市場動向– category –
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Capricor Therapeutics、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬DeramiocelのHOPE-2 OLE 5年データとHOPE-3フェーズ3結果をPPMD 2026で発表
GlobeNewswire (via Capricor Therapeutics) アメリカ 概要 Capricor Therapeuticsは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の主要細胞療法候補であるDeramiocelに関する重要な臨床データをPPMD 2026 Annual Conferenceで発表すると公表した。具体的には... -
FDA未承認のエクソソーム療法、米国内で違法使用に警告：2024年〜2026年に6件以上の警告書発行
Medical Spa Locator アメリカ 概要 2026年6月現在、米国ではFDAが承認した注射可能なエクソソーム製品は存在しないことが報じられている。FDAは2024年から2026年の間に、未承認の生物学的製剤を販売し、科学的根拠のない治療効果を主張する製造業者や販売... -
FDA、同種HSCTを受ける血液がん患者向け初の制御性T細胞療法Orca-Tを承認、慢性GVHDリスクを低減
American Society of Clinical Oncology (ASCO) Post アメリカ 概要 米国FDAは、同種造血幹細胞移植（HSCT）を受ける高リスク血液がん成人患者において、慢性移植片対宿主病（GVHD）のない生存率を改善する初の制御性T細胞（Treg）ベースの免疫療法であるO... -
中国NMPA、Claudin18.2陽性固形がん向け初のCAR T細胞療法Satri-celを世界で初めて承認
OncLive アメリカ 概要 OncLiveによる2026年6月の消化器悪性腫瘍に関する規制動向のまとめで、中国の国家医薬品監督管理局（NMPA）が、Claudin18.2陽性の進行性胃がん・胃食道接合部腺がんを対象とするCARsgen Therapeuticsの初の固形がんCAR T細胞療法、s... -
CellaresのCell Shuttleプラットフォーム、FDAの「Manufacturing PreCheck Pilot Program」に採択、細胞治療製造で唯一の指定
BioSpace アメリカ 概要 Cellaresは、米国FDAの初回「Manufacturing PreCheck Pilot Program」に、細胞治療分野で唯一の企業として採択されたことを発表した。同社の自動化されたエンドツーエンド製造プラットフォーム「Cell Shuttle」は、FDAからAdvanced... -
Vertex社のCRISPR遺伝子治療薬CASGEVY、2歳以上小児の鎌状赤血球症・βサラセミアでFDA承認を拡大
Vertex Pharmaceuticals アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsは、米国FDAが遺伝子治療薬CASGEVY®（exagamglogene autotemcel）の適応拡大を承認したと発表した。これにより、2歳以上の鎌状赤血球症または輸血依存性βサラセミア患者の治療に利用可能とな... -
固形腫瘍CAR-NK細胞療法の展望：CAR-Tに勝る安全性と既製化の可能性
Cell Reports Medicine (via PubMed) アメリカ 概要 キメラ抗原受容体（CAR）遺伝子改変ナチュラルキラー（NK）細胞が、固形腫瘍治療における有望な免疫療法戦略として注目されていることを示すレビューが発表された。CAR-T細胞療法と比較して、CAR-NK細胞... -
欧州バイオテックが次世代CGT製造技術を牽引：自動化・閉鎖型システムが分散型生産を加速
PharmTech.com ヨーロッパ 概要 欧州のバイオテクノロジー企業が、細胞・遺伝子治療（CGT）の次世代製造技術開発を主導している。Ori Biotechのような企業は、製造コスト削減、製品一貫性確保、および分散型製造を可能にする閉鎖型自動システムを開発して... -
FDA RMAT指定が2025年に過去最高48件を記録、CGTパイプラインの成熟と市場加速を示唆
Pharmaceutical Technology イギリス 概要 FDAによる再生医療先進治療（RMAT）指定の付与が2024年から急増し、2025年には過去最高の48件に達したことが、Pharmaceutical Technologyの分析で明らかになった。この記録的な増加は、細胞・遺伝子治療（CGT）パ... -
中国、固形腫瘍CAR-T「satri-cel」を世界初承認：胃腺がんで臨床的意義を確立
Fierce Biotech アメリカ 概要 中国国家薬品監督管理局（NMPA）は、CARsgen Therapeuticsの固形腫瘍CAR-T細胞療法「satri-cel」を、HER2陰性、Claudin18.2陽性の進行胃腺がんおよび胃食道接合部腺がんを対象に承認した。これは主要市場における固形腫瘍CAR... -
FDA RMAT指定、累計162件に到達：ロケット・ファーマシューティカルズとCRISPRセラピューティクスがリード
BioInformant アメリカ 概要 FDAが公表した再生医療先進治療（RMAT）指定の累計が162件に達し、申請されたRMATの約半数が承認されていることがBioInformantのデータで明らかになった。この動向は、革新的な再生医療製品のパイプラインが成熟し、規制当局の... -
FDAがGVHD向け同種細胞治療TREGZIを承認、欧州では先進細胞治療協会が発足
RegMedNet イギリス 概要 FDAが移植片対宿主病（GVHD）を対象としたOrca Bioの同種細胞治療TREGZI（Orc-T®）を承認した。これは、Precision-T第3相試験の結果に基づき、GVHDの抑制と免疫再構築を目的とした画期的な治療法となる。また、Siren Biotechnolog... -
欧州の臓器規制：細胞・遺伝子治療製品とリアルワールドエビデンスの役割に関するResearchGate論文
ResearchGate (論文) グローバル 概要 欧州における操作された臓器に対する規制アプローチに関する論文がResearchGateに公開されました。この論文では、Kymriah、Yescarta、Breyanzi、Abecma、Carvykti、Tecartus、Strimvelis、Zynteglo、Skysona、Vyjuvek... -
2026年注目すべきヘルスケア技術トレンド：CRISPR遺伝子編集が治療カテゴリーとして確立、再生医療が実用化へ
Slate アメリカ 概要 2026年に注目すべき10の医療技術トレンドを紹介する記事によると、CRISPR遺伝子編集技術は研究室の枠を超え、真の治療カテゴリーとして確立されつつあります。また、再生医療と幹細胞療法は、心不全、パーキンソン病、ALS（筋萎縮性側... -
Dermatology & Plastic Surgery Specialistsが老化防止治療にエクソソーム療法を導入：幹細胞培養由来の細胞外小胞で肌再生
Dermatology & Plastic Surgery Specialists (Blog) アメリカ 概要 Dermatology & Plastic Surgery Specialistsは、老化防止治療としてエクソソーム療法を導入しました。この治療法は、皮膚細胞に修復と再生を促すシグナルを送る細胞外小胞を利用し、... -
武田薬品工業、細胞療法から撤退しAI創薬へ戦略転換：リストラで4500人を追加削減
BioSpace アメリカ 概要 大手製薬企業である武田薬品工業は、「実存的リスク」を乗り切るための大規模なリストラの一環として、細胞療法から完全に撤退し、代わりにAI創薬などの「最先端科学」に注力する戦略転換を進めています。同社は2024年半ばに再編プ... -
Alpha-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）治療薬開発競争激化：Beam Therapeuticsがベース編集BEAM-302の加速承認申請へ
CRISPR Medicine News アメリカ 概要 Alpha-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）治療の分野で開発競争が激化しており、5社の遺伝子編集企業が新たなデータを報告し、Sanofiが非編集組換えタンパク質を投入しています。特にBeam Therapeuticsは、ベース編集療... -
Prime Medicine、p47phox欠損慢性肉芽腫症向け自家プライム編集造血幹細胞療法PM359がFDAからRMAT指定
BiopharmaWatch (Prime Medicine Press Release) アメリカ 概要 Prime Medicineは、p47phox欠損慢性肉芽腫症（CGD）治療を目的とした治験用自家プライム編集造血幹細胞療法PM359に対し、米国FDAから再生医療先進治療（RMAT）指定を付与されたと発表しまし... -
Prime Medicine、H1069Q変異ウィルソン病向けプライム編集療法PM577aのNZ治験承認を獲得、グローバルPhase 1/2試験開始へ
GlobeNewswire (Prime Medicine Press Release) アメリカ 概要 Prime Medicineは、H1069Q変異ウィルソン病に対する治験用プライム編集療法PM577aのニュージーランドにおける治験届（CTA）が承認されたことを発表しました。この承認は、Prime Medicineのin ... -
CAR-T細胞療法の固形がん・自己免疫疾患への適用拡大とオフザシェルフCAR-NK細胞との比較、BAF CAR-Tがループスに有望な初期結果
University Hospitals アメリカ 概要 CAR-T細胞療法は、その成功を血液がんから固形がんや自己免疫疾患へと拡大しています。特に、ループスに対するBAF CAR-T治療の初期臨床試験結果は非常に有望で、関節リウマチや1型糖尿病への応用も期待されています。...
