主要成果
XellSmart社は、国際パーキンソン病・運動障害学会（MDS）にて、同社の細胞治療候補薬「XS411」の第I相試験結果を発表した。中等度から重度のパーキンソン病患者9名を対象としたこの試験では、主要評価項目である安全性と耐容性が達成され、用量制限毒性や深刻な有害事象、およびXS411に関連すると考えられる有害事象は報告されなかった。MRIによるモニタリングでも、異常な細胞増殖や腫瘍形成、移植によるジスキネジアは認められていない。
臨床的な改善については、移植後6ヶ月時点でOFF状態のMDS-UPDRS Part IIIスコアがベースラインから平均30点以上改善した。この改善幅は、臨床的に意味のある最小差（MCID）の閾値を上回っており、高用量群においてより高い有効性の傾向が見られた。また、患者の日誌からは、深刻なジスキネジアを伴わない「良好なON時間」が1日あたり平均5時間以上増加したことが示された。PDQ-39（パーキンソン病質問票）による患者報告アウトカムも、これらの運動機能の改善と一致する結果となった。
技術・詳細
XS411は、人工多能性幹細胞（iPSC）由来のドパミン作動性神経前駆細胞を用いた同種細胞治療薬である。最大の特徴は、患者個別のヒト白血球抗原（HLA）マッチングを必要としない「オフザシェルフ」形式である点だ。標準的な免疫抑制療法と併せて、両側後被殻（posterior putamen）に移植される。移植された細胞は機能的なドパミン作動性ニューロンへと分化し、ドパミンの合成と代謝を回復させることで症状を改善させる設計となっている。
本試験では、客観的なバイオマーカーとして18F-DOPA PET分子イメージングを採用した。移植後のスキャンでは、被殻における特異的結合比の上昇が確認され、シグナルの増加部位は注入部位と解剖学的に一致していた。これにより、XS411細胞が標的部位で生存・生着し、機能的なドパミン合成能を確立して内因性のドパミン供給源となったことが証明された。
背景・業界の文脈
中等度から重度のパーキンソン病患者にとって、標準治療ではコントロール困難な運動変動（ウェアリング・オフ現象など）は、職業的・日常的な機能に著しい障害をもたらす大きな負担となっている。従来の細胞治療では患者個別のマッチングが必要な場合があったが、XS411のような汎用的な細胞製剤が実現すれば、治療へのアクセスが大幅に向上する。
今後の展望
XellSmart社は、この第I相の結果に基づき、中国での第II相試験の被験者登録を完了した。本試験は北京天坛医院を主導とし、北京協和医院、蘇州大学第二附属医院、江蘇省医院などの主要センターが参加する多施設共同試験である。特に、世界初の「PROBE（Prospective Randomized Open-label Blinded Endpoint）」設計を採用している点が特徴だ。ランダム化、並行群比較、およびエンドポイント評価の盲検化を組み合わせることで、研究バイアスを排除し、後続の検証的臨床試験を支える強固なエビデンスの構築を目指している。
元記事: https://www.webull.com/news/15767350893126656
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