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テキサス大学MDアンダーソン、DMD治療で全長遺伝子を細胞外小胞（EVs）で送達、筋肉機能をin vivoで劇的に回復
Nature Biomedical Engineering (via The University of Texas MD Anderson Cancer Center) アメリカ 概要 テキサス大学MDアンダーソンがんセンターの研究チームが、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の前臨床モデルにおいて、全長DMD遺伝子のメッセ... -
uniQure、ハンチントン病遺伝子治療薬AMT-130の生物製剤承認申請（BLA）計画を発表、FDAが第1/2相3年データでの加速承認を容認
uniQure Press Release アメリカ 概要 uniQure社は、ハンチントン病に対する遺伝子治療薬AMT-130の生物製剤承認申請（BLA）計画について、FDAとのType B会議で肯定的な見解を得たことを発表した。FDAは、第1/2相臨床試験の3年間の解析データが加速承認（Ac... -
遺伝子デリバリーの主役：脂質ナノ粒子とウイルスベクター、それぞれの利点と適用を比較
Pharma Almanac アメリカ 概要 遺伝子デリバリーにおいて、脂質ナノ粒子（LNP）とウイルスベクターはそれぞれ異なる強みを持つ。AAVやレンチウイルスのようなウイルスベクターは、高い遺伝子導入効率と持続的な遺伝子発現を提供し、遺伝子置換療法に適して... -
Lonza、HEK293細胞を用いた高力価AAV生産におけるエンドツーエンドのプロセススケーラビリティを強調
Lonza スイス 概要 Lonzaは、HEK293培地を用いた高力価AAV生産におけるエンドツーエンドのプロセススケーラビリティの重要性を強調している。この記事は、ベンチトップ攪拌槽バイオリアクターが初期開発と大規模製造を繋ぐ上で果たす役割に焦点を当ててい... -
VIVEbiotech社、in vivo用レンチウイルスベクター治療プログラムを15件に拡大、FDA臨床試験承認も取得
PharmaSource スペイン 概要 スペインのVIVEbiotech社は、in vivo用レンチウイルスベクターを基盤とした遺伝子治療プログラムを15件に拡大し、そのうち複数プログラムがFDAを含む規制当局から臨床試験の承認を得た。同社は、ex vivoアプローチよりも厳格な... -
MDPI論文が直接細胞リプログラミングの進歩と課題を分析：線維性組織の機能的変換と安全性・効率のボトルネック
MDPI スイス 概要 MDPIに掲載された学術論文は、再生医療における直接細胞リプログラミングの進歩を分析し、特に線維性組織を機能的な実質組織へ変換する可能性を強調しています。しかし、限定的なリプログラミング効率、細胞の長期機能安定性、既存の細胞... -
非ウイルス性CRISPR/Cas9 HDRプラットフォームが固形腫瘍モデルの安定的な遺伝子操作を実現、ウイルスベクターの課題を克服
bioRxiv (Preprint) アメリカ 概要 本プレプリントは、固形腫瘍モデルを安定的に操作するための、非ウイルス性CRISPR/Cas9相同組換え（HDR）プラットフォームに関する研究を報告しています。このアプローチは、ウイルスベクターが抱えるバイオセーフティ上... -
富士フイルムダイオシンステクノロジーズが細胞培養、微生物発酵、ウイルスベクター、細胞治療で技術的リーダーシップを強化
MabDesign フランス 概要 富士フイルムダイオシンステクノロジーズは、細胞培養、微生物発酵、ウイルスベクター、細胞治療といった主要分野で技術的リーダーシップとcGMP製造施設を組み合わせることに注力しています。同社は、これら4つのモダリティにおい... -
Voyager Therapeutics、初のタウ標的遺伝子治療VY1706がFDA治験薬承認取得：アルツハイマー病Phase 1開始へ
Cell & Gene Therapy Review アメリカ 概要 Voyager Therapeuticsは、アルツハイマー病を対象としたタウ標的遺伝子治療薬VY1706の治験新薬（IND）申請がFDAによって承認されたことを発表しました。VY1706は、MAPT mRNAを標的とする強力なアデノ随伴ウイル... -
欧州バイオテック企業が次世代細胞・遺伝子治療製造技術を推進
BioSpace イギリス 概要 欧州のバイオテック企業は、細胞・遺伝子治療（CGT）の製造技術において顕著な進歩を遂げています。英国のOxford Biomedicaは、ウイルスベクター製造受託開発製造機関（CDMO）として主導的な役割を果たし、特にレンティウイルスベ... -
CRISPR遺伝子編集技術がCas12a2によるがん・ウイルス感染細胞破壊で進化、治療選択肢を大幅拡大
Top Doctor Magazine アメリカ 概要 CRISPR遺伝子編集技術が2026年現在、Cas9ベースの治療薬CASGEVYの承認や、新たなCas12a2タンパク質による「病気細胞のDNA破壊」能力の発見により、治療応用を大きく拡大しています。Cas12a2は精密なDNA編集ではなく、標... -
遺伝子治療の最前線：2026年の最新動向と今後の展望
薬事日報 日本 概要 2026年の遺伝子治療は、病気の原因となる遺伝子そのものを修復・置換する革新的な治療法として注目されています。CRISPRを用いた体内直接の遺伝子編集治療は臨床試験で成果を報告していますが、まだ臨床試験段階です。将来的には一度の... -
NIH資金による革新：体内精密送達向けに小型化されたCRISPR遺伝子編集システム
National Institutes of Health (NIH) アメリカ 概要 米国国立衛生研究所（NIH）の資金援助を受けた研究チームが、体内での精密送達を可能にする、小型化された改良型CRISPR遺伝子編集システムを発見しました。研究者たちは、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベ... -
in vivo CAR-T細胞療法：開発競争の激化とアステラスの国際連携
Answers（アンサーズ） 日本 概要 患者の体内で直接CAR-T細胞を生成する「in vivo CAR-T療法」の開発競争が世界的に激化しています。従来のex vivo CAR-T療法が抱える製造プロセスの複雑さや高コストといった課題を解決する可能性を秘めているため、大手製... -
PMDA 2026年度 新医薬品・再生医療等製品 承認審査業務の概要
独立行政法人 医薬品医療機器総合機構 (PMDA) 日本 概要 独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）は、2026年度の新医薬品、医療機器、再生医療等製品の承認審査業務に関する最新情報を提供しています。PMDAは、これらの革新的な製品の承認審査、市販後... -
レンチウイルスベクター製造における受託機関の役割：遺伝子治療の商業化を加速
MAI CDMO グローバル 概要 この記事は、CAR-T療法などの遺伝子・細胞治療に不可欠なレンチウイルスベクター製造におけるCDMO（受託製造機関）の役割を強調しています。レンチウイルスベクターの生産は、高度に管理された生物学的システム、特殊なバイオセ... -
ウイルスベクター製造市場、2036年までに128.4億ドルに成長予測：遺伝子治療の進展とCDMOの役割
OpenPR グローバル 概要 本記事はOpenPRが配信した市場調査レポートの概要紹介です。このレポートは、遺伝子治療薬の増加と先進バイオ医薬品への投資拡大に牽引され、世界のウイルスベクター製造市場が2036年までに128.4億ドルに達すると予測しています。... -
現代のCDMO：製薬企業の戦略的パートナーシップの青写真
Agnopharma グローバル 概要 このガイドは、CDMOが従来のCMOから進化した経緯を解説し、現代の創薬開発におけるその不可欠な役割を強調しています。CDMOは、低分子、バイオ医薬品、mRNA、細胞・遺伝子治療、高薬理活性APIなど多様なモダリティに対応し、プ... -
Form BioがAI駆動の遺伝子医薬品設計・製造プラットフォーム「FormManufacturing」を発表
Morningstar アメリカ 概要 AIを活用した遺伝子医薬品開発のリーダー企業であるForm Bioは、遺伝子医薬品の設計から商業規模製造までをAI駆動で予測、最適化、監視するエンドツーエンドプラットフォーム「FormManufacturing™」を発表しました。アデ... -
ProBioとCurocell、CAR-T細胞療法でBLA承認を取得し商業化準備を完了
ProBio CDMO 韓国 概要 受託開発製造（CDMO）企業ProBioとCurocellは、次世代CD19標的CAR-T細胞療法「anbalcabtagene autoleucel (Anbal-cel; CRC01)」の生物製剤ライセンス申請（BLA）が承認されたと発表しました。この療法は、再発または難治性びまん性...
