創薬・DDS– category –
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AI生成生物学が創薬パラダイムを変革：複数AI開発薬が臨床入り、1件が後期開発段階へ
SynBioBeta アメリカ 概要 AIを活用した生成生物学が、創薬分野において実験室での有望性からヒト臨床試験へと急速に移行し、従来の創薬プロセスを根本的に変革しています。AI4 2026会議で、バイオテクノロジーリーダーたちは、タンパク質、小分子薬、機能... -
エクソソーム治療薬、神経変性疾患・がん領域で臨床開発進展、血液脳関門通過能力に注目
BioInformant グローバル 概要 2026年現在、エクソソーム治療薬は、血液脳関門を通過できるユニークな能力により、神経変性疾患治療薬として大きな可能性を秘め、がんや創傷治癒などの幅広い疾患領域で臨床開発が進展しています。現時点ではFDA承認された... -
FDA、再発・難治性多発性骨髄腫にBMSのCELMoD「Zenbexus」を含む四剤併用療法を迅速承認
Drugs.com, FDA.gov アメリカ 概要 米国FDAは2026年8月13日、少なくとも1つのプロテアソーム阻害剤と免疫調節剤による前治療歴のある再発・難治性の多発性骨髄腫成人患者に対し、Bristol Myers Squibb (BMS) のセレブロン調節タンパク質分解剤Zenbexus（ib... -
FDA、切除不能進行性悪性黒色腫にオンコリティックウイルス「Tudriqev」とニボルマブ併用療法を迅速承認
Drugs.com アメリカ 概要 米国FDAは、切除不能な進行性皮膚悪性黒色腫の治療薬として、遺伝子組み換え腫瘍溶解性ウイルス療法Tudriqev (vusolimogene oderparepvec-wtpg) とニボルマブの併用療法に対し、迅速承認を与えました。この承認は、同疾患に対する... -
欧州、再発のない二次性進行型多発性硬化症初の疾患進行を標的とする経口BTK阻害剤Tolebrutinibを承認
NeurologyLive ヨーロッパ 概要 欧州委員会は、サノフィ社の経口の脳透過性Bruton型チロシンキナーゼ（BTK）阻害剤tolebrutinib（Cenrifki）を、再発のない二次性進行型多発性硬化症（SPMS）の治療薬として承認しました。これは、2026年4月のEMA CHMPの肯... -
AI対応アッセイによるゲロプロテクター探索：2,782のFDA承認薬から31の抗老化化合物を特定
bioRxiv 国際 概要 bioRxivプレプリントとして、C. elegansを用いた老化遅延薬（ゲロプロテクター）を迅速に特定するためのオープンソースAI対応スクリーニングプラットフォームに関する研究が発表されました。このプラットフォームは、2,782のFDA承認薬を... -
IncyteのJAK阻害剤Opzeluraクリーム、中等度アトピー性皮膚炎成人患者への承認をCHMPが推奨
Medical Update Online ヨーロッパ 概要 欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）は、Incyte社のJAK阻害剤Opzelura（ルキソリチニブ）クリームの中等度アトピー性皮膚炎成人患者への承認を推奨する肯定的意見を採択しました。この推奨は、局所コ... -
BMSのCELMoD療法ZENBEXUS™がダラツムマブ併用で多発性骨髄腫治療に迅速承認、早期再発患者に対応
Bristol Myers Squibb アメリカ 概要 米国食品医薬品局（FDA）は、ブリストル・マイヤーズ スクイブの最初のセレブロンE3リガーゼモジュレーター（CELMoD）療法ZENBEXUS™（イベルドミド）とダラツムマブ、ヒアルロニダーゼ-fihjおよびデキサメタゾ... -
FDAがReplimuneの腫瘍溶解性ウイルスTudriqevとニボルマブの併用療法を迅速承認、進行性悪性黒色腫に新たな治療選択肢
U.S. Food and Drug Administration アメリカ 概要 米国食品医薬品局（FDA）は、PD-1阻害抗体治療後に病勢が進行した進行性皮膚悪性黒色腫の成人患者に対し、Replimune社の遺伝子改変型オンコリティックウイルス療法Tudriqev（vusolimogene oderparepvec-w... -
Ractigen Therapeutics、SOD1-ALS治療薬RAG-17の第2相登録完了とDMD向けLiCO療法RAG-18が希少小児疾患指定を獲得
Facebook 中国 概要 Ractigen Therapeuticsは、SOD1変異型筋萎縮性側索硬化症（ALS）に対する治験siRNA療法RAG-17の第2相臨床試験で患者登録と初回投与を完了したと発表しました。同時に、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）向けの皮下リピッド結合オ... -
GileadレポートがRNA治療薬の進展を強調：GSK/IonisのHBV ASOが第3相陽性、NovartisのFSHD siRNAも有望データ
The Bio Report アメリカ 概要 Gileadのレポートは、RNA治療薬の臨床試験における重要な進展を強調しています。GSKとIonisの共同開発によるB型肝炎ウイルス（HBV）を標的とするASO（アンチセンスオリゴヌクレオチド）であるbeoprovirsenが第3相試験で陽性... -
Denali Therapeutics、神経変性疾患向けASO治療薬DNL628でMAPTを標的、GRN FTD向けDNL593がオーファンドラッグ指定を獲得
Seeking Alpha アメリカ 概要 Denali Therapeuticsは、そのTransportVehicleプラットフォームを用いて、タウ減少を目指す静脈内投与型ASOであるDNL628（MAPT標的）の開発を進めており、2027年上半期に初期の第1b相バイオマーカーデータが期待されています... -
SynaptixBioが稀少疾病ASO薬の規制パスを加速、TUBB4A変異サイレンサーの治療可能性を拡大
Advancing RNA アメリカ 概要 SynaptixBioは、超稀少疾病向けアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）薬の規制環境を効果的にナビゲートしています。FDA、EMA、MHRAと連携し、オーファンドラッグ指定や希少小児疾患指定を獲得しています。最近の文献で変異... -
精密医療の未来を担うRNA治療薬：ASOからLNP/GalNAcプラットフォームまでを網羅した包括ガイド公開
MDPI 国際 概要 MDPIが公開した包括的なガイドは、ASO（アンチセンスオリゴヌクレオチド）から現代のsiRNAおよびmRNA-LNPベースの治療法に至るまで、RNA治療薬のエンジニアリングの歴史を概観しています。規制環境がLNPやGalNAc足場などのデリバリービーク... -
日本、次世代mRNAワクチン・治療薬開発を加速：saRNA、circRNAが免疫持続性・効率向上へ
MJA InSight オーストラリア 概要 次世代mRNAワクチン、特に自己増幅型RNA（saRNA）や環状RNA（circRNA）の研究が、免疫の持続性と効率性を高めることに焦点を当てて急速に進んでいます。感染症以外の分野では、mRNA研究が癌ワクチンや遺伝子編集ツールへ... -
Wave Life Sciences、肥満治療薬WVE-007が内臓脂肪15%減を達成し第2相開始、AATD向けRNA編集WVE-006も迅速承認に期待
BigGo Finance アメリカ 概要 Wave Life Sciencesの実験的siRNA療法WVE-007は、第1相試験で単回注射後に内臓脂肪を15%減少させることに成功し、第2a相試験を開始しました。この薬剤は肝臓のINHBE遺伝子を標的とし、食欲抑制とは異なるメカニズムで脂肪細胞... -
FDAが遺伝性血管性浮腫治療薬Dawnzera（donidalorsen-azyh）を承認、RNA標的ASOの新薬
Liv Hospital トルコ 概要 2025年8月、FDAは遺伝性血管性浮腫（HAE）の画期的な治療薬Dawnzera（donidalorsen-azyh）を承認しました。この薬剤は、RNAを標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）に分類され、肝臓でプレカリクレイン（PKK）mRNAを... -
デュアルターゲティングLNPがβ細胞特異的RNA送達を劇的に改善、1型糖尿病治療に期待
ACS Publications アメリカ 概要 研究者たちは、β細胞を標的としたRNA送達を強化するためのデュアルターゲティングLNP（脂質ナノ粒子）エンジニアリング戦略を開発しました。この新しいLNPは、ModernaのLNPと比較して、in vivoでトランスフェクション効率... -
第6回mRNA治療薬サミット：腫瘍学へのシフト、in vivo CAR-T、saRNA、circRNAが注目
BioSpace アメリカ 概要 第6回mRNAベース治療薬サミットでは、mRNA医薬品の臨床活動が感染症から腫瘍学へと大きくシフトしていることが示されました。特にin vivo CAR-T細胞療法は注目されるアプリケーションであり、自己増幅型RNA（saRNA）および環状RNA... -
New England Biolabs、mRNA治療薬・診断薬を支えるRNA関連ワークフロー試薬を発表
New England Biolabs アメリカ 概要 New England Biolabsは、mRNA治療薬、個別化医療、診断薬など、広範なRNA研究をサポートする試薬ポートフォリオを発表しました。RNAの多様性は現代医学を変革しており、自己増幅型RNA（saRNA）や環状RNA（circRNA）とい...
