主要成果
アストラゼネカのUltomiris（ravulizumab）が、希少疾患であるIgA腎症（IgAN）の治療において、米国食品医薬品局（FDA）より加速承認を取得した。本剤は、進行リスクのあるIgAN患者における蛋白尿（腎機能の指標であり、疾患活動性のサロゲートマーカー）を減少させる目的で承認された。Ultomirisは、米国で承認された初の補体C5阻害薬となる。
技術・詳細
今回の承認の根拠となったのは、第3相試験「I CAN」の結果である。本試験では、初回投与（ローディングドーズ）の後、8週間ごとにC5阻害薬を投与したところ、投与34週時点でプラセボ群と比較して蛋白尿が43.4%減少したことが確認された。
ただし、今回の承認は「加速承認」であるため、アストラゼネカは今後、蛋白尿の改善が実際に腎機能低下の抑制につながることを示す追加データを提供する必要がある。現在、同試験では106週にわたる推定糸球体濾過量（eGFR）の推移を追跡しており、この結果が肯定的であれば、IgANに対する完全なFDA承認につながる見通しである。
背景・業界の文脈
IgA腎症（IgAN）は、抗体が腎臓に蓄積して炎症や瘢痕を引き起こし、潜在的に慢性腎臓病（CKD）に至る希少疾患である。世界的に最も一般的な原発性糸球体腎炎であり、年間100万人あたり25〜50例の発生率で、米国では20万人以上の患者が影響を受けていると推定されている。
IgAN治療薬市場は現在、前例のない急増期にある。過去10年間に米国市場に投入された新薬は6つに及び、さらに多くの候補薬が開発パイプラインに存在する。こうした競争環境の中、Ultomirisはすでに発作性夜間ヘモグロビン尿症、非定型溶血性尿毒症症候群（HUS）、全身性重症筋無力症（gMG）、視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）の治療に承認されており、今年上半期の売上高が25.8億ドルに達する同社の主力製品の一つとなっている。
今後の展望
アストラゼネカは、I CAN試験の中間結果に基づいた申請を日本およびその他の国でも進めており、現在審査が行われている。また、同社は造血幹細胞移植関連血栓性微小血管症（HSCT-TMA）への適応拡大に向けた試験も実施しており、規制当局への申請手続きが進んでいる。
元記事: https://pharmaphorum.com/news/az-grabs-fda-nod-ultomiris-rare-kidney-disease-igan
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