新技術・技術紹介– category –
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カルガリー大学の研究者が固形腫瘍向け「GCAR1」CAR T細胞療法を開発、肉腫・固形がんで有望性
News-Medical.net (University of Calgary発表) カナダ 概要 カルガリー大学とマクマスター大学の研究者が、固形腫瘍に存在する独自の標的を発見し、これを利用して実験的なCAR T細胞療法「GCAR1」を開発した。この療法は、患者自身の免疫システムを訓練し... -
USC科学者がiPSC由来の「無尽蔵な」免疫細胞前駆体を開発、がん免疫療法を強化へ
ScienceDaily (University of Southern California) アメリカ 概要 南カリフォルニア大学（USC）の科学者が、人工多能性幹細胞（iPSC）に着想を得た新技術を用いて、がん細胞を攻撃し免疫応答を強化する免疫細胞前駆体を事実上無尽蔵に培養することに成功... -
HCA HealthcareがCRISPR遺伝子治療exa-celの小児向け進展を発表、鎌状赤血球症・βサラセミアで有望な結果
HCA Healthcare アメリカ 概要 HCA Healthcareは、New England Journal of Medicineに発表されたVertex Pharmaceuticalsがスポンサーを務める研究において、CRISPR遺伝子編集療法exa-celが5〜11歳の鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアの小児患者に有... -
細胞・遺伝子治療製造の課題克服へ：連続生産と閉鎖型自動化システムが効率と品質を革新
News-Medical.net イギリス 概要 細胞・遺伝子治療製品の商業的製造における主要な課題を克服するため、連続生産と閉鎖型自動化システムが不可欠であることが強調されている。原料のばらつき、細胞増殖時の効力変化、品質管理の複雑さが依然として課題であ... -
ロングリードDNAシーケンサー市場、バイオ医薬品品質管理需要で2035年までに成長加速：CAR-T細胞療法のゲノム評価に不可欠
IndexBox News and Statistics グローバル 概要 ロングリードDNAシーケンサー市場は、バイオ医薬品の品質管理需要、特に細胞・遺伝子治療ワークフローにおける高解像度ゲノム評価の必要性により、2035年までに成長が加速すると予測されています。CAR-T細胞... -
多発性骨髄腫治療の進展：CAR-T療法、二重特異性抗体、抗体薬物複合体が承認済み・治験段階で進化
Myeloma Crowd アメリカ 概要 多発性骨髄腫治療の最新進展をまとめた記事が発表されました。CAR-T細胞療法、二重特異性T細胞エンゲージャー、抗体薬物複合体など、承認済みおよび治験中のアプローチが多様化しています。Kymriah、Yescarta、Breyanzi、Abec... -
合成生物学企業Syntax Bio、シリーズAを1440万ドルに拡大し、CRISPRベースの1型糖尿病β細胞療法の前臨床研究を強化
Fierce Biotech アメリカ 概要 合成生物学企業Syntax Bioは、シリーズA資金調達ラウンドを1440万ドル（約22億円）に拡大し、総資金調達額が2500万ドル（約39億円）を超えたと発表しました。この資金は、CRISPRベースの技術を用いて細胞開発をプログラムす... -
糖尿病性皮膚感染症向けエクソソーム・生体材料複合プラットフォーム研究：細胞治療と比較し安全性向上、臨床応用に課題残る
International Journal of Nanomedicine (論文) グローバル 概要 糖尿病性皮膚感染症に対するエクソソームと生体材料の複合プラットフォームに関するレビュー論文が発表されました。エクソソームは、細胞ベースの治療法と比較して、腫瘍形成、免疫拒絶反応... -
エンジニアードエクソソーム、血液脳関門を越え脳腫瘍治療の新境地を拓く可能性：MDPI論文
MDPI (論文) グローバル 概要 脳腫瘍を含む中枢神経系疾患の治療は、血液脳関門（BBB）が治療薬の脳内送達を制限するため、依然として困難です。しかし、エンジニアードエクソソームは、BBBを通過し、薬剤、RNA、タンパク質、遺伝子編集システムなどの治療... -
エクソソーム研究が進展：薬物送達と再生医療における可能性と臨床応用の課題
Frontiers (論文) グローバル 概要 エクソソーム研究は、薬物送達および再生医療における大きな可能性を明らかにし、急速な進展を遂げています。しかし、臨床応用には、生体内分布、用量反応関係、積載効率、そしてエクソソーム集団の生物学的異質性への理... -
Beam Therapeutics、PKUに対するin vivoベース編集療法BEAM-304のIND承認をFDAから獲得
CRISPR Medicine News アメリカ 概要 Beam Therapeuticsは、フェニルケトン尿症（PKU）に対するin vivoベース編集療法BEAM-304について、米国FDAから治験薬（IND）申請の承認を得ました。この治療法は、脂質ナノ粒子（LNP）を介して肝臓に送達されるアデニ... -
UCLA Healthが3DバイオプリンティングとAI統合プラットフォームで癌治療薬スクリーニングを高速化
UCLA Health Jonsson Comprehensive Cancer Center アメリカ 概要 UCLA Health Jonsson Comprehensive Cancer Centerの研究者らが、3Dバイオプリンティング、先進イメージング、AIを組み合わせた新しいプラットフォームを開発しました。このプラットフォー... -
CRISPR由来ベース編集、ヒト胚への適用で正確なDNA変化を実現し大規模染色体異常を回避する初の報告
CMN Weekly (CRISPR Medicine News) 不明 概要 CRISPR由来のベース編集技術が初めてヒト胚に応用され、従来のCRISPR-Cas9で観察された大規模な染色体異常を回避しつつ、正確なDNA変化を実現したことが報告されました。この研究は、初期胚において効率的な... -
Medyra Health、リアルワールドエビデンス（RWE）を活用し治療法評価と開発を強化
Medyra Health アメリカ 概要 Medyra Healthは、リアルワールドエビデンス（RWE）に焦点を当てた治療法アプローチを概説し、RWEの生成を通じて治療法の評価と開発を強化しています。同社は、RWE研究のデザイン、データソースの特定、分析フレームワーク開... -
ペン・メディシン、CAR-T細胞療法の基礎研究から細胞・遺伝子治療分野を牽引
Penn Medicine アメリカ 概要 ペン・メディシンは、CAR-T細胞療法の基礎研究における先駆的な業績を含め、細胞・遺伝子治療分野におけるその卓越した専門知識を強調しています。この記事では、これらの「生物製剤」が、健康な細胞の利用や遺伝子改変された... -
Alliance for Cancer Gene Therapy、Jonathan S. Doctor氏とJohn Neamonitis氏を理事会に任命
PR Newswire アメリカ 概要 Alliance for Cancer Gene Therapy (ACGT) は、Jonathan S. Doctor氏とJohn Neamonitis氏を理事会に任命したことを発表しました。ACGTは、がん細胞・遺伝子治療の科学研究に特化して資金提供を行う慈善団体であり、公的資金の10... -
カリフォルニア大学リバーサイド校の研究、遺伝子治療により脆弱X症候群マウスモデルの脳機能回復と行動改善を確認
UCR News - UC Riverside アメリカ 概要 カリフォルニア大学リバーサイド校主導の研究チームは、欠損している脳タンパク質を補充する遺伝子治療が、脆弱X症候群（FXS）のマウスモデルにおいて、正常な脳活動と行動の改善を回復させることに成功したと発表... -
ヒューストン大学が新発見：塩が遺伝子治療におけるLNPの細胞内送達効率を大幅向上
University of Houston アメリカ 概要 ヒューストン大学の研究者たちは、脂質ナノ粒子（LNP）に塩を加えるというシンプルな戦略が、mRNAワクチンや遺伝子治療薬の細胞内送達効率を大幅に向上させることを発見しました。この方法は、治療用カーゴがエンドソ... -
濾胞性リンパ腫CAR-T療法、実世界データで臨床試験レベルの奏効率を維持も無増悪生存期間は短縮
The Limbic オーストラリア 概要 再発・難治性濾胞性リンパ腫（FL）患者を対象とした実世界分析の結果、商業用CAR-T細胞療法（axi-celおよびtisa-cel）の奏効率は、臨床試験と同様の高い水準を維持していることが示されました。これは、より選択性の低い適... -
iPS細胞由来ドーパミン作動性ニューロン移植、パーキンソン病治療の新たな希望として初期臨床で安全性・有効性を示す
NeurologyLive アメリカ 概要 パーキンソン病治療において、iPS細胞由来のドーパミン作動性ニューロンを脳に移植する幹細胞療法が、有望なアプローチとして注目されています。最近の臨床試験の初期段階では、移植された細胞が良好な安全性プロファイルを示...
