核酸医薬– tag –
-
FDAが遺伝性血管性浮腫治療薬Dawnzera（donidalorsen-azyh）を承認、RNA標的ASOの新薬
Liv Hospital トルコ 概要 2025年8月、FDAは遺伝性血管性浮腫（HAE）の画期的な治療薬Dawnzera（donidalorsen-azyh）を承認しました。この薬剤は、RNAを標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）に分類され、肝臓でプレカリクレイン（PKK）mRNAを... -
デュアルターゲティングLNPがβ細胞特異的RNA送達を劇的に改善、1型糖尿病治療に期待
ACS Publications アメリカ 概要 研究者たちは、β細胞を標的としたRNA送達を強化するためのデュアルターゲティングLNP（脂質ナノ粒子）エンジニアリング戦略を開発しました。この新しいLNPは、ModernaのLNPと比較して、in vivoでトランスフェクション効率... -
第6回mRNA治療薬サミット：腫瘍学へのシフト、in vivo CAR-T、saRNA、circRNAが注目
BioSpace アメリカ 概要 第6回mRNAベース治療薬サミットでは、mRNA医薬品の臨床活動が感染症から腫瘍学へと大きくシフトしていることが示されました。特にin vivo CAR-T細胞療法は注目されるアプリケーションであり、自己増幅型RNA（saRNA）および環状RNA... -
New England Biolabs、mRNA治療薬・診断薬を支えるRNA関連ワークフロー試薬を発表
New England Biolabs アメリカ 概要 New England Biolabsは、mRNA治療薬、個別化医療、診断薬など、広範なRNA研究をサポートする試薬ポートフォリオを発表しました。RNAの多様性は現代医学を変革しており、自己増幅型RNA（saRNA）や環状RNA（circRNA）とい... -
AI駆動型CRISPR設計：遺伝子編集の精度と効率を飛躍的に向上
Preprints.org 国際 概要 本レビューは、AI駆動型CRISPR設計のツールと方法論を体系的に調査し、遺伝子編集の精度、効率、自動化を向上させるAIの役割を強調しています。生成AIを含む学習パラダイムや機能によってアプローチを分類し、データ品質や解釈可... -
LNPデリバリー型遺伝子編集プラットフォーム、肝臓の脂質代謝疾患を標的：単一介入で持続的治療へ
Ace Therapeutics アメリカ 概要 このプラットフォームは、脂質ナノ粒子（LNP）でデリバリーされる遺伝子編集技術に焦点を当て、遺伝性の脂質代謝疾患に対し、肝臓における病原性遺伝子の永続的な、単一介入での矯正を目指しています。ガイドRNA設計、mRNA... -
RNA治療薬の進展とデリバリーの課題：mRNAワクチン、siRNA、ASOが疾患治療を牽引
Facebook (Ambry Genetics) アメリカ 概要 最近の出版物は、mRNAワクチンや治療薬、siRNA、ASOなどのRNAベースの治療モダリティが、ウイルス感染症、遺伝性疾患、がんの治療に大きな影響を与えていることを示しています。しかし、これらの治療薬の安全かつ... -
Micron Biomedicalのマイクロニードルパッチ、AbbVieのマビレット、ModernaのmRNAパイプライン：創薬・DDSの多様な進展
Drug Discovery News アメリカ 概要 創薬・DDS分野では多様な進展が見られ、Micron BiomedicalはNIAIDから450万ドルの契約を獲得し、放射線障害対策のマイクロニードルパッチを開発しています。AbbVieのマビレットは、急性および慢性C型肝炎ウイルス（HCV... -
MLによる脂質ナノ粒子設計、RNA治療薬の製剤開発を加速：高効率・低実験負担を実現
Pharmatica アメリカ 概要 機械学習（ML）技術が、脂質ナノ粒子（LNP）の設計に適用され、RNA治療薬、遺伝子編集システム、タンパク質補充療法の製剤開発を加速しています。MLは実験的な製剤データを分析することで、脂質組成と生物学的性能間の複雑な関係... -
LNP技術の包括的ガイド：mRNAワクチン成功の鍵と次世代RNA治療薬送達への応用
Inside Therapeutics アメリカ 概要 脂質ナノ粒子（LNP）は、mRNAワクチンやRNA治療薬の成功に不可欠なナノドラッグデリバリーシステムであり、核酸を細胞内に効率的に送達する上で極めて重要な役割を果たしています。この包括的ガイドでは、LNPの構成要素... -
MDPI、臓器選択的LNPで非コードRNAがん治療を加速：肝臓・脾臓・肺への精密送達を実現
MDPI スイス 概要 非コードRNA（ncRNA）を用いたがん治療は進歩しており、その有効性は脂質ナノ粒子（LNP）の特性、特に脂質組成、粒子サイズ、表面電荷に大きく左右されます。最近の開発では、イオン性脂質のpKaとPEG-脂質比を調整することで、肝臓、脾臓... -
スイスBachem、ペプチド・オリゴヌクレオチド需要急増に対応し2026年に$4.31億超投資
Pharma Manufacturing スイス 概要 ペプチドとオリゴヌクレオチドを専門とするスイスのCDMO、Bachemは、世界的な需要急増に対応するため、グローバルネットワーク全体で製造能力を大幅に拡大しています。これには、2026年4月にスイスのブーベンドルフに開... -
バックボーンイオン化ポリマーiPβAEが脾臓・肺への肝外mRNA発現を定量的にガイド
Journal of the American Chemical Society アメリカ 概要 米国化学会誌に発表された研究は、バックボーンイオン化ポリマー（iPβAE）プラットフォームが、差動局所構造再編成を介して定量的にガイドされた肝外mRNAターゲティングを実現することを明らかに... -
APAC、HPAPI・ADC・mRNA・ウイルスベクターなど高付加価値医薬品の製造能力を拡大
BioProcess International アジア太平洋 概要 アジア太平洋（APAC）地域は、従来の活性医薬品成分（API）製造を超え、高活性医薬品成分（HPAPI）、抗体薬物複合体（ADC）、バイオロジクス、オリゴヌクレオチド、mRNA、ウイルスベクター、細胞治療といった... -
マンノース化脾臓標的LNP (LNP-PAM) が抗原提示細胞へのmRNA送達を強化、肝臓指向性を克服
ACS Publications アメリカ 概要 米国を拠点とするACS Publicationsに発表された研究により、新規のマンノース化脾臓標的脂質ナノ粒子（LNP-PAM）が開発されました。このLNP-PAMは、活性標的化と内因性標的化を統合することで、抗原提示細胞へのmRNA送達を... -
LNP設計の革新で肝臓外への核酸送達が可能に：粘膜投与経路を開拓
MDPI スイス 概要 脂質ナノ粒子（LNP）設計の最近のブレークスルーにより、製剤組成の変更やイオン性脂質の化学修飾を通じて、肝臓以外の臓器への核酸送達が可能になりました。注射が最も成熟した送達方法である一方、粘膜投与が非侵襲的な代替手段として... -
バイオエンジニアリング戦略、心臓病治療向けLNPの肝臓指向性を克服し心臓ターゲティングを改善
Arteriosclerosis, Thrombosis, and Vascular Biology - American Heart Association Journals アメリカ 概要 ナノメディシンは心血管疾患治療に大きな期待が寄せられていますが、心臓への標的化不足と保持率の低さが依然として課題です。脂質ナノ粒子（LN... -
VERVE-101が脂質代謝障害の臨床試験でLDL-Cを53-69%減少、LNPベース編集治療を加速
PMC (Part of MDPI) スイス 概要 mRNA-LNPを用いたin vivoベース編集による脂質代謝障害治療は、RNA標的サイレンシングアプローチを補完し、臨床試験へと進展しています。PCSK9を標的とするin vivoベース編集治療薬VERVE-101は、臨床試験（NCT05398029）に... -
抗体結合型二重特異性LNPが細胞特異的mRNA送達を達成、肝臓指向性を克服
ACS Publications アメリカ 概要 研究者らは、従来の脂質ナノ粒子（LNP）設計の限界を打破する抗体ベースのターゲティング二重特異性LNP（TbsAb-LNP）プラットフォームを開発しました。この新技術は、特定の細胞型へのLNPの結合と濃縮を、従来のLNPが持つ... -
Ribo社Divesiran (SLN124)、真性多血症Phase IIa試験で瀉血頻度を大幅削減し患者QOLを改善
MPN Research Foundation グローバル 概要 Ribo社Divesiran（SLN124）は、真性多血症（PV）における赤血球の過剰産生を制御するためにヘプシジンレベルを増加させるよう設計されたsiRNA療法です。臨床試験では、divesiranで治療された患者において、治療前...
