ヘモグロビン– tag –
-
鎌状赤血球症の造血幹細胞遺伝子編集：in vivoアプローチと公平なガバナンスが課題
Current Opinion in Hematology (Ovid経由) アメリカ 概要 鎌状赤血球症の治療法は、許容できない毒性なしに耐久性のある健康な造血を確立するという共通の移植課題に直面している。in vivoおよび出生前造血幹細胞編集は有望な研究経路だが、非遺伝毒性送... -
新規マイクロ波メタマテリアルバイオセンサー、ラベルフリー血液・ヘモグロビン分析で600 MHz/RIUの高感度を達成
[Article, likely a news/research outlet] インド 概要 新開発のマイクロ波メタマテリアルバイオセンサーは、コンパクトなマイクロストリップアーキテクチャを使用して、ラベルフリーの血液およびヘモグロビン分析を可能にします。このセンサーは、シミュ... -
電気化学ヘモグロビンバイオセンサー、0.09 pMの検出限界で超高感度POCT診断を実現
MDPI (Biosensors Journal) 国際 概要 MDPIのBiosensors Journalに掲載された研究は、電気化学ヘモグロビンバイオセンサーがPOCT診断において分子特異性を達成するために、酵素的および親和性ベースのバイオセンシング手法を活用していることを報告してい... -
FDAがCASGEVYの小児適応を拡大：5〜11歳対象の鎌状赤血球症・輸血依存性βサラセミアへのCRISPR遺伝子編集療法を評価
HCA Healthcare Today アメリカ 概要 FDAが2026年7月1日に、鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアに対するCRISPRベースの遺伝子編集療法CASGEVY（exagamglogene autotemcel）の承認を2歳以上の適格患者に拡大しました。これに続き、HCA HealthcareのHa... -
CRISPR遺伝子治療の包括的レビュー：鎌状赤血球症やβサラセミアへの応用の可能性と課題
International Journal of Basic & Clinical Pharmacology グローバル 概要 CRISPR-Cas9は、RNAガイドヌクレアーゼを用いてDNA配列を精密に改変する画期的なゲノム編集技術であり、その発見、作用機序、治療応用、および現在の限界について包括的にレビュ... -
鎌状赤血球症遺伝子治療、Broad Instituteの塩基編集が患者42人で疾患を永続的に解消：FDA承認とStanfordでの臨床拡大
Facebook (Stanford Medicine) アメリカ 概要 鎌状赤血球症（SCD）に対する遺伝子治療において、Broad Instituteが開発した塩基編集療法が42人の患者でSCDを永続的に解消したと24ヶ月間の追跡結果が報告された。さらに、Graphite Bio社もFDAの承認を得て、... -
Vertex Pharmaceuticals、遺伝子治療薬CASGEVYのFDA適応拡大承認で小児患者5,500人に対応、売上も急増
ScanX アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsの遺伝子治療薬CASGEVY（エキサガムグロゲン・オートテムセル）が、鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアの2歳以上の患者に対し、米国FDAから適応拡大承認を受けました。これにより、米国で新たに約5,500人... -
ロサンゼルス小児病院、鎌状赤血球症のCRISPR直接遺伝子編集治療の多施設共同治験に参加
Children's Hospital Los Angeles (CHLA) Facebook アメリカ 概要 ロサンゼルス小児病院（CHLA）が、鎌状赤血球症に対するCRISPRベースの直接遺伝子編集療法の多施設共同治験に参画することを発表しました。既存のFDA承認遺伝子治療が患者自身の造血幹細胞... -
CRISPR遺伝子編集、鎌状赤血球症の治療で臨床的成果を報告：患者の血液疾患合併症を軽減
Liv Hospital トルコ 概要 CRISPR遺伝子編集技術を用いた鎌状赤血球症の治療において、複数の臨床試験が有望な結果を報告しています。患者自身の造血幹細胞を編集して胎児ヘモグロビン産生を再活性化させるアプローチや、疾患の原因遺伝子を直接修正するin... -
CRISPRの遺伝子編集技術、鎌状赤血球症とβサラセミアでFDA初の承認薬Casgevyが示す臨床応用加速
Britannica グローバル 概要 CRISPRは、高い配列特異性を持つ強力な遺伝子編集ツールであり、ゲノム内の特定の位置にDNAを正確に除去・挿入できる。この技術は、従来の遺伝子工学技術よりも効率的で信頼性が高く、低コストである。2023年には、鎌状赤血球... -
Casgevy、FDAが2歳以上の鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミア小児への適応拡大を承認
Seeking Alpha アメリカ 概要 Crispr TherapeuticsとVertex Pharmaceuticalsは、米国食品医薬品局（FDA）がCasgevy（exagamglogene autotemcel）の適応を2歳以上の鎌状赤血球症（SCD）および輸血依存性βサラセミア（TDT）患者に拡大したことを発表しました... -
2026年CRISPR遺伝子治療、網膜色素変性症EDIT-101がFDA迅速承認、鎌状赤血球症Casgevyに続き承認疾患が増加
Ubie Doctor's Note 日本 概要 2026年現在、CRISPR遺伝子治療の承認薬が増加しており、特に網膜色素変性症に対するEDIT-101が2025年後半にFDAの迅速承認を獲得しました。これに先行して、鎌状赤血球症およびβサラセミア向けのCasgevyが2023年12月に承認さ... -
Vertex社のCRISPR遺伝子治療薬CASGEVY、2歳以上小児の鎌状赤血球症・βサラセミアでFDA承認を拡大
Vertex Pharmaceuticals アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsは、米国FDAが遺伝子治療薬CASGEVY®（exagamglogene autotemcel）の適応拡大を承認したと発表した。これにより、2歳以上の鎌状赤血球症または輸血依存性βサラセミア患者の治療に利用可能とな... -
HCA HealthcareがCRISPR遺伝子治療exa-celの小児向け進展を発表、鎌状赤血球症・βサラセミアで有望な結果
HCA Healthcare アメリカ 概要 HCA Healthcareは、New England Journal of Medicineに発表されたVertex Pharmaceuticalsがスポンサーを務める研究において、CRISPR遺伝子編集療法exa-celが5〜11歳の鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアの小児患者に有... -
Vertex Pharmaceuticals、ドイツで鎌状赤血球症およびβサラセミア治療薬CASGEVYの償還契約を発表
Vertex Pharmaceuticals アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsは、ドイツにおいて鎌状赤血球症（SCD）および輸血依存性βサラセミア（TDT）の治療薬CASGEVY（エキサセル）の償還契約を締結したことを発表しました。この合意により、ドイツ国内の12歳以上の... -
遺伝子編集治療が重症鎌状赤血球症に機能的治癒を示す：RUBY試験の画期的な成果
概要 Cleveland Clinicを中心とした多施設共同RUBY試験の新たな結果が、重症鎌状赤血球症に対する遺伝子編集治療において有望な成果を示しました。New England Journal of Medicineに発表された知見によると、試験に参加した28人の患者中27人が、治療後に... -
Vertex社、ドイツで遺伝子治療薬CASGEVYの償還契約を締結：重症鎌状赤血球症・βサラセミア向け
概要 Vertex Pharmaceuticalsは、ドイツにおけるCRISPR/Cas9遺伝子編集治療薬CASGEVY®（エキサガムグロゲン・オートテムセル）の償還契約をGKV-Spitzenverbandと締結したことを発表しました。この契約により、ドイツ国内の12歳以上の重症鎌状赤血球症（SCD... -
ハーバード大学医学部スチュアート・オーキン教授、2026年ブレークスルー・プライズ受賞
概要 ハーバード大学医学部のスチュアート・オーキン教授が、2026年生命科学ブレークスルー・プライズを受賞した。同教授は、胎児ヘモグロビンから成人ヘモグロビンへのスイッチメカニズム解明と、鎌状赤血球症およびベータサラセミアの治療標的としての検... -
WhoopとGarmin、筋肉酸素センサーに着目：ウェアラブルフィットネスの新たな動向
概要 この記事は、WhoopとGarminが筋肉酸素センサー（SmO2）をウェアラブルフィットネスエコシステムに統合する計画を示唆する最近の動向を分析しています。Whoopは、太もも、腕、胸に装着可能な、圧力検知ストラップ付きウェアラブル近赤外分光法（NIRS）...
1