新技術・技術紹介– category –
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Fate Therapeutics、iPSC由来CD19 CAR-T細胞療法FT819のループス腎炎第2相RECLAIM-LN試験を開始
Seeking Alpha アメリカ 概要 Fate Therapeutics社は、同社のiPSC由来CD19 CAR-T細胞療法FT819を用いたループス腎炎を対象とした第2相RECLAIM-LN試験を開始し、最初の患者に外来で投与しました。この治療法は、自己免疫疾患へのiPSC由来CAR-T療法の応用を... -
8月の次世代治療薬ハイライト：UltragenyxのGSDIa遺伝子治療が迅速承認、Epicrisprが9,000万ドル調達、REGENXBIOのRGX-121は臨床保留
Vertex AI Search アメリカ 概要 2026年8月は次世代治療薬分野で目覚ましい進展と課題が混在する一ヶ月となり、複数の遺伝子治療薬が重要なマイルストーンに到達しました。Ultragenyx社の遺伝子治療薬GENGLYCOSがGSDIa（I型糖原病）を対象にFDAから迅速承... -
タンパク質相互作用が自閉症の原因解明に新たな光：神経疾患理解への進展
Fierce Biotech アメリカ 概要 タンパク質間の相互作用が、自閉症スペクトラム障害（ASD）の根本原因解明に新たな知見をもたらすという研究が報じられました。この発見は、ASDの複雑な神経生物学的メカニズムを理解するための重要な一歩であり、将来的には... -
MSDとModernaの個別化mRNAネオアンチゲン複合アジュバント療法、メラノーマ第III相で良好な結果
European Pharmaceutical Review アメリカ 概要 MSD（Merck）とModernaが共同開発する個別化mRNAネオアンチゲン複合アジュバント療法が、高リスクメラノーマ患者を対象とした第III相臨床試験で良好な結果を発表しました。このデータは、切除後のアジュバン... -
エクソソームが橋本病の病態、診断、治療における新標的となる可能性
PubMed (Studies - Exosomesより) 国際 概要 橋本病（慢性甲状腺炎）におけるエクソソームの役割に関する研究論文が発表され、その病態形成への関与、新たな診断バイオマーカーとしての可能性、および治療応用の潜在力が示唆されました。本研究は、エクソ... -
Broad Institute、AIでプライム編集を効率化し脳オルガノイドの長期生存を達成
Broad Institute アメリカ 概要 Broad Instituteは2026年8月20日のニュース更新で、AIモデルがプライム編集のプロセスを効率化し、脳オルガノイドの長期生存を可能にするというマイルストーンを達成したことを発表しました。同研究所はAIを新薬設計、毒性... -
AI活用3DバイオリアクターがiPSC製造を革新：スケールアップとコスト削減で商業化加速
Wiley Analytical Science 他 アメリカ 概要 AIを活用した3DバイオリアクターがiPSC製造プロセスを革新し、多能性幹細胞（PSC）の信頼性と効率的な生産を大幅に向上させています。この新しいプラットフォームは、工業用攪拌槽型バイオリアクターにおける3D... -
Precision BioSciences、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）遺伝子治療PBGENE-DMDの第1/2相臨床試験を開始：患者60%に適用可能、年末に初期安全性データ発表へ
Precision BioSciences, Inc. (Press Release) アメリカ 概要 Precision BioSciencesは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対するin vivo遺伝子編集療法「PBGENE-DMD」の第1/2相FUNCTION-DMD臨床試験において、最初の患者への投与を開始したと発表... -
メイヨー・クリニック、ARPA-H助成金で希少免疫疾患向け遺伝子編集治療を推進：CRISPR技術と新規デリバリーで500種超の先天性免疫エラーに対応
Mayo Clinic News Network アメリカ 概要 メイヨー・クリニックは、ARPA-H（米国保健省先進研究計画局）の助成金を受け、希少免疫疾患に対する遺伝子編集治療法の開発を推進する5年間の共同研究に参加している。このイニシアチブは、500種類以上ある「先天... -
AIが遺伝子編集ツール開発を加速：ProfluentがAI設計初のオープンソースCRISPR「OpenCRISPR-1」発表、ゲノム医療新時代へ
Facebook アメリカ 概要 AIが遺伝子編集ツールの開発を飛躍的に加速させている。Profluent社は、AIによって設計された初のオープンソース遺伝子エディター「OpenCRISPR-1」を発表し、CRISPR技術と大規模言語モデル（LLM）を融合させた。AIの活用により、よ... -
CRISPR遺伝子治療の包括的レビュー：鎌状赤血球症やβサラセミアへの応用の可能性と課題
International Journal of Basic & Clinical Pharmacology グローバル 概要 CRISPR-Cas9は、RNAガイドヌクレアーゼを用いてDNA配列を精密に改変する画期的なゲノム編集技術であり、その発見、作用機序、治療応用、および現在の限界について包括的にレビュ... -
鎌状赤血球症遺伝子治療、Broad Instituteの塩基編集が患者42人で疾患を永続的に解消：FDA承認とStanfordでの臨床拡大
Facebook (Stanford Medicine) アメリカ 概要 鎌状赤血球症（SCD）に対する遺伝子治療において、Broad Instituteが開発した塩基編集療法が42人の患者でSCDを永続的に解消したと24ヶ月間の追跡結果が報告された。さらに、Graphite Bio社もFDAの承認を得て、... -
USC、iPSC由来神経細胞を用いたパーキンソン病第1相REPLACE™臨床試験を開始：患者自身の細胞でドパミン補充を目指す
Dr. Marie Laguna's Blog アメリカ 概要 Keck Medicine of USCは2026年、パーキンソン病に対するiPSC由来ドパミン産生神経細胞（RNDP-001）を用いた第1相REPLACE™臨床試験を開始した。この革新的治療法は、患者自身の成人細胞から作製されたiPSCを... -
CRISPR/Cas9が多機能ツールへ進化：白血病スクリーニングからCAR-T細胞の再設計、エピゲノム編集まで応用拡大
NHSJS アメリカ 概要 CRISPR/Cas9技術は、白血病の遺伝子変異スクリーニングから、CAR-T細胞のがん認識能力強化、そしてエピゲノム編集による遺伝子発現制御まで、多岐にわたる応用で進化を遂げている。特にCAR-T細胞療法では、CRISPRを用いたT細胞の遺伝... -
CRISPR Frontiers 2026会議：DSB非依存型編集とデリバリー技術の革新がゲノム編集の精度と安定性を向上
Addgene Blog アメリカ 概要 Cold Spring Harbor Laboratoryで開催された「Genome Engineering: CRISPR Frontiers 2026」会議では、CRISPR技術が二本鎖切断（DSB）に依存しない精密編集へと大きく進化していることが報告された。研究者らは、エディターの... -
iPS細胞発見20周年：日本が条件付き承認をリードし、公衆の信頼と技術の普遍的アクセスが課題に
Facebook (Science Vibes) アメリカ 概要 iPS細胞の発見から20年が経過し、再生医療分野で重要な進展がみられている。特に日本では、iPS細胞由来の心不全治療やパーキンソン病治療が世界初の条件付き承認を受けており、心筋細胞シートやドパミン産生神経前... -
次世代CRISPRツールが精密遺伝子編集を革新：二本鎖切断を回避し治療安全性を向上
News-Medical.net アメリカ 概要 次世代CRISPRツールは、二本鎖DNA切断（DSB）を伴わない精密な遺伝子編集を可能にし、細胞・遺伝子治療分野を根本的に変革している。塩基編集、プライム編集、およびエピゲノム変調技術の進化により、オフターゲット効果の... -
Moffitt Cancer CenterのYvonne Chen博士、固形がん向けロジックゲート型CAR-T細胞再設計で腫瘍微小環境を克服する新戦略を提唱
Moffitt Cancer Center アメリカ 概要 Moffitt Cancer CenterのYvonne Chen博士は、固形がんに対するCAR-T細胞療法の有効性を高めるため、ロジックゲート型CAR-T細胞による精密な標的化と腫瘍微小環境の再構築という新しい戦略を議論しました。このアプロ... -
2026年「In Vivo CRISPR Medicine」シンポジウム、in vivoゲノム編集の商業化と大規模展開へ焦点
CRISPR Medicine News (CMN x CSGCT Virtual Symposium) アメリカ 概要 2026年9月3日に開催される「In Vivo CRISPR Medicine: From Scientific Promise to Patients at Scale」バーチャルシンポジウムは、in vivoゲノム編集が科学的な可能性から患者への大... -
2026年癌研究開発会議でCAR-T細胞療法の固形がん適用拡大に向けたデザイン改善、製造最適化、安全性戦略が議論へ
CRDWC 2026 (Cancer Research and Development Conference 2026) 不明 概要 2026年の癌研究開発会議では、CAR-T細胞療法を血液悪性腫瘍での成功から固形がんへ応用拡大するための包括的なシンポジウムが開催されます。議論の中心は、CARデザインの改善、製...
