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siRNA療法、遺伝性アミロイドーシス治療薬パチシランなどで有害遺伝子のスイッチオフに成功
Works in Progress Magazine イギリス 概要 siRNA療法は、特定の遺伝子の発現を一時的にオフにすることで病気の進行を遅らせたり止めたりする有望な治療法として注目されている。遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスなどの疾患では、パチシランやブ... -
ジョンズホプキンス、N4-アセチルシチジン（ac4C）mRNAプラットフォームで治療タンパク質生成を業界標準より高効率化
Johns Hopkins Medicine アメリカ 概要 ジョンズホプキンス医学部の科学者たちは、N4-アセチルシチジン（ac4C）という実験的なmRNAプラットフォームが、感染症、癌、自己免疫疾患に対する次世代mRNA治療薬を業界標準よりも迅速かつ効率的に送達する可能性... -
Novo Nordiskの線維異形成性骨化症治療薬PasatruがFDA承認、Tudriqev併用療法が進行性悪性黒色腫で迅速承認、mFLUSIVA mRNAインフルエンザワクチンも承認
Drugs.com アメリカ 概要 FDAは2026年8月、複数の重要な新薬を承認しました。Novo NordiskのPasatru (garetosmab-grts)が線維異形成性骨化症（FOP）の成人治療薬として承認されました。また、切除不能な進行性皮膚悪性黒色腫に対し、Tudriqev (vusolimogen... -
Serina Therapeutics、POZ Platform™が低分子・RNA・ADC治療薬の有効性・安全性を向上させる可能性を示す
BioSpace アメリカ 概要 Serina Therapeuticsは2026年第2四半期決算と事業アップデートを発表し、独自のPOZ Platform™が神経疾患およびその他の適応症を対象とした医薬品候補のパイプラインを前進させていることを強調しました。POZ PlatformȒ... -
Johns Hopkins Medicine、次世代mRNA治療薬を迅速・効率的に送達する合成mRNAプラットフォームを発表
Johns Hopkins Medicine アメリカ 概要 Johns Hopkins Medicineの科学者らは、感染症、がん、自己免疫疾患に対する次世代mRNA治療薬を、業界標準よりも迅速かつ効率的に送達できる可能性を秘めた実験的な合成mRNAプラットフォームを開発したと発表しました... -
名古屋大学と富士フイルム、持続性向上環状RNA向け新規LNP送達システムを共同開発
EurekAlert! 日本 概要 名古屋大学と富士フイルムの研究チームは、次世代mRNA治療薬として注目される環状RNA（cirRNA）を細胞内に効率的かつ安定的に送達する新規リポソームナノ粒子（LNP）送達システムを共同で開発しました。このLNPシステムは、cirRNAの... -
Silence Therapeutics、希少血液がん真性赤血球増加症向けsiRNA治療薬divesiranがPhase IIで奏効率88%を達成
BioXconomy イギリス 概要 Silence Therapeuticsは、希少血液がんである真性赤血球増加症（PV）を対象としたsiRNA治療薬divesiranの第II相臨床試験SANRECOから、極めて良好な初期結果を発表しました。本試験は主要評価項目を達成し、divesiran治療群ではプ... -
Korro Bio、高アンモニア血症治療薬KRRO-121の初回ヒト臨床試験を年内開始へ：α-1アンチトリプシン欠損症向けKRRO-111も候補薬に指名
GlobeNewswire (via Korro Bio, Inc.) アメリカ 概要 Korro Bio, Inc.は、2026年第2四半期の財務結果および企業更新を発表し、高アンモニア血症治療薬候補KRRO-121の初回ヒト臨床試験（FIH）を2026年後半に開始する予定であることを明らかにしました。また... -
ProQR Therapeutics、Axiomer RNA編集プラットフォームの初の臨床検証を達成：AX-0810がNTCP調節を示し、胆汁うっ滞性肝疾患治療へ進展
Quartr スウェーデン 概要 ProQR Therapeuticsは、第2四半期決算で、同社独自のAxiomer RNA編集プラットフォームの初の臨床検証を、AX-0810の第1相標的エンゲージメントデータを通じて達成したと報告しました。AX-0810はNTCP（ナトリウム依存性タウロコー... -
ReCode Therapeutics、嚢胞性線維症財団からの資金調達と遺伝子編集企業との提携を発表：SORT LNPプラットフォームでRCT2100のPhase 2a試験を加速
BioSpace (via Business Wire) アメリカ 概要 ReCode Therapeuticsは、嚢胞性線維症財団からの新たな資金調達と、主要な遺伝子編集企業との戦略的提携を発表しました。同社の独自の選択的臓器標的化（SORT）脂質ナノ粒子（LNP）プラットフォームは、遺伝子... -
Peking UniversityがmRNA肺送達のボトルネックを打開：SynTar脂質ナノ粒子が標的型肺送達の新戦略を実現
SINOPEG 中国 概要 Peking Universityの研究チームは、mRNAの標的型肺送達におけるボトルネックを打開するため、革新的なSynTar脂質ナノ粒子（SynTar LNP）プラットフォームを開発しました。このプラットフォームは、脂質組成の最適化と抗体媒介による標的... -
インシリコ設計がRNA脂質ナノ粒子（LNP）治療薬の分野を変革：組織特異的送達とCRISPR遺伝子編集の効率化をAIが推進
InSilicoMinds アメリカ 概要 インシリコ（計算科学的）設計は、脂質ナノ粒子（LNP）およびRNA治療薬の開発分野を根本的に変革しています。このアプローチは、脂質組成、粒子サイズ、表面電荷、およびPEG-脂質含有量の最適化を通じて、特定の組織に特異的... -
ナノ粒子で血液脳関門を突破：膠芽腫を含む中枢神経系疾患治療に革新をもたらす最前線技術
MDPI スイス 概要 ナノ粒子を用いた薬物送達システムは、中枢神経系（CNS）疾患治療の主要な障壁である血液脳関門（BBB）を克服する有望なアプローチとして浮上しています。このレビューでは、脂質ベース、高分子、金属、デンドリマー、エクソソーム由来、... -
mRNA脂質ナノ粒子（LNP）の個別成分の機能的役割が解明：非肝臓標的送達にはコレステロールが不要なことを特定
ACS Nano アメリカ 概要 最新の研究により、mRNA脂質ナノ粒子（LNP）の各脂質成分が遺伝子送達に果たす機能的役割が詳細に解明されました。特に、イオン化可能脂質がmRNA送達の有効性に不可欠である一方で、コレステロールは肝臓への送達には必須だが、脾... -
研究者ら、アンチセンス療法の細胞内送達経路を解明し有効性向上へ道
ecancer グローバル 概要 研究者らは、がんを含む様々な疾患で異常タンパク質産生を抑制するアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）の細胞内取り込み経路を特定する画期的な発見をしました。この研究は、ASOが細胞に効率的に侵入し、標的RNAに到達するメカ... -
Ractigen Therapeutics、SOD1-ALS治療薬RAG-17の第2相登録完了とDMD向けLiCO療法RAG-18が希少小児疾患指定を獲得
Facebook 中国 概要 Ractigen Therapeuticsは、SOD1変異型筋萎縮性側索硬化症（ALS）に対する治験siRNA療法RAG-17の第2相臨床試験で患者登録と初回投与を完了したと発表しました。同時に、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）向けの皮下リピッド結合オ... -
GileadレポートがRNA治療薬の進展を強調：GSK/IonisのHBV ASOが第3相陽性、NovartisのFSHD siRNAも有望データ
The Bio Report アメリカ 概要 Gileadのレポートは、RNA治療薬の臨床試験における重要な進展を強調しています。GSKとIonisの共同開発によるB型肝炎ウイルス（HBV）を標的とするASO（アンチセンスオリゴヌクレオチド）であるbeoprovirsenが第3相試験で陽性... -
精密医療の未来を担うRNA治療薬：ASOからLNP/GalNAcプラットフォームまでを網羅した包括ガイド公開
MDPI 国際 概要 MDPIが公開した包括的なガイドは、ASO（アンチセンスオリゴヌクレオチド）から現代のsiRNAおよびmRNA-LNPベースの治療法に至るまで、RNA治療薬のエンジニアリングの歴史を概観しています。規制環境がLNPやGalNAc足場などのデリバリービーク... -
日本、次世代mRNAワクチン・治療薬開発を加速：saRNA、circRNAが免疫持続性・効率向上へ
MJA InSight オーストラリア 概要 次世代mRNAワクチン、特に自己増幅型RNA（saRNA）や環状RNA（circRNA）の研究が、免疫の持続性と効率性を高めることに焦点を当てて急速に進んでいます。感染症以外の分野では、mRNA研究が癌ワクチンや遺伝子編集ツールへ... -
Wave Life Sciences、肥満治療薬WVE-007が内臓脂肪15%減を達成し第2相開始、AATD向けRNA編集WVE-006も迅速承認に期待
BigGo Finance アメリカ 概要 Wave Life Sciencesの実験的siRNA療法WVE-007は、第1相試験で単回注射後に内臓脂肪を15%減少させることに成功し、第2a相試験を開始しました。この薬剤は肝臓のINHBE遺伝子を標的とし、食欲抑制とは異なるメカニズムで脂肪細胞...
