企業動向– category –
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sonpiretigene isteparvovec｜光遺伝学療法の治験計画と性能
Eye Care Network - Ophthalmology Times アメリカ 概要 光遺伝学（オプトジェネティクス）を用いた遺伝子治療薬sonpiretigene isteparvovecが、地理的萎縮（GA）患者を対象とした第2相試験へ移行することが決定した。スターガルト病患者への単回投与で視... -
SonoTheraの非ウイルス性遺伝子治療RIPPLE技術、アカゲザルでジストロフィン発現を最大290%向上—2027年半ばに臨床試験開始へ
Endpoints News アメリカ 概要 Endpoints 11 2026の受賞企業であるSonoTheraは、非ウイルス性遺伝子治療におけるRIPPLE（Remote Induction of Pulsed Pressure Lateral to Energy）技術で注目を集めています。同社は最近1億2500万ドルのシリーズB資金調達... -
FDA、サンフィリッポ症候群タイプA向け初のAAV遺伝子治療UX111を承認：小児性認知症の治療に光
CheckRare / Rare Disease Research アメリカ 概要 米国FDAは、小児性認知症を特徴とする希少なライソソーム蓄積症、サンフィリッポ症候群タイプA（MPS IIIA）に対する遺伝子治療UX111を承認しました。この治療法は、機能的なSGSH遺伝子をAAV9ベクターで全... -
アステラス、遺伝子編集Universal Cell技術で網膜疾患iPSC治療の免疫拒絶克服を目指す
Astellas 日本 概要 アステラス製薬は、網膜疾患（加齢黄斑変性、スターガルト病、緑内障による視神経症など）に対する革新的な再生医療として、多能性幹細胞（PSC）由来治療薬の開発を進めています。特に、免疫拒絶反応のリスクを大幅に低減する遺伝子編... -
GC CellのCD5 CAR-NK候補「GCC2005」、NK/T細胞リンパ腫Phase 1aでORR 62.5%を達成し長期寛解も報告
더바이오 (The Bio) 韓国 概要 GC Cellは、ICBMT 2026において、CD5標的同種異系CAR-NK療法候補「GCC2005」の第1a相臨床試験中間結果を発表し、再発または難治性NK/T細胞リンパ腫患者8名中62.5%の客観的奏効率（ORR）を達成しました。特に、3名の完全寛解... -
EvotecのCAR iγδ T細胞｜肝細胞がん治療の製造プラットフォーム
News-Medical.Net ドイツ 概要 Evotecは、肝細胞がん（HCC）に対する免疫回避型かつ腫瘍微小環境（TME）耐性のiPSC由来CAR γδ T細胞（CAR iγδ T細胞）を開発するためのスケーラブルなゼノフリーバイオプロセスプラットフォームを構築しました。このプラッ... -
Made Scientific｜細胞治療薬製造施設の買収とGMP製造能力
Contract Pharma アメリカ 概要 Made Scientificは、National Resilienceからペンシルベニア州の85,000平方フィートの細胞治療薬製造施設を買収しました。この施設は、臨床開発から商業供給までをサポートする設計で、CAR-TおよびB細胞療法を含む複数の自... -
iPSC由来細胞治療薬｜Fate Therapeutics等、2026年の開発状況
BioInformant アメリカ 概要 2026年時点で、BeiGene、BlueRock Therapeutics、Fate Therapeuticsなどの主要企業が、iPSC由来細胞治療薬の多様なパイプラインを積極的に展開しています。特にFate Therapeuticsは、世界初のiPSC由来CAR T細胞療法候補であるF... -
Ori Biotech、未公開企業と1.2億ドル・10年間の細胞治療自動製造提携を締結
RegMedNet 英国 概要 Ori Biotechは、未公開のバイオ医薬品企業と10年間で最大1億2,000万ドルの細胞治療製造提携契約を締結した。この提携は、OriのIROプラットフォームをパートナー企業の自家細胞治療製造プロセスに統合し、患者アクセスを改善することを... -
Vertex Pharmaceuticals、Morgan Stanleyカンファレンスで1型糖尿病細胞治療のPhase I/II開始と腎臓パイプライン拡大を強調
MarketBeat アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsは、Morgan Stanley第24回グローバルヘルスケアカンファレンスで、嚢胞性線維症以外の広範な成長戦略を発表し、特に腎臓関連パイプラインと1型糖尿病向け細胞治療プログラムに注力すると述べました。1型糖... -
Beam Therapeutics、α-1アンチトリプシン欠損症治療薬BEAM-302の臨床試験進展で加速承認経路を模索
Simply Wall St アメリカ 概要 Beam Therapeuticsは、α-1アンチトリプシン欠損症（AATD）治療薬BEAM-302のフェーズ1/2臨床試験において、良好な安全性プロファイルと機能的AAT産生を示す有望な生体マーカーデータが更新されたと発表しました。同社は、主要... -
CRISPR Therapeutics、遺伝子編集CASGEVY承認を基盤にin vivo編集と全遺伝子挿入で長期成長戦略を構築
The Motley Fool アメリカ 概要 CRISPR Therapeuticsは、承認済みの鎌状赤血球症・輸血依存性βサラセミア治療薬CASGEVYの商業化を基盤とし、in vivo遺伝子編集、広範な組織へのデリバリー、および全遺伝子挿入といった次世代技術に注力することで、今後10... -
バイオテック分野でM&Aが活発化、Merck KGaAがBio-Techneを113億ドルで買収しライフサイエンスツールを強化
Fintent United States 概要 Fintentの2026年9月8日付レポートは、ヘルスケア・ライフサイエンス分野におけるM&Aの活発化を予測しており、特にMerck KGaAによるBio-Techneの113億ドルでの買収が強調されています。この戦略的買収は、ライフサイエンス... -
細胞治療スタートアップの累積資金調達額が360億ドルを突破、上位企業は10億ドル超を調達
New Market Pitch United States 概要 New Market Pitchがまとめた報告によると、2026年における細胞治療スタートアップの累積資金調達額が360億ドルを超え、上位に位置する企業はそれぞれ10億ドル以上の資金を調達しています。このランキングは、97社の細... -
Merck KGaAがBio-Techneを113億ドルで買収合意、細胞・遺伝子治療向けライフサイエンスツール事業を強化
BioBucks United States 概要 Merck KGaAは、ライフサイエンスツールプロバイダーであるBio-Techneを113億ドルで買収することに合意しました。この買収は、Merck KGaAのライフサイエンス部門を大幅に強化し、特に急速に成長している細胞・遺伝子治療のワー... -
Sana Biotechnology、iPSC由来ハイポイミューン膵島細胞療法SC451をタイプ1糖尿病で2026年IND申請へ：画期的なオフザシェルフ細胞療法
TipRanks / Sana Biotechnology, Inc. アメリカ 概要 Sana Biotechnologyは、投資家向けプレゼンテーションを更新し、パイプラインの進捗を強調した。特に、タイプ1糖尿病に対するiPSC由来ハイポイミューン膵島細胞療法SC451について、2026年中のIND申請と... -
Fate Therapeutics、Cantor Global Healthcare ConferenceでiPSC細胞免疫療法パイプラインを詳述
Fate Therapeutics Press Releases / Barchart.com アメリカ 概要 Fate Therapeuticsは、2026年9月9日～12日にニューヨークで開催されるCantor Global Healthcare Conferenceの炉辺談話に経営陣が参加すると発表した。同社は、iPSC由来の細胞免疫療法パイ... -
CRISPR Therapeutics、モルガン・スタンレー・グローバルヘルスケアカンファレンスで事業戦略を発表
CRISPR Therapeutics Press Releases アメリカ 概要 CRISPR Therapeuticsは、2026年9月10日に開催されるモルガン・スタンレー第24回グローバルヘルスケアカンファレンスに経営陣が登壇すると発表した。同社は、遺伝子編集療法のパイプライン進捗と今後の戦... -
Genprex、糖尿病遺伝子治療プログラムの製造スケールアップにAndelyn Biosciencesを選定
Contract Pharma 米国 概要 臨床段階のバイオテクノロジー企業Genprex社は、同社の糖尿病遺伝子治療プログラムの製造能力をスケールアップするため、Andelyn Biosciences社を医薬品受託開発製造機関（CDMO）として選定したと発表した。Andelyn Biosciences... -
バイオ製薬業界の最新提携動向：AlteogenとNovartis、NewBiologixとSynastraが戦略的契約を締結
PharmExec 不明 概要 Alteogen社はNovartis社と皮下製剤開発に関するオプション・ライセンス契約を締結し、一方NewBiologix社とSynastra社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）遺伝子治療向け安定生産細胞株の開発を目的とした提携を発表した。これ...
