BioPharma Dive 米国
概要
UniQure社は、ハンチントン病の根本原因に作用する初の医薬品となる可能性を秘めた遺伝子治療薬AMT-130について、米国FDAに承認申請を行った。同社は優先審査の指定を求めており、これにより約8ヶ月で審査結果が得られる可能性がある。過去には規制当局との課題に直面したものの、今回、最長3年間にわたる臨床データに基づき申請に至った。
詳細
遺伝子治療のパイオニアであるUniQure社は、長年の開発努力と過去の規制上の課題を乗り越え、ハンチントン病（HD）の画期的な治療薬となる可能性のある遺伝子治療薬AMT-130について、米国食品医薬品局（FDA）に正式な承認申請を行いました。
AMT-130は、ハンチントン病の根本原因に直接アプローチすることで、進行性の神経変性を食い止めることを目指しています。UniQure社は、この重篤な神経疾患に対する新たな治療選択肢として、FDAに対し優先審査の指定を求めています。もし優先審査が認められれば、通常よりも迅速に、およそ8ヶ月程度で承認の可否が決定される見込みです。
今回の申請は、最長3年間にわたる長期臨床データに基づいて行われており、過去に直面した規制上の懸念を払拭し、治療薬の安全性と有効性に関する確固たるエビデンスを提示することを目的としています。AMT-130が承認されれば、ハンチントン病の患者にとって、初めて疾患の進行を遅らせる可能性を持つ画期的な治療薬となることが期待されます。
元記事: https://www.biopharmadive.com/news/uniqure-submit-fda-approval-huntingtons-gene-therapy/829400/
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