市場動向– category –
-
Vertex社のCRISPR遺伝子治療薬CASGEVY、2歳以上小児の鎌状赤血球症・βサラセミアでFDA承認を拡大
Vertex Pharmaceuticals アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsは、米国FDAが遺伝子治療薬CASGEVY®（exagamglogene autotemcel）の適応拡大を承認したと発表した。これにより、2歳以上の鎌状赤血球症または輸血依存性βサラセミア患者の治療に利用可能とな... -
固形腫瘍CAR-NK細胞療法の展望：CAR-Tに勝る安全性と既製化の可能性
Cell Reports Medicine (via PubMed) アメリカ 概要 キメラ抗原受容体（CAR）遺伝子改変ナチュラルキラー（NK）細胞が、固形腫瘍治療における有望な免疫療法戦略として注目されていることを示すレビューが発表された。CAR-T細胞療法と比較して、CAR-NK細胞... -
欧州バイオテックが次世代CGT製造技術を牽引：自動化・閉鎖型システムが分散型生産を加速
PharmTech.com ヨーロッパ 概要 欧州のバイオテクノロジー企業が、細胞・遺伝子治療（CGT）の次世代製造技術開発を主導している。Ori Biotechのような企業は、製造コスト削減、製品一貫性確保、および分散型製造を可能にする閉鎖型自動システムを開発して... -
FDA RMAT指定が2025年に過去最高48件を記録、CGTパイプラインの成熟と市場加速を示唆
Pharmaceutical Technology イギリス 概要 FDAによる再生医療先進治療（RMAT）指定の付与が2024年から急増し、2025年には過去最高の48件に達したことが、Pharmaceutical Technologyの分析で明らかになった。この記録的な増加は、細胞・遺伝子治療（CGT）パ... -
中国、固形腫瘍CAR-T「satri-cel」を世界初承認：胃腺がんで臨床的意義を確立
Fierce Biotech アメリカ 概要 中国国家薬品監督管理局（NMPA）は、CARsgen Therapeuticsの固形腫瘍CAR-T細胞療法「satri-cel」を、HER2陰性、Claudin18.2陽性の進行胃腺がんおよび胃食道接合部腺がんを対象に承認した。これは主要市場における固形腫瘍CAR... -
FDA RMAT指定、累計162件に到達：ロケット・ファーマシューティカルズとCRISPRセラピューティクスがリード
BioInformant アメリカ 概要 FDAが公表した再生医療先進治療（RMAT）指定の累計が162件に達し、申請されたRMATの約半数が承認されていることがBioInformantのデータで明らかになった。この動向は、革新的な再生医療製品のパイプラインが成熟し、規制当局の... -
FDAがGVHD向け同種細胞治療TREGZIを承認、欧州では先進細胞治療協会が発足
RegMedNet イギリス 概要 FDAが移植片対宿主病（GVHD）を対象としたOrca Bioの同種細胞治療TREGZI（Orc-T®）を承認した。これは、Precision-T第3相試験の結果に基づき、GVHDの抑制と免疫再構築を目的とした画期的な治療法となる。また、Siren Biotechnolog... -
欧州の臓器規制：細胞・遺伝子治療製品とリアルワールドエビデンスの役割に関するResearchGate論文
ResearchGate (論文) グローバル 概要 欧州における操作された臓器に対する規制アプローチに関する論文がResearchGateに公開されました。この論文では、Kymriah、Yescarta、Breyanzi、Abecma、Carvykti、Tecartus、Strimvelis、Zynteglo、Skysona、Vyjuvek... -
2026年注目すべきヘルスケア技術トレンド：CRISPR遺伝子編集が治療カテゴリーとして確立、再生医療が実用化へ
Slate アメリカ 概要 2026年に注目すべき10の医療技術トレンドを紹介する記事によると、CRISPR遺伝子編集技術は研究室の枠を超え、真の治療カテゴリーとして確立されつつあります。また、再生医療と幹細胞療法は、心不全、パーキンソン病、ALS（筋萎縮性側... -
Dermatology & Plastic Surgery Specialistsが老化防止治療にエクソソーム療法を導入：幹細胞培養由来の細胞外小胞で肌再生
Dermatology & Plastic Surgery Specialists (Blog) アメリカ 概要 Dermatology & Plastic Surgery Specialistsは、老化防止治療としてエクソソーム療法を導入しました。この治療法は、皮膚細胞に修復と再生を促すシグナルを送る細胞外小胞を利用し、... -
武田薬品工業、細胞療法から撤退しAI創薬へ戦略転換：リストラで4500人を追加削減
BioSpace アメリカ 概要 大手製薬企業である武田薬品工業は、「実存的リスク」を乗り切るための大規模なリストラの一環として、細胞療法から完全に撤退し、代わりにAI創薬などの「最先端科学」に注力する戦略転換を進めています。同社は2024年半ばに再編プ... -
Alpha-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）治療薬開発競争激化：Beam Therapeuticsがベース編集BEAM-302の加速承認申請へ
CRISPR Medicine News アメリカ 概要 Alpha-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）治療の分野で開発競争が激化しており、5社の遺伝子編集企業が新たなデータを報告し、Sanofiが非編集組換えタンパク質を投入しています。特にBeam Therapeuticsは、ベース編集療... -
Prime Medicine、p47phox欠損慢性肉芽腫症向け自家プライム編集造血幹細胞療法PM359がFDAからRMAT指定
BiopharmaWatch (Prime Medicine Press Release) アメリカ 概要 Prime Medicineは、p47phox欠損慢性肉芽腫症（CGD）治療を目的とした治験用自家プライム編集造血幹細胞療法PM359に対し、米国FDAから再生医療先進治療（RMAT）指定を付与されたと発表しまし... -
Prime Medicine、H1069Q変異ウィルソン病向けプライム編集療法PM577aのNZ治験承認を獲得、グローバルPhase 1/2試験開始へ
GlobeNewswire (Prime Medicine Press Release) アメリカ 概要 Prime Medicineは、H1069Q変異ウィルソン病に対する治験用プライム編集療法PM577aのニュージーランドにおける治験届（CTA）が承認されたことを発表しました。この承認は、Prime Medicineのin ... -
CAR-T細胞療法の固形がん・自己免疫疾患への適用拡大とオフザシェルフCAR-NK細胞との比較、BAF CAR-Tがループスに有望な初期結果
University Hospitals アメリカ 概要 CAR-T細胞療法は、その成功を血液がんから固形がんや自己免疫疾患へと拡大しています。特に、ループスに対するBAF CAR-T治療の初期臨床試験結果は非常に有望で、関節リウマチや1型糖尿病への応用も期待されています。... -
Fate TherapeuticsのiPSC由来CAR-T療法FT836、9つの遺伝子編集で結腸直腸癌の腫瘍縮小を示唆するPhase 1初期データ
CRISPR Medicine News アメリカ 概要 Fate Therapeuticsは、iPSC由来オフザシェルフCAR-T細胞療法FT836の初期Phase 1データを発表しました。結腸直腸癌患者9人を対象とした試験で、リンパ球除去なしにもかかわらず、標的病変のサイズと腫瘍バイオマーカー... -
CRISPR Medicine News総括：鎌状赤血球症CRISPR薬の強力な結果、CaribouのオフザシェルフCAR-TがPhase 1で良好データ
CRISPR Medicine News アメリカ 概要 CRISPR Medicine Newsのまとめ記事によると、承認された最初のCRISPR遺伝子治療薬は、鎌状赤血球症の5歳までの子供に対しても強力な結果を示し、その有効性が小児患者でも確認されました。また、Caribou Biosciencesの... -
Minaris社、フィラデルフィア施設でGMP細胞バンキング能力を強化し、細胞・遺伝子治療CDMOサービスを拡充
Contract Pharma アメリカ 概要 Minaris社は、フィラデルフィアの施設でGMP細胞バンキングスイートを強化し、細胞・遺伝子治療（CGT）CDMOサービスを拡充しました。このアップグレードにより、GMP細胞バンキングから統合された特性評価試験まで、臨床およ... -
自動化された細胞治療薬製造セクター、34回の資金調達ラウンドで約11億ドルを調達し急成長
Tracxn (Indian Pharma Post経由) インド 概要 自動化された細胞治療薬製造セクターが目覚ましい成長を遂げており、過去34回の資金調達ラウンドで合計約11億ドル（約1700億円）を集めました。規制当局もこの分野を積極的に支援しており、FDAはCellaresのCe... -
細胞・遺伝子治療薬の製造技術移転で「暗黙知の喪失」が課題、CDMO連携でリスク増大
Drug Discovery and Development アメリカ 概要 細胞・遺伝子治療薬の製造において、技術移転時の「暗黙知の喪失」が収率と製品品質に影響を与える重大な課題として浮上しています。特にCAR-T細胞製造では、細胞分離や増殖などの手作業工程でオペレーター...
