FDA– tag –
-
UniQure、難航の末にハンチントン病遺伝子治療薬AMT-130のFDA承認を申請
BioPharma Dive 米国 概要 UniQure社は、ハンチントン病の根本原因に作用する初の医薬品となる可能性を秘めた遺伝子治療薬AMT-130について、米国FDAに承認申請を行った。同社は優先審査の指定を求めており、これにより約8ヶ月で審査結果が得られる可能性が... -
T-MAXIMUM、同種CAR-T療法MT027が再発性膠芽腫でFDA迅速承認指定を獲得
PR Newswire アメリカ 概要 T-MAXIMUM PHARMACEUTICALは、B7-H3標的同種CAR-T細胞療法MT027が、再発性膠芽腫の治療薬として米国FDAから迅速承認指定（Fast Track Designation: FTD）を受けたと発表した。MT027は既に再発性高悪性度神経膠腫のオーファンド... -
REPROCELL、FDA/EMA/PMDA準拠のiPSC製造プラットフォームで臨床生産を加速
REPROCELL 日本 概要 REPROCELLは、iPSC治療薬の臨床開発および商業化を支援するため、堅牢なiPSC製造スケールアップ戦略を発表した。同社のStemRNA™臨床iPSCプラットフォームは、FDA、EMA、PMDAの規制要件に適合した臨床承認済みのドナー材料と無... -
REPROCELL、iPSC製造のスケーリングに関する記事を公開：細胞株開発から臨床生産までの課題と戦略を解説
REPROCELL 日本 概要 REPROCELL社は、iPS細胞由来治療薬の商業化に向けた重要な側面である「iPSC製造のスケーリング：細胞株開発から臨床生産まで」に関する記事を公開しました。この記事は、iPSC由来治療薬の臨床使用に向けた製造における、特に細胞株開... -
遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス治療薬市場：Intellia/RegeneronのCRISPR遺伝子編集薬Nexiguran ziclumeranがFDAからRMAT指定
GlobeNewswire アメリカ 概要 本記事はDelveInsightが発行した市場調査レポートの概要紹介です。遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTR）治療薬市場において、Intellia Therapeutics社とRegeneron社が共同開発するCRISPR-Cas9ベースの遺伝子編... -
FDAがCASGEVYの小児適応を拡大：5〜11歳対象の鎌状赤血球症・輸血依存性βサラセミアへのCRISPR遺伝子編集療法を評価
HCA Healthcare Today アメリカ 概要 FDAが2026年7月1日に、鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアに対するCRISPRベースの遺伝子編集療法CASGEVY（exagamglogene autotemcel）の承認を2歳以上の適格患者に拡大しました。これに続き、HCA HealthcareのHa... -
OcugenのOCU410遺伝子治療薬、ドライ型加齢黄斑変性症による地図状萎縮対象の第3相試験で患者投与を開始、RMAT指定取得済み
GlobeNewswire アメリカ 概要 Ocugen社は、ドライ型加齢黄斑変性症（AMD）による地図状萎縮（GA）を対象としたOCU410修飾遺伝子治療薬の第3相登録試験で、最初の患者への投与を開始しました。OCU410は、第2相臨床データが示す有望な有効性と安全性プロファ... -
8月の次世代治療薬ハイライト：UltragenyxのGSDIa遺伝子治療が迅速承認、Epicrisprが9,000万ドル調達、REGENXBIOのRGX-121は臨床保留
Vertex AI Search アメリカ 概要 2026年8月は次世代治療薬分野で目覚ましい進展と課題が混在する一ヶ月となり、複数の遺伝子治療薬が重要なマイルストーンに到達しました。Ultragenyx社の遺伝子治療薬GENGLYCOSがGSDIa（I型糖原病）を対象にFDAから迅速承... -
SKグループ、Biohavenのてんかん治療薬をFDA承認へ導く7億9,500万ドル契約を締結
Fierce Biotech アメリカ 概要 SKグループは、Biohaven社が開発中のてんかん治療薬を米国FDA承認へと加速させるため、7億9,500万ドルの戦略的契約を締結しました。この大型提携は、既存の有望な医薬品候補を効率的に市場投入するための資金調達と開発支援... -
米FDA、生成AI医療機器初の規制フレームワークに関する議論開始、リスク評価・市販後監視を網羅
Regulations.gov (via US FDA) アメリカ 概要 米国FDAは、生成AI対応医療機器に関する初の連邦規制フレームワークの議論を開始するディスカッションペーパーを公表しました。この文書は、生成AIがもたらす予測不可能なリスクや挙動に対処するため、リスク... -
米FDA承認AI医療機器1,357件中、実臨床での患者利益検証はわずか3件と判明
PLOS Digital Health アメリカ 概要 最新の分析により、米国FDAが承認した1,357件のAIベース医療機器のうち、実際に患者の健康改善効果が実証されたのはわずか3件であることが明らかになりました。この衝撃的な結果は、AI医療機器の承認プロセスにおける実... -
医薬品品質管理におけるデータインテグリティ強化の重要性：先進医療製品の信頼性確保へ
European Pharmaceutical Review EU 概要 医薬品品質管理において、データインテグリティのギャップを埋めることの重要性が改めて強調されました。特に細胞・遺伝子治療製品のような先進医療製品の製造では、複雑なプロセスと患者安全への高い要求から、デ... -
FDA、グリコーゲン貯蔵病Ia型（GSDIa）初の遺伝子治療薬を承認：8歳以上の患者に新選択肢
Pharmacy Times アメリカ 概要 米国FDAは、グリコーゲン貯蔵病Ia型（GSDIa）に対する初の遺伝子治療薬を承認しました。この治療法は、稀な代謝性疾患の根本原因に対処するもので、8歳以上の患者を対象としています。GSDIaは、肝臓のグルコース-6-ホスファ... -
Regenxbioのハンター症候群向け遺伝子治療、FDAの臨床試験中断により再申請計画が頓挫
Fierce Biotech アメリカ 概要 Regenxbio社のハンター症候群（ムコ多糖症II型）向け遺伝子治療薬の米国FDAへの承認再申請計画が、同プログラムに対する臨床試験中断（clinical hold）措置により頓挫しました。これにより、同社は当面の間、承認申請を行う... -
Cellistic、iPSC由来がん免疫・再生医療向けEcho-T/Cardio/Endothelial GMP製造プラットフォームを発表
Cellistic Press Release (via PharmaTimes) ベルギー 概要 Cellisticは、iPSC由来細胞治療薬の開発を加速するため、がん免疫療法および再生医療向けに3つの新たなGMP製造プラットフォーム「Echo-T」「Echo-Cardio」「Echo-Endothelial」を発表しました。... -
細胞・遺伝子治療製造の国際会議、コスト削減と自動化による大規模生産の課題を議論
Informa Connect 他 国際 概要 2026年9月に開催される細胞・遺伝子治療に関する国際会議では、細胞・遺伝子治療薬の商業化に不可欠な大規模製造における課題に焦点が当てられます。特に、製品の一貫性の確保、製造コスト（COGs）の最適化、サプライチェー... -
エクソソーム治療薬開発サミット、製造・規制・臨床の課題克服に向けボストンで集結
Hanson Wade Conferences アメリカ 概要 第8回エクソソーム治療薬開発サミットが2026年9月22～24日にボストンで開催され、エクソソーム治療の臨床開発後期段階における製造のスケールアップ、堅牢な分析特性評価、明確な規制経路、および説得力のある臨床... -
AI活用3DバイオリアクターがiPSC製造を革新：スケールアップとコスト削減で商業化加速
Wiley Analytical Science 他 アメリカ 概要 AIを活用した3DバイオリアクターがiPSC製造プロセスを革新し、多能性幹細胞（PSC）の信頼性と効率的な生産を大幅に向上させています。この新しいプラットフォームは、工業用攪拌槽型バイオリアクターにおける3D... -
BMS、Cellaresとの3.8億ドルCAR-T製造提携を解消：Breyanzi商業生産要件未達で
PharmaLive アメリカ 概要 ブリストル・マイヤーズ スクイブ（BMS）は、自動細胞療法製造企業Cellaresとの3億8000万ドル規模の提携を解消しました。これは、CellaresのCell ShuttleシステムがBMSのCAR-T細胞免疫療法Breyanziの商業生産に必要な要件を満た... -
CRISPR Therapeutics、Casgevy商業化の経験を活かし、in vivo遺伝子編集およびオフザシェルフCAR-T細胞療法にパイプライン多様化
Venture Atlas アメリカ 概要 CRISPR Therapeuticsは、鎌状赤血球症治療薬Casgevyの商業化経験を戦略的に活用し、in vivo遺伝子編集プログラム（CTX310、CTX320、CTX340、CTX460）と、自己免疫疾患およびB細胞がんを対象とした同種異系オフザシェルフCAR-T...
