認、2026年第2四半期決算で収益見通し上方修正
Vertex Pharmaceuticals (Business Wire経由) アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsは、2026年第2四半期の好調な財務結果を発表し、通期の収益見通しを上方修正しました。同社は1型糖尿病患者向けにiPSC由来の完全分化膵島細胞療法（zimislecelおよびVX-0... -
細胞・遺伝子治療製造の進歩：自動化、コスト削減、スケーラビリティが患者アクセスを革新
Bioprocessing Summit Europe 国際 概要 細胞・遺伝子治療（CGT）の製造分野は、運用の課題、高コスト、スケーラビリティの制約に直面しており、特に原材料の変動性や手作業による汚染リスクが顕著です。これに対応するため、業界は堅牢なクローズドかつ自... -
同種異系CAR T細胞製造の進化：オフザシェルフ療法への移行とコスト削減でがん治療を革新
Liv Hospital トルコ 概要 Liv Hospitalの情報記事は、自家CAR T細胞療法の限界、特に時間のかかるプロセスと低いスケーラビリティを強調し、既製（オフザシェルフ）の同種異系CAR T免疫療法への移行について論じています。同種異系CAR T療法の製造プロセ... -
米国FDAの再生医療先進治療（RMAT）指定：2026年までに168件が公表、腫瘍学・希少疾患で革新的治療を加速
BioInformant アメリカ 概要 BioInformantによると、2026年8月現在、米国食品医薬品局（FDA）から公に発表された再生医療先進治療（RMAT）指定は168件に達しています。これらの指定は、重篤または生命を脅かす疾患の治療を目的とした細胞および遺伝子治療... -
Intellia Therapeutics、lonvo-zのHAE第3相HAELOデータとnex-zのATTR第3相試験登録再開を発表
Intellia Therapeutics アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは2026年第2四半期の財務結果と事業アップデートを発表し、遺伝性血管性浮腫（HAE）に対するlonvo-zの第3相HAELO臨床試験でポジティブなデータが得られたことを強調しました。この成果はNew Eng... -
XellSmart、パーキンソン病向け既製iPSC由来細胞療法XS411でFDA迅速承認指定を獲得
BioSpace (XellSmart) アメリカ 概要 XellSmart社は、パーキンソン病に対する同種異系既製iPSC（人工多能性幹細胞）由来細胞療法候補XS411が、米国FDAから迅速承認指定（Fast Track Designation, FTD）を受けたと発表しました。XS411は、変性した内因性ド... -
ワシントン大学発のCAR-T細胞療法、T細胞性白血病・リンパ腫向けにFDA画期的な治療法指定を獲得：既製薬でアクセス改善へ
Washington University School of Medicine in St. Louis アメリカ 概要 セントルイス・ワシントン大学医学部が開発した、稀で侵攻性のT細胞急性リンパ性白血病およびT細胞リンパ芽球性リンパ腫を治療するための細胞ベース免疫療法が、米国FDAから画期的な... -
FDA、7月に再生医療先進治療（RMAT）指定を4つの細胞・遺伝子治療候補に付与：筋骨格、眼科、腫瘍、神経分野で進展
Pharmacally アメリカ 概要 2026年7月、米国FDAは4つの異なる治験薬に対し、再生医療先進治療（RMAT）指定を付与しました。これらの指定は、細胞療法、遺伝子療法、CAR-T細胞療法、幹細胞ベースプラットフォームといった多様な再生医療モダリティにわたり... -
FDA再生医療製品の承認が加速、2026年7月時点で前年を上回るペース
PharmaLive アメリカ 概要 米国FDAによる再生医療製品の承認が著しく加速しており、2024年には過去最高の8件が承認されました。2023年から2025年までの承認数は、その前の2016年から2022年までの期間の2倍以上に達しています。2026年7月現在、すでに3つの... -
Opus Genetics、遺伝性網膜ジストロフィー遺伝子治療の第III相試験患者登録を完了
Precision Medicine Online アメリカ 概要 Opus Geneticsは、重度の遺伝性網膜ジストロフィーを対象とした遺伝子治療の第III相臨床試験において、最終患者の登録を完了したと発表しました。このマイルストーンは、希少疾患である遺伝性網膜ジストロフィー... -
Vertexの遺伝子治療CASGEVY、2歳以上鎌状赤血球症・βサラセミアでFDA承認拡大; Umojaの固形がんin vivo CAR-T治験開始
BioInsights アメリカ 概要 2026年7月は、遺伝子治療と細胞療法のアクセスが大きく拡大した月となりました。特に、Vertex Pharmaceuticalsの鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアに対する遺伝子治療CASGEVYが、対象年齢を2歳以上の小児患者にまで拡大... -
FDA未承認エクソソーム製品、販売警告と有害事象報告が示す規制の課題
OmniGenix アメリカ 概要 2026年現在、米国FDAによって承認された治療用エクソソーム製品は存在せず、未承認製品の販売に対してFDAが警告を発しています。2014年から2024年の臨床試験のレビューでは、初期研究での安全性は良好であったものの、様々な疾患... -
癌治療でナノテクノロジーがDoxil、Abraxaneなど既存ナノ薬剤の副作用を低減し治療効果向上
HCG Oncology インド 概要 ナノテクノロジーは、癌治療における長年の課題であった薬物送達の効率と安全性の問題を解決し、治療効果を大幅に改善しています。1〜100ナノメートルのナノ粒子は、Enhanced Permeability and Retention (EPR)効果を利用して腫... -
Health Electronics Summit 2026、Wibu-Systemsが主催：AI搭載医療機器とウェアラブルのサイバーセキュリティ、規制遵守を議論
Wibu-Systems ドイツ 概要 Wibu-Systems主催のHealth Electronics Summit 2026が開催され、デジタルヘルス分野における安全な製品開発、保護された通信、信頼できるAI、堅牢なアップデートプロセスに焦点が当てられます。このサミットでは、コネクテッド医... -
UnitedHealthcareがCGMとインスリンデリバリーの保険適用ポリシーを更新：非侵襲性CGMは対象外
UHC Provider Portal (UnitedHealthcare) アメリカ 概要 UnitedHealthcare（UHC）は、糖尿病管理のための連続血糖モニタリング（CGM）とインスリンデリバリーシステムの保険適用ポリシーを更新しました。このポリシーでは、間欠スキャン型（Flash）CGMと非...
