新技術・技術紹介– category –

概要 2026年3月、厚生労働省はiPS細胞由来の再生医療等製品2種類に対し、世界で初めてとなる条件及び期限付き製造販売承認を与えました。これにより、重症心不全向けの心筋細胞シート「リハート」（クオリプス）と、パーキンソン病向けのドパミン神経前駆...

概要 Cleveland Clinicを中心とした多施設共同RUBY試験の新たな結果が、重症鎌状赤血球症に対する遺伝子編集治療において有望な成果を示しました。New England Journal of Medicineに発表された知見によると、試験に参加した28人の患者中27人が、治療後に...

概要 ノイルイミューン・バイオテック株式会社は、C4U株式会社などとの共同研究で、新規ゲノム編集技術であるCRISPR-Cas3システムをヒトT細胞に応用し、臨床的に重要な遺伝子改変に成功したと発表しました。この成果は、次世代の同種（allogeneic）CAR-T細...

概要 クイーンズランド大学の研究者らが、CRISPR遺伝子編集技術の安全性と精度を大幅に向上させる新技術「CasPER」を開発しました。CRISPR-Cas9の主な課題であるオフターゲット効果（意図しないDNA切断）による有害な変異やゲノム不安定性のリスクを低減す...

概要 ドイツのライプニッツ免疫療法研究所と米国国立衛生研究所の共同研究により、低用量のCAR-T細胞療法が完全な癌の寛解を誘導し得ることが示されました。この新しいアプローチは、従来のCAR-T製品とは異なり、幹細胞記憶T細胞（TSCM細胞）を高度に濃縮...

概要 CRISPR遺伝子編集技術が、HIVの機能的治癒に向けて大きな進歩を遂げました。Excision BioTherapeutics社のEBT-101は、CRISPR-Cas9システムをAAV9ウイルスベクターで送達し、患者の免疫細胞に統合されたウイルスDNAを正確に切除します。この治療法はFD...

概要 第33回医堂学術賞を受賞した延世大学医学部のチョン・ジンセ教授は、革新的な遺伝子編集技術を通じて難聴患者に希望を与えることに尽力しています。彼の研究は、遺伝性難聴の診断と治療、特にKCNQ4遺伝子変異による進行性難聴の治療に焦点を当ててい...

概要 「医学のあゆみ」に掲載された本記事は、「細胞デザイン」を実現する多様なゲノム編集技術の最新動向を概説しています。CRISPR-Cas9、Base Editing、Prime Editingといった技術の進展により、DNAへの変異導入が効率化され、遺伝子機能解析や細胞特性...

概要 韓国の研究チームが、免疫抑制環境下でも抗がん効果を維持する免疫細胞療法技術を開発し、生存率の低い膵臓がん患者に新たな希望をもたらしました。この研究では、CRISPR/Cas9遺伝子編集技術を用いて、免疫細胞活動を抑制するTGF-βシグナル伝達受容体...

概要 ソウル大学病院とスタンフォード大学の共同研究チームが、難治性T細胞リンパ腫を対象とした次世代同種CAR-T細胞療法の基盤技術開発に成功しました。この革新的なアプローチは、患者自身の細胞を用いる従来の自家CAR-T療法の限界を克服することを目指...

概要 カトリック大学校ヨイド聖母病院が、韓国保健福祉部から国内初の「先進再生医療治療機関」として正式に承認されました。この画期的な承認は、先進的な細胞治療を研究から臨床実践へと移行させる上で重要な一歩となります。承認された治療法は、EBV陽...

概要 アスタミューゼ株式会社が、遺伝子標的治療のための核酸薬物送達システム（DDS）の最新研究開発動向に関するプレスリリースを発表しました。この分析は、特許、学術論文、および研究助成金にわたる動向を網羅し、遺伝子材料を効果的に標的細胞や組織...

概要 Genprex Inc.は、肺がん遺伝子治療薬Reqorsaに関する予測バイオマーカーの研究成果が、2026年米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会で発表されると告知した。この研究は、Reqorsa治療における患者の奏効を予測するバイオマーカーを特定し、治療成績の改善...

概要 中国で実施された遺伝性難聴に対する遺伝子治療の臨床試験で、数年間にわたる聴力回復効果が示された。この最大規模の試験は、9ヶ月から32歳の42名を対象に行われ、初期の試験で完全失聴の子どもが数週間で反応を示した事例に基づいている。OTOF遺伝...

概要 2026年4月18日に発表された2つの論文が紹介された。一つは、CRISPR-Cas9遺伝子編集によりファンコニ貧血C型の骨髄不全遺伝子欠損を前臨床モデルで矯正し、骨髄不全からマウスを保護した研究。もう一つは、ヒト多能性幹細胞を免疫回避型かつ安全性スイ...

概要 ハーバード大学医学部のスチュアート・オーキン教授が、2026年生命科学ブレークスルー・プライズを受賞した。同教授は、胎児ヘモグロビンから成人ヘモグロビンへのスイッチメカニズム解明と、鎌状赤血球症およびベータサラセミアの治療標的としての検...

概要 パナソニックホールディングスは、患者血液由来iPS細胞の樹立工程を自動化する実証実験を開始した。これにより、手作業に依存していた従来の高コストと品質ばらつきの課題を解決し、2028年3月までに10億細胞あたりの製造コストを5000万円から100万円...

概要 Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫に対する治療薬lonvo-z (ロンボグラン・ジクルメラン)の第3相HAELO試験のトップライン臨床データを発表すると告知した。これは同社初の生体内CRISPR遺伝子編集候補薬に関する第3相試験結果であり、遺伝性疾...

概要 山口大学、東京大学、理化学研究所の共同研究グループは、CRISPR-Cas3システムを用いることで、ヒトT細胞の遺伝子を効率的かつ特異的に破壊するゲノム編集技術を開発した。従来のCas9とは異なり、Cas3はDNAを広範囲に連続的に分解するため、確実な遺...

概要 京都大学iPS細胞研究所は、フィーダー細胞を使わない新しい手法で、ヒトiPS細胞から免疫司令塔であるCD4単陽性ヘルパーT細胞の作製に成功した。この新技術は、NotchおよびTCRシグナルの精密な制御を通じて高品質なヘルパーT細胞を誘導し、高い増殖能...