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Xellsmart、パーキンソン病向けiPSC由来細胞療法でFDAファストトラック指定を獲得、中枢神経疾患パイプラインを加速
Longevity.Technology イギリス 概要 Xellsmart社は、パーキンソン病を対象とした同種異系既製iPSC由来細胞療法が米国FDAからファストトラック指定を獲得したことを発表しました。この指定により、同社の開発プログラムが加速される見込みです。Xellsmart... -
Cellistic CTOが日本の心臓疾患・パーキンソン病向け製品暫定承認に触れ、iPSC細胞治療の商業規模製造への道のりを解説
The Medicine Maker イギリス 概要 The Medicine Makerのインタビューで、CellisticのCTOであるStefan Braam氏は、iPSCベースの細胞治療薬が大規模な患者集団に一貫した商業規模で提供可能かどうかが業界の主要な焦点であると述べました。氏は、日本で心臓... -
UltragenyxのGenglycos、GSDIaに対する初の遺伝子治療薬としてFDA承認取得 — 自社製造と長期市販後モニタリングを強化
Pharmaceutical Technology アメリカ 概要 Ultragenyx Pharmaceuticalは、超希少代謝性疾患である糖原病Ia型（GSDIa）の根本原因を標的とする初の治療薬として、FDAから遺伝子治療薬Genglycosの迅速承認を獲得しました。この承認は、同社が市販後プログラ... -
UltragenyxのGenglycos、FDAから糖原病Ia型初の遺伝子治療薬として迅速承認を取得、10年間の市販後モニタリングを要請
Pharmaceutical Technology アメリカ 概要 Ultragenyx Pharmaceuticalは、糖原病Ia型（GSDIa）に対する初の遺伝子治療薬Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr）がFDAから迅速承認を受けたと発表しました。この承認は、GSDIaの根本原因を標的とする... -
Allogene Therapeutics、リンパ腫治療の遺伝子編集細胞療法cema-celがFDAのRMATおよびFast Track指定を獲得、第2相試験でMRD陰性率58.3%を達成
PRISM MarketView アメリカ 概要 Allogene TherapeuticsのTALEN®️遺伝子編集アロジェニック細胞療法cema-celが、FDAからRegenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) およびFast Track指定の両方を受け、規制当局による承認プロセスが加速されま... -
Intellia Therapeutics、トランスサイレチンアミロイドーシス治療薬nex-zの第3相試験の臨床ホールドがFDAにより解除
Intellia Therapeutics (via LinkedIn) アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスに伴う多発性神経障害（ATTRv-PN）を対象とした治療薬nexiguran ziclumeran（nex-z）の第3相臨床試験MAGNITUDE-2に対する臨床ホー... -
Intellia Therapeutics、遺伝性血管性浮腫治療薬lonvo-zの第3相試験で月間発作87%減少、62%の患者で発作消失を達成
The Motley Fool アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫（HAE）に対するin vivo遺伝子編集治療薬lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）の第3相HAELO試験が主要評価項目および副次評価項目を達成し、極めて良好な安全性と忍容性プロファイル... -
Vertex Pharmaceuticals、遺伝子治療薬CASGEVYのFDA適応拡大承認で小児患者5,500人に対応、売上も急増
ScanX アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsの遺伝子治療薬CASGEVY（エキサガムグロゲン・オートテムセル）が、鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアの2歳以上の患者に対し、米国FDAから適応拡大承認を受けました。これにより、米国で新たに約5,500人... -
稀少疾患向け再生医療・遺伝子治療、網膜色素変性症のiPSC療法と小児難聴の遺伝子治療で新たな臨床マイルストーン
RegMedNet イギリス 概要 稀少疾患に対する再生医療・遺伝子治療分野で複数の重要な臨床マイルストーンが達成されました。網膜色素変性症（RP）を対象とした住友ファーマアメリカのiPSC由来再生細胞療法がフェーズI/IIa試験で最初の患者への投与を開始しま... -
CNET、2026年最新連続グルコースモニター (CGM) をレビュー、FDA承認Dexcom SteloがOuraリングと連携
CNET アメリカ 概要 CNETが2026年における最新の連続グルコースモニター（CGM）をレビューし、Abbott Freestyle Libre 2および3 Plus、Dexcom G7、そして2024年にFDA承認を受けた初の米国市販CGMであるStelo by Dexcomを紹介した。特にSteloはOuraリングと... -
ロチェスター大学、FDAのISTANDプログラムに採用された臓器チップでがん免疫療法の毒性予測、動物実験を代替
The Debrief アメリカ 概要 ロチェスター大学の研究者が開発した「臓器チップ（organ-on-a-chip）」が、FDAのInnovative Science and Technology Approaches for New Drugs (ISTAND) パイロットプログラムに採用された。このµSiM組織チップは、超薄膜とヒ... -
Abbott、欧州CEマーク取得のデュアルグルコース・ケトンセンサー「Libre Duo」を米国FDAに申請、DKA予防に期待
MedTech Dive アメリカ 概要 Abbottは、欧州でCEマークを取得したデュアルグルコース・ケトンセンサー「Libre Duo」を米国で発売するため、FDAに承認申請を行いました。承認は年内と見込まれており、連続ケトンモニタリングにより糖尿病性ケトアシドーシス... -
Abingdon HealthがPOCTの未来を提示：Genalyte Merlinは30分で26種類の検査、Oasis Diagnosticsは非侵襲性唾液システムを提供
Abingdon Health イギリス 概要 Abingdon Healthは、次世代ポイントオブケア診断（POCT）の革新を発表し、Genalyte社のMerlin装置がTSHアッセイで2024年にFDA承認を受け、現在30分で最大26種類の検査が可能になったことを強調しました。また、Oasis Diagno... -
米国FDAが細胞・遺伝子治療製品の承認リストを更新、Iovance、Pfizer、Janssen、Ultragenyxの製品が掲載
FDA アメリカ 概要 米国FDAは、ウェブサイト上で細胞・遺伝子治療製品の最新承認リストを更新しました。このリストには、Iovance Biotherapeutics, Inc.、Pfizer, Inc.、Janssen Biotech, Inc.、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.など、主要なバイオ製薬企業... -
米国FDA、造血幹細胞と一部遺伝子治療のみ承認：整形外科・美容目的の幹細胞療法に警告
Haute Living アメリカ 概要 2026年現在、米国FDAが承認している幹細胞製品は、臍帯血由来の造血幹細胞（白血病やリンパ腫などの血液疾患治療用）と、特定の希少遺伝性疾患向けの少数の遺伝子ベース幹細胞療法のみです。FDAは、整形外科疾患、関節痛、アン... -
Ultragenyxのグリコーゲン貯蔵病1a型遺伝子治療薬GENGLYCOS™が米国FDA迅速承認
RegMedNet アメリカ 概要 米国FDAは、Ultragenyx Pharmaceuticalsが開発した遺伝子治療薬GENGLYCOS™を、グリコーゲン貯蔵病1a型（GSD1a）の8歳以上の成人および小児患者向けに迅速承認しました。GSD1aは、肝臓が血液中にグルコースを放出する能力を... -
バイオ医薬品CDMO市場が2031年に382.9億ドルへ成長、フィルフィニッシュが主要セグメントに
GlobeNewswire グローバル 概要 本記事はGlobeNewswireが提供した市場調査レポートの概要紹介です。バイオ医薬品CDMO市場は、2026年の271.3億ドルから2031年までに382.9億ドルへ成長し、CAGR 7.14%で拡大すると予測されています。フィルフィニッシュおよび... -
ブリストル・マイヤーズ スクイブ社のCELMoD療法ZENBEXUS™、再発・難治性多発性骨髄腫で米国FDA迅速承認
Business Wire アメリカ 概要 ブリストル・マイヤーズ スクイブ社（BMS）の革新的なCELMoD療法ZENBEXUS™（一般名：iberdomide）が、ダラツムマブ、ヒアルロニダーゼ-fihj、デキサメタゾンとの併用療法（ZDd）として、初回再発を含む再発または難治... -
XellSmartのiPSCパーキンソン病療法XS411、FDAファストトラック指定を獲得し商業化を加速
Longevity.Technology イギリス 概要 XellSmartのパーキンソン病向けiPSC由来同種異系細胞療法「XS411」が、米国食品医薬品局（FDA）のファストトラック指定を獲得しました。この指定は、重篤な疾患に対する未承認の治療薬の開発と審査を加速させることを... -
Capricor Therapeutics、DMD細胞療法Deramiocelの初期商業販売に向けGMP製造施設が稼働開始
Capricor Therapeutics アメリカ 概要 Capricor Therapeuticsは2026年第2四半期決算で、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）向け同種異系心臓由来細胞療法Deramiocelの初期商業販売を支援するため、サンディエゴのGMP製造施設が稼働を開始したことを報...
