市場動向– category –
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ESC Congress 2026で心血管疾患遺伝子治療の画期的成果発表：LDL-C 80-90%減、Lp(a) 97%減を達成
HCPLive (YouTube) アメリカ 概要 ESC Congress 2026において、心血管疾患に対する複数の遺伝子および分子治療に関する画期的なデータが発表されました。ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）向けのAAV8媒介遺伝子治療がLDLコレステロールを80〜9... -
OcugenのOCU410遺伝子治療薬、ドライ型加齢黄斑変性症による地図状萎縮対象の第3相試験で患者投与を開始、RMAT指定取得済み
GlobeNewswire アメリカ 概要 Ocugen社は、ドライ型加齢黄斑変性症（AMD）による地図状萎縮（GA）を対象としたOCU410修飾遺伝子治療薬の第3相登録試験で、最初の患者への投与を開始しました。OCU410は、第2相臨床データが示す有望な有効性と安全性プロファ... -
Fate Therapeuticsが新規細胞療法FT839の自己免疫疾患第1/2相試験を開始しパイプラインを拡大
TipRanks.com アメリカ 概要 Fate Therapeutics社は、FT839という新たな細胞療法候補について、自己免疫疾患患者を対象とした第1/2相用量漸増・拡大試験を開始しました。この静脈内投与される細胞療法は、疾患関連免疫細胞を特異的に標的とすることで、既... -
医薬品品質管理におけるデータインテグリティ強化の重要性：先進医療製品の信頼性確保へ
European Pharmaceutical Review EU 概要 医薬品品質管理において、データインテグリティのギャップを埋めることの重要性が改めて強調されました。特に細胞・遺伝子治療製品のような先進医療製品の製造では、複雑なプロセスと患者安全への高い要求から、デ... -
欧州委員会、Acadia社のtrofinetideをEU初のレット症候群治療薬として承認
European Pharmaceutical Review EU 概要 欧州委員会（EC）は、Acadia Pharmaceuticals社のtrofinetideを欧州連合（EU）におけるレット症候群の初の治療薬として承認しました。この承認は、重篤な神経発達障害であるレット症候群に苦しむ患者とその家族に... -
FDA、グリコーゲン貯蔵病Ia型（GSDIa）初の遺伝子治療薬を承認：8歳以上の患者に新選択肢
Pharmacy Times アメリカ 概要 米国FDAは、グリコーゲン貯蔵病Ia型（GSDIa）に対する初の遺伝子治療薬を承認しました。この治療法は、稀な代謝性疾患の根本原因に対処するもので、8歳以上の患者を対象としています。GSDIaは、肝臓のグルコース-6-ホスファ... -
Regenxbioのハンター症候群向け遺伝子治療、FDAの臨床試験中断により再申請計画が頓挫
Fierce Biotech アメリカ 概要 Regenxbio社のハンター症候群（ムコ多糖症II型）向け遺伝子治療薬の米国FDAへの承認再申請計画が、同プログラムに対する臨床試験中断（clinical hold）措置により頓挫しました。これにより、同社は当面の間、承認申請を行う... -
Cellistic、iPSC由来がん免疫・再生医療向けEcho-T/Cardio/Endothelial GMP製造プラットフォームを発表
Cellistic Press Release (via PharmaTimes) ベルギー 概要 Cellisticは、iPSC由来細胞治療薬の開発を加速するため、がん免疫療法および再生医療向けに3つの新たなGMP製造プラットフォーム「Echo-T」「Echo-Cardio」「Echo-Endothelial」を発表しました。... -
細胞・遺伝子治療製造の国際会議、コスト削減と自動化による大規模生産の課題を議論
Informa Connect 他 国際 概要 2026年9月に開催される細胞・遺伝子治療に関する国際会議では、細胞・遺伝子治療薬の商業化に不可欠な大規模製造における課題に焦点が当てられます。特に、製品の一貫性の確保、製造コスト（COGs）の最適化、サプライチェー... -
エクソソーム治療薬開発サミット、製造・規制・臨床の課題克服に向けボストンで集結
Hanson Wade Conferences アメリカ 概要 第8回エクソソーム治療薬開発サミットが2026年9月22～24日にボストンで開催され、エクソソーム治療の臨床開発後期段階における製造のスケールアップ、堅牢な分析特性評価、明確な規制経路、および説得力のある臨床... -
第6回iPSC Drug Development Summit：製造可能性、規制、スケーラブルな開発モデルが焦点
RegMedNet イギリス 概要 第6回iPSC Drug Development Summitが開催され、iPSC療法の臨床的・商業的実現可能性に関する議論が活発に行われる。本サミットは、iPSCベースの治療法開発における最新の課題と機会を探るため、製造可能性、規制当局との整合性、... -
IPS HEART、iPSC由来細胞療法ISX9-CPCがFDA希少小児疾患用医薬品指定を獲得：心臓・希少筋疾患治療へ向け臨床試験を推進
Facebook (IPS Heart) アメリカ 概要 IPS HEART社が開発するiPSC由来細胞療法「ISX9-CPC」が、FDAから希少小児疾患用医薬品指定（RPDD）を獲得した。同社は心臓および希少筋疾患を対象とし、iPSC幹細胞企業として初めて疾患修飾療法を臨床試験に進める予定... -
中国、iPSC由来心筋細胞で心不全治療の第2相試験、患者の90%で心機能改善を達成
South China Morning Post (SCMP) 中国 概要 中国南京鼓楼病院が実施したiPSC由来心筋細胞を用いた心不全治療の第2相臨床試験で、長期追跡の結果、患者の90%で心機能が大幅に改善したことがNature Medicine誌に発表された。この画期的な成果は、損傷した心... -
iPSC細胞療法の商業規模製造、米国の臨床試験進展とマスターセルバンク確立が鍵
The Medicine Maker イギリス 概要 iPSC細胞療法を商業規模で実現するための製造課題が解決に向かい、米国では1型糖尿病、パーキンソン病、自己免疫疾患などの複数の適応症でiPSC臨床試験が進行している。この成功の鍵は、iPSCマスターセルバンク（MCB）の... -
REPROCELL、iPSC製造プラットフォームで米国Phase IIIプログラムを支援：臨床グレード細胞、AI遺伝子編集、GMP対応で生産性向上
REPROCELL 日本 概要 REPROCELLは、iPSC由来治療薬の臨床開発を加速させるため、高品質なiPSC製造プラットフォームを提供している。このプラットフォームは、臨床グレードiPSCシードクローンの供給、AI活用遺伝子編集「StemEdit」、GMP細胞バンキング、そ... -
FDAがGDUFA/PDUFA再承認草案を公開、細胞・遺伝子治療プログラム強化とリアルワールドエビデンス活用をコミット
Holland & Knight アメリカ 概要 米国食品医薬品局（FDA）は、ジェネリック医薬品ユーザーフィー法（GDUFA）と処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）の再承認に関するドラフトコミットメントレターを公開しました。このレターには、細胞・遺伝子治療プログラム... -
FDAが細胞・遺伝子治療製品開発に関するFAQ最終ガイダンスを公開、規制審査・CMC・安全性モニタリングを明確化
RAPS (Regulatory Affairs Professionals Society) アメリカ 概要 米国食品医薬品局（FDA）は、細胞・遺伝子治療（CGT）製品の開発に関するFAQ形式の最終ガイダンスを公開しました。このガイダンスは、CGT製品の開発中に生じる一般的な規制上の疑問に対処... -
Xellsmart、パーキンソン病向けiPSC由来細胞療法でFDAファストトラック指定を獲得、中枢神経疾患パイプラインを加速
Longevity.Technology イギリス 概要 Xellsmart社は、パーキンソン病を対象とした同種異系既製iPSC由来細胞療法が米国FDAからファストトラック指定を獲得したことを発表しました。この指定により、同社の開発プログラムが加速される見込みです。Xellsmart... -
Cellistic CTOが日本の心臓疾患・パーキンソン病向け製品暫定承認に触れ、iPSC細胞治療の商業規模製造への道のりを解説
The Medicine Maker イギリス 概要 The Medicine Makerのインタビューで、CellisticのCTOであるStefan Braam氏は、iPSCベースの細胞治療薬が大規模な患者集団に一貫した商業規模で提供可能かどうかが業界の主要な焦点であると述べました。氏は、日本で心臓... -
UltragenyxのGenglycos、GSDIaに対する初の遺伝子治療薬としてFDA承認取得 — 自社製造と長期市販後モニタリングを強化
Pharmaceutical Technology アメリカ 概要 Ultragenyx Pharmaceuticalは、超希少代謝性疾患である糖原病Ia型（GSDIa）の根本原因を標的とする初の治療薬として、FDAから遺伝子治療薬Genglycosの迅速承認を獲得しました。この承認は、同社が市販後プログラ...
