市場動向– category –
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Fate Therapeutics、iPSC由来FT819の全身性強皮症向け初期臨床データ発表：オフザシェルフCAR Tが自己免疫疾患で改善兆候
Fate Therapeutics, Inc. Investors アメリカ 概要 Fate Therapeuticsは、iPSC由来オフザシェルフCAR T細胞製品候補FT819の臨床データがCCR – West 2026会議で再発表されることを告知した。このデータは、治療抵抗性全身性強皮症の患者において初期の臨床... -
エクソソーム療法、物理的損傷を伴わない細胞再生と炎症抑制で皮膚治療の新境地を開拓
Dr Azra Vaziri アメリカ 概要 エクソソーム療法は、幹細胞から分泌される微小な細胞外小胞を利用し、細胞の修復と再生を指示する生物学的シグナルを皮膚細胞に伝達する。この治療法は物理的な損傷を引き起こすことなく、細胞再生を促進し、炎症を軽減し、... -
鎌状赤血球症の造血幹細胞遺伝子編集：in vivoアプローチと公平なガバナンスが課題
Current Opinion in Hematology (Ovid経由) アメリカ 概要 鎌状赤血球症の治療法は、許容できない毒性なしに耐久性のある健康な造血を確立するという共通の移植課題に直面している。in vivoおよび出生前造血幹細胞編集は有望な研究経路だが、非遺伝毒性送... -
CRISPR遺伝子編集技術が先天性疾患治療に革命：肝臓・造血幹細胞標的で持続的効果
Liv Hospital トルコ 概要 CRISPR遺伝子編集技術は、特定の遺伝子エラーを修正することで先天性疾患を根本的に治療する可能性を秘めている。特に、肝臓および造血幹細胞を標的とすることで、遺伝子編集された情報がすべての新しい細胞に確実に伝達され、患... -
Watchmaker Genomics、ボルダーに大規模製造拠点を新設しゲノミクス製品生産能力を倍増
Longmont Times-Call (Facebook経由) アメリカ 概要 ライフサイエンス企業Watchmaker Genomics Inc.が、コロラド州ボルダーのFlatiron Parkビジネスキャンパスに約10万平方フィートの生産スペースを新たにリースし、その製造能力を2倍以上に拡大した。この... -
遺伝子治療の普及拡大に伴いウイルスベクター製造の効率化と大規模化が急務
Cytiva (Facebook経由) 国際 概要 遺伝子治療が希少疾患からより一般的な疾患へと適用範囲を拡大するにつれて、製造業者にはウイルスベクターを効率的かつ一貫して大量生産する能力が強く求められている。この需要に対応するため、製造プロセス全体の改善... -
幹細胞を用いたがん治療の可能性とリスクを詳細分析：iPSCのCAR-T細胞療法への応用に着目
Research Journal of Pharmacy and Technology インド 概要 本レビューは、がん治療における造血幹細胞（HSC）、間葉系幹細胞（MSC）、人工多能性幹細胞（iPSC）の治療可能性とリスクを包括的に分析している。特に、iPSCはCAR-T細胞療法において患者特異的... -
CRISPR遺伝子編集療法、高脂血症Phase 1試験でLDLコレステロールを52.5%安全に低下
Medical Xpress (Facebook経由) アメリカ 概要 第1相臨床試験において、Vertex Pharmaceuticalsの単回投与CRISPR-Cas9遺伝子編集療法「VERVE-101」が、薬剤抵抗性の高脂血症患者でLDLコレステロールを平均52.5%、トリグリセリドを平均47.8%安全に低下させ... -
細胞治療市場は現在成長中、主要製品群が前年比26%増の収益
New Market Pitch 不明 概要 細胞治療市場は現在顕著な成長期にあり、主要な商業用製品群は前年比で約26%の収益増加を記録している。特に、多発性骨髄腫治療薬Carvyktiは、2025年末までに10,000人以上の臨床および商業患者に投与されており、治療ネットワ... -
UniQure、難航の末にハンチントン病遺伝子治療薬AMT-130のFDA承認を申請
BioPharma Dive 米国 概要 UniQure社は、ハンチントン病の根本原因に作用する初の医薬品となる可能性を秘めた遺伝子治療薬AMT-130について、米国FDAに承認申請を行った。同社は優先審査の指定を求めており、これにより約8ヶ月で審査結果が得られる可能性が... -
T-MAXIMUM、同種CAR-T療法MT027が再発性膠芽腫でFDA迅速承認指定を獲得
PR Newswire アメリカ 概要 T-MAXIMUM PHARMACEUTICALは、B7-H3標的同種CAR-T細胞療法MT027が、再発性膠芽腫の治療薬として米国FDAから迅速承認指定（Fast Track Designation: FTD）を受けたと発表した。MT027は既に再発性高悪性度神経膠腫のオーファンド... -
Fate Therapeutics、2026年カンター会議でiPSC由来免疫細胞療法戦略を発表
GlobeNewswire アメリカ 概要 Fate Therapeuticsは、2026年カンターグローバルヘルスケアカンファレンスで炉辺談話に参加することを発表した。同社は、独自のiPSC製品プラットフォームを基盤に、多重遺伝子操作iPSCラインの作成、既製iPSC由来細胞製品の製... -
パナソニックと京大CiRA財団、iPS細胞の全自動確立システムを開発し再生医療の普及を加速
Panasonic Holdings (Facebook post) 日本 概要 パナソニックホールディングスと京都大学iPS細胞研究所(CiRA)財団は、個々の患者の血液からiPS細胞を自動で確立する画期的なシステムを開発した。この「自動iPSC確立システム」は、高品質なiPS細胞の安定し... -
REPROCELL、FDA/EMA/PMDA準拠のiPSC製造プラットフォームで臨床生産を加速
REPROCELL 日本 概要 REPROCELLは、iPSC治療薬の臨床開発および商業化を支援するため、堅牢なiPSC製造スケールアップ戦略を発表した。同社のStemRNA™臨床iPSCプラットフォームは、FDA、EMA、PMDAの規制要件に適合した臨床承認済みのドナー材料と無... -
Precision BioSciences、DMD向けARCUSヌクレアーゼ遺伝子編集療法PBGENE-DMDの臨床試験を開始
CRISPR Medicine News アメリカ 概要 Precision BioSciencesは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした遺伝子編集療法PBGENE-DMDの第1/2相臨床試験で最初の患者に投与した。この治療法は、ARCUSヌクレアーゼを用いてジストロフィン遺伝子のエ... -
ノバルティス、治験中のCAR-T療法で死亡例発生により8つの臨床試験を一時停止
pharmaphorum アメリカ 概要 ノバルティスは、実験的なCAR-T療法rapcabtagene autoleucel (rap-cel)の8つの臨床試験を一時停止した。これは、3人の患者が免疫エフェクター細胞関連血球貪食症候群（IEC-HS）で死亡したためである。同様に、ブリストル・マイ... -
Northway Biotech、バルト諸国初の6100万ユーロ規模細胞療法CDMO施設をヴィリニュスに開設
PR Newswire リトアニア 概要 Northway Biotechは、リトアニアのヴィリニュスに6100万ユーロ（約95億円）を投じ、バルト諸国で初の細胞療法および個別化医療専門のCDMO（開発製造受託機関）施設を開設した。3,500平方メートルのこの新施設には、自家および... -
中国がClaudin 18.2陽性胃がん向けCAR T細胞療法「satri-cel」を世界初承認
PubMed 中国 概要 中国国家薬品監督管理局が、Claudin 18.2陽性、HER2陰性の進行性胃がんまたは胃食道接合部がんを対象としたCAR T細胞療法「satricabtagene autoleucel (satri-cel)」を承認した。これは固形がんに対する初のCAR T細胞療法となる。第II相... -
遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス治療薬市場：Intellia/RegeneronのCRISPR遺伝子編集薬Nexiguran ziclumeranがFDAからRMAT指定
GlobeNewswire アメリカ 概要 本記事はDelveInsightが発行した市場調査レポートの概要紹介です。遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTR）治療薬市場において、Intellia Therapeutics社とRegeneron社が共同開発するCRISPR-Cas9ベースの遺伝子編... -
CRISPR TherapeuticsのCTX310、脂質異常症患者でANGPTL3を1年間持続的に低減する第1a相結果を『NEJM』が発表
Gorm Palmgren (The New England Journal of Medicineを引用) アメリカ 概要 CRISPR Therapeutics社のCRISPR-Cas9療法CTX310の第1a相試験の1年間の追跡調査結果が、『The New England Journal of Medicine』誌に発表されました。単回静脈内投与により、ANG...
