主要成果
名古屋大学と富士フイルムの研究者らは、環状RNA（cirRNA）を細胞内に効率的に送達する新しいリポソームナノ粒子（LNP）送達システムを共同で開発しました。この新規LNPシステムは、従来の線状mRNAに比べて安定性が高く、持続的な遺伝子発現を可能にするcirRNAの特性を最大限に引き出すもので、次世代のmRNAベース治療薬開発に大きな進展をもたらすものです。
技術・臨床詳細
開発されたLNP送達システムは、特殊な脂質組成と構造設計により、cirRNAの細胞内への取り込み効率と、エンドソームからの放出効率を最適化しています。環状RNAはその構造上、線状mRNAと比較してヌクレアーゼによる分解を受けにくく、生体内での半減期が長いという利点があります。この新規LNPは、cirRNAのこれらの内在的利点をさらに強化し、細胞内でより長く機能するよう設計されています。これにより、一度の投与で長期間にわたるタンパク質発現が可能となり、投与頻度の低減や、治療効果の持続性向上が期待されます。特に、GLP-1受容体作動薬を用いた肥満治療薬や、がん抗原をコードするmRNAを用いたがんワクチンなど、持続的なタンパク質発現が求められる分野での応用が期待されています。
背景・業界文脈
mRNAワクチンや治療薬は、パンデミックを経てその有効性と開発スピードが証明され、バイオ医薬品分野の主役の一つとなりました。しかし、線状mRNAの安定性の低さや、タンパク質発現の持続期間の短さが課題として残っています。環状RNAは、その閉じた構造によりこれらの課題を克服する可能性を秘めており、次世代のmRNAモダリティとして世界中で研究開発が加速しています。名古屋大学と富士フイルムの連携は、学術研究の知見と産業界の技術力を結集させることで、この革新的な分野における日本の競争力を高めるものと評価されます。
今後の展望
この新規LNP送達システムの開発は、cirRNAを用いた治療薬の実用化に向けた重要なステップとなります。今後、同技術のさらなる最適化と非臨床・臨床試験での有効性および安全性の検証が進められるでしょう。がん、感染症、自己免疫疾患、再生医療など、広範な疾患領域での応用が期待され、特に、少ない投与回数で高い治療効果が持続する「理想的な治療薬」の実現に貢献する可能性を秘めています。また、富士フイルムの製剤技術と名古屋大学の基礎研究が融合することで、日本のバイオ医薬品産業が世界市場で新たな地位を確立する一助となることが期待されます。
元記事: https://www.eurekalert.org/news-releases/1139304
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