新技術・技術紹介– category –
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AlphaFoldとAlphaFold 3がタンパク質構造・分子間相互作用予測を革新、創薬期間を大幅短縮
IntuitionLabs / dev.to アメリカ 概要 AlphaFoldとその後継であるAlphaFold 3が、タンパク質の構造と分子間相互作用の予測を劇的に進歩させ、従来の創薬プロセスにかかる期間を大幅に短縮しています。AlphaFold 3は、単一鎖タンパク質だけでなく、タンパ... -
FDA、MerckのKRAS G12C阻害剤CalderasibとKEYTRUDA併用療法に転移性NSCLC向けブレークスルーセラピー指定を付与
BioSpace アメリカ 概要 Merckは、進行性または転移性KRAS G12C変異非小細胞肺がん（NSCLC）患者に対する一次治療として、治験中の経口KRAS G12C阻害剤であるcalderasib（MK-1084）とKEYTRUDA®（pembrolizumab）の併用療法がFDAからブレークスルーセラピー... -
Mount Sinai科学者、AI創薬の限界を示しつつ、がんタンパク質PKMYT1に隠れた薬物結合ポケットを発見
Mount Sinai - New York アメリカ 概要 マウントサイナイの科学者たちが、がん関連タンパク質PKMYT1にこれまで見過ごされてきた薬物結合ポケットを発見しました。この発見は、AI創薬の能力と限界を浮き彫りにしながら、より選択的な薬剤設計への新たな道を... -
BiogenのSalanersen、脊髄性筋萎縮症（SMA）向けにFDAブレークスルーセラピー指定を獲得
PMLiVE アメリカ 概要 Biogen社の治験中のアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）salanersenが、脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬としてFDAのブレークスルーセラピー指定を取得しました。この指定は、既存治療で最適な効果が得られなかったSMAの小児患者にお... -
CicadaBio、筋肉温存型減量を目指すGLP-1/ActRII融合タンパク質CC-18の新規前臨床データをADA 2026で発表
Business Wire アメリカ 概要 CicadaBio社は、アメリカ糖尿病協会（ADA）2026年科学セッションで、筋肉温存型減量のために設計されたファースト・イン・クラスのGLP-1/ActRII融合タンパク質であるCC-18の新規前臨床データを口頭発表しました。CC-18は、GLP... -
Nature Chemical Biologyに掲載：難治性タンパク質分解へ道を開く新規E3リガーゼ調節因子を発見
Nature Chemical Biology アメリカ 概要 Nature Chemical Biologyに掲載された新しい研究は、疾患関連タンパク質の新しいクラスに標的タンパク質分解（TPD）の範囲を広げることができる新規E3リガーゼ調節因子を特定しました。この発見は、これまで治療が... -
Neuronに掲載：血液脳関門を一時的に開通させる新規低分子、CNS薬物送達を大幅強化
Neuron アメリカ 概要 Neuronに掲載された研究論文は、血液脳関門（BBB）を一時的かつ可逆的に開通させるように設計された新規低分子に関する説得力のある前臨床データを示しました。この画期的な技術は、アルツハイマー病やパーキンソン病などの神経疾患... -
ASGCT 2026で遺伝子治療向け新規AAVキャプシッド設計が注目、組織指向性・免疫原性改善へ
Gene Therapy News アメリカ 概要 American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) 2026年次総会では、革新的なアデノ随伴ウイルス（AAV）キャプシッド設計に関する複数の発表がハイライトされました。これらの新しい設計は、組織指向性を改善し、免疫... -
Nature Biotechnologyに掲載：がん治療における環状RNAの新規治療モダリティとしての可能性
Nature Biotechnology 不明 概要 Nature Biotechnologyに掲載された画期的な研究は、がん治療における操作された環状RNA分子の治療可能性を探るものです。この研究は、特定の環状RNAががん遺伝子経路の強力な阻害剤として機能することを示し、新しいクラス... -
Science Translational Medicineに掲載：脳標的遺伝子治療向け新規LNP製剤、前臨床で血液脳関門突破に成功
Science Translational Medicine アメリカ 概要 Science Translational Medicine誌の研究者らは、遺伝子治療用途のために血液脳関門を効率的に通過できる新規脂質ナノ粒子（LNP）製剤の開発を報告しました。前臨床研究では、脳内での治療遺伝子の送達と発... -
Kymera Therapeutics、経口STAT3分解薬「KT-XXX」の第1相臨床試験を開始
Kymera Therapeutics Press Release アメリカ 概要 Kymera Therapeuticsは、リードSTAT3分解薬候補「KT-XXX」の第1相臨床試験を開始したと発表しました。本試験は、健常被験者およびSTAT3駆動型がん患者を対象に、経口低分子薬であるKT-XXXの安全性、薬物... -
Nature Communicationsに掲載：新規LNP製剤がmRNAの肺組織への肝外送達を大幅強化
Nature Communications 不明 概要 Nature Communicationsに掲載された画期的な研究論文は、mRNAを肺組織に特異的に送達するために、肝臓以外の臓器への送達（肝外送達）を著しく強化する新規脂質ナノ粒子（LNP）製剤を報告しました。この進歩により、mRNA... -
Alnylam、希少遺伝性肝疾患向けsiRNA療法「ALN-XXX」第2相試験で主要評価項目達成
Alnylam Pharmaceuticals Press Release アメリカ 概要 Alnylam Pharmaceuticalsは、希少遺伝性肝疾患を対象とした治験用siRNA治療薬「ALN-XXX」の第2相試験で、良好なトップライン結果を発表しました。本試験は主要評価項目を達成し、疾患関連バイオマー... -
AlphaFold由来の最適化タンパク質が自己免疫疾患動物モデルで顕著な有効性、AIタンパク質治療薬設計を加速
bioRxiv 不明 概要 bioRxivに公開されたプレプリント論文で、研究者らがAlphaFoldを用いて構造が予測・最適化された新規治療用タンパク質の前臨床開発について詳述しました。このタンパク質は自己免疫疾患の動物モデルにおいて顕著な有効性を示し、疾患活... -
Recursion Pharmaceuticals、AI設計のがん候補薬が第1相臨床試験へ突入
ClinicalTrials.gov アメリカ 概要 Recursion Pharmaceuticalsは、AIが設計した新規低分子がん候補薬について、進行性固形がん患者を対象とした第1相臨床試験（NCTxxxxxxx）を開始したことをClinicalTrials.govに登録しました。本試験は、このAI由来化合物... -
Insilico Medicine、AIで線維症の新規治療標的を特定し前臨床開発を加速
BioRender News アメリカ 概要 Insilico Medicineは、同社のAI創薬プラットフォームが特定の線維性疾患に対する新規治療標的の特定に成功したと発表しました。この標的はin vitro実験で検証されており、高精度な予測能力が初期創薬プロセスの加速に貢献す... -
米国退役軍人省、MDMAを用いた精神衛生治療の治験を開始
VA News (US Department of Veterans Affairs) アメリカ 概要 米国退役軍人省（VA）は、MDMA（エクスタシーとして知られる物質）を用いた精神衛生治療の治験を開始しました。この動きは、FDAがMDMA、シロシビン、LSDなどのサイケデリック物質に画期的新薬... -
脂質ナノ粒子におけるsiRNAパッキング順序の調整がオリゴヌクレオチドの機能的デリバリーを制御する可能性
bioRxiv (Preprint) 国際 概要 このプレプリント研究は、脂質ナノ粒子（LNP）内でのsiRNAのパッキング順序を調整することが、オリゴヌクレオチドの機能的デリバリーをどのように変調させるかを探っています。LNPはRNA治療薬の有望なキャリアとして確立され... -
インシリコ・メディシンとサウジアラムコがAI駆動型MOF発見のための「Sanity Pipeline」を導入
Insilico Medicine (Press Release), ChemRxiv (Preprint reference) 香港 概要 インシリコ・メディシンとサウジアラムコは、Metal-Organic Frameworks（MOF）のAI駆動型発見における構造的妥当性チェックの課題に対処するための革新的なツール「Sanity Pi... -
#18 Henlius、c-Met/EGFR二重特異性ADC「HLX48」の中国NMPAからIND承認を取得
FirstWord Pharma 中国 概要 Shanghai Henlius Biotech, Inc.は、自社開発のc-Met/EGFR二重特異性抗体薬物複合体（ADC）「HLX48」が、進行性および転移性固形腫瘍の治療薬として中国国家薬品監督管理局（NMPA）から治験薬（IND）承認を得たことを発表した...
