市場動向– category –
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細胞・遺伝子治療製造の国際会議、コスト削減と自動化による大規模生産の課題を議論
Informa Connect 他 国際 概要 2026年9月に開催される細胞・遺伝子治療に関する国際会議では、細胞・遺伝子治療薬の商業化に不可欠な大規模製造における課題に焦点が当てられます。特に、製品の一貫性の確保、製造コスト（COGs）の最適化、サプライチェー... -
エクソソーム治療薬開発サミット、製造・規制・臨床の課題克服に向けボストンで集結
Hanson Wade Conferences アメリカ 概要 第8回エクソソーム治療薬開発サミットが2026年9月22～24日にボストンで開催され、エクソソーム治療の臨床開発後期段階における製造のスケールアップ、堅牢な分析特性評価、明確な規制経路、および説得力のある臨床... -
第6回iPSC Drug Development Summit：製造可能性、規制、スケーラブルな開発モデルが焦点
RegMedNet イギリス 概要 第6回iPSC Drug Development Summitが開催され、iPSC療法の臨床的・商業的実現可能性に関する議論が活発に行われる。本サミットは、iPSCベースの治療法開発における最新の課題と機会を探るため、製造可能性、規制当局との整合性、... -
IPS HEART、iPSC由来細胞療法ISX9-CPCがFDA希少小児疾患用医薬品指定を獲得：心臓・希少筋疾患治療へ向け臨床試験を推進
Facebook (IPS Heart) アメリカ 概要 IPS HEART社が開発するiPSC由来細胞療法「ISX9-CPC」が、FDAから希少小児疾患用医薬品指定（RPDD）を獲得した。同社は心臓および希少筋疾患を対象とし、iPSC幹細胞企業として初めて疾患修飾療法を臨床試験に進める予定... -
中国、iPSC由来心筋細胞で心不全治療の第2相試験、患者の90%で心機能改善を達成
South China Morning Post (SCMP) 中国 概要 中国南京鼓楼病院が実施したiPSC由来心筋細胞を用いた心不全治療の第2相臨床試験で、長期追跡の結果、患者の90%で心機能が大幅に改善したことがNature Medicine誌に発表された。この画期的な成果は、損傷した心... -
iPSC細胞療法の商業規模製造、米国の臨床試験進展とマスターセルバンク確立が鍵
The Medicine Maker イギリス 概要 iPSC細胞療法を商業規模で実現するための製造課題が解決に向かい、米国では1型糖尿病、パーキンソン病、自己免疫疾患などの複数の適応症でiPSC臨床試験が進行している。この成功の鍵は、iPSCマスターセルバンク（MCB）の... -
REPROCELL、iPSC製造プラットフォームで米国Phase IIIプログラムを支援：臨床グレード細胞、AI遺伝子編集、GMP対応で生産性向上
REPROCELL 日本 概要 REPROCELLは、iPSC由来治療薬の臨床開発を加速させるため、高品質なiPSC製造プラットフォームを提供している。このプラットフォームは、臨床グレードiPSCシードクローンの供給、AI活用遺伝子編集「StemEdit」、GMP細胞バンキング、そ... -
FDAがGDUFA/PDUFA再承認草案を公開、細胞・遺伝子治療プログラム強化とリアルワールドエビデンス活用をコミット
Holland & Knight アメリカ 概要 米国食品医薬品局（FDA）は、ジェネリック医薬品ユーザーフィー法（GDUFA）と処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）の再承認に関するドラフトコミットメントレターを公開しました。このレターには、細胞・遺伝子治療プログラム... -
FDAが細胞・遺伝子治療製品開発に関するFAQ最終ガイダンスを公開、規制審査・CMC・安全性モニタリングを明確化
RAPS (Regulatory Affairs Professionals Society) アメリカ 概要 米国食品医薬品局（FDA）は、細胞・遺伝子治療（CGT）製品の開発に関するFAQ形式の最終ガイダンスを公開しました。このガイダンスは、CGT製品の開発中に生じる一般的な規制上の疑問に対処... -
Xellsmart、パーキンソン病向けiPSC由来細胞療法でFDAファストトラック指定を獲得、中枢神経疾患パイプラインを加速
Longevity.Technology イギリス 概要 Xellsmart社は、パーキンソン病を対象とした同種異系既製iPSC由来細胞療法が米国FDAからファストトラック指定を獲得したことを発表しました。この指定により、同社の開発プログラムが加速される見込みです。Xellsmart... -
Cellistic CTOが日本の心臓疾患・パーキンソン病向け製品暫定承認に触れ、iPSC細胞治療の商業規模製造への道のりを解説
The Medicine Maker イギリス 概要 The Medicine Makerのインタビューで、CellisticのCTOであるStefan Braam氏は、iPSCベースの細胞治療薬が大規模な患者集団に一貫した商業規模で提供可能かどうかが業界の主要な焦点であると述べました。氏は、日本で心臓... -
UltragenyxのGenglycos、GSDIaに対する初の遺伝子治療薬としてFDA承認取得 — 自社製造と長期市販後モニタリングを強化
Pharmaceutical Technology アメリカ 概要 Ultragenyx Pharmaceuticalは、超希少代謝性疾患である糖原病Ia型（GSDIa）の根本原因を標的とする初の治療薬として、FDAから遺伝子治療薬Genglycosの迅速承認を獲得しました。この承認は、同社が市販後プログラ... -
UltragenyxのGenglycos、FDAから糖原病Ia型初の遺伝子治療薬として迅速承認を取得、10年間の市販後モニタリングを要請
Pharmaceutical Technology アメリカ 概要 Ultragenyx Pharmaceuticalは、糖原病Ia型（GSDIa）に対する初の遺伝子治療薬Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr）がFDAから迅速承認を受けたと発表しました。この承認は、GSDIaの根本原因を標的とする... -
DelveInsightレポート：iPSC由来NK細胞療法パイプラインに12社以上が参入、Century TherapeuticsとFate Therapeuticsがリード
openPR.com (DelveInsight) インド 概要 本記事はDelveInsightが発行した市場調査レポートの概要紹介です。iPSC由来NK細胞療法パイプラインが急速に発展しており、12社以上の企業が15以上の候補薬を開発していることが明らかになりました。Century Therape... -
Allogene Therapeutics、リンパ腫治療の遺伝子編集細胞療法cema-celがFDAのRMATおよびFast Track指定を獲得、第2相試験でMRD陰性率58.3%を達成
PRISM MarketView アメリカ 概要 Allogene TherapeuticsのTALEN®️遺伝子編集アロジェニック細胞療法cema-celが、FDAからRegenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) およびFast Track指定の両方を受け、規制当局による承認プロセスが加速されま... -
BlueRock Therapeutics、パーキンソン病iPSC由来ドーパミン神経細胞療法bemdaneprocelの第3相試験に移行、初期データで運動機能改善
RegenMed Review アメリカ 概要 BlueRock TherapeuticsのiPSC由来ドーパミン神経細胞療法bemdaneprocelが、パーキンソン病治療薬として第3相試験exPDite-2に移行します。これまでのフェーズ1試験の36ヶ月データでは、患者のオフ状態運動スコアに臨床的に意... -
Intellia Therapeutics、トランスサイレチンアミロイドーシス治療薬nex-zの第3相試験の臨床ホールドがFDAにより解除
Intellia Therapeutics (via LinkedIn) アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスに伴う多発性神経障害（ATTRv-PN）を対象とした治療薬nexiguran ziclumeran（nex-z）の第3相臨床試験MAGNITUDE-2に対する臨床ホー... -
Vertex Pharmaceuticals、遺伝子治療薬CASGEVYのFDA適応拡大承認で小児患者5,500人に対応、売上も急増
ScanX アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsの遺伝子治療薬CASGEVY（エキサガムグロゲン・オートテムセル）が、鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアの2歳以上の患者に対し、米国FDAから適応拡大承認を受けました。これにより、米国で新たに約5,500人... -
Vertex Pharmaceuticals、1型糖尿病iPSC膵島細胞療法VX-880の第3相試験を開始、患者のインスリン非依存性達成に大きな期待
Facebook (Breakthrough T1D) アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsは、重症の1型糖尿病を対象とした幹細胞由来膵島細胞療法zimislecel (VX-880) の第3相臨床試験を開始しました。これまでの試験では、治療を受けた患者12人中10人が1年後にインスリン注射... -
自家細胞治療の原材料変動性課題克服：リスクベースの管理戦略と分散型製造
PharmTech 国際 概要 自家細胞治療薬の製造において、原材料の変動性は製品の一貫性と品質に大きな課題をもたらします。これを克服するためには、重要な原材料を特定し、サプライヤーを厳格に評価し、機能的仕様と試験を定義するリスクベースの段階に応じ...
