iPS細胞・再生医療– category –
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Beam Therapeutics、PKUに対するin vivoベース編集療法BEAM-304のIND承認をFDAから獲得
CRISPR Medicine News アメリカ 概要 Beam Therapeuticsは、フェニルケトン尿症（PKU）に対するin vivoベース編集療法BEAM-304について、米国FDAから治験薬（IND）申請の承認を得ました。この治療法は、脂質ナノ粒子（LNP）を介して肝臓に送達されるアデニ... -
自動化された細胞治療薬製造セクター、34回の資金調達ラウンドで約11億ドルを調達し急成長
Tracxn (Indian Pharma Post経由) インド 概要 自動化された細胞治療薬製造セクターが目覚ましい成長を遂げており、過去34回の資金調達ラウンドで合計約11億ドル（約1700億円）を集めました。規制当局もこの分野を積極的に支援しており、FDAはCellaresのCe... -
細胞・遺伝子治療薬の製造技術移転で「暗黙知の喪失」が課題、CDMO連携でリスク増大
Drug Discovery and Development アメリカ 概要 細胞・遺伝子治療薬の製造において、技術移転時の「暗黙知の喪失」が収率と製品品質に影響を与える重大な課題として浮上しています。特にCAR-T細胞製造では、細胞分離や増殖などの手作業工程でオペレーター... -
同種T細胞がん免疫療法プラットフォームにおけるゲノム工学戦略と代替細胞型がスケーラブルな治療法を実現
Academic Publication グローバル 概要 本記事は、同種T細胞療法が、自家アプローチの物流的および製造上の制約を克服し、スケーラブルな「オフザシェルフ」型がん免疫療法を実現する有望な戦略として注目されていることを論じています。CARおよびTCRを標... -
同種CAR-T細胞療法が自家CAR-Tの課題克服と固形がん治療への応用可能性を提示
PubMed (Review Article) グローバル 概要 本レビュー論文は、同種CAR-T細胞療法がB細胞悪性腫瘍で臨床的利益を示すと共に、自家CAR-T療法の製造複雑性、高コスト、治療遅延といった課題を克服する可能性を提示しています。特に固形がんにおける同種CAR-T... -
UCLA Healthが3DバイオプリンティングとAI統合プラットフォームで癌治療薬スクリーニングを高速化
UCLA Health Jonsson Comprehensive Cancer Center アメリカ 概要 UCLA Health Jonsson Comprehensive Cancer Centerの研究者らが、3Dバイオプリンティング、先進イメージング、AIを組み合わせた新しいプラットフォームを開発しました。このプラットフォー... -
CRISPR由来ベース編集、ヒト胚への適用で正確なDNA変化を実現し大規模染色体異常を回避する初の報告
CMN Weekly (CRISPR Medicine News) 不明 概要 CRISPR由来のベース編集技術が初めてヒト胚に応用され、従来のCRISPR-Cas9で観察された大規模な染色体異常を回避しつつ、正確なDNA変化を実現したことが報告されました。この研究は、初期胚において効率的な... -
Intellia Therapeutics、in vivo CRISPR療法lonvo-zが遺伝性血管性浮腫第3相で攻撃頻度87%削減達成、FDAローリングBLA申請開始
Intellectia.AI アメリカ 概要 Intellia Therapeutics社のin vivo CRISPR療法lonvo-zが、遺伝性血管性浮腫（HAE）に対する第3相HAELO試験で、攻撃頻度を87%削減するという優れた臨床結果を達成しました。この画期的な成果を受け、同社はFDAへのローリング... -
多施設臨床試験におけるPBMC処理の効率化が創薬のトランスレーショナルギャップを橋渡し
REPROCELL Blog 日本 概要 多施設臨床試験におけるPBMC（末梢血単核球）処理の効率化は、創薬のトランスレーショナルギャップを埋める上で極めて重要です。本記事では、信頼性の高い結果を得るための主要な課題と、それに対する革新的な解決策が提示されて... -
2026年CRISPR遺伝子編集の進捗：希少疾患・がん・自己免疫疾患で臨床データ蓄積と規制枠組みの変化
Industry report / Analysis アメリカ 概要 2026年のCRISPR遺伝子編集分野は、希少疾患、血液がん・固形がん、自己免疫疾患の3つの主要領域で顕著な進展を見せています。臨床プログラムでは重要なデータが蓄積され、同時に規制枠組みも進化しており、特にF... -
Beam Therapeutics、フェニルケトン尿症治療薬BEAM-304の米国FDA治験薬申請（IND）が承認
Beam Therapeutics アメリカ 概要 Beam Therapeuticsは、フェニルケトン尿症（PKU）治療を目的とした治験中のベース編集療法BEAM-304について、米国FDAから治験薬申請（IND）の承認を獲得したと発表しました。この承認は、同社が推進する単一臨床フレーム... -
CRISPR Therapeutics株がジェットコースター相場：CASGEVY承認とCTX112進捗が株価変動の要因に
Investing.com アメリカ 概要 CRISPR Therapeutics社の株価は、今年ジェットコースターのような変動を経験しています。これは、同社初の承認薬であるCRISPRベース遺伝子治療薬CASGEVYの商業化の進捗と、オフザシェルフCAR-T細胞療法候補CTX112の臨床開発に... -
iPS細胞・再生医療 ウィークリーレポート 2026年6月19日号
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細胞・遺伝子治療の次なる課題は科学ではなく、製造、商業化、臨床インフラの構築
Drug Discovery News アメリカ 概要 細胞・遺伝子治療分野の主要な課題は、もはや科学的発見そのものではなく、必要な製造、商業、臨床インフラの構築へとシフトしています。抗原エスケープによる治療の持続性不足や、臨床フィードバックループの欠如が、... -
Medyra Health、リアルワールドエビデンス（RWE）を活用し治療法評価と開発を強化
Medyra Health アメリカ 概要 Medyra Healthは、リアルワールドエビデンス（RWE）に焦点を当てた治療法アプローチを概説し、RWEの生成を通じて治療法の評価と開発を強化しています。同社は、RWE研究のデザイン、データソースの特定、分析フレームワーク開... -
Orca BioがOrca-T®商業発売を控え、東海岸製造能力を増強し西海岸の製造従業員を3倍に拡大
Business Wire アメリカ 概要 Orca Bioは、主要な治験段階細胞治療薬Orca-T®の商業発売に先立ち、製造能力を大幅に拡大すると発表しました。具体的には、ニュージャージー州プリンストンに新たな東海岸製造拠点を追加し、カリフォルニア州サクラメントの製... -
ペン・メディシン、CAR-T細胞療法の基礎研究から細胞・遺伝子治療分野を牽引
Penn Medicine アメリカ 概要 ペン・メディシンは、CAR-T細胞療法の基礎研究における先駆的な業績を含め、細胞・遺伝子治療分野におけるその卓越した専門知識を強調しています。この記事では、これらの「生物製剤」が、健康な細胞の利用や遺伝子改変された... -
Alliance for Cancer Gene Therapy、Jonathan S. Doctor氏とJohn Neamonitis氏を理事会に任命
PR Newswire アメリカ 概要 Alliance for Cancer Gene Therapy (ACGT) は、Jonathan S. Doctor氏とJohn Neamonitis氏を理事会に任命したことを発表しました。ACGTは、がん細胞・遺伝子治療の科学研究に特化して資金提供を行う慈善団体であり、公的資金の10... -
カリフォルニア大学リバーサイド校の研究、遺伝子治療により脆弱X症候群マウスモデルの脳機能回復と行動改善を確認
UCR News - UC Riverside アメリカ 概要 カリフォルニア大学リバーサイド校主導の研究チームは、欠損している脳タンパク質を補充する遺伝子治療が、脆弱X症候群（FXS）のマウスモデルにおいて、正常な脳活動と行動の改善を回復させることに成功したと発表... -
SonoTheraが超音波送達遺伝子治療向けに1億2500万ドルのシリーズB資金を調達、DMDとADPKDを臨床開発へ
BioSpace アメリカ 概要 SonoTheraは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）および常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）向けの遺伝子治療プログラムを臨床開発に進めるため、シリーズB資金調達で1億2500万ドルを確保しました。同社の独自技術は、ウイルス...
