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商業規模iPSC細胞療法の課題と進歩：既製治療薬、免疫原性、コスト削減が焦点
The Medicine Maker イギリス 概要 この記事は、誘導多能性幹細胞（iPSC）プラットフォームを商業規模の細胞療法へとスケールアップする際の課題と技術的進歩を検証しています。特に、免疫原性に対処するための遺伝子編集を含む同種異系既製（off-the-shel... -
FDAがAI医療機器規制の明確化を推進、「AIプレミアム」で投資加速も課題山積
Facebook (STAT News) アメリカ 概要 医療技術業界では、AI対応企業が平均して取引規模で19%の「AIプレミアム」を享受し、2025年に米国のスタートアップが142億ドルを調達するなど、デジタルヘルスへの戦略的な投資が加速しています。FDAはAI搭載デバイス... -
臨床AIツールの急速な開発と展開における課題: データプライバシー、アルゴリズムバイアス、規制の遅れ
Facebook (STAT News) アメリカ 概要 臨床AIツールの急速な開発と展開は、データプライバシー侵害、アルゴリズムバイアス、多くのAIモデルの「ブラックボックス」性といった課題と倫理的懸念を引き起こしています。多くのAIツールは現実の臨床環境への適応... -
中国Hopstem Biotech、iPSC細胞治療パイプラインhNPC01を推進するためシリーズC資金約2億人民元を調達
Insight, China's Pharmaceutical Industry 中国 概要 中国のHopstem Biotechは、iPS細胞（iPSC）細胞治療パイプライン、特に主力候補hNPC01を推進するため、シリーズCのファーストクローズで約2億人民元（約2,750万米ドル）を調達しました。hNPC01はヒト... -
ノバルティスのCAR-T細胞療法「ティサゲンレクルーセル」、小児・若年成人ALLで長期にわたる有効性を示す
CancerNetwork アメリカ 概要 ノバルティス社のCAR-T細胞療法「ティサゲンレクルーセル（Kymriah）」が、再発・難治性のB細胞性急性リンパ性白血病（ALL）の小児および若年成人患者において、長期にわたる有効性と安全性を継続して示していることが報告さ... -
先進治療薬の商業化に向けた準備：サプライチェーン、製造、規制戦略の最適化が急務
The Medicine Maker 不明 概要 先進治療薬（ATMP）、特に細胞・遺伝子治療製品の商業化に向けた準備が、業界の喫緊の課題となっています。この課題克服には、堅牢なサプライチェーンの構築、スケーラブルな製造プロセスの開発、および複雑な規制環境への対... -
IPS HEART社、筋ジストロフィー関連心筋症でFDA希少小児疾患指定を獲得：心臓再生医療開発加速へ
BioSpace アメリカ 概要 IPS HEART社が、筋ジストロフィー関連心筋症に対するiPS細胞由来治療薬候補について、米国FDAから希少小児疾患（RPDD）指定を獲得しました。これは同社にとって8番目のFDA規制マイルストーンとなり、心臓再生医療の分野における同... -
RiboX Therapeutics、自己免疫性血球減少症向け初の環状RNAベースin vivo CAR療法「RXIM002」でFDA IND承認を取得
BioSpace アメリカ 概要 RiboX Therapeutics社が、自己免疫性血球減少症を対象とした環状RNA（circRNA）ベースのin vivo CAR療法「RXIM002」で、米国FDAから治験新薬（IND）承認を取得しました。RXIM002は、体内でCAR遺伝子を標的細胞に送達し、自己免疫反... -
細胞・遺伝子治療分野でCDMO能力不足が深刻化：革新加速のため戦略的パートナーシップが急務
Contract Pharma アメリカ 概要 細胞・遺伝子治療（CGT）製品の需要が急増する中、製造受託開発製造機関（CDMO）の能力不足が業界全体で深刻化しています。これは、CGT開発企業が臨床段階から商業生産へと移行する上で大きなボトルネックとなっており、新... -
ロサンゼルス小児病院、鎌状赤血球症のCRISPR直接遺伝子編集治療の多施設共同治験に参加
Children's Hospital Los Angeles (CHLA) Facebook アメリカ 概要 ロサンゼルス小児病院（CHLA）が、鎌状赤血球症に対するCRISPRベースの直接遺伝子編集療法の多施設共同治験に参画することを発表しました。既存のFDA承認遺伝子治療が患者自身の造血幹細胞... -
CRISPR遺伝子編集、鎌状赤血球症の治療で臨床的成果を報告：患者の血液疾患合併症を軽減
Liv Hospital トルコ 概要 CRISPR遺伝子編集技術を用いた鎌状赤血球症の治療において、複数の臨床試験が有望な結果を報告しています。患者自身の造血幹細胞を編集して胎児ヘモグロビン産生を再活性化させるアプローチや、疾患の原因遺伝子を直接修正するin... -
米国FDA、再生医療先進治療（RMAT）指定の承認申請総数が388件中193件に達し、承認率は約50%で再生医療開発の加速傾向を強調
BioInformant (Blog) アメリカ 概要 BioInformantのブログ記事によると、米国FDAはこれまでに合計388件の再生医療先進治療（RMAT）指定申請を受理し、そのうち193件を承認したと公表しました。これにより、RMAT申請の承認率は約50%に達しており、再生医療... -
中国Xellsmart社のオフザシェルフ型幹細胞療法XS411、パーキンソン病治療薬としてFDAファストトラック指定を取得し中国での第1/2相試験で初期患者に効果
Endpoints News 中国 概要 中国を拠点とするXellsmart社が開発した、パーキンソン病に対するオフザシェルフ型幹細胞療法XS411が、米国FDAからファストトラック指定を受けました。XS411は、失われたドーパミン産生神経細胞を置き換え、神経機能を回復させる... -
FDAがOrca-T精密Treg細胞療法を承認：血液がん患者の適合ドナー移植後における慢性GVHDリスクを低減し生存率向上
AJMC (American Journal of Managed Care) アメリカ 概要 米国FDAは、血液がん患者に対する適合ドナー移植後の慢性移植片対宿主病（GVHD）のリスクを低減し、生存率を向上させるOrca-T精密Treg細胞療法を承認しました。この細胞療法は、同種造血幹細胞移植... -
Bristol Myers Squibbの多発性骨髄腫治療薬ZENBEXUS™（iberdomide）、ダラツムマブ併用療法としてFDA迅速承認を取得
Bristol Myers Squibb (Press Release) アメリカ 概要 Bristol Myers Squibbは、同社の革新的なCELMoD療法ZENBEXUS™（一般名: iberdomide）が、ダラツムマブ、ヒアルロニダーゼ-fihj、およびデキサメタゾンとの併用療法として、米国FDAから多発性骨... -
City of Hope、高リスクALL患者向けCD19 CAR-T細胞療法で84%の18ヶ月無イベント生存率と低毒性を達成した第1相データを発表
Evaluate (Oncology Newsletter) アメリカ 概要 City of Hopeの研究者たちは、急性リンパ性白血病（ALL）におけるCD19 CAR-T細胞療法の第1相試験で、高リスクの初回寛解ALL患者において84%という高い18ヶ月無イベント生存率を達成したという画期的なデータ... -
Aspen Neuroscienceの個別化細胞療法sasineprocel、パーキンソン病治療薬としてFDAから再生医療先進治療（RMAT）指定を獲得
Longevity.Technology アメリカ 概要 Aspen Neuroscienceは、パーキンソン病に対する個別化細胞療法sasineprocel（ANPD001）が米国FDAから再生医療先進治療（RMAT）指定を受けたと発表しました。この指定は、規制当局との協力関係を強化し、開発経路を大幅... -
Century Therapeutics、1型糖尿病向けiPSC由来細胞療法CNTY-813のIND申請を2026年第4四半期に予定、CAR-iT細胞療法CNTY-308も年内臨床入りへ
Century Therapeutics, Inc. (Press Release) アメリカ 概要 Century Therapeuticsは2026年第2四半期の決算を発表し、1型糖尿病を対象としたiPSC由来細胞療法CNTY-813についてFDAとのpre-IND会議を完了し、2026年第4四半期の治験薬申請（IND）提出を目指し... -
Allogene Therapeutics、LBCL向けオフザシェルフCAR-T cema-celのALPHA3第2相試験でMRD陰性率58.3%を達成、FDAからRMATおよびFast Track指定も取得
Allogene Therapeutics, Inc. (Press Release) アメリカ 概要 Allogene Therapeuticsは2026年第2四半期の決算を発表し、ファーストライン大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）を対象としたオフザシェルフCAR-T細胞療法cema-celのALPHA3第2相試験において、プロト... -
Liv Hospital、CRISPR遺伝子編集技術の最新動向を紹介：多様な疾患治療への革命的進歩と2026年FDA治験動向
Liv Hospital トルコ 概要 Liv Hospitalは、CRISPR遺伝子編集技術の最新動向に関する記事を公開しました。この技術が医療治療に革命をもたらす画期的な進歩を強調し、2026年のFDA治験やその他のブレークスルーに関する情報を含んでいます。記事は、CRISPR...
