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COVID-19 mRNAワクチンが安全性と有効性を包括的に証明、将来のmRNA治療薬の基盤を確立
CIDRAP (Center for Infectious Disease Research and Policy) アメリカ 概要 COVID-19 mRNAワクチンの広範な使用と評価により、その安全性と有効性が包括的に証明され、mRNA治療薬の将来における基盤を確立しました。これらのワクチンは、パンデミックの... -
遺伝性ATTRアミロイドーシス治療薬パティシラン・イノテルセンが多発性神経障害の進行を停止、次世代siRNAヴトリシランもFDA承認済み
oneAMYLOIDOSISvoice アメリカ 概要 遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（hATTR）に対するTTR mRNAサイレンシング療法であるパティシラン（Onpattro）とイノテルセン（Tegsedi）が、多発性神経障害の進行を停止させ、一部患者で改善を示しました... -
抗体ベースBrainshuttle™技術、BBB透過性を高めRNAベースASOの脳送達を促進：TfR1とCD98hcの二重標的でCNS疾患治療に光
EMJ 不明 概要 血液脳関門（BBB）を通過できないRNAベースのアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）などの有望な治療法に対し、抗体ベースのBrainshuttle™技術が脳への薬物送達における大きな進展を示しました。この技術は、トランスフェリン受容体... -
Ionis、Recordatiとアレキサンダー病ASO「zilganersen」のグローバルライセンス契約を締結：前払い金3000万ドル、国際展開を加速
Rare Disease Report アメリカ 概要 Ionis Pharmaceuticalsは、希少かつ致死的な神経疾患であるアレキサンダー病の治療薬zilganersenについて、米国以外の地域におけるグローバルライセンス契約をイタリアの製薬会社Recordatiと締結しました。この契約によ... -
ニイマン・ピック病C型マウスモデルにおいて集束超音波BBB開通がLNP-modRNAの脳送達を促進するも治療効果には繋がらず
bioRxiv 不明 概要 ニイマン・ピック病C型（NPC）などの神経遺伝性疾患では、中枢神経系（CNS）への効率的な分子治療薬送達が大きな課題です。本プレプリントでは、Focused ultrasound-mediated blood-brain barrier opening (FUS-BBBO)が、脂質ナノ粒子（... -
EAACI 2026：Wave Life SciencesのsiRNA治療薬BW-20805、遺伝性血管性浮腫第2相で発作率93-99%減少、60-83%が無発作状態を維持
EMJ Allergy & Immunology 不明 概要 EAACI 2026会議の臨床試験ハイライトで、Wave Life Sciencesのプラズマプレカリクレインを標的とするGalNAc結合型siRNAであるBW-20805の第2相試験更新データが発表されました。このデータは、遺伝性血管性浮腫（HAE）... -
血液脳関門（BBB）のボトルネック特定：ナノメディシンが膠芽腫治療の脳送達課題を克服する鍵
Neuroscience News 不明 概要 脳への薬物送達における主要な障害である血液脳関門（BBB）が、膠芽腫などの神経疾患の治療を著しく制限しています。最新の研究では、薬物担体がBBBの内皮細胞に取り込まれた後の細胞内ソーティングが最も困難なボトルネック... -
IonisのASO治療薬Tryngolza、重度高トリグリセリド血症に対するFDA適応拡大承認で患者の86%がTG値500mg/dL未満を達成
Fierce Pharma アメリカ 概要 米国FDAは、Ionis Pharmaceuticalsのアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）であるTryngolza（一般名：olezarsen）の、重度高トリグリセリド血症に対する適応拡大を承認しました。臨床試験では、治療を受けた患者の86%が急性... -
Codexisが酵素的RNA製造を推進：商業規模でのスケーラビリティと品質を向上させ、年間30メートルトン超のオリゴヌクレオチドAPI需要に対応
Codexis アメリカ 概要 Codexisは、RNA治療薬の製造において、従来の固相オリゴヌクレオチド合成（SPOS）の課題を克服するため、酵素的RNA製造アプローチを推進しています。この革新的なアプローチは、スケーラビリティと製品品質を大幅に向上させ、希少疾... -
エリクサーゲン・セラピューティクスと日本新薬、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬EXG-7001の開発・商業化でオプション契約締結
GlobeNewswire 日本 概要 エリクサーゲン・セラピューティクスと日本新薬は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬EXG-7001の開発および商業化に関するオプション契約を締結しました。この契約は、希少疾患に対する革新的な治療法の提供を目指す両... -
ノバルティス、Avidity買収で取得したRNA薬del-braxが筋消耗性疾患第1/2相試験で成功
BioPharma Dive アメリカ 概要 ノバルティスが120億ドルでAvidity Pharmaceuticalsを買収して取得したRNA治療薬del-braxが、筋消耗性疾患を対象とした第1/2相臨床試験で主要評価項目を達成し、成功裏に完了しました。このdel-braxは「アンチセンスオリゴヌ... -
PwCレポート：2026年第1四半期バイオファーマM&Aが2020年以降最高の650億ドル超を記録、GLP-1、RNA、ADC分野が牽引し業界が「完全回復」
BioSpace / PwC, Pharmaceutical Technology / PwC アメリカ 概要 PwCの最新レポートによると、バイオファーマエコシステムは「完全に回復した」と宣言され、2026年第1四半期のM&A取引額は650億ドルを超え、2020年以来最大の四半期となった。この活況... -
Recipharm、米国無菌充填・仕上げ能力に数百万ドルを投資し、バイオ医薬品・先進治療薬の製造需要に対応
Recipharm (プレスリリース), Fierce Pharma スウェーデン 概要 グローバルCDMOのRecipharmは、米国事業に数百万ドル規模の戦略的投資を発表し、バイオ医薬品および先進治療薬に対する高まる需要に対応するため、無菌充填・仕上げ能力を大幅に強化する。こ... -
Hongene Biotech、ケモエンザイム的ライゲーションによりCRISPRゲノム編集のsgRNA大規模製造を加速
Industry Publication / Hongene Biotech 不明 概要 ケモエンザイム的ライゲーション技術が、CRISPRベースのゲノム編集、特にsgRNA（single-guide RNA）製造の大規模化における実用的なソリューションとして注目されている。このハイブリッドアプローチは... -
脂質ナノ粒子（LNP）を用いた効率的なプライムエディティング、in vivoで高い編集効率と低オフターゲット性を実証
PubMed 国際 概要 最新の研究で、脂質ナノ粒子（LNP）を用いたプライムエディティング（PE-LNP）の最適化プラットフォームが開発され、in vivoで高い遺伝子編集効率が実証されました。このLNPベースのシステムは、従来のウイルス送達法に代わる魅力的な非... -
ヒューストン大学が遺伝子治療の主要課題を克服する「塩負荷LNP」を発見：エンドソーム脱出効率を向上
University of Houston アメリカ 概要 ヒューストン大学の研究者らが、遺伝子治療における重要な課題である細胞内への遺伝物質送達を改善する画期的な方法を発見しました。彼らは、脂質ナノ粒子（LNP）に単純な塩を添加することで、治療物質のエンドソーム... -
BiogenのSMA治療薬候補salanersen、遺伝子治療に非反応のSMA患児向けにFDA画期的新薬指定を取得
Cure SMA アメリカ 概要 Biogenの脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬候補salanersenが、米国食品医薬品局（FDA）から画期的新薬指定を付与されました。この指定は、既存の遺伝子治療に最適ではない反応を示したSMA患児を対象とした第1b相試験の有望なデータに基... -
Isomorphic Labs、AlphaFold 3を活用しAI設計のがん・免疫治療薬を臨床試験へ
IntuitionLabs イギリス 概要 Isomorphic Labsは、AlphaFold 3を含むAlphaFold由来のAIモデルを活用し、初のAI設計によるがんおよび免疫疾患治療薬を臨床試験に進めています。同社は、生物学的データを統合して新規治療候補薬を迅速に生成するエンドツーエ... -
CordenPharma、核酸ベース医薬品需要に対応するためオリゴヌクレオチド製造を数百万ドル規模で拡大
Pharmaceutical Technology 欧州 概要 CordenPharmaは、グローバルネットワーク全体でオリゴヌクレオチド製造能力を大幅に拡大するため、数百万ドル規模の投資を行うと発表しました。この戦略的拡張は、核酸ベースの医薬品用複雑なオリゴヌクレオチド原薬... -
Nature Biotechnologyに掲載：がん治療における環状RNAの新規治療モダリティとしての可能性
Nature Biotechnology 不明 概要 Nature Biotechnologyに掲載された画期的な研究は、がん治療における操作された環状RNA分子の治療可能性を探るものです。この研究は、特定の環状RNAががん遺伝子経路の強力な阻害剤として機能することを示し、新しいクラス...
