USC、iPSC由来神経細胞を用いたパーキンソン病第1相REPLACE™臨床試験を開始：患者自身の細胞でドパミン補充を目指す

2026年8月31日

Dr. Marie Laguna’s Blog アメリカ

概要

Keck Medicine of USCは2026年、パーキンソン病に対するiPSC由来ドパミン産生神経細胞（RNDP-001）を用いた第1相REPLACE™臨床試験を開始した。この革新的治療法は、患者自身の成人細胞から作製されたiPSCを利用し、脳の基底核に移植することで、失われたドパミンを補充し運動機能の回復を目指す。iPSC技術は、胚性幹細胞の倫理的課題を回避し、パーキンソン病治療に革命をもたらす可能性を秘めている。

詳細

主要成果

Keck Medicine of USCは、2026年にパーキンソン病に対する第1相REPLACE™臨床試験を開始したと発表した。この試験は、患者自身のiPSC（人工多能性幹細胞）から分化させたドパミン産生神経細胞（治験薬コード: RNDP-001）を脳内に移植し、失われたドパミンを補充することで運動機能の回復を目指す、革新的な再生医療アプローチである。

技術・臨床詳細

パーキンソン病は、脳内のドパミン産生神経細胞の変性・脱落によって引き起こされる進行性の神経変性疾患であり、振戦、固縮、寡動といった運動症状が特徴である。従来の治療法は、ドパミン前駆体薬の投与などによる症状緩和が主であり、疾患の進行を止める根本的な治療法は確立されていない。REPLACE™臨床試験では、まず患者自身の皮膚細胞などの成人体細胞からiPSCを作製する。このiPSCは、自己由来であるため移植後の免疫拒絶反応のリスクが極めて低いという利点がある。次に、これらのiPSCを特定の培養条件下で効率的にドパミン産生神経細胞へと分化誘導し、品質管理基準に適合したRNDP-001として準備される。このRNDP-001は、外科的に脳のドパミン欠乏領域、主に線条体を含む基底核に移植される。第1相臨床試験の主な目的は、移植された細胞の安全性と忍容性を評価することであり、同時に初期の有効性シグナル（例：運動機能評価尺度UPDRSスコアの改善）も慎重にモニターされる。iPSC技術は、無限増殖能と多能性を兼ね備え、倫理的課題が指摘される胚性幹細胞に代わる、実用性の高い細胞源として期待されている。

背景・業界文脈

パーキンソン病は、高齢化社会において患者数が増加傾向にあり、QOL（生活の質）を著しく低下させる疾患であるため、新たな治療法の開発が強く求められている。過去には胎児脳細胞移植の試みもあったが、倫理的、供給上の問題から広範な実施には至らなかった。iPSC技術の登場は、これらの課題を克服し、患者個別化医療を実現する新たな道を開いた。日本では、京都大学を中心とした研究グループがiPSC由来ドパミン産生神経細胞移植の臨床試験を先行しており、その成果は世界中の研究者や患者から注目されている。今回のUSCでの臨床試験開始は、米国におけるiPSCパーキンソン病治療開発の重要な節目となる。

今後の展望

REPLACE™臨床試験の初期データ、特に安全性プロファイルが良好であれば、将来的に大規模な第2相、第3相試験へと進むことが期待される。この治療法が成功すれば、パーキンソン病の患者は症状の緩和だけでなく、失われた運動機能の回復と疾患進行の抑制という、画期的な恩恵を受けられる可能性がある。iPSC由来神経細胞移植は、パーキンソン病治療のパラダイムを根本的に変え、他の神経変性疾患（アルツハイマー病やALSなど）への応用研究を加速させる先例となる可能性も秘めている。

元記事: https://marielaguna.com/parkinsons-stem-cell-breakthrough-usc-ipsc-trial-2026/

毎週の技術動向レポートを無料でお届け

各分野の分析レポートを読む価値があるかどうか一目で判断できるインフォグラフィックをメールで受け取れます。

📢 メールマガジンに無料登録（週刊・技術動向レポート）

ご登録いただくと、Troy-Technical から週刊で技術動向レポート（メールマガジン）をお届けします。