市場動向– category –
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細胞治療市場は現在成長中、主要製品群が前年比26%増の収益
New Market Pitch 不明 概要 細胞治療市場は現在顕著な成長期にあり、主要な商業用製品群は前年比で約26%の収益増加を記録している。特に、多発性骨髄腫治療薬Carvyktiは、2025年末までに10,000人以上の臨床および商業患者に投与されており、治療ネットワ... -
UniQure、難航の末にハンチントン病遺伝子治療薬AMT-130のFDA承認を申請
BioPharma Dive 米国 概要 UniQure社は、ハンチントン病の根本原因に作用する初の医薬品となる可能性を秘めた遺伝子治療薬AMT-130について、米国FDAに承認申請を行った。同社は優先審査の指定を求めており、これにより約8ヶ月で審査結果が得られる可能性が... -
T-MAXIMUM、同種CAR-T療法MT027が再発性膠芽腫でFDA迅速承認指定を獲得
PR Newswire アメリカ 概要 T-MAXIMUM PHARMACEUTICALは、B7-H3標的同種CAR-T細胞療法MT027が、再発性膠芽腫の治療薬として米国FDAから迅速承認指定（Fast Track Designation: FTD）を受けたと発表した。MT027は既に再発性高悪性度神経膠腫のオーファンド... -
Fate Therapeutics、2026年カンター会議でiPSC由来免疫細胞療法戦略を発表
GlobeNewswire アメリカ 概要 Fate Therapeuticsは、2026年カンターグローバルヘルスケアカンファレンスで炉辺談話に参加することを発表した。同社は、独自のiPSC製品プラットフォームを基盤に、多重遺伝子操作iPSCラインの作成、既製iPSC由来細胞製品の製... -
パナソニックと京大CiRA財団、iPS細胞の全自動確立システムを開発し再生医療の普及を加速
Panasonic Holdings (Facebook post) 日本 概要 パナソニックホールディングスと京都大学iPS細胞研究所(CiRA)財団は、個々の患者の血液からiPS細胞を自動で確立する画期的なシステムを開発した。この「自動iPSC確立システム」は、高品質なiPS細胞の安定し... -
REPROCELL、FDA/EMA/PMDA準拠のiPSC製造プラットフォームで臨床生産を加速
REPROCELL 日本 概要 REPROCELLは、iPSC治療薬の臨床開発および商業化を支援するため、堅牢なiPSC製造スケールアップ戦略を発表した。同社のStemRNA™臨床iPSCプラットフォームは、FDA、EMA、PMDAの規制要件に適合した臨床承認済みのドナー材料と無... -
Precision BioSciences、DMD向けARCUSヌクレアーゼ遺伝子編集療法PBGENE-DMDの臨床試験を開始
CRISPR Medicine News アメリカ 概要 Precision BioSciencesは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした遺伝子編集療法PBGENE-DMDの第1/2相臨床試験で最初の患者に投与した。この治療法は、ARCUSヌクレアーゼを用いてジストロフィン遺伝子のエ... -
ノバルティス、治験中のCAR-T療法で死亡例発生により8つの臨床試験を一時停止
pharmaphorum アメリカ 概要 ノバルティスは、実験的なCAR-T療法rapcabtagene autoleucel (rap-cel)の8つの臨床試験を一時停止した。これは、3人の患者が免疫エフェクター細胞関連血球貪食症候群（IEC-HS）で死亡したためである。同様に、ブリストル・マイ... -
Northway Biotech、バルト諸国初の6100万ユーロ規模細胞療法CDMO施設をヴィリニュスに開設
PR Newswire リトアニア 概要 Northway Biotechは、リトアニアのヴィリニュスに6100万ユーロ（約95億円）を投じ、バルト諸国で初の細胞療法および個別化医療専門のCDMO（開発製造受託機関）施設を開設した。3,500平方メートルのこの新施設には、自家および... -
中国がClaudin 18.2陽性胃がん向けCAR T細胞療法「satri-cel」を世界初承認
PubMed 中国 概要 中国国家薬品監督管理局が、Claudin 18.2陽性、HER2陰性の進行性胃がんまたは胃食道接合部がんを対象としたCAR T細胞療法「satricabtagene autoleucel (satri-cel)」を承認した。これは固形がんに対する初のCAR T細胞療法となる。第II相... -
遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス治療薬市場：Intellia/RegeneronのCRISPR遺伝子編集薬Nexiguran ziclumeranがFDAからRMAT指定
GlobeNewswire アメリカ 概要 本記事はDelveInsightが発行した市場調査レポートの概要紹介です。遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTR）治療薬市場において、Intellia Therapeutics社とRegeneron社が共同開発するCRISPR-Cas9ベースの遺伝子編... -
CRISPR TherapeuticsのCTX310、脂質異常症患者でANGPTL3を1年間持続的に低減する第1a相結果を『NEJM』が発表
Gorm Palmgren (The New England Journal of Medicineを引用) アメリカ 概要 CRISPR Therapeutics社のCRISPR-Cas9療法CTX310の第1a相試験の1年間の追跡調査結果が、『The New England Journal of Medicine』誌に発表されました。単回静脈内投与により、ANG... -
ESC Congress 2026で心血管疾患遺伝子治療の画期的成果発表：LDL-C 80-90%減、Lp(a) 97%減を達成
HCPLive (YouTube) アメリカ 概要 ESC Congress 2026において、心血管疾患に対する複数の遺伝子および分子治療に関する画期的なデータが発表されました。ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）向けのAAV8媒介遺伝子治療がLDLコレステロールを80〜9... -
OcugenのOCU410遺伝子治療薬、ドライ型加齢黄斑変性症による地図状萎縮対象の第3相試験で患者投与を開始、RMAT指定取得済み
GlobeNewswire アメリカ 概要 Ocugen社は、ドライ型加齢黄斑変性症（AMD）による地図状萎縮（GA）を対象としたOCU410修飾遺伝子治療薬の第3相登録試験で、最初の患者への投与を開始しました。OCU410は、第2相臨床データが示す有望な有効性と安全性プロファ... -
Fate Therapeuticsが新規細胞療法FT839の自己免疫疾患第1/2相試験を開始しパイプラインを拡大
TipRanks.com アメリカ 概要 Fate Therapeutics社は、FT839という新たな細胞療法候補について、自己免疫疾患患者を対象とした第1/2相用量漸増・拡大試験を開始しました。この静脈内投与される細胞療法は、疾患関連免疫細胞を特異的に標的とすることで、既... -
医薬品品質管理におけるデータインテグリティ強化の重要性：先進医療製品の信頼性確保へ
European Pharmaceutical Review EU 概要 医薬品品質管理において、データインテグリティのギャップを埋めることの重要性が改めて強調されました。特に細胞・遺伝子治療製品のような先進医療製品の製造では、複雑なプロセスと患者安全への高い要求から、デ... -
欧州委員会、Acadia社のtrofinetideをEU初のレット症候群治療薬として承認
European Pharmaceutical Review EU 概要 欧州委員会（EC）は、Acadia Pharmaceuticals社のtrofinetideを欧州連合（EU）におけるレット症候群の初の治療薬として承認しました。この承認は、重篤な神経発達障害であるレット症候群に苦しむ患者とその家族に... -
FDA、グリコーゲン貯蔵病Ia型（GSDIa）初の遺伝子治療薬を承認：8歳以上の患者に新選択肢
Pharmacy Times アメリカ 概要 米国FDAは、グリコーゲン貯蔵病Ia型（GSDIa）に対する初の遺伝子治療薬を承認しました。この治療法は、稀な代謝性疾患の根本原因に対処するもので、8歳以上の患者を対象としています。GSDIaは、肝臓のグルコース-6-ホスファ... -
Regenxbioのハンター症候群向け遺伝子治療、FDAの臨床試験中断により再申請計画が頓挫
Fierce Biotech アメリカ 概要 Regenxbio社のハンター症候群（ムコ多糖症II型）向け遺伝子治療薬の米国FDAへの承認再申請計画が、同プログラムに対する臨床試験中断（clinical hold）措置により頓挫しました。これにより、同社は当面の間、承認申請を行う... -
Cellistic、iPSC由来がん免疫・再生医療向けEcho-T/Cardio/Endothelial GMP製造プラットフォームを発表
Cellistic Press Release (via PharmaTimes) ベルギー 概要 Cellisticは、iPSC由来細胞治療薬の開発を加速するため、がん免疫療法および再生医療向けに3つの新たなGMP製造プラットフォーム「Echo-T」「Echo-Cardio」「Echo-Endothelial」を発表しました。...
