iPS細胞・再生医療– category –
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Capra Biosciences、HHS支援継続で必須医薬品の国内製造を強化：バイオ医薬品サプライチェーン強靭化へ
BioSpace アメリカ 概要 Capra Biosciencesは、米国保健社会福祉省（HHS）からの継続的な支援を受け、必須医薬品の国内製造能力を強化すると発表しました。この取り組みは、バイオ医薬品サプライチェーンの脆弱性を解消し、国内での生産能力を向上させるこ... -
医薬品医療機器総合機構（PMDA）、再生医療製品承認リスト更新と国際規制調和活動を推進
Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) 日本 概要 医薬品医療機器総合機構（PMDA）は2026年8月5日、再生医療製品の承認リスト（2015年4月～2026年5月）を更新しました。これに加えて、アバレプトの審査報告書（英語版）やバイオシミラーに関... -
XellSmart、パーキンソン病向け既製iPSC由来細胞療法XS411でFDA迅速承認指定を獲得
BioSpace (XellSmart) アメリカ 概要 XellSmart社は、パーキンソン病に対する同種異系既製iPSC（人工多能性幹細胞）由来細胞療法候補XS411が、米国FDAから迅速承認指定（Fast Track Designation, FTD）を受けたと発表しました。XS411は、変性した内因性ド... -
ワシントン大学発のCAR-T細胞療法、T細胞性白血病・リンパ腫向けにFDA画期的な治療法指定を獲得：既製薬でアクセス改善へ
Washington University School of Medicine in St. Louis アメリカ 概要 セントルイス・ワシントン大学医学部が開発した、稀で侵攻性のT細胞急性リンパ性白血病およびT細胞リンパ芽球性リンパ腫を治療するための細胞ベース免疫療法が、米国FDAから画期的な... -
Editas Medicine、脂質異常症CRISPR候補薬EDIT-401でLDLコレステロールを非ヒト霊長類で90%以上削減、長期耐久性も示唆
Editas Medicine アメリカ 概要 Editas Medicineは2026年第2四半期の決算発表で、脂質異常症に対するCRISPRベースの治験薬EDIT-401の前臨床データ更新を発表しました。非ヒト霊長類モデルにおいて、EDIT-401の単回投与でLDLコレステロール、リポタンパク(a... -
FDA、7月に再生医療先進治療（RMAT）指定を4つの細胞・遺伝子治療候補に付与：筋骨格、眼科、腫瘍、神経分野で進展
Pharmacally アメリカ 概要 2026年7月、米国FDAは4つの異なる治験薬に対し、再生医療先進治療（RMAT）指定を付与しました。これらの指定は、細胞療法、遺伝子療法、CAR-T細胞療法、幹細胞ベースプラットフォームといった多様な再生医療モダリティにわたり... -
in vivo CAR遺伝子治療の可能性と課題：臨床概念実証が進むも安全性・生物学的要因が焦点
Blood - ASH Publications アメリカ 概要 ex vivoで製造されるCAR-T細胞療法はリンパ系血液悪性腫瘍に高い有効性を示すものの、複雑な物流と高コストが患者のアクセスを制限しています。これに対し、in vivo CAR遺伝子治療は体内でCAR発現T細胞を生成する... -
FDA再生医療製品の承認が加速、2026年7月時点で前年を上回るペース
PharmaLive アメリカ 概要 米国FDAによる再生医療製品の承認が著しく加速しており、2024年には過去最高の8件が承認されました。2023年から2025年までの承認数は、その前の2016年から2022年までの期間の2倍以上に達しています。2026年7月現在、すでに3つの... -
CRISPR遺伝子編集療法、2026年時点で承認は限局的：鎌状赤血球症とβサラセミアにのみ承認、in vivoでは発作87%減・コレステロール62%減
DeepDNA アメリカ 概要 2026年8月現在、CRISPR遺伝子編集療法は、鎌状赤血球症と輸血依存性βサラセミアの治療薬として、ex vivo（体外）療法のみが世界で承認されています。in vivo（体内）治療では、Intellia Therapeuticsのlonvoguran ziclumeranが遺伝... -
Fate TherapeuticsのiPSC由来CAR-T「FT819」、治療抵抗性全身性硬化症Ph1で安全性・皮膚スコア改善示す。RepligenがBioLife Solutionsを15億ドルで買収
DeciBio アメリカ 概要 2026年7月の次世代治療薬分野は、Fate Therapeuticsが治療抵抗性全身性硬化症に対するiPSC由来CD19標的CAR-T細胞療法FT819の第1相予備データを発表し、良好な安全性プロファイルと皮膚スコアの改善を示したことが注目されます。さら... -
ワシントン大学、CRISPR遺伝子編集と幹細胞移植の併用で侵攻性血液がん治療に有望な初期結果
The Brighter Side of News アメリカ 概要 セントルイス・ワシントン大学医学部の研究者たちは、侵攻性の急性骨髄性白血病（AML）および骨髄異形成症候群（MDS）を治療するため、CRISPR遺伝子編集技術と幹細胞移植を組み合わせた臨床試験で有望な初期結果... -
NueCell Bio、細胞治療の発見からGMP製造までを加速する新しいパートナーとして発足
PR Newswire アメリカ 概要 NueCell Bioは、細胞治療製品の科学的発見からGMP（適正製造規範）に準拠した製造、さらに臨床試験準備までのプロセスを加速させることを目的とした、新しい「翻訳パートナー」として正式に発足しました。同社は、CAR-T細胞療法... -
Opus Genetics、遺伝性網膜ジストロフィー遺伝子治療の第III相試験患者登録を完了
Precision Medicine Online アメリカ 概要 Opus Geneticsは、重度の遺伝性網膜ジストロフィーを対象とした遺伝子治療の第III相臨床試験において、最終患者の登録を完了したと発表しました。このマイルストーンは、希少疾患である遺伝性網膜ジストロフィー... -
Vertexの遺伝子治療CASGEVY、2歳以上鎌状赤血球症・βサラセミアでFDA承認拡大; Umojaの固形がんin vivo CAR-T治験開始
BioInsights アメリカ 概要 2026年7月は、遺伝子治療と細胞療法のアクセスが大きく拡大した月となりました。特に、Vertex Pharmaceuticalsの鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアに対する遺伝子治療CASGEVYが、対象年齢を2歳以上の小児患者にまで拡大... -
Umoja Biopharma、固形腫瘍・血液がん向けin vivo CAR-T細胞療法で初の臨床試験を開始へ
Gene Therapy Net (ClinicalTrials.gov) アメリカ 概要 ClinicalTrials.govの最新情報によると、Umoja Biopharmaは再発・難治性B細胞悪性腫瘍を対象としたUB-VV400、および多発性骨髄腫を対象としたUB-VV500の第1/2相臨床試験をそれぞれ開始する予定です。... -
FDA未承認エクソソーム製品、販売警告と有害事象報告が示す規制の課題
OmniGenix アメリカ 概要 2026年現在、米国FDAによって承認された治療用エクソソーム製品は存在せず、未承認製品の販売に対してFDAが警告を発しています。2014年から2024年の臨床試験のレビューでは、初期研究での安全性は良好であったものの、様々な疾患... -
iPS細胞・再生医療 ウィークリーレポート 2026年8月1日号
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3Dバイオプリンティング企業が再生医療向けライセンス契約締結、医療機器メーカーと組織工学製品の商業化を加速
専門メディア / 企業発表 アメリカ 概要 革新的な3Dバイオプリンティング技術を開発する企業が、再生医療分野での応用を目指す大手医療機器メーカーとのライセンス契約を発表した。この契約により、生体組織のカスタマイズされた製造と組織工学製品の商業... -
BioCentury、遺伝子編集造血幹細胞療法の商業化戦略を分析、高額治療費と製造複雑性の課題克服策を議論
BioCentury アメリカ 概要 BioCenturyは、遺伝子編集された造血幹細胞（HSC）療法を開発する企業の商業化戦略に焦点を当てた分析記事を掲載した。記事では、高額な治療費、製造の複雑さ、および保険償還の問題が市場投入における主要な課題として議論され... -
ClinicalTrials.gov、加齢黄斑変性向けiPSC由来網膜色素上皮細胞移植の第2相試験登録を更新
ClinicalTrials.gov アメリカ 概要 臨床試験登録サイトClinicalTrials.govにおいて、加齢黄斑変性（AMD）を対象としたiPSC由来網膜色素上皮細胞（RPE）移植療法の第2相臨床試験の情報が更新された、あるいは新たに登録された。この試験は、AMD患者における...
