新技術・技術紹介– category –
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LNPデリバリー型遺伝子編集プラットフォーム、肝臓の脂質代謝疾患を標的：単一介入で持続的治療へ
Ace Therapeutics アメリカ 概要 このプラットフォームは、脂質ナノ粒子（LNP）でデリバリーされる遺伝子編集技術に焦点を当て、遺伝性の脂質代謝疾患に対し、肝臓における病原性遺伝子の永続的な、単一介入での矯正を目指しています。ガイドRNA設計、mRNA... -
RNA治療薬の進展とデリバリーの課題：mRNAワクチン、siRNA、ASOが疾患治療を牽引
Facebook (Ambry Genetics) アメリカ 概要 最近の出版物は、mRNAワクチンや治療薬、siRNA、ASOなどのRNAベースの治療モダリティが、ウイルス感染症、遺伝性疾患、がんの治療に大きな影響を与えていることを示しています。しかし、これらの治療薬の安全かつ... -
Micron Biomedicalのマイクロニードルパッチ、AbbVieのマビレット、ModernaのmRNAパイプライン：創薬・DDSの多様な進展
Drug Discovery News アメリカ 概要 創薬・DDS分野では多様な進展が見られ、Micron BiomedicalはNIAIDから450万ドルの契約を獲得し、放射線障害対策のマイクロニードルパッチを開発しています。AbbVieのマビレットは、急性および慢性C型肝炎ウイルス（HCV... -
GLP-1アゴニスト「チルゼパチド」、2型糖尿病・肥満患者の心血管イベントと感染症リスクを3分の1削減
Technical University of Munich ドイツ 概要 ミュンヘン工科大学とハーバード大学医学部の研究者らがThe BMJに発表した大規模研究で、GLP-1アゴニストであるチルゼパチド（Mounjaro）が、2型糖尿病と肥満症を併発する患者において、心臓発作、脳卒中、お... -
HKeyBio、AI設計薬のin vivo検証加速プログラム「HKEY-AI2Vivo™ 1.0」を開始：IND前開発のボトルネック解消へ
Drug Discovery Online アメリカ 概要 HKeyBio社は、AI創薬チームがAI生成標的および分子のin vivo薬理学・トランスレーショナルエビデンスを加速できるよう支援するプログラム「HKEY-AI2Vivo™ 1.0」を立ち上げました。このプログラムは、自己免疫... -
MLによる脂質ナノ粒子設計、RNA治療薬の製剤開発を加速：高効率・低実験負担を実現
Pharmatica アメリカ 概要 機械学習（ML）技術が、脂質ナノ粒子（LNP）の設計に適用され、RNA治療薬、遺伝子編集システム、タンパク質補充療法の製剤開発を加速しています。MLは実験的な製剤データを分析することで、脂質組成と生物学的性能間の複雑な関係... -
LNP技術の包括的ガイド：mRNAワクチン成功の鍵と次世代RNA治療薬送達への応用
Inside Therapeutics アメリカ 概要 脂質ナノ粒子（LNP）は、mRNAワクチンやRNA治療薬の成功に不可欠なナノドラッグデリバリーシステムであり、核酸を細胞内に効率的に送達する上で極めて重要な役割を果たしています。この包括的ガイドでは、LNPの構成要素... -
AlphaFold2、タンパク質構造予測に革命を起こしノーベル賞を受賞：AI創薬への期待と課題
Facebook (Singularity University) イギリス 概要 Google DeepMindのAlphaFoldは、2020年のタンパク質構造予測における画期的な進歩により、2024年にDavid Baker、Demis Hassabis、John Jumperがノーベル賞を受賞しました。このAIシステムは、2億以上のタ... -
MDPI、臓器選択的LNPで非コードRNAがん治療を加速：肝臓・脾臓・肺への精密送達を実現
MDPI スイス 概要 非コードRNA（ncRNA）を用いたがん治療は進歩しており、その有効性は脂質ナノ粒子（LNP）の特性、特に脂質組成、粒子サイズ、表面電荷に大きく左右されます。最近の開発では、イオン性脂質のpKaとPEG-脂質比を調整することで、肝臓、脾臓... -
ACE Therapeutics、LNP遺伝子編集プラットフォームで心血管治療薬の肝細胞選択性を90%超達成
ACE Therapeutics アメリカ 概要 ACE TherapeuticsのLNP送達型遺伝子編集プラットフォームは、リポタンパク質標的の心血管治療薬向けに、90%を超える肝細胞選択性を効率的に達成し、肝外編集のリスクを最小限に抑えます。このプラットフォームは、系統的な... -
バックボーンイオン化ポリマーiPβAEが脾臓・肺への肝外mRNA発現を定量的にガイド
Journal of the American Chemical Society アメリカ 概要 米国化学会誌に発表された研究は、バックボーンイオン化ポリマー（iPβAE）プラットフォームが、差動局所構造再編成を介して定量的にガイドされた肝外mRNAターゲティングを実現することを明らかに... -
Tamarind BioとGenScriptが提携：AI分子設計と迅速ウェットラボ検証で創薬を加速
Facebook (from GenScript Biotech) アメリカ 概要 AI駆動型薬物設計は、GANsやVAEsのような生成モデルを活用して、望ましい特性を持つ新規分子構造を生成することで創薬を加速しています。これらのシステムは、タンパク質折り畳みパターンを分析し、仮想... -
マンノース化脾臓標的LNP (LNP-PAM) が抗原提示細胞へのmRNA送達を強化、肝臓指向性を克服
ACS Publications アメリカ 概要 米国を拠点とするACS Publicationsに発表された研究により、新規のマンノース化脾臓標的脂質ナノ粒子（LNP-PAM）が開発されました。このLNP-PAMは、活性標的化と内因性標的化を統合することで、抗原提示細胞へのmRNA送達を... -
トランスフェリン結合型高分子ナノ粒子が膠芽腫のBBB透過性を向上：PISA法でドキソルビシン送達
ACS Publications アメリカ 概要 研究者らは、重合誘起自己組織化（PISA）によって合成されたトランスフェリン結合型高分子ナノ粒子を開発し、血液脳関門（BBB）透過性の向上と膠芽腫（GBM）の標的化を達成しました。このナノ粒子はpH感受性リンカーを介し... -
マルチスケール注意メカニズムを備えた足場認識トランスフォーマー、新規分子設計を加速
PMC (Part of MDPI) スイス 概要 研究者らは、マルチスケール注意メカニズムを備えた足場認識トランスフォーマーという、de novo分子設計のための新しいフレームワークを提案しました。このフレームワークは、トランスフォーマーベースの生成モデルとグラ... -
構造認識AIが次世代創薬を加速：3D分子幾何学と生成生体分子設計で結合剤を創出
Briefings in Bioinformatics | Oxford Academic イギリス 概要 グラフニューラルネットワーク、Transformerベースモデル、拡散ベース生成モデルを活用した構造認識AIシステムは、次世代の創薬を強力に推進しています。これらのモデルは、3D分子幾何学とタ... -
臓器オンチップがナノ粒子DDS開発を加速：前臨床予測精度を飛躍的に向上
Biophysics Reviews | AIP Publishing アメリカ 概要 ナノ粒子ベースの薬物送達システム（DDS）は大きく進歩しましたが、前臨床評価の予測能力不足が実用化のボトルネックとなっていました。材料科学と微細生理工学を融合した臓器オンチップシステムとナノ... -
抗生物質で腸内微生物叢を再形成、ナノ粒子化学療法の腫瘍送達と生存率が倍増
University of Texas M. D. Anderson Cancer Center アメリカ 概要 テキサス大学MDアンダーソンがんセンターの研究者らは、抗生物質を短期間投与して腸内微生物叢を再形成することで、ナノ粒子ベースの化学療法薬の腫瘍への送達を向上させる画期的な戦略を... -
Insilico Medicine、AI設計薬を第3相に進出：特発性肺線維症薬含む31候補を前臨床以降へ
Forbes アメリカ 概要 生成AIを活用した「ジェネラティブバイオロジー」が創薬のルールを書き換え、AIによって設計された薬剤候補がヒト臨床試験へと進んでいます。特にInsilico Medicineは、特発性肺線維症に対する第III相薬を有し、前臨床段階を超える31... -
LNP設計の革新で肝臓外への核酸送達が可能に：粘膜投与経路を開拓
MDPI スイス 概要 脂質ナノ粒子（LNP）設計の最近のブレークスルーにより、製剤組成の変更やイオン性脂質の化学修飾を通じて、肝臓以外の臓器への核酸送達が可能になりました。注射が最も成熟した送達方法である一方、粘膜投与が非侵襲的な代替手段として...
