iPS細胞・再生医療– category –
-
Cellistic、iPSC由来がん免疫・再生医療向けEcho-T/Cardio/Endothelial GMP製造プラットフォームを発表
Cellistic Press Release (via PharmaTimes) ベルギー 概要 Cellisticは、iPSC由来細胞治療薬の開発を加速するため、がん免疫療法および再生医療向けに3つの新たなGMP製造プラットフォーム「Echo-T」「Echo-Cardio」「Echo-Endothelial」を発表しました。... -
細胞・遺伝子治療製造の国際会議、コスト削減と自動化による大規模生産の課題を議論
Informa Connect 他 国際 概要 2026年9月に開催される細胞・遺伝子治療に関する国際会議では、細胞・遺伝子治療薬の商業化に不可欠な大規模製造における課題に焦点が当てられます。特に、製品の一貫性の確保、製造コスト（COGs）の最適化、サプライチェー... -
エクソソーム治療薬開発サミット、製造・規制・臨床の課題克服に向けボストンで集結
Hanson Wade Conferences アメリカ 概要 第8回エクソソーム治療薬開発サミットが2026年9月22～24日にボストンで開催され、エクソソーム治療の臨床開発後期段階における製造のスケールアップ、堅牢な分析特性評価、明確な規制経路、および説得力のある臨床... -
AI活用3DバイオリアクターがiPSC製造を革新：スケールアップとコスト削減で商業化加速
Wiley Analytical Science 他 アメリカ 概要 AIを活用した3DバイオリアクターがiPSC製造プロセスを革新し、多能性幹細胞（PSC）の信頼性と効率的な生産を大幅に向上させています。この新しいプラットフォームは、工業用攪拌槽型バイオリアクターにおける3D... -
BMS、Cellaresとの3.8億ドルCAR-T製造提携を解消：Breyanzi商業生産要件未達で
PharmaLive アメリカ 概要 ブリストル・マイヤーズ スクイブ（BMS）は、自動細胞療法製造企業Cellaresとの3億8000万ドル規模の提携を解消しました。これは、CellaresのCell ShuttleシステムがBMSのCAR-T細胞免疫療法Breyanziの商業生産に必要な要件を満た... -
Precision BioSciences、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）遺伝子治療PBGENE-DMDの第1/2相臨床試験を開始：患者60%に適用可能、年末に初期安全性データ発表へ
Precision BioSciences, Inc. (Press Release) アメリカ 概要 Precision BioSciencesは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対するin vivo遺伝子編集療法「PBGENE-DMD」の第1/2相FUNCTION-DMD臨床試験において、最初の患者への投与を開始したと発表... -
メイヨー・クリニック、ARPA-H助成金で希少免疫疾患向け遺伝子編集治療を推進：CRISPR技術と新規デリバリーで500種超の先天性免疫エラーに対応
Mayo Clinic News Network アメリカ 概要 メイヨー・クリニックは、ARPA-H（米国保健省先進研究計画局）の助成金を受け、希少免疫疾患に対する遺伝子編集治療法の開発を推進する5年間の共同研究に参加している。このイニシアチブは、500種類以上ある「先天... -
CRISPR Therapeutics、Casgevy商業化の経験を活かし、in vivo遺伝子編集およびオフザシェルフCAR-T細胞療法にパイプライン多様化
Venture Atlas アメリカ 概要 CRISPR Therapeuticsは、鎌状赤血球症治療薬Casgevyの商業化経験を戦略的に活用し、in vivo遺伝子編集プログラム（CTX310、CTX320、CTX340、CTX460）と、自己免疫疾患およびB細胞がんを対象とした同種異系オフザシェルフCAR-T... -
AIが遺伝子編集ツール開発を加速：ProfluentがAI設計初のオープンソースCRISPR「OpenCRISPR-1」発表、ゲノム医療新時代へ
Facebook アメリカ 概要 AIが遺伝子編集ツールの開発を飛躍的に加速させている。Profluent社は、AIによって設計された初のオープンソース遺伝子エディター「OpenCRISPR-1」を発表し、CRISPR技術と大規模言語モデル（LLM）を融合させた。AIの活用により、よ... -
CRISPR遺伝子治療の包括的レビュー：鎌状赤血球症やβサラセミアへの応用の可能性と課題
International Journal of Basic & Clinical Pharmacology グローバル 概要 CRISPR-Cas9は、RNAガイドヌクレアーゼを用いてDNA配列を精密に改変する画期的なゲノム編集技術であり、その発見、作用機序、治療応用、および現在の限界について包括的にレビュ... -
第6回iPSC Drug Development Summit：製造可能性、規制、スケーラブルな開発モデルが焦点
RegMedNet イギリス 概要 第6回iPSC Drug Development Summitが開催され、iPSC療法の臨床的・商業的実現可能性に関する議論が活発に行われる。本サミットは、iPSCベースの治療法開発における最新の課題と機会を探るため、製造可能性、規制当局との整合性、... -
IPS HEART、iPSC由来細胞療法ISX9-CPCがFDA希少小児疾患用医薬品指定を獲得：心臓・希少筋疾患治療へ向け臨床試験を推進
Facebook (IPS Heart) アメリカ 概要 IPS HEART社が開発するiPSC由来細胞療法「ISX9-CPC」が、FDAから希少小児疾患用医薬品指定（RPDD）を獲得した。同社は心臓および希少筋疾患を対象とし、iPSC幹細胞企業として初めて疾患修飾療法を臨床試験に進める予定... -
鎌状赤血球症遺伝子治療、Broad Instituteの塩基編集が患者42人で疾患を永続的に解消：FDA承認とStanfordでの臨床拡大
Facebook (Stanford Medicine) アメリカ 概要 鎌状赤血球症（SCD）に対する遺伝子治療において、Broad Instituteが開発した塩基編集療法が42人の患者でSCDを永続的に解消したと24ヶ月間の追跡結果が報告された。さらに、Graphite Bio社もFDAの承認を得て、... -
USC、iPSC由来神経細胞を用いたパーキンソン病第1相REPLACE™臨床試験を開始：患者自身の細胞でドパミン補充を目指す
Dr. Marie Laguna's Blog アメリカ 概要 Keck Medicine of USCは2026年、パーキンソン病に対するiPSC由来ドパミン産生神経細胞（RNDP-001）を用いた第1相REPLACE™臨床試験を開始した。この革新的治療法は、患者自身の成人細胞から作製されたiPSCを... -
CRISPR/Cas9が多機能ツールへ進化：白血病スクリーニングからCAR-T細胞の再設計、エピゲノム編集まで応用拡大
NHSJS アメリカ 概要 CRISPR/Cas9技術は、白血病の遺伝子変異スクリーニングから、CAR-T細胞のがん認識能力強化、そしてエピゲノム編集による遺伝子発現制御まで、多岐にわたる応用で進化を遂げている。特にCAR-T細胞療法では、CRISPRを用いたT細胞の遺伝... -
CRISPR Frontiers 2026会議：DSB非依存型編集とデリバリー技術の革新がゲノム編集の精度と安定性を向上
Addgene Blog アメリカ 概要 Cold Spring Harbor Laboratoryで開催された「Genome Engineering: CRISPR Frontiers 2026」会議では、CRISPR技術が二本鎖切断（DSB）に依存しない精密編集へと大きく進化していることが報告された。研究者らは、エディターの... -
中国、iPSC由来心筋細胞で心不全治療の第2相試験、患者の90%で心機能改善を達成
South China Morning Post (SCMP) 中国 概要 中国南京鼓楼病院が実施したiPSC由来心筋細胞を用いた心不全治療の第2相臨床試験で、長期追跡の結果、患者の90%で心機能が大幅に改善したことがNature Medicine誌に発表された。この画期的な成果は、損傷した心... -
iPS細胞発見20周年：日本が条件付き承認をリードし、公衆の信頼と技術の普遍的アクセスが課題に
Facebook (Science Vibes) アメリカ 概要 iPS細胞の発見から20年が経過し、再生医療分野で重要な進展がみられている。特に日本では、iPS細胞由来の心不全治療やパーキンソン病治療が世界初の条件付き承認を受けており、心筋細胞シートやドパミン産生神経前... -
iPSC細胞療法の商業規模製造、米国の臨床試験進展とマスターセルバンク確立が鍵
The Medicine Maker イギリス 概要 iPSC細胞療法を商業規模で実現するための製造課題が解決に向かい、米国では1型糖尿病、パーキンソン病、自己免疫疾患などの複数の適応症でiPSC臨床試験が進行している。この成功の鍵は、iPSCマスターセルバンク（MCB）の... -
次世代CRISPRツールが精密遺伝子編集を革新：二本鎖切断を回避し治療安全性を向上
News-Medical.net アメリカ 概要 次世代CRISPRツールは、二本鎖DNA切断（DSB）を伴わない精密な遺伝子編集を可能にし、細胞・遺伝子治療分野を根本的に変革している。塩基編集、プライム編集、およびエピゲノム変調技術の進化により、オフターゲット効果の...
