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FDA、再生医療向け規制を明確化：RMAT指定とHCT/P分類の戦略的活用で開発加速
Global MedTech Expert アメリカ 概要 米国FDAは、再生医療製品（RMP）の開発と承認を加速するため、再生医療先進療法（RMAT）指定の枠組みを詳細に解説した。RMATは、重篤または生命を脅かす疾患を対象とする細胞・遺伝子治療製品に対し、Breakthrough Th... -
Crystalys Therapeutics、遺伝子治療開発のため3500万ドルのシリーズA資金調達を完了
BioBucks アメリカ 概要 遺伝子治療薬開発企業であるCrystalys Therapeuticsが、シリーズAラウンドで3500万ドルを調達した。この資金は、同社の革新的な遺伝子治療パイプラインの研究開発を加速させ、特定の疾患領域におけるアンメットニーズに対応するた... -
Lyora、眼科遺伝子治療アセット推進のためシード資金調達を完了し、18ヶ月以内のIND申請を目指す
Cellgenetherapyreview.com アメリカ 概要 Lyoraは2026年7月14日、眼科遺伝子治療アセットを推進するためのシード資金調達を完了し、事業を開始したと発表した。同社は、今後18ヶ月以内に最初のIND（治験薬）申請を提出する計画である。この資金調達は、眼... -
Century Therapeutics、1型糖尿病向けiPSC由来膵島置換療法「CNTY-813」の前臨床データを発表、免疫回避技術「Allo-Evasion™ 5.0」で全身性免疫抑制不要を目指し2026年第4四半期にIND申請
GlobeNewswire (Century Therapeutics) アメリカ 概要 Century Therapeuticsは、1型糖尿病患者を対象としたiPSC由来膵島置換療法「CNTY-813」の前臨床データが、EASD 2026およびBreakthrough T1D会議で口頭発表されると発表した。同製品は、独自の免疫回避... -
Fate Therapeutics、iPSC由来デュアルCAR T細胞候補「FT839」のFDA IND承認取得、自己免疫・血液悪性腫瘍を対象に2026年後半にPhase 1/2a試験開始へ
GlobeNewswire アメリカ 概要 Fate Therapeuticsは、iPSC由来デュアルCAR T細胞製品候補「FT839」に対するFDAのIND（治験薬）承認を取得したと発表した。FT839はCD19とCD38を同時に標的とするよう設計されており、これにより多岐にわたる自己免疫疾患およ... -
Fate Therapeuticsが自己免疫疾患向けCAR-T療法FT839のIND承認をFDAから取得、第1/2相試験へ
GlobeNewswire アメリカ 概要 Fate Therapeuticsは、自己免疫疾患を対象としたCAR-T細胞療法候補FT839の治験新薬（IND）申請について、米国食品医薬品局（FDA）から承認を取得しました。これにより同社は、FT839の第1/2相バスケット臨床試験を開始する予定... -
UniXellのiPS細胞由来パーキンソン病治療薬UX-DA003、米国臨床試験のIND承認を取得
Parkinson's News Today アメリカ 概要 UniXell Biotechnologyは、iPS細胞由来のパーキンソン病治療薬候補UX-DA003が米国食品医薬品局（FDA）から新薬臨床試験許可（IND）を取得したことを発表し、米国での臨床試験開始が可能になった。この同種異系細胞療... -
Beam Therapeutics、PKUに対するin vivoベース編集療法BEAM-304のIND承認をFDAから獲得
CRISPR Medicine News アメリカ 概要 Beam Therapeuticsは、フェニルケトン尿症（PKU）に対するin vivoベース編集療法BEAM-304について、米国FDAから治験薬（IND）申請の承認を得ました。この治療法は、脂質ナノ粒子（LNP）を介して肝臓に送達されるアデニ... -
Beam Therapeutics、フェニルケトン尿症治療薬BEAM-304の米国FDA治験薬申請（IND）が承認
Beam Therapeutics アメリカ 概要 Beam Therapeuticsは、フェニルケトン尿症（PKU）治療を目的とした治験中のベース編集療法BEAM-304について、米国FDAから治験薬申請（IND）の承認を獲得したと発表しました。この承認は、同社が推進する単一臨床フレーム... -
細胞・遺伝子治療週報：ユニキュアがハンチントン病遺伝子治療AMT-130のBLA申請計画、ErnexaがIND準備、Autolusが全身性エリテマトーデスCAR-T初期データ
Cell & Gene Therapy Insights アメリカ 概要 ユニキュアは、ハンチントン病遺伝子治療薬AMT-130の生物製剤承認申請（BLA）を2026年第3四半期に提出する計画を、3年間のフェーズI/IIデータに基づいて発表しました。Ernexa Therapeuticsは、年内の第1相試験... -
Beam TherapeuticsのPKU治療薬BEAM-304、米国FDAが治験薬申請(IND)を承認し、ベース編集療法が臨床段階へ
GlobeNewswire アメリカ 概要 Beam Therapeutics Inc.は、フェニルケトン尿症（PKU）の治療を目的としたベース編集療法BEAM-304の治験薬申請（IND）が、米国食品医薬品局（FDA）によって承認されたことを発表した。PKUはPAH遺伝子の変異による稀な遺伝性代... -
Century Therapeutics、iPSC由来1型糖尿病治療薬CNTY-813が前臨床で耐久性血糖コントロールと免疫回避能力を実証
BioSpace (Century Therapeutics) アメリカ 概要 Century Therapeuticsは、米国糖尿病学会（ADA）2026年次総会で、1型糖尿病向けiPSC由来膵島置換療法CNTY-813の新たな非臨床データを発表しました。データは、非臨床モデルで8ヶ月以上にわたる持続的な血糖... -
Voyager Therapeutics、初のタウ標的遺伝子治療VY1706がFDA治験薬承認取得：アルツハイマー病Phase 1開始へ
Cell & Gene Therapy Review アメリカ 概要 Voyager Therapeuticsは、アルツハイマー病を対象としたタウ標的遺伝子治療薬VY1706の治験新薬（IND）申請がFDAによって承認されたことを発表しました。VY1706は、MAPT mRNAを標的とする強力なアデノ随伴ウイル... -
Fate Therapeutics、EULAR 2026でFT819/FT839のデータ発表：SLE患者で迅速かつ持続的な改善と良好な安全性プロファイルを確認
GlobeNewswire (Fate Therapeutics Press Release) アメリカ 概要 Fate Therapeuticsは、欧州リウマチ学会（EULAR）2026年次総会で、オフザシェルフCAR T細胞プログラムFT819およびFT839のデータを発表しました。FT819は、全身性エリテマトーデス（SLE）患...
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