iPS細胞・再生医療– category –
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Intellia Therapeutics、遺伝性血管性浮腫治療薬lonvo-zの第3相試験で月間発作87%減少、62%の患者で発作消失を達成
The Motley Fool アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫（HAE）に対するin vivo遺伝子編集治療薬lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）の第3相HAELO試験が主要評価項目および副次評価項目を達成し、極めて良好な安全性と忍容性プロファイル... -
Vertex Pharmaceuticals、遺伝子治療薬CASGEVYのFDA適応拡大承認で小児患者5,500人に対応、売上も急増
ScanX アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsの遺伝子治療薬CASGEVY（エキサガムグロゲン・オートテムセル）が、鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアの2歳以上の患者に対し、米国FDAから適応拡大承認を受けました。これにより、米国で新たに約5,500人... -
Vertex Pharmaceuticals、1型糖尿病iPSC膵島細胞療法VX-880の第3相試験を開始、患者のインスリン非依存性達成に大きな期待
Facebook (Breakthrough T1D) アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsは、重症の1型糖尿病を対象とした幹細胞由来膵島細胞療法zimislecel (VX-880) の第3相臨床試験を開始しました。これまでの試験では、治療を受けた患者12人中10人が1年後にインスリン注射... -
Editas Medicine、Q2決算で収益を大幅に上回り株価14.4%上昇、遺伝子編集パイプラインに投資家の注目集まる
MarketBeat アメリカ 概要 Editas Medicineは2026年第2四半期決算でアナリスト予想を大幅に上回る収益1189万ドル（予想285万ドル）と調整後1株当たり損失0.15ドル（予想0.27ドル）を報告し、株価が14.4%上昇しました。この好調な結果を受け、Ladenburg Tha... -
稀少疾患向け再生医療・遺伝子治療、網膜色素変性症のiPSC療法と小児難聴の遺伝子治療で新たな臨床マイルストーン
RegMedNet イギリス 概要 稀少疾患に対する再生医療・遺伝子治療分野で複数の重要な臨床マイルストーンが達成されました。網膜色素変性症（RP）を対象とした住友ファーマアメリカのiPSC由来再生細胞療法がフェーズI/IIa試験で最初の患者への投与を開始しま... -
3Dバイオプリンティング技術、腫瘍オルガノイドモデル構築と骨組織再生に革新をもたらす
PMC - NIH アメリカ 概要 3Dバイオプリンティング技術が、複雑な腫瘍微小環境を模倣するヒト腫瘍オルガノイドの構築、および骨組織再生を促進するスフェロイドの作成に重要な進歩をもたらしています。これにより、個別化されたがん治療薬スクリーニングや... -
マサチューセッツ総合病院、心血管疾患の診断・治療に細胞外小胞（EVs）の有望性を発表
Exosome-RNA.com アメリカ 概要 マサチューセッツ総合病院の研究者らは、細胞外小胞（EVs）が心血管疾患の新たな診断バイオマーカーおよび治療法となる可能性を強調するレビューを発表しました。EVsは細胞間コミュニケーションを担い、心血管疾患における... -
iPS細胞・再生医療 ウィークリーレポート 2026年8月16日号
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PTC TherapeuticsとEli Lillyが破産したSangamo社の資産を総額2.64億ドルで買収、希少疾患パイプラインを強化
Endpoints News アメリカ 概要 PTC TherapeuticsとEli Lillyは、破産した遺伝子編集バイオテクノロジー企業Sangamo社の事業の一部を、総額最大2億6,400万ドルで競売により買収する予定です。PTC Therapeuticsは、Sangamo社のファブリー病治療薬候補isaralg... -
Liv Hospitalが詳細解説：CAR-T細胞製造のステップバイステップガイドと革新
Liv Hospital トルコ 概要 Liv Hospitalは、CAR-T細胞製造の包括的なステップバイステップガイドを公開しました。このガイドは、白血球アフェレーシスからT細胞の濃縮・活性化、遺伝子改変、ex vivo増殖、最終製剤化までの全プロセスを網羅しています。製... -
自家細胞治療の原材料変動性課題克服：リスクベースの管理戦略と分散型製造
PharmTech 国際 概要 自家細胞治療薬の製造において、原材料の変動性は製品の一貫性と品質に大きな課題をもたらします。これを克服するためには、重要な原材料を特定し、サプライヤーを厳格に評価し、機能的仕様と試験を定義するリスクベースの段階に応じ... -
MerckがシンガポールのBioRelianceラボを拡張、アジア太平洋地域初の細胞株特性評価・GMP NGS機能を提供
BioPharma APAC シンガポール 概要 Merckは、シンガポールのBioRelianceラボを拡張し、アジア太平洋地域における分析およびバイオセーフティ試験サービスを強化します。拡張された施設は、アジア太平洋地域で初となるBioReliance細胞株特性評価とGMP（適正... -
中国Hopstem Biotech、iPSC細胞治療パイプラインhNPC01を推進するためシリーズC資金約2億人民元を調達
Insight, China's Pharmaceutical Industry 中国 概要 中国のHopstem Biotechは、iPS細胞（iPSC）細胞治療パイプライン、特に主力候補hNPC01を推進するため、シリーズCのファーストクローズで約2億人民元（約2,750万米ドル）を調達しました。hNPC01はヒト... -
XsellSmart Biopharmaceutical、パーキンソン病型多系統萎縮症向けユニバーサル細胞治療XS411の第1相試験で患者登録完了
VCBeat 中国 概要 XsellSmart Biopharmaceuticalは、パーキンソン病型多系統萎縮症（MSA-P）を対象とするユニバーサル細胞治療XS411の第1相治験登録試験において、全患者の登録を完了しました。XS411は、アロジェニック（他家）の「オフザシェルフ」iPSC由... -
規制安全限界の塩素酸慢性曝露がiPSC由来神経細胞にパーキンソン病様変性を誘発する研究結果
PubMed 国際 概要 この研究論文は、規制安全限界内の塩素酸濃度に慢性的に曝露されると、ヒトiPS細胞由来のドーパミン作動性神経細胞において神経細胞老化が加速し、パーキンソン病様の機能低下を引き起こすことを報告しています。この早期老化は、持続的... -
Intellia Therapeutics、HAE向けCRISPR遺伝子治療NTLA-2002などパイプラインを前進
Tracxn アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、CRISPR/Cas9技術に基づいた遺伝子治療の開発を推進する公開企業です。同社の主要な治験薬は、遺伝性血管性浮腫（HAE）に対するCRISPR治療薬NTLA-2002であり、既存の治療法では管理が困難な疾患に対する有望... -
iPSC由来治療薬の急速な発展：製造課題とFUJIFILM Cellular Dynamicsの自動化ソリューション
Contract Pharma 国際 概要 iPSC（人工多能性幹細胞）由来治療薬は、他家治療薬の標準化された再生可能な供給源として、様々な疾患への応用が期待され急速に発展しています。しかし、その製造には遺伝子工学の最適化、GMP要件の遵守、大規模生産での一貫性... -
Capricor Therapeutics、DMD向け細胞治療Deramiocelの商用製造体制を確立し2026年第2四半期決算を発表
Capricor Therapeutics アメリカ 概要 Capricor Therapeuticsは2026年第2四半期の決算を発表し、リード製品候補であるDeramiocelの商業化および製造準備が整ったことを強調しました。この他家心臓由来細胞治療薬はデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の... -
UCサンタバーバラの研究チーム、AMD患者2名に幹細胞網膜パッチを移植し視力回復に成功
CIRM (California Institute for Regenerative Medicine) イギリス 概要 UCサンタバーバラの研究チームが開発した幹細胞由来網膜パッチが、加齢黄斑変性症（AMD）による視力喪失患者2名の視力回復に成功しました。Nature Biotechnology誌に発表されたこの... -
UCSDが固形腫瘍の次世代CAR-TおよびγδT細胞療法に関する複数の第1相臨床試験を推進
UCSD アメリカ 概要 UCSDは、進行固形腫瘍に対する複数の次世代細胞療法について第1相臨床試験を活発に推進しています。特に注目されるのは、既製のHER2 CAR-T細胞療法であるFT825/ONO-8250と、アロジェニックロジックゲート型CAR-T細胞製品A2B395です。さ...
