新技術・技術紹介– category –
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Ultragenyx、アンジェルマン症候群ASO治療薬Apazunersenの第3相ASPIRE試験で有望な結果発表
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. アメリカ 概要 Ultragenyx社は、アンジェルマン症候群に対するASO治療薬Apazunersen (GTX-102) の第3相ASPIRE試験で、有望な結果を発表しました。この薬剤は、アンジェルマン症候群の根本原因にアプローチすることを目的と... -
Soufflé Therapeutics、FSHD向け筋肉標的siRNA複合体SFL-0821の第I/II相臨床試験を開始
allsci.com アメリカ 概要 Soufflé Therapeuticsは、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）患者を対象とした新規抗体-siRNA複合体SFL-0821の第I/II相臨床試験を登録し、臨床開発を開始しました。SFL-0821は、FSHDの主要な病因であるDUX4遺伝子の発現を特... -
吸入siRNA療法ARO-RAGE、肺炎症治療で安全性・忍容性・肺標的エンゲージメントを確認
Springer Nature Communities 国際 概要 Receptor for Advanced Glycation End Products（RAGE）を標的とする吸入siRNA治療薬ARO-RAGEの第1/2a相臨床試験で、安全かつ忍容性が高く、肺組織での標的エンゲージメントが確認されました。この結果は、siRNA技... -
GamgeeがChatGPTとAlphaFoldで犬用mRNAがんワクチンを開発、AIが臨床試験を加速
Gies Business (Facebook) アメリカ 概要 AIは臨床試験のあらゆる側面を加速する可能性を秘めており、Gamgee社はChatGPTとAlphaFoldを用いて犬用の個別化mRNAがんワクチンを設計し、現在臨床試験が進行中です。この進展は、AIが患者募集の最適化、データ駆... -
Insilico MedicineのAI生成薬レントセルチブ、老化指標を改善し特発性肺線維症Phase IIIを開始
Inc.com アメリカ 概要 Insilico Medicine社がAIを用いて設計した薬剤レントセルチブ（rentosertib）が、12週間の臨床試験で生物学的年齢の6つのタンパク質ベースの指標を低下させる初期兆候を示しました。これは、AI設計薬がヒト臨床試験段階で有望な効果... -
BigHat Biosciences、AI設計CDH17標的ADC「BHB810」の胃がん第1相試験で初の患者に投与開始
BigHat Biosciences アメリカ 概要 BigHat Biosciencesは、AI駆動型抗体設計プラットフォームを用いて開発された新規CDH17標的VHH-Fc抗体薬物複合体（ADC）BHB810の第1相臨床試験で、最初の患者が投与されたことを発表しました。BHB810は、胃がんおよびそ... -
PROTAC薬への反応はタンパク質蓄積メカニズムが鍵：難治性がん治療に新たな標的戦略
News-Medical イギリス 概要 研究者たちは、がんを引き起こすタンパク質が腫瘍内で蓄積するメカニズムが、PROTAC薬の有効性に大きく影響する可能性を発見しました。PROTAC薬は、適切に分解されずに蓄積するタンパク質の除去に、がん細胞が継続的に大量生産... -
多重特異性抗体治療薬の台頭がCDMO開発アーキテクチャを変革
BioSpace アメリカ 概要 多重特異性抗体治療薬の急速な発展は、医薬品受託開発製造機関（CDMO）のサービス提供モデルと開発アーキテクチャに大きな変革をもたらしています。製造業者は、分子工学、詳細な分析、および強化された上流・下流プロセス構成を中... -
UBC医学部、AIタンパク質設計と薬物送達分野で世界的な科学者3名を新研究教授に任命
UBC Medicine カナダ 概要 ブリティッシュコロンビア大学（UBC）医学部は、薬物送達、タンパク質設計、マイクロバイオーム科学の分野で世界的に著名な3名の科学者をEddie Goldenberg Research Chairs of Canadaに任命しました。特にAIのブレークスルー、中... -
高分子ナノ粒子が薬物送達・遺伝子治療・医療画像診断など幅広い生物医学分野で多様な応用を加速
Nanbiosis スペイン 概要 高分子ナノ粒子は、ナノメディシン分野において最も多用途で有望なプラットフォームの一つとして注目されています。これらのナノ粒子は、薬物送達、遺伝子治療、医療画像診断、がん研究、バイオセンシングなど、幅広い生物医学的... -
二重特異性ADCプラットフォーム、従来困難だった数千のがん標的を解放し、毒性課題を克服
Drug Discovery News アメリカ 概要 新しいロジックゲート型プラットフォームを搭載した二重特異性抗体薬物複合体（bsADCs）が、抗体薬物複合体（ADC）開発における数千もの新たな潜在的がん標的を解放する可能性が示されました。このプラットフォームは、... -
BRD4標的PROTACナノアセンブリがFLASH放射線増感療法を大幅に強化、腫瘍抑制に成功
PMC アメリカ 概要 PMCに発表された研究では、BRD4を標的とするPROTACナノアセンブリ（APF）が、超高線量率放射線療法（FLASH-RT）の抗腫瘍効果を飛躍的に高めることが実証されました。APFは、BRD4分解剤ARV-771を腫瘍細胞に効率的に送達し、放射線誘発性... -
スマートハイドロゲル-ナノ粒子プラットフォーム、乳がんの精密薬物送達と腫瘍微小環境変調で新たな道
ACS Publications アメリカ 概要 ACS Publicationsの論文は、乳がん治療において精密な薬物送達と腫瘍微小環境（TME）変調を可能にするスマートハイドロゲル-ナノ粒子プラットフォームの可能性を提示しています。この複合システムは、ハイドロゲルとナノ粒... -
二重特異性T細胞エンゲージャー（BiTE）療法、地域のがん治療施設で導入拡大
American Oncology Network アメリカ 概要 二重特異性T細胞エンゲージャー（BiTE）療法ががん治療における重要な進歩を遂げ、米国の地域腫瘍学施設での導入が拡大しています。これらの革新的な治療法は、特に従来の治療法に抵抗性を示すがん患者に新たな治... -
腫瘍免疫微小環境のモデル化によりADCの効能を最大化する新戦略を解明
Journal for ImmunoTherapy of Cancer アメリカ 概要 Journal for ImmunoTherapy of Cancerの研究では、腫瘍免疫微小環境（TME）が抗体薬物複合体（ADCs）および二重特異性抗体の送達と有効性を妨げるメカニズムがモデル化され、ADC効果を増強する新戦略が... -
標的タンパク質分解薬の送達を革新：ナノメディシンとプログラム可能な近接プラットフォーム
MDPI スイス 概要 標的タンパク質分解（TPD）技術において、ナノメディシンとプログラム可能な近接プラットフォームが分解剤の送達課題を解決する鍵として注目されています。PROTACや分子糊などの分解剤は、溶解度、透過性、組織選択性などの薬物動態学的... -
結腸直腸がん治療の未来を拓く：二重特異性抗体およびADCの新たな進歩
MDPI スイス 概要 結腸直腸がん（CRC）治療において、二重特異性抗体（bsAbs）および抗体薬物複合体（bsADCs）が画期的な進歩を遂げています。これまでの承認bsAbsのほとんどががん治療に用いられ、特に二重特異性HER2 ADCであるJSKN003は、HER2陽性固形が... -
生成AIが量子コンピューティング統合で分子・材料の逆設計を実現、創薬・素材開発を革新
SEMICON Taiwan 台湾 概要 生成AIは、標的特性を持つ分子や材料の直接生成を可能にする「逆設計アプローチ」の実現により、創薬と材料科学に革命がもたらされつつあります。この技術は、必要な機能から逆に構造を導き出すことで、従来の試行錯誤的なプロセ... -
Nature Communications論文: AI活用RCDOフレームワークが分子生成と実験的フィードバックを統合し創薬を加速
Nature Communications 不明 概要 最新のNature Communications論文で、創薬のための画期的な閉ループ強化学習フレームワーク「Rapid Compound Directed Optimization（RCDO）」が発表されました。RCDOは、AI駆動の分子生成と実験的フィードバックをシーム... -
オリゴヌクレオチド薬物送達、肝臓標的から筋肉・中枢神経系など肝臓外臓器への組織特異的アプローチへ進化
GlobeNewswire 不明 概要 オリゴヌクレオチド薬物送達は、従来の肝臓標的型から、筋肉や中枢神経系（CNS）といった肝臓外臓器への組織特異的アプローチへと大きく進化しています。GalNAc抱合体は肝臓のアシアロ糖タンパク質受容体を効率的に標的としますが...
