新技術・技術紹介– category –
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テキサス大学MDアンダーソン、DMD治療で全長遺伝子を細胞外小胞（EVs）で送達、筋肉機能をin vivoで劇的に回復
Nature Biomedical Engineering (via The University of Texas MD Anderson Cancer Center) アメリカ 概要 テキサス大学MDアンダーソンがんセンターの研究チームが、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の前臨床モデルにおいて、全長DMD遺伝子のメッセ... -
Broad Instituteがプライム編集のin vivoデリバリー効率を大幅改善、LNP活用で遺伝性疾患治療の応用拡大へ
Broad Institute アメリカ 概要 Broad Instituteの研究チームが、プライム編集技術の主要コンポーネントを改良し、特に脂質ナノ粒子（LNP）を用いたin vivoデリバリーの効率と精度を著しく向上させました。この進展により、これまで困難とされてきた生体内... -
Beam TherapeuticsのPKU治療薬BEAM-304、米国FDAが治験薬申請(IND)を承認し、ベース編集療法が臨床段階へ
GlobeNewswire アメリカ 概要 Beam Therapeutics Inc.は、フェニルケトン尿症（PKU）の治療を目的としたベース編集療法BEAM-304の治験薬申請（IND）が、米国食品医薬品局（FDA）によって承認されたことを発表した。PKUはPAH遺伝子の変異による稀な遺伝性代... -
Autolus Therapeutics、Prix Galien UK最優秀バイオテクノロジー製品賞を受賞し、難治性全身性エリテマトーデス向けCAR-T療法obe-celのCARLYSLE第1相早期データで可能性を示す
Stock Titan イギリス 概要 Autolus Therapeutics plcは、University College Londonと共同開発した次世代T細胞療法が評価され、2026年のPrix Galien UK最優秀バイオテクノロジー製品賞を受賞した。同時に、同社は重症難治性全身性エリテマトーデス（SLE）... -
Intellia Therapeuticsのin vivo CRISPR遺伝子治療薬lonvo-z、遺伝性血管性浮腫(HAE)第3相で月間発作率87%削減と62%の患者で発作ゼロを達成
GlobeNewswire アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫(HAE)を対象としたin vivo CRISPR遺伝子編集治療薬lonvoguran ziclumeran (lonvo-z)の第3相HAELO臨床試験で、主要評価項目である月間発作率の87%削減を達成したと発表した。さらに... -
非ウイルス性CRISPR/Cas9 HDRプラットフォームが固形腫瘍モデルの安定的な遺伝子操作を実現、ウイルスベクターの課題を克服
bioRxiv (Preprint) アメリカ 概要 本プレプリントは、固形腫瘍モデルを安定的に操作するための、非ウイルス性CRISPR/Cas9相同組換え（HDR）プラットフォームに関する研究を報告しています。このアプローチは、ウイルスベクターが抱えるバイオセーフティ上... -
CombiCult®スクリーニングプラットフォーム、iPSC由来NK細胞製造のフィーダーフリー・バイオリアクターによるスケーラビリティを確立
Frontiers (Preprint) ドイツ 概要 本プレプリントは、高スループットのコンビナトリアルスクリーニングプラットフォームCombiCult®を用いて、成熟した機能的なiPSC由来ナチュラルキラー（iNK）細胞を生成するためのフィーダーフリープロトコルを開発した... -
REPROCELL、AI設計CRISPRによる低免疫原性iPSCを開発：オフザシェルフ細胞治療への革新
REPROCELL 日本 概要 REPROCELLは、自社のStemEdit遺伝子編集プラットフォームを活用し、AI設計CRISPRを用いて低免疫原性iPSCを開発する方法を発表しました。このアプローチは、B2MやCIITAなどの主要な免疫認識関連遺伝子を標的とすることで、免疫拒絶反応... -
Human Continuum、エクソソームベースの治療寿命プラットフォーム開発のため513万ドルのシード資金を調達
GlobeNewswire (Human Continuum Inc.) アメリカ 概要 Human Continuum Inc.は、長寿、整形外科、美容、皮膚科にわたるエクソソームベースの治療薬および診断薬プラットフォームの開発を推進するため、513万ドルのシード資金調達を完了しました。同社のエ... -
美容におけるエクソソーム治療、FDA未承認で安全性警告: エビデンスに基づいたアプローチの重要性
Aesthetic Med Guide アメリカ 概要 米国食品医薬品局（FDA）は、美容目的で承認されたエクソソーム製品が存在しないことを改めて強調し、未承認製品の使用に対する公衆安全勧告を発令しました。本記事は、エクソソームの科学的根拠、FDAの規制上の立場、... -
Century Therapeutics、iPSC由来1型糖尿病治療薬CNTY-813が前臨床で耐久性血糖コントロールと免疫回避能力を実証
BioSpace (Century Therapeutics) アメリカ 概要 Century Therapeuticsは、米国糖尿病学会（ADA）2026年次総会で、1型糖尿病向けiPSC由来膵島置換療法CNTY-813の新たな非臨床データを発表しました。データは、非臨床モデルで8ヶ月以上にわたる持続的な血糖... -
厚生労働省、カルタヘナ法に基づく遺伝子組換え生物等の第二種使用等届出に関する再周知を発表
厚生労働省 日本 概要 厚生労働省は2026年6月5日、カルタヘナ法（遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律）に基づく遺伝子組換え生物等の第二種使用等届出について、改めて周知する通知を発表しました。この通知は、研究機... -
Kelonia Therapeutics、BCMA標的in vivo CAR T療法KLN-1010のASCO Phase 1更新データで多発性骨髄腫への有望性確認
Kelonia Therapeutics Press Release アメリカ 概要 Kelonia Therapeuticsは、2026年米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会で、BCMA標的in vivo CAR T細胞療法KLN-1010の第1相inMMyCAR試験の更新データを発表しました。このデータは、再発・難治性多発性骨髄腫... -
Voyager Therapeutics、初のタウ標的遺伝子治療VY1706がFDA治験薬承認取得：アルツハイマー病Phase 1開始へ
Cell & Gene Therapy Review アメリカ 概要 Voyager Therapeuticsは、アルツハイマー病を対象としたタウ標的遺伝子治療薬VY1706の治験新薬（IND）申請がFDAによって承認されたことを発表しました。VY1706は、MAPT mRNAを標的とする強力なアデノ随伴ウイル... -
BlueRock Therapeutics、パーキンソン病iPSC由来細胞療法exPDite-2 Phase 3で患者登録を開始、長期追跡データも間もなく公開
Neurology Live アメリカ 概要 BlueRock Therapeuticsは、パーキンソン病患者を対象としたiPSC由来ドーパミン作動性ニューロン移植の第3相exPDite-2臨床試験において、患者登録を開始しました。この試験には約100人の患者が参加し、シャム手術対照群が含ま... -
Sana Biotechnology、低免疫細胞療法とin vivo CAR T試験を年内開始、1年以内にデータ発表予定
TradingView アメリカ 概要 Sana Biotechnologyは、1型糖尿病を対象としたハイポイミューン細胞療法と、腫瘍学および自己免疫疾患を対象としたin vivo CAR Tプラットフォームという、2つの主要なプラットフォームにおいて臨床試験を年内に開始する予定です... -
Century Therapeutics、1型糖尿病向けiPSC由来CNTY-813（Allo-Evasion™ 5.0搭載）をADA 86th Scientific Sessionsで発表へ
Benzinga アメリカ 概要 Century Therapeuticsは、2026年6月5日に開催される米国糖尿病協会（ADA）第86回学術セッションで、1型糖尿病を対象とした革新的なiPSC由来膵島細胞置換療法「CNTY-813」に関する口頭発表を行う予定です。この治療法は、免疫拒絶を... -
日本発：パーキンソン病向けAMCHEPRY®（約5530万円）と重症心不全向けRiHEART®（約1000万円）iPSC細胞治療の初期臨床試験、7名で良好な結果を確認
Reddit (r/stemcells) 日本 概要 日本発のiPSC（人工多能性幹細胞）細胞治療であるパーキンソン病向けのAMCHEPRY®と重症虚血性心不全向けのRiHEART®の初期臨床試験において、合計7名の患者で良好な結果と重篤な有害事象なしが確認されました。AMCHEPRY®は... -
CELLINKの3Dバイオプリンティング、オルガノイド生産を拡張し創薬・再生医療を加速
ATCG India インド 概要 CELLINKの3Dバイオプリンティング技術は、培養肉、組織工学、再生医療の研究を支援する革新的なソリューションを提供し、細胞培養の未来を推進しています。特に、オルガノイド技術と3Dバイオプリンティングの統合により、研究者は... -
Cynata Therapeutics、膝変形性関節症Phase 3および急性GVHD Phase 2試験のiPSC-MSC治療結果をまもなく発表
Regen Report オーストラリア 概要 オーストラリアのCynata Therapeuticsは、iPSC由来間葉系幹細胞（iPSC-MSC）を用いた主要な臨床試験2件の結果を数ヶ月以内に発表すると予告しました。これには、膝変形性関節症（KOA）に対するSCUlpTOR Phase 3試験と、...
