新技術・技術紹介– category –
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EXO-CD24｜Nano24のARDS治療薬、Phase 2bでの死亡リスク低減と性能
BioPharm International アメリカ 概要 イスラエルのNano24社が開発する吸入型エキソソーム療法「EXO-CD24」が、急性呼吸窮迫症候群（ARDS）を対象としたPhase 2b試験で主要評価項目を達成した。投与群では7日目時点で85%の患者が呼吸不全から回復し、28日... -
骨標的型エクソソーム｜骨粗鬆症モデルマウスにおける骨量維持の性能と機序
Bioengineer.org (Materials Today Bio論文の紹介) アメリカ 概要 M2マクロファージ由来のエンジニアリング済みエクソソームを用いたナノ治療薬が、卵巣摘出による骨粗鬆症モデルマウスにおいて骨梁の維持に成功した。この治療法はmiR-196b阻害剤と白金ナ... -
脂肪由来幹細胞エクソソーム｜腎線維化を抑制するmiR-26a-5pの作用機序と性能
Bioengineer.org (J Cell Mol Med論文の紹介) アメリカ 概要 脂肪由来間葉系幹細胞（AMSC）から分泌されるエクソソームが、腎臓の線維化（瘢痕化）を抑制するメカニズムが解明されました。AMSCエクソソームに含まれるmiR-26a-5pが、糖代謝を制御する酵素Pf... -
HLHS（左心低形成症候群）｜iPSC由来心筋細胞の機械的負荷への適応不全と課題
bioRxiv アメリカ 概要 左心低形成症候群（HLHS）患者由来のiPSC心筋細胞が、周期的な伸展刺激に対して不適応なリモデリングを示すことが明らかになりました。コントロール群では伸展刺激によりカルシウムハンドリングやサルコメア関連遺伝子がアップレギ... -
PiggyBacトランスポゾン｜CAR-T細胞製造における3つの導入手法の比較と最適化
bioRxiv 概要 CAR-T細胞の製造コスト低減と簡素化を目指し、PiggyBacトランスポゾンを用いた3つの遺伝子導入戦略の最適化が行われました。検証の結果、1つのプラスミドを用いる手法（ONE）が最も高い導入効率を示し、mRNAを用いた手法（MRNA）は導入コピー... -
ヒトiPS細胞リプログラミング｜エピゲノムの不均一性と空間組織の解析結果
bioRxiv アメリカ 概要 ヒトの体細胞をiPS細胞へリプログラミングする過程において、転写の進行とエピゲノムの変化が分離して起こることが明らかになりました。4人のドナーから得た線維芽細胞を用い、単一核レベルでの遺伝子発現、クロマチン接近性、DNAメ... -
血管化心臓オルガノイド｜hPSCsを用いた心臓・前腸様中間体の構築と成熟化
bioRxiv 概要 ヒト多能性幹細胞（hPSCs）から、血管を備えた心臓オルガノイドを構築する手法が開発されました。心臓と前腸に似た中間構造（Seed）を支持細胞（Soil）で包み込む「Soil-Seedシステム」により、心筋細胞や内皮細胞を含む心室構造を持つオルガ... -
Stealth CAR-Tregs｜CD3抗体療法を回避するTRAC欠損型CAR-Tregの生存率と効果
bioRxiv (INSERM他) フランス 概要 TRAC（T細胞受容体α鎖）を欠損させた「Stealth CAR-Tregs」が、CD3抗体による除去を回避し、免疫応答を制御側に傾けることに成功した。非分裂促進性CD3抗体による活性化T細胞の選択的除去と、HLA-A2標的CAR-Treg療法の併... -
TAPBP遺伝子ノックアウト｜iPS細胞由来心筋細胞の免疫回避性能と課題
Bioengineer.org (iScience論文の紹介) アメリカ 概要 日本の研究チームが、単一の遺伝子をノックアウトすることで免疫系から検知されにくいiPS細胞由来の心筋細胞を開発した。CRISPR-Cas9を用いてTAPBP遺伝子を破壊し、HLAクラスIタンパク質の細胞表面へ... -
XS411｜XellSmartのパーキンソン病細胞治療、第I相結果と第II相進捗
PR Newswire (XellSmart) ※Webull掲載ページ 韓国・中国 概要 XellSmart社が開発中のパーキンソン病向け細胞治療薬「XS411」の第I相試験において、運動機能の持続的な改善と安全性が確認された。移植後6ヶ月時点でOFF状態のMDS-UPDRS Part IIIスコアが平均... -
Syntax BioのCellgorithm｜iPSCから膵β細胞を4日で分化させる手法と性能
BioSpace (Syntax Bio プレスリリース) アメリカ 概要 Syntax Bio社は、独自のプラットフォーム「Cellgorithm」を用いて、ヒト人工多能性幹細胞（iPSC）をわずか4日間で膵β細胞へと分化させたことを発表した。CRISPR活性化（CRISPRa）によりゲノムを編集せ... -
ジブカイン｜パーキンソン病モデル細胞でα-シヌクレインを減少させる機序と効果
Frontiers 日本 概要 局所麻酔薬のジブカインが、オートファジーを誘導してパーキンソン病に関連する病的なタンパク質を減少させることが明らかになりました。SNCA重複を持つ患者由来のiPS細胞から分化した神経細胞において、リン酸化α-シヌクレイン（pS12... -
がん免疫細胞療法｜USCがGMPsによる細胞の半永久的な供給手法を開発
Keck School of Medicine of USC / Science Daily (Cell誌の論文を引用) アメリカ 概要 南カリフォルニア大学（USC）の研究チームが、がん攻撃細胞を半永久的に供給できる再生可能なソースを開発した。顆粒球・単球前駆細胞（GMPs）を適切に制御して自己複... -
酸化グラフェン｜iPS細胞由来エクソソームの増産と創傷治癒性能の向上
BIOENGINEER.ORG 韓国 概要 酸化グラフェンを培養液に添加することで、iPS細胞のスフェロイド形成を制御し、エクソソームの産出量を約2倍に増加させる手法が開発されました。この手法で得られたエクソソーム（GO-M-Exo）は、血管新生を強力に促進し、ラッ... -
アロエベラ・バイオインク｜3Dプリント骨オルガノイドの免疫制御能と再生性能
Bioengineer.org (iScienceに発表された研究に基づく) アメリカ 概要 アロエベラを配合した植物由来のバイオインクを用いて、免疫制御機能を備えた3Dプリント骨オルガノイドの作製に成功した。このバイオインクは、動物由来のMatrigelを代替し、マクロファ... -
CAR-T細胞療法｜再発・難治性MCLにおける二重特異性抗体との奏効率比較
AJMC (The American Journal of Managed Care) アメリカ 概要 再発または難治性のマントル細胞リンパ腫（MCL）において、CAR-T細胞療法が二重特異性抗体よりも高い完全奏効率（CR率）を示すことが系統的レビューとメタ解析で明らかになりました。CAR-T療法... -
CRISPR肝移植｜ドナー臓器のHLA編集による拒絶反応抑制の検証と安全性
TrialX アメリカ 概要 ドナーの肝臓にCRISPR-Cas9を用いたゲノム編集を施し、拒絶反応を抑制する初期段階の臨床試験が計画されている。具体的にはHLA-A、HLA-BおよびCIITA遺伝子をノックアウトすることで、免疫原性を低減した「低免疫原性」臓器の作成を目... -
CRL5経路｜UCLAが特定したT細胞疲弊の要因とがん免疫療法の持続性向上策
UCLA Health アメリカ 概要 UCLAの研究チームが、がん免疫療法においてT細胞の機能を低下させる「T細胞疲弊」を駆動する主要な分子経路として、Cullin-5 RING E3リガーゼ複合体（CRL5）を特定しました。CRISPRスクリーンを用いた研究により、CRL5を阻害す... -
RNA誘導型トランスポジション｜CRISPR代替の新ゲノム編集技術
BioTechniques (Cornell University) アメリカ 概要 コーネル大学の研究チームが、CRISPR-Casシステムの代替となり得る新しいエンジニアリング・ゲノム編集システムを開発した。このシステムは、細菌由来の異なるコンポーネントを融合させることで、大きな... -
Zanvastro｜アレキサンダー病初の治療薬、GFAP標的ASOと承認までの流れ
ScienceDaily (University of Wisconsin-Madison) アメリカ 概要 FDAが、希少な神経疾患であるアレキサンダー病を直接治療する初の薬剤「Zanvastro」を承認した。本剤はアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）技術を用い、疾患の原因となるGFAPタンパク質...
