iPS細胞・再生医療– category –
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CRISPR TherapeuticsのCTX310、脂質異常症患者でANGPTL3を1年間持続的に低減する第1a相結果を『NEJM』が発表
Gorm Palmgren (The New England Journal of Medicineを引用) アメリカ 概要 CRISPR Therapeutics社のCRISPR-Cas9療法CTX310の第1a相試験の1年間の追跡調査結果が、『The New England Journal of Medicine』誌に発表されました。単回静脈内投与により、ANG... -
FDAがCASGEVYの小児適応を拡大：5〜11歳対象の鎌状赤血球症・輸血依存性βサラセミアへのCRISPR遺伝子編集療法を評価
HCA Healthcare Today アメリカ 概要 FDAが2026年7月1日に、鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアに対するCRISPRベースの遺伝子編集療法CASGEVY（exagamglogene autotemcel）の承認を2歳以上の適格患者に拡大しました。これに続き、HCA HealthcareのHa... -
Fate Therapeutics、2026年Cantor Global Healthcare Conferenceで自己免疫疾患向けiPSC由来CAR T細胞候補FT819について発表
Stock Titan アメリカ 概要 Fate Therapeutics社は、2026年9月9日に開催されるCantor Global Healthcare Conferenceでの炉端談義に参加することを発表しました。同社は、自己免疫疾患治療を目的とした既製iPSC由来CAR T細胞候補FT819、特にループス腎炎を... -
ベルリンで開催された「3Dバイオプリンティングと再生医療」国際会議で個別化医療と臓器再生の進展が議論
Coalesce Research Group ドイツ 概要 2026年8月27日から28日にベルリンで開催された「3Dバイオプリンティングと再生医療」国際会議では、この分野がカスタマイズされた組織、臓器、インプラントの作成を通じて再生医療に革新をもたらしていることが紹介さ... -
ESC Congress 2026で心血管疾患遺伝子治療の画期的成果発表：LDL-C 80-90%減、Lp(a) 97%減を達成
HCPLive (YouTube) アメリカ 概要 ESC Congress 2026において、心血管疾患に対する複数の遺伝子および分子治療に関する画期的なデータが発表されました。ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）向けのAAV8媒介遺伝子治療がLDLコレステロールを80〜9... -
トロント大学、tRNAを操作し疾患原因の早期終止コドンを読み飛ばす次世代RNA治療アプローチを開発
University of Toronto カナダ 概要 トロント大学の研究者らが、疾患原因となる早期終止コドンを読み飛ばし、全長タンパク質の生産を可能にする次世代RNA治療アプローチを開発しました。この革新的な技術は、トランスファーRNA（tRNA）を工学的に操作し、... -
OcugenのOCU410遺伝子治療薬、ドライ型加齢黄斑変性症による地図状萎縮対象の第3相試験で患者投与を開始、RMAT指定取得済み
GlobeNewswire アメリカ 概要 Ocugen社は、ドライ型加齢黄斑変性症（AMD）による地図状萎縮（GA）を対象としたOCU410修飾遺伝子治療薬の第3相登録試験で、最初の患者への投与を開始しました。OCU410は、第2相臨床データが示す有望な有効性と安全性プロファ... -
Fate Therapeuticsが新規細胞療法FT839の自己免疫疾患第1/2相試験を開始しパイプラインを拡大
TipRanks.com アメリカ 概要 Fate Therapeutics社は、FT839という新たな細胞療法候補について、自己免疫疾患患者を対象とした第1/2相用量漸増・拡大試験を開始しました。この静脈内投与される細胞療法は、疾患関連免疫細胞を特異的に標的とすることで、既... -
ARPA-HがRNA医薬品オンデマンド製造に1億2,500万ドルを投じ、ArsenalBioはin vivo CAR T細胞療法へ戦略転換
The Pharma Letter アメリカ 概要 ARPA-H（Advanced Research Projects Agency for Health）は、RNA医薬品のオンデマンド製造技術開発を目指す5つのチームに対し、総額1億2,500万ドルの大規模な資金援助を発表しました。これは、将来のパンデミック対応や... -
Fate Therapeutics、iPSC由来CD19 CAR-T細胞療法FT819のループス腎炎第2相RECLAIM-LN試験を開始
Seeking Alpha アメリカ 概要 Fate Therapeutics社は、同社のiPSC由来CD19 CAR-T細胞療法FT819を用いたループス腎炎を対象とした第2相RECLAIM-LN試験を開始し、最初の患者に外来で投与しました。この治療法は、自己免疫疾患へのiPSC由来CAR-T療法の応用を... -
8月の次世代治療薬ハイライト：UltragenyxのGSDIa遺伝子治療が迅速承認、Epicrisprが9,000万ドル調達、REGENXBIOのRGX-121は臨床保留
Vertex AI Search アメリカ 概要 2026年8月は次世代治療薬分野で目覚ましい進展と課題が混在する一ヶ月となり、複数の遺伝子治療薬が重要なマイルストーンに到達しました。Ultragenyx社の遺伝子治療薬GENGLYCOSがGSDIa（I型糖原病）を対象にFDAから迅速承... -
iPS細胞・再生医療 ウィークリーレポート 2026年8月30日号
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タンパク質相互作用が自閉症の原因解明に新たな光：神経疾患理解への進展
Fierce Biotech アメリカ 概要 タンパク質間の相互作用が、自閉症スペクトラム障害（ASD）の根本原因解明に新たな知見をもたらすという研究が報じられました。この発見は、ASDの複雑な神経生物学的メカニズムを理解するための重要な一歩であり、将来的には... -
医薬品品質管理におけるデータインテグリティ強化の重要性：先進医療製品の信頼性確保へ
European Pharmaceutical Review EU 概要 医薬品品質管理において、データインテグリティのギャップを埋めることの重要性が改めて強調されました。特に細胞・遺伝子治療製品のような先進医療製品の製造では、複雑なプロセスと患者安全への高い要求から、デ... -
MSDとModernaの個別化mRNAネオアンチゲン複合アジュバント療法、メラノーマ第III相で良好な結果
European Pharmaceutical Review アメリカ 概要 MSD（Merck）とModernaが共同開発する個別化mRNAネオアンチゲン複合アジュバント療法が、高リスクメラノーマ患者を対象とした第III相臨床試験で良好な結果を発表しました。このデータは、切除後のアジュバン... -
欧州委員会、Acadia社のtrofinetideをEU初のレット症候群治療薬として承認
European Pharmaceutical Review EU 概要 欧州委員会（EC）は、Acadia Pharmaceuticals社のtrofinetideを欧州連合（EU）におけるレット症候群の初の治療薬として承認しました。この承認は、重篤な神経発達障害であるレット症候群に苦しむ患者とその家族に... -
FDA、グリコーゲン貯蔵病Ia型（GSDIa）初の遺伝子治療薬を承認：8歳以上の患者に新選択肢
Pharmacy Times アメリカ 概要 米国FDAは、グリコーゲン貯蔵病Ia型（GSDIa）に対する初の遺伝子治療薬を承認しました。この治療法は、稀な代謝性疾患の根本原因に対処するもので、8歳以上の患者を対象としています。GSDIaは、肝臓のグルコース-6-ホスファ... -
エクソソームが橋本病の病態、診断、治療における新標的となる可能性
PubMed (Studies - Exosomesより) 国際 概要 橋本病（慢性甲状腺炎）におけるエクソソームの役割に関する研究論文が発表され、その病態形成への関与、新たな診断バイオマーカーとしての可能性、および治療応用の潜在力が示唆されました。本研究は、エクソ... -
Regenxbioのハンター症候群向け遺伝子治療、FDAの臨床試験中断により再申請計画が頓挫
Fierce Biotech アメリカ 概要 Regenxbio社のハンター症候群（ムコ多糖症II型）向け遺伝子治療薬の米国FDAへの承認再申請計画が、同プログラムに対する臨床試験中断（clinical hold）措置により頓挫しました。これにより、同社は当面の間、承認申請を行う... -
Broad Institute、AIでプライム編集を効率化し脳オルガノイドの長期生存を達成
Broad Institute アメリカ 概要 Broad Instituteは2026年8月20日のニュース更新で、AIモデルがプライム編集のプロセスを効率化し、脳オルガノイドの長期生存を可能にするというマイルストーンを達成したことを発表しました。同研究所はAIを新薬設計、毒性...
