核酸医薬– tag –
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企業動向
Ribo Life Scienceの子会社Ribocure、冠動脈疾患siRNA療法vortosiranの第IIa相でFXI活性を92%減少
Clinical Trials Arena イギリス 概要 Suzhou Ribo Life Science社の子会社Ribocure Pharmaceuticalsは、冠動脈疾患患者を対象としたsiRNA療法vortosiran(RBD4059)の第IIa相臨床試験で、高用量群において血液凝固第XI因子(FXI)活性を平均92%減少させる... -
新技術・技術紹介
Frontiers誌、RNAベース薬の現代医学における変革的役割をレビュー、siRNA・mRNA・ASOのデリバリー戦略を強調
Frontiers スイス 概要 Frontiers誌のレビューは、RNA治療薬が疾患関連RNA分子を直接標的とすることで、現代医学における革新的なアプローチへと進化したことを包括的に概説している。特に、siRNA、mRNA、アンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)など多様な... -
市場動向
Hongene Biotech、心臓代謝性疾患向けsiRNA製造のスケールアップが急務、新規API需要に対応へ
Hongene Biotech 中国 概要 Hongene Biotechは、心臓代謝性疾患を標的とするsiRNA治療薬の急増に伴い、オリゴヌクレオチド製造の劇的なスケールアップが不可欠であることを指摘した。傾斜乳酸コレステロール減少薬inclisiranや高トリグリセリド血症薬ploza... -
新技術・技術紹介
siRNA、LNPとGalNAc結合技術で遺伝子サイレンシングの課題を克服し治療応用を拡大
Inside Therapeutics アメリカ 概要 Inside Therapeuticsは、siRNAが遺伝子サイレンシングにおける変革的な役割を果たす一方で直面するデリバリー課題を、脂質ナノ粒子(LNP)とN-アセチルガラクトサミン(GalNAc)結合技術によって克服していると解説した... -
企業動向
RNAプラットフォームへの投資、肝臓以外の臓器へのデリバリー技術が成功の鍵
Bioprocess Online アメリカ 概要 Bioprocess Onlineの記事は、RNA治療薬プラットフォームへの投資判断において、投資家が考慮すべき5つの重要な質問を提示している。特に、現在肝臓へのRNAデリバリーで成功しているGalNAc結合などの技術が、肺、筋肉、中... -
新技術・技術紹介
患者特異的リンパ組織チップ上でmRNAワクチン免疫応答を再現、前臨床評価を加速
Wyss Institute アメリカ 概要 Wyss Instituteの研究者らが、ModernaとBioNTechのmRNAワクチンが誘発する免疫応答を患者特異的なリンパ組織チップで再現する革新的な技術を開発した。このヒト由来の生体外モデルは、ワクチン接種後の筋肉内注射から防御抗... -
企業動向
RNA医薬がCOVID-19パンデミックを経て「セカンドアクト」へ突入、肝臓以外の臓器へのデリバリーが焦点に
European Biotechnology Magazine ドイツ 概要 RNA治療薬はCOVID-19パンデミックでのmRNAワクチンの成功を経て、肝臓以外の臓器への効果的なデリバリー技術開発に焦点を当てた「セカンドアクト」に突入した。Alnylam、Arrowhead、Silence Therapeuticsなど... -
新技術・技術紹介
T細胞標的mRNA LNPがサイトカイン共提示により生体内工学を強化:IL-7共提示で脾臓T細胞へ機能的mRNA導入を偏向
PubMed (bioRxiv) 不明 概要 本研究は、IL-7(インターロイキン-7)を抗CD3および抗CD28抗体と共提示する脂質ナノ粒子(LNP)の改良設計を提示しています。この新しいLNPは、初代ヒトT細胞における粒子取り込みと遺伝子導入効率を著しく向上させ、CAR mRNA... -
新技術・技術紹介
オレゴン州立大学、糖衣ナノ粒子による新たな膠芽腫治療法を開発:マウス生存率を50%向上
Oregon State University via Medical Xpress アメリカ 概要 オレゴン州立大学の研究者らは、糖衣ナノ粒子を用いて腫瘍抑制遺伝子の指示を脳癌細胞に直接送達する新しい実験的膠芽腫治療法を開発しました。マウスを用いた研究では、この治療法が血液脳関門... -
新技術・技術紹介
Nava Therapeutics、脂質ナノ粒子(LNP)プラットフォームで8900万ドルを調達:RNA治療薬の送達を革新
Endpoints News アメリカ 概要 Nava Therapeuticsは、RNAベース治療薬の効率的な送達に特化した脂質ナノ粒子(LNP)プラットフォームを推進するため、8900万ドルのシリーズA資金調達を完了したと発表しました。この大型資金調達は、LNP技術の重要性と、次... -
市場動向
Clarivate「2026年の注目すべき医薬品」リストを発表:AI創薬とDDS技術が有望株
Clarivate イギリス 概要 Clarivateは、2026年半ばにおける「注目すべき医薬品(Drugs to Watch)」リストを発表し、AI創薬と革新的な薬物送達システム(DDS)技術が今後の市場を牽引する主要なトレンドであることを強調しました。このリストには、後期臨... -
新技術・技術紹介
RNAiが代謝疾患治療の新たな地平を開く:肝臓特異的DDSと自己送達siRNAが臨床開発を加速
ResearchGate (Trends in Pharmacological Sciences) 不明 概要 本記事は、RNA干渉(RNAi)が代謝疾患の治療戦略として、ほぼ全ての遺伝子を標的とできる利点を強調している。送達の課題にもかかわらず、代謝疾患において肝臓を標的とするsiRNA用の脂質ベ... -
新技術・技術紹介
Alloy Therapeutics、高性能環状RNAプラットフォーム「AntiClastic™」を発表:オフターゲット作用を抑制し、RNA医薬の安定性・効力を向上
Alloy Therapeutics アメリカ 概要 Alloy Therapeuticsは、アンチクラスティック環状オリゴヌクレオチドプラットフォーム「AntiClastic™」を発表した。この技術は、ASO、siRNA、sgRNAを独自の構成可能な環状構造に再構築し、オフターゲット効果や免... -
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Ractigen、SOD1-ALS治療薬RAG-17のNature Medicine論文発表:第1相で脳脊髄液SOD1を大幅低減、良好な安全性プロファイルを確認
BioSpace アメリカ 概要 Ractigen Therapeuticsは、SOD1型筋萎縮性側索硬化症(SOD1-ALS)に対するsiRNA治療薬RAG-17の前臨床薬理学データおよび初のヒト第1相臨床試験結果をNature Medicineに発表した。第1相試験では、重篤な有害事象なしに主要安全エン... -
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RNA治療薬パイプラインが加速:20社以上が90超の候補薬を開発中、MirumとRegeneronが第3相を開始
Barchart (DelveInsightより) インド 概要 DelveInsightの「RNA Interference Pipeline Insight 2026」レポートによると、RNA治療薬のパイプラインが大幅に加速しており、現在20社以上の製薬会社が90以上の候補薬を開発しています。特に、2026年6月にはMir... -
新技術・技術紹介
高度な薬物送達を可能にする脂質ナノ粒子(LNP):核酸送達における臓器選択性と応用拡大
BOC Sciences アメリカ 概要 脂質ナノ粒子(LNP)は、ナノスケールの薬物送達ベクターとして核酸送達、特にsiRNAおよびmRNA送達において画期的な進歩を遂げました。LNPの組成を慎重に最適化することで、肝臓、脾臓、肺などの特定の臓器への選択的な蓄積が... -
新技術・技術紹介
siRNA送達技術の最前線:LNPとGalNAcコンジュゲート、肝臓外ターゲティングが次世代イノベーションを牽引
BOC Sciences アメリカ 概要 siRNA(低分子干渉RNA)送達技術の分野では、リピドナノ粒子(LNP)とGalNAcコンジュゲートが主要なプラットフォームとして確立されています。LNPは肝臓および肝臓外への送達に柔軟性を持つ一方、GalNAcコンジュゲートは肝細胞... -
市場動向
RNA治療薬の最新動向:RNAi、ASO、mRNAが難病標的を拓き、市場投入へ加速
PMC アメリカ 概要 RNAベースの薬剤は、これまで「治療困難」とされてきた標的にも対処できる可能性を示し、有望な治療技術として急速に浮上しています。本レビューでは、RNA干渉(RNAi)、アンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)、メッセンジャーRNA(mRN... -
新技術・技術紹介
Moderna、mRNA技術をがん・自己免疫疾患へ拡大、AI駆動型研究プラットフォームを発表し創薬加速
Drug Discovery and Development アメリカ 概要 Modernaは年次サイエンスデーで、mRNAプラットフォームの戦略的拡大を発表し、ワクチン領域を超えてがんおよび自己免疫疾患プログラムを推進します。同社はin vivo CAR-T細胞療法や固形腫瘍を対象とした新規... -
新技術・技術紹介
ブリティッシュコロンビア大学のレビューがmRNAワクチンの安全性と有効性を再確認、がん治療など多分野への応用加速
UBC News - The University of British Columbia カナダ 概要 ブリティッシュコロンビア大学の研究者による広範なグローバルレビューは、COVID-19 mRNAワクチンの安全性と有効性を揺るぎないものとして再確認した。数十億回分の投与実績に基づき、mRNA技術...