iPS細胞・再生医療– category –
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iPS細胞由来ドーパミン作動性ニューロン移植、パーキンソン病治療の新たな希望として初期臨床で安全性・有効性を示す
NeurologyLive アメリカ 概要 パーキンソン病治療において、iPS細胞由来のドーパミン作動性ニューロンを脳に移植する幹細胞療法が、有望なアプローチとして注目されています。最近の臨床試験の初期段階では、移植された細胞が良好な安全性プロファイルを示... -
テキサス大学MDアンダーソン、DMD治療で全長遺伝子を細胞外小胞（EVs）で送達、筋肉機能をin vivoで劇的に回復
Nature Biomedical Engineering (via The University of Texas MD Anderson Cancer Center) アメリカ 概要 テキサス大学MDアンダーソンがんセンターの研究チームが、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の前臨床モデルにおいて、全長DMD遺伝子のメッセ... -
Minaris、米国フィラデルフィアの細胞・遺伝子治療向けGMP製造拠点を強化、試験サービス統合で生産を合理化
BriefGlance.com アメリカ 概要 CDMO企業Minarisが、米国フィラデルフィアの施設における細胞・遺伝子治療のGMP細胞バンキングスイートを大幅に拡張・強化しました。この投資は、製造と試験サービスを垂直統合することで、研究段階から患者へのデリバリー... -
Intellia Therapeutics、HAE向けin vivo CRISPR療法「lonvoguran ziclumeran」の第3相で月間発作87%削減を達成、初の成功事例に
Fierce Biotech アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫（HAE）を対象としたin vivo CRISPR遺伝子編集療法lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）の第3相HAELO試験において、主要評価項目および全ての副次評価項目で統計的かつ臨床的に有意な... -
Broad Instituteがプライム編集のin vivoデリバリー効率を大幅改善、LNP活用で遺伝性疾患治療の応用拡大へ
Broad Institute アメリカ 概要 Broad Instituteの研究チームが、プライム編集技術の主要コンポーネントを改良し、特に脂質ナノ粒子（LNP）を用いたin vivoデリバリーの効率と精度を著しく向上させました。この進展により、これまで困難とされてきた生体内... -
Beam TherapeuticsのPKU治療薬BEAM-304、米国FDAが治験薬申請(IND)を承認し、ベース編集療法が臨床段階へ
GlobeNewswire アメリカ 概要 Beam Therapeutics Inc.は、フェニルケトン尿症（PKU）の治療を目的としたベース編集療法BEAM-304の治験薬申請（IND）が、米国食品医薬品局（FDA）によって承認されたことを発表した。PKUはPAH遺伝子の変異による稀な遺伝性代... -
Jazz PharmaceuticalsとAbCelleraが消化器系がん・固形腫瘍向け多重特異性T細胞エンゲージャー抗体開発で提携、AbCelleraへ総額最大8億4800万ドルを支払い
PR Newswire アメリカ 概要 Jazz PharmaceuticalsとAbCelleraは、消化器系がんおよびその他の固形腫瘍を標的とする次世代多重特異性T細胞エンゲージャー抗体の発見・開発に関する研究提携、オプションおよびライセンス契約を締結した。この契約には、AbCel... -
uniQure、ハンチントン病遺伝子治療薬AMT-130の生物製剤承認申請（BLA）計画を発表、FDAが第1/2相3年データでの加速承認を容認
uniQure Press Release アメリカ 概要 uniQure社は、ハンチントン病に対する遺伝子治療薬AMT-130の生物製剤承認申請（BLA）計画について、FDAとのType B会議で肯定的な見解を得たことを発表した。FDAは、第1/2相臨床試験の3年間の解析データが加速承認（Ac... -
Autolus Therapeutics、Prix Galien UK最優秀バイオテクノロジー製品賞を受賞し、難治性全身性エリテマトーデス向けCAR-T療法obe-celのCARLYSLE第1相早期データで可能性を示す
Stock Titan イギリス 概要 Autolus Therapeutics plcは、University College Londonと共同開発した次世代T細胞療法が評価され、2026年のPrix Galien UK最優秀バイオテクノロジー製品賞を受賞した。同時に、同社は重症難治性全身性エリテマトーデス（SLE）... -
Editas Medicine、年次株主総会で取締役2名を選任し、非ヒト霊長類でEDIT-401によるLDLコレステロールなど有意な減少を示す非臨床データを発表
Investing.com アメリカ 概要 Editas Medicineは2026年の年次株主総会を開催し、Bernadette Connaughton氏とElliott Levy博士をクラスI取締役に選任するとともに、役員報酬の承認とPricewaterhouseCoopers LLPの監査役再任を決定した。これに先立ち、同社... -
FDAがCellectisのアロジェネリックCAR-T療法lasme-celを再発/難治性B細胞急性リンパ性白血病(R/R B-ALL)で再生医療先進治療(RMAT)に指定
Targeted Oncology アメリカ 概要 米国食品医薬品局（FDA）は、Cellectis社のCD22標的アロジェネリックCAR-T細胞療法lasmecabtagene timgedleucel（lasme-cel; UCART22）に対し、再発または難治性のB細胞急性リンパ性白血病（R/R B-ALL）治療薬として再生... -
Intellia Therapeuticsのin vivo CRISPR遺伝子治療薬lonvo-z、遺伝性血管性浮腫(HAE)第3相で月間発作率87%削減と62%の患者で発作ゼロを達成
GlobeNewswire アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫(HAE)を対象としたin vivo CRISPR遺伝子編集治療薬lonvoguran ziclumeran (lonvo-z)の第3相HAELO臨床試験で、主要評価項目である月間発作率の87%削減を達成したと発表した。さらに... -
iPS細胞・再生医療 ウィークリーレポート 2026年6月13日号
📄 ウィークリーレポート 2026年6月13日（PDF）をダウンロード ウィークリーレポート 2026年6月13日（PDF）をダウンロードダウンロード 🎙 ポッドキャスト 2026年6月13日（MP3）を再生・ダウンロード iPS細胞・再生医療ポッドキャスト202606... -
非ウイルス性CRISPR/Cas9 HDRプラットフォームが固形腫瘍モデルの安定的な遺伝子操作を実現、ウイルスベクターの課題を克服
bioRxiv (Preprint) アメリカ 概要 本プレプリントは、固形腫瘍モデルを安定的に操作するための、非ウイルス性CRISPR/Cas9相同組換え（HDR）プラットフォームに関する研究を報告しています。このアプローチは、ウイルスベクターが抱えるバイオセーフティ上... -
CombiCult®スクリーニングプラットフォーム、iPSC由来NK細胞製造のフィーダーフリー・バイオリアクターによるスケーラビリティを確立
Frontiers (Preprint) ドイツ 概要 本プレプリントは、高スループットのコンビナトリアルスクリーニングプラットフォームCombiCult®を用いて、成熟した機能的なiPSC由来ナチュラルキラー（iNK）細胞を生成するためのフィーダーフリープロトコルを開発した... -
REPROCELL、AI設計CRISPRによる低免疫原性iPSCを開発：オフザシェルフ細胞治療への革新
REPROCELL 日本 概要 REPROCELLは、自社のStemEdit遺伝子編集プラットフォームを活用し、AI設計CRISPRを用いて低免疫原性iPSCを開発する方法を発表しました。このアプローチは、B2MやCIITAなどの主要な免疫認識関連遺伝子を標的とすることで、免疫拒絶反応... -
Human Continuum、エクソソームベースの治療寿命プラットフォーム開発のため513万ドルのシード資金を調達
GlobeNewswire (Human Continuum Inc.) アメリカ 概要 Human Continuum Inc.は、長寿、整形外科、美容、皮膚科にわたるエクソソームベースの治療薬および診断薬プラットフォームの開発を推進するため、513万ドルのシード資金調達を完了しました。同社のエ... -
NovartisとOrionis Biosciencesが分子接着剤発見で戦略的提携、最大14億ドル規模の契約
BioBucks Biotech BD&L Tracker アメリカ 概要 Novartisは、Orionis Biosciencesとの間で戦略的提携を締結し、OrionisのAI駆動型「Allo-Glue™」プラットフォームを複数の困難な治療ターゲットに適用すると発表しました。この契約には4000万ドルの前... -
AmMax BioがLonzaとライセンス契約締結：ADCプログラムAMB-104向けコンジュゲーション・リンカーペイロード技術を導入
The Pharma Letter アメリカ 概要 AmMax Bioは、主要なCDMOであるLonzaとの間で非独占的ライセンス契約を締結したことを発表しました。この契約は、同社の抗体薬物複合体（ADC）プログラムAMB-104の開発を支援するため、Lonzaのコンジュゲーションおよびリ... -
Cartesian TherapeuticsとWestGene Biopharmaが戦略的ライセンス契約を締結、自己免疫疾患向けIn Vivo CAR Tプラットフォーム開発を加速
BioSpace (Cartesian Therapeutics) アメリカ 概要 Cartesian Therapeuticsは、WestGene Biopharmaとの戦略的ライセンス契約を発表し、自己免疫疾患における新規in vivoキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）療法の開発を加速します。この提携は、両社の臨床試験...
