主要成果
Epicrispr Biotechnologies社は、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）に対するエピジェネティック編集薬EPI-321の開発を加速するために、シリーズC資金調達で9,000万ドルを調達しました。EPI-321は、CRISPR技術を基盤としつつ、DNA自体を改変するのではなく、遺伝子の発現を制御するエピジェネティックなスイッチを操作することで、FSHDの主要な遺伝的要因をサイレンシングするという、これまでにないアプローチを採用しています。同社は既にこの新規治療薬の初期段階の臨床試験において、患者の登録を完了しています。
技術・臨床詳細
EPI-321は、FSHDの原因遺伝子であるDUX4の異常発現を標的とします。通常は発生の初期段階でサイレンシングされるDUX4遺伝子が、FSHD患者では異常に活性化し、筋細胞の損傷を引き起こします。Epicrisprの技術は、CRISPR-Cas9システムを利用して特定のDNA領域に誘導するガイドRNAと、遺伝子発現を抑制するエピジェネティック修飾酵素を組み合わせたものです。これにより、DUX4遺伝子のプロモーター領域に特定のメチル化などのエピジェネティックマークを導入し、遺伝子を「オフ」の状態に保つことで、FSHDの病態進行を阻止することを目指します。DNA配列を恒久的に変更しないため、オフターゲット効果のリスクを低減しつつ、可逆的な遺伝子制御を可能にするという利点があります。初期臨床試験は、薬剤の安全性と忍容性、および予備的な薬力学的効果を評価することを目的としています。
背景・業界文脈
顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）は、徐々に筋肉が衰弱していく進行性の遺伝性疾患で、現在、根本的な治療法は存在しません。患者は顔面、肩、上腕の筋肉から始まり、次第に下肢にも影響が及ぶことで、日常生活に深刻な支障をきたします。従来の遺伝子治療はDNAの変異を修正することに重点を置いてきましたが、エピジェネティック編集は、遺伝子自体を傷つけることなくその機能を調整する新たなパラダイムを提供します。このアプローチは、ゲノム編集の精度と可逆性という点で、他の遺伝子治療法とは一線を画し、多くの希少疾患治療に革命をもたらす可能性を秘めています。
今後の展望
今回の9,000万ドルの資金調達は、EPI-321の臨床開発を加速し、FSHD患者にとって初の疾患修飾療法となる可能性を大いに高めます。早期臨床試験の成功と追加資金により、Epicrisprはより大規模な臨床試験へと進み、FSHD治療の確立を目指すことができます。エピジェネティック編集技術は、FSHDだけでなく、他の多くの遺伝子発現異常に起因する疾患、例えば神経変性疾患やがんなどへの応用も期待されており、バイオ医薬品業界における次世代治療技術としての注目が集まっています。Epicrisprは、この革新的なプラットフォームを通じて、満たされていない医療ニーズに対する画期的なソリューションを提供することを目指しています。
元記事: https://www.biopharmadive.com/news/epicrispr-series-c-epigenetic-editing-fshd/827340/
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