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8月の次世代治療薬ハイライト：UltragenyxのGSDIa遺伝子治療が迅速承認、Epicrisprが9,000万ドル調達、REGENXBIOのRGX-121は臨床保留
Vertex AI Search アメリカ 概要 2026年8月は次世代治療薬分野で目覚ましい進展と課題が混在する一ヶ月となり、複数の遺伝子治療薬が重要なマイルストーンに到達しました。Ultragenyx社の遺伝子治療薬GENGLYCOSがGSDIa（I型糖原病）を対象にFDAから迅速承... -
Epicrisprが希少筋疾患FSHD向けエピジェネティック編集薬開発で9,000万ドルを調達、第1相試験を完了
BioPharma Dive アメリカ 概要 Epicrispr Biotechnologiesは、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）に対するエピジェネティック編集薬EPI-321の開発を加速するため、シリーズCで9,000万ドルを調達しました。EPI-321は、CRISPRツールを用いてDNA配列を直... -
Scribe Therapeuticsが1.29億ドルのIPOを達成、DNAを不可逆的に編集しないエピジェネティック遺伝子サイレンシング技術で心血管代謝疾患を標的
BioPharma Dive アメリカ 概要 Scribe Therapeuticsが、遺伝子編集企業としては2年以上ぶりとなる約1億2900万ドルの新規株式公開（IPO）を成功させた。同社はDNAを不可逆的に編集しないエピジェネティックなアプローチで心血管代謝疾患の治療薬を開発して...
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