市場動向– category –
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UltragenyxのGenglycos、FDAから糖原病Ia型初の遺伝子治療薬として迅速承認を取得、10年間の市販後モニタリングを要請
Pharmaceutical Technology アメリカ 概要 Ultragenyx Pharmaceuticalは、糖原病Ia型（GSDIa）に対する初の遺伝子治療薬Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr）がFDAから迅速承認を受けたと発表しました。この承認は、GSDIaの根本原因を標的とする... -
DelveInsightレポート：iPSC由来NK細胞療法パイプラインに12社以上が参入、Century TherapeuticsとFate Therapeuticsがリード
openPR.com (DelveInsight) インド 概要 本記事はDelveInsightが発行した市場調査レポートの概要紹介です。iPSC由来NK細胞療法パイプラインが急速に発展しており、12社以上の企業が15以上の候補薬を開発していることが明らかになりました。Century Therape... -
Allogene Therapeutics、リンパ腫治療の遺伝子編集細胞療法cema-celがFDAのRMATおよびFast Track指定を獲得、第2相試験でMRD陰性率58.3%を達成
PRISM MarketView アメリカ 概要 Allogene TherapeuticsのTALEN®️遺伝子編集アロジェニック細胞療法cema-celが、FDAからRegenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) およびFast Track指定の両方を受け、規制当局による承認プロセスが加速されま... -
BlueRock Therapeutics、パーキンソン病iPSC由来ドーパミン神経細胞療法bemdaneprocelの第3相試験に移行、初期データで運動機能改善
RegenMed Review アメリカ 概要 BlueRock TherapeuticsのiPSC由来ドーパミン神経細胞療法bemdaneprocelが、パーキンソン病治療薬として第3相試験exPDite-2に移行します。これまでのフェーズ1試験の36ヶ月データでは、患者のオフ状態運動スコアに臨床的に意... -
Intellia Therapeutics、トランスサイレチンアミロイドーシス治療薬nex-zの第3相試験の臨床ホールドがFDAにより解除
Intellia Therapeutics (via LinkedIn) アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスに伴う多発性神経障害（ATTRv-PN）を対象とした治療薬nexiguran ziclumeran（nex-z）の第3相臨床試験MAGNITUDE-2に対する臨床ホー... -
Vertex Pharmaceuticals、遺伝子治療薬CASGEVYのFDA適応拡大承認で小児患者5,500人に対応、売上も急増
ScanX アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsの遺伝子治療薬CASGEVY（エキサガムグロゲン・オートテムセル）が、鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアの2歳以上の患者に対し、米国FDAから適応拡大承認を受けました。これにより、米国で新たに約5,500人... -
Vertex Pharmaceuticals、1型糖尿病iPSC膵島細胞療法VX-880の第3相試験を開始、患者のインスリン非依存性達成に大きな期待
Facebook (Breakthrough T1D) アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsは、重症の1型糖尿病を対象とした幹細胞由来膵島細胞療法zimislecel (VX-880) の第3相臨床試験を開始しました。これまでの試験では、治療を受けた患者12人中10人が1年後にインスリン注射... -
自家細胞治療の原材料変動性課題克服：リスクベースの管理戦略と分散型製造
PharmTech 国際 概要 自家細胞治療薬の製造において、原材料の変動性は製品の一貫性と品質に大きな課題をもたらします。これを克服するためには、重要な原材料を特定し、サプライヤーを厳格に評価し、機能的仕様と試験を定義するリスクベースの段階に応じ... -
MerckがシンガポールのBioRelianceラボを拡張、アジア太平洋地域初の細胞株特性評価・GMP NGS機能を提供
BioPharma APAC シンガポール 概要 Merckは、シンガポールのBioRelianceラボを拡張し、アジア太平洋地域における分析およびバイオセーフティ試験サービスを強化します。拡張された施設は、アジア太平洋地域で初となるBioReliance細胞株特性評価とGMP（適正... -
中国Hopstem Biotech、iPSC細胞治療パイプラインhNPC01を推進するためシリーズC資金約2億人民元を調達
Insight, China's Pharmaceutical Industry 中国 概要 中国のHopstem Biotechは、iPS細胞（iPSC）細胞治療パイプライン、特に主力候補hNPC01を推進するため、シリーズCのファーストクローズで約2億人民元（約2,750万米ドル）を調達しました。hNPC01はヒト... -
XsellSmart Biopharmaceutical、パーキンソン病型多系統萎縮症向けユニバーサル細胞治療XS411の第1相試験で患者登録完了
VCBeat 中国 概要 XsellSmart Biopharmaceuticalは、パーキンソン病型多系統萎縮症（MSA-P）を対象とするユニバーサル細胞治療XS411の第1相治験登録試験において、全患者の登録を完了しました。XS411は、アロジェニック（他家）の「オフザシェルフ」iPSC由... -
iPSC由来治療薬の急速な発展：製造課題とFUJIFILM Cellular Dynamicsの自動化ソリューション
Contract Pharma 国際 概要 iPSC（人工多能性幹細胞）由来治療薬は、他家治療薬の標準化された再生可能な供給源として、様々な疾患への応用が期待され急速に発展しています。しかし、その製造には遺伝子工学の最適化、GMP要件の遵守、大規模生産での一貫性... -
UCSDが固形腫瘍の次世代CAR-TおよびγδT細胞療法に関する複数の第1相臨床試験を推進
UCSD アメリカ 概要 UCSDは、進行固形腫瘍に対する複数の次世代細胞療法について第1相臨床試験を活発に推進しています。特に注目されるのは、既製のHER2 CAR-T細胞療法であるFT825/ONO-8250と、アロジェニックロジックゲート型CAR-T細胞製品A2B395です。さ... -
Epicrisprが希少筋疾患FSHD向けエピジェネティック編集薬開発で9,000万ドルを調達、第1相試験を完了
BioPharma Dive アメリカ 概要 Epicrispr Biotechnologiesは、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）に対するエピジェネティック編集薬EPI-321の開発を加速するため、シリーズCで9,000万ドルを調達しました。EPI-321は、CRISPRツールを用いてDNA配列を直... -
Porton Advanced、中国NMPAから細胞・遺伝子治療製品の商業生産ライセンス取得しCDMOサービスを拡大
Porton Advanced 中国 概要 Porton Advancedは、中国国家薬品監督管理局（NMPA）からクラスC医薬品製造ライセンスを取得し、細胞・遺伝子治療（CGT）製品の商業受託製造サービスを開始します。これにより、同社のCDMOサービスはプロセス開発、臨床生産から... -
ノバルティスのCAR-T細胞療法「ティサゲンレクルーセル」、小児・若年成人ALLで長期にわたる有効性を示す
CancerNetwork アメリカ 概要 ノバルティス社のCAR-T細胞療法「ティサゲンレクルーセル（Kymriah）」が、再発・難治性のB細胞性急性リンパ性白血病（ALL）の小児および若年成人患者において、長期にわたる有効性と安全性を継続して示していることが報告さ... -
先進治療薬の商業化に向けた準備：サプライチェーン、製造、規制戦略の最適化が急務
The Medicine Maker 不明 概要 先進治療薬（ATMP）、特に細胞・遺伝子治療製品の商業化に向けた準備が、業界の喫緊の課題となっています。この課題克服には、堅牢なサプライチェーンの構築、スケーラブルな製造プロセスの開発、および複雑な規制環境への対... -
Voyager Therapeutics、タウ標的アルツハイマー病治療薬2種を臨床マイルストーンへ推進
NeurologyLive アメリカ 概要 Voyager Therapeutics社が、タウタンパク質を標的とするアルツハイマー病治療薬候補2種を主要な臨床マイルストーンへと進めることを発表しました。これには、タウの発現を下方制御する遺伝子治療薬と、異常タウの凝集を阻害す... -
IPS HEART社、筋ジストロフィー関連心筋症でFDA希少小児疾患指定を獲得：心臓再生医療開発加速へ
BioSpace アメリカ 概要 IPS HEART社が、筋ジストロフィー関連心筋症に対するiPS細胞由来治療薬候補について、米国FDAから希少小児疾患（RPDD）指定を獲得しました。これは同社にとって8番目のFDA規制マイルストーンとなり、心臓再生医療の分野における同... -
CGT製造業、規制要件をイノベーションの推進力に転換：品質と効率向上への新戦略
MasterControl アメリカ 概要 細胞・遺伝子治療（CGT）製品メーカーが、厳格な規制要件を単なる障壁ではなく、イノベーションと品質向上を推進する機会として捉える新たな戦略が浮上しています。データの一貫性と完全性を保証するGAMP5フレームワークの導...
