新技術・技術紹介– category –
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CB1受容体分解剤MG-CB2｜分子接着剤によるがん治療の有効性と作用機序
npj Drug Discovery (Europe PMC記録) 概要 分子接着剤（Molecular Glue）を用いてカンナビノイド受容体1（CB1R）を分解し、がん細胞の増殖を抑制する新たな戦略が開発されました。リモナバントを骨格とした化合物MG-CB2が、乳がん（MCF-7）および肝細胞が... -
MAGEA11リクルート型PROTAC｜がん特異的なタンパク質分解の実現と課題
npj Drug Discovery (Europe PMC記録) 概要 組織特異的なE3リガーゼ・スキャフォールディングタンパク質であるMAGEA11をリクルートする、世界初のPROTACが開発されました。リード化合物105Bは、骨肉腫（U2OS）や食道扁平上皮癌（KYSE180）の細胞株でBETタ... -
JNJ-6143｜J&Jの新型RIPTAC分子、進行前立腺がんの腫瘍奏効率と性能
AOL (J&Jプレスリリース) アメリカ 概要 ジョンソン・エンド・ジョンソン（J&J）が開発中の新型小分子「JNJ-6143」が、進行前立腺がん患者を対象とした第1相試験で75%の腫瘍奏効率を記録した。50mg投与群では、77%の患者でPSA値が50%以上減少した。本... -
個別化ゲノム編集｜FDAが提示したBLA申請の新指針とCMCデータの重要性（2026年）
Pharmaceutical Technology (PharmTech) アメリカ 概要 FDAは2026年10月27日、希少遺伝性疾患向けの個別化ゲノム編集製品に関するBLA（生物学的製剤承認申請）の提出および承認後の管理に関するドラフトガイダンスを発行した。この指針では「個別化機能空... -
パーソナライズ遺伝子治療｜FDAの承認迅速化に向けた新ガイドラインとCMSのアクセス拡大策
BioSpace アメリカ 概要 FDA（米国食品医薬品局）が、個々の患者に合わせたパーソナライズ遺伝子治療の承認プロセスを迅速化するための新しいドラフトガイドラインを公開しました。この枠組みでは、単一の生物学的製剤承認申請（BLA）で複数のバリアントを... -
AZD8205｜B7-H4標的ADCの初臨床試験、卵巣・子宮内膜・乳がんへの有効性と性能
BIOENGINEER.ORG アメリカ 概要 B7-H4タンパク質を標的とした抗体薬物複合体（ADC）「AZD8205（puxitatug samrotecan）」の初臨床試験において、進行または転移性の卵巣がん、子宮内膜がん、乳がん患者で腫瘍の縮小（部分奏効）が確認されました。B7-H4陽... -
CAMOLE-1｜Calicoが開発したMLプラットフォームによるMMP12阻害剤の最適化
bioRxiv アメリカ 概要 Calico Life Sciencesが、機械学習プラットフォーム「CAMOLE-1」を用いて、強力かつ選択的なMMP12阻害剤の設計と最適化に成功しました。全原子拡散モデル（all-atom diffusion model）を活用し、約1年で270個のペプチドを合成するこ... -
pro-DALAPとは｜酵母を用いた経口GLP-1/GIP受容体作動薬の送達プラットフォームと臨床評価
medRxiv アメリカ 概要 酵母（Saccharomyces cerevisiae）を用いて、デュアルGLP-1/GIP受容体作動薬の融合前駆体である「pro-DALAP」を経口投与するプラットフォームが開発されました。CRISPR/Cas12aを用いたエンジニアリングにより、プロテアーゼ欠損酵母... -
光応答性LNP｜Cas9 RNPによるVEGFA編集で脈絡膜新生血管を抑制する性能
bioRxiv 概要 光照射によってCas9 RNPを放出する光応答性脂質ナノ粒子（LNP）プラットフォームが開発され、VEGFA遺伝子の編集による脈絡膜新生血管（CNV）の抑制が確認されました。このLNPは平均流体力学的直径約130nmで、sgRNA封入効率90.33%という高い性... -
脂質ナノ粒子（LNP）｜形状と内部構造がmRNAの導入効率と持続性に与える影響
bioRxiv 概要 脂質ナノ粒子（LNP）の形状と内部形態が、mRNAの導入量およびタンパク質発現の持続時間を決定することが明らかになりました。DSPCの含有量を増やすことで、粒子がコンパクトな球状から非球状の小胞状へと変化し、これによりタンパク質発現が... -
PAK BioSolutions｜AAV8連続精製プロセスの性能とフルカプシド濃縮率
PR Newswire（PAK BioSolutions） アメリカ 概要 PAK BioSolutionsとiBETが、アデノ随伴ウイルス8型（AAV8）の統合的な連続精製プロセスの開発に成功した。12時間の連続運転において、最終産物のフルカプシド濃縮率79%を達成し、従来のバッチ処理と同等の... -
[ 225 Ac]Ac-FL-020｜mCRPC治療薬の安全性とPSA低下率、Phase 1結果
PR Newswire（Full-Life Technologies） アメリカ 概要 Full-Life Technologies社が開発中のPSMA標的アルファ線放射性医薬品[ 225 Ac]Ac-FL-020について、転移性去勢抵抗性前立腺がん（mCRPC）患者を対象としたPhase 1試験の速報値が発表された。ルテチウ... -
脂質ナノ粒子（LNP）｜鳥類胚への高効率な遺伝子編集と表現型生成の手法
bioRxiv アメリカ 概要 鳥類胚において、脂質ナノ粒子（LNP）を用いた高効率な遺伝子導入およびゲノム編集を実現するプラットフォームが構築されました。ニワトリ胚の頭蓋神経堤細胞（NCCs）を標的とした実験では、RUNX2遺伝子の編集により頭蓋顔面骨格の... -
KRAS変異体標的RNAi｜LNPを用いた大腸がん治療と5-FU併用療法の有効性
bioRxiv 概要 脂質ナノ粒子（LNP）を用いたRNA干渉（RNAi）戦略により、大腸がんの主要なドライバーであるKRAS変異体（G12D, G12V, G13D）を標的とした治療法が開発されました。単一のsiRNA配列を用いてこれら3つの変異体の発現を抑制し、細胞増殖や遊走を... -
cGAS R241EとIL-12TM｜mRNA LNPによる全身性腫瘍制御のメカニズムと性能
bioRxiv アメリカ 概要 自己活性化型cGAS変異体と膜結合型IL-12をmRNA LNPで共届出することで、全身性の腫瘍制御を促進する手法が開発されました。cGAS R241EによるSTINGシグナルの活性化と、IL-12TMによるT細胞機能の強化を組み合わせることで、遠隔地の... -
MA2｜MDA5を標的とする初の分子接着剤、免疫活性化のメカニズムと性能
bioRxiv アメリカ 概要 初の選択的MDA5アゴニスト（作動薬）として、分子接着剤（molecular glue）として機能する化合物「MA2」が報告されました。MA2はMDA5フィラメント内の隠れたポケットに結合し、構造変化を許容しながら相互作用を強化することで、ATP... -
Cereblon｜Cys287を標的としたアロステリック阻害によるタンパク質分解制御
bioRxiv アメリカ 概要 Cereblon（CRBN）の隠れたアロステリックポケットにあるCys287を標的とする、新たな共有結合性阻害剤が同定されました。リード化合物VVD-105917は、CRBNを不活性な「オープン」構造に固定することで、IMiDやCELMoDによるネオ基質分... -
RFD4-Proteinaとは｜NvidiaとUWが開発したオープンソース蛋白質設計AIの性能
Genetic Engineering & Biotechnology News アメリカ 概要 Nvidiaとワシントン大学（UW）蛋白質設計研究所（IPD）が、特定の機能を持つ蛋白質を設計するためのオープンソース生成AIモデル「RFD4-Proteina」を公開した。本モデルは従来のモデルと比較して、... -
細胞ナノディスク｜サイズが薬物輸送性能に与える影響と設計指針（UCサンディエゴ大）
Technology Networks アメリカ 概要 カリフォルニア大学サンディエゴ校の研究チームが、細胞ナノディスクのサイズを縮小することで、生物学的標的への結合能と細菌毒素の無害化能力が劇的に向上することを明らかにしました。直径71、26、15ナノメートルの3... -
SCA3治療用ASO｜疾患原因タンパク質を90%削減し正常型を維持する新手法
Technology Networks ドイツ 概要 DZNEとチュービンゲン大学HIHなどの研究チームが、脊髄小脳変性症3型（SCA3）に対する新しいアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）治療法を開発し、ヒト神経細胞を用いた試験で成果を上げた。この手法は、疾患の原因とな...
