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Regenxbioのハンター症候群向け遺伝子治療、FDAの臨床試験中断により再申請計画が頓挫
Fierce Biotech アメリカ 概要 Regenxbio社のハンター症候群（ムコ多糖症II型）向け遺伝子治療薬の米国FDAへの承認再申請計画が、同プログラムに対する臨床試験中断（clinical hold）措置により頓挫しました。これにより、同社は当面の間、承認申請を行う... -
メイヨー・クリニック、ARPA-H助成金で希少免疫疾患向け遺伝子編集治療を推進：CRISPR技術と新規デリバリーで500種超の先天性免疫エラーに対応
Mayo Clinic News Network アメリカ 概要 メイヨー・クリニックは、ARPA-H（米国保健省先進研究計画局）の助成金を受け、希少免疫疾患に対する遺伝子編集治療法の開発を推進する5年間の共同研究に参加している。このイニシアチブは、500種類以上ある「先天... -
4basebioとGenezenが合成DNAプラットフォームでウイルスベクター製造を革新：hpDNAがAAV力価を最大33倍向上
AllSci グローバル連携 概要 4basebioとGenezenは、ウイルスベクター製造に4basebioのhpDNAプラットフォームを統合する協業を発表しました。この革新的な細胞フリー合成DNA技術は、細菌バックボーン配列を含まず、AAV生産においてプラスミドDNAと同等また... -
Bioprocess Insider：AIツールが抗体設計、ウイルス力価測定、ワークフォースレディネスを数分で解析し、遺伝子治療製造を最適化
Bioprocess Insider イギリス 概要 Bioprocess Insiderは、AIツールがバイオプロセシングにおいて多岐にわたる革新をもたらしていることを報じました。GeneDataはエンドツーエンドのバイオプロセス最適化プラットフォームを、BioCurieはリアルタイムのrAAV... -
4basebioとGenezenが提携、細胞フリー合成DNAでウイルスベクター製造を効率化しコスト30%削減
BioPharm International アメリカ 概要 4basebioとウイルスベクターCDMOのGenezenは、4basebioの細胞フリーhpDNAプラットフォームをGenezenの製造ワークフローに統合する提携を発表しました。この革新的な技術は、細菌由来のバックボーン配列や抗生物質耐... -
UltragenyxのGenglycos、FDAから糖原病Ia型初の遺伝子治療薬として迅速承認を取得、10年間の市販後モニタリングを要請
Pharmaceutical Technology アメリカ 概要 Ultragenyx Pharmaceuticalは、糖原病Ia型（GSDIa）に対する初の遺伝子治療薬Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr）がFDAから迅速承認を受けたと発表しました。この承認は、GSDIaの根本原因を標的とする... -
2026年「In Vivo CRISPR Medicine」シンポジウム、in vivoゲノム編集の商業化と大規模展開へ焦点
CRISPR Medicine News (CMN x CSGCT Virtual Symposium) アメリカ 概要 2026年9月3日に開催される「In Vivo CRISPR Medicine: From Scientific Promise to Patients at Scale」バーチャルシンポジウムは、in vivoゲノム編集が科学的な可能性から患者への大... -
PTC TherapeuticsとEli Lillyが破産したSangamo社の資産を総額2.64億ドルで買収、希少疾患パイプラインを強化
Endpoints News アメリカ 概要 PTC TherapeuticsとEli Lillyは、破産した遺伝子編集バイオテクノロジー企業Sangamo社の事業の一部を、総額最大2億6,400万ドルで競売により買収する予定です。PTC Therapeuticsは、Sangamo社のファブリー病治療薬候補isaralg... -
Liv Hospitalが詳細解説：CAR-T細胞製造のステップバイステップガイドと革新
Liv Hospital トルコ 概要 Liv Hospitalは、CAR-T細胞製造の包括的なステップバイステップガイドを公開しました。このガイドは、白血球アフェレーシスからT細胞の濃縮・活性化、遺伝子改変、ex vivo増殖、最終製剤化までの全プロセスを網羅しています。製... -
Porton Advanced、中国NMPAから細胞・遺伝子治療製品の商業生産ライセンス取得しCDMOサービスを拡大
Porton Advanced 中国 概要 Porton Advancedは、中国国家薬品監督管理局（NMPA）からクラスC医薬品製造ライセンスを取得し、細胞・遺伝子治療（CGT）製品の商業受託製造サービスを開始します。これにより、同社のCDMOサービスはプロセス開発、臨床生産から... -
先進治療薬の商業化に向けた準備：サプライチェーン、製造、規制戦略の最適化が急務
The Medicine Maker 不明 概要 先進治療薬（ATMP）、特に細胞・遺伝子治療製品の商業化に向けた準備が、業界の喫緊の課題となっています。この課題克服には、堅牢なサプライチェーンの構築、スケーラブルな製造プロセスの開発、および複雑な規制環境への対... -
Voyager Therapeutics、タウ標的アルツハイマー病治療薬2種を臨床マイルストーンへ推進
NeurologyLive アメリカ 概要 Voyager Therapeutics社が、タウタンパク質を標的とするアルツハイマー病治療薬候補2種を主要な臨床マイルストーンへと進めることを発表しました。これには、タウの発現を下方制御する遺伝子治療薬と、異常タウの凝集を阻害す... -
In Vivo CAR-T細胞療法、臨床概念実証を達成：AI活用ががん治療の新たな道を拓く
OncoDaily 不明 概要 In vivo CAR-T細胞療法が初期の臨床概念実証を達成し、がん治療のパラダイムを変える可能性が示されました。この新しいアプローチでは、CAR遺伝子を患者の体内で直接T細胞に導入・発現させることで、従来の体外（ex vivo）CAR-T療法に... -
細胞・遺伝子治療分野でCDMO能力不足が深刻化：革新加速のため戦略的パートナーシップが急務
Contract Pharma アメリカ 概要 細胞・遺伝子治療（CGT）製品の需要が急増する中、製造受託開発製造機関（CDMO）の能力不足が業界全体で深刻化しています。これは、CGT開発企業が臨床段階から商業生産へと移行する上で大きなボトルネックとなっており、新... -
NIH資金研究チーム、小型化CRISPR遺伝子編集酵素Al3Cas12fを発見し体内精密送達技術を劇的に向上、遺伝子治療の主要課題を解決へ
National Institutes of Health (NIH) (News Release) アメリカ 概要 米国国立衛生研究所（NIH）の資金提供を受けた研究チームが、体内での精密な遺伝子送達を可能にする、改良型CRISPR遺伝子編集システムを発見しました。このブレークスルーは、天然由来... -
HuidaGene TherapeuticsのDMD遺伝子編集療法HG302初回ヒト投与試験で致死的な有害事象が発生
HuidaGene Therapeutics 中国 概要 HuidaGene Therapeuticsは、Duchenne型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした治験中のCRISPRベース遺伝子編集療法HG302の初回ヒト投与試験HG302-01において、致死的な重篤な有害事象（SAE）が発生したことを発表しました... -
CDMO業界の能力不足が深刻化：バイオ医薬品企業の半数が哺乳類細胞生産CDMOの確保に課題、高度治療薬分野で特に顕著
Contract Pharma アメリカ 概要 バイオ医薬品業界において、契約開発製造受託機関（CDMO）の製造能力不足が依然として深刻な問題となっています。最新の調査によると、バイオ医薬品企業のほぼ半数が、哺乳類細胞生産に必要な能力を持つCDMOを見つけること... -
Virica BiotechがCAR-T向けレンチウイルス製造の革新とFUJIFILMとのAAV生産最適化を発表
Virica Biotech カナダ 概要 Virica Biotechは、CAR-T療法向けのレンチウイルスベクター製造における革新的な進展を発表しました。2026年5月19日のポスター発表では、「高い生産性とよりスマートな精製」を特徴とする製造法が紹介されました。また、NIIMBL... -
PackGene Biotechのπ-alpha 293プラットフォーム、AAV生産を10倍増幅し、バッチあたり最大1e+17vgを達成：Remedium Bioの遺伝子治療開発を支援
PackGene Biotech 中国 概要 PackGene Biotechは、Remedium BioのシリーズA資金調達のニュースを伝え、同時に自社の革新的なπ-alpha 293 AAV高収量プラットフォームを紹介しました。このプラットフォームは、アデノ随伴ウイルス（AAV）生産を最大10倍に増... -
Oxford Biomedica、AAV製造能力を強化し米国市場での成長を加速：ダーラム施設で商業規模のウイルスベクター生産を拡大
Kalkine イギリス 概要 Oxford Biomedicaは、米国ノースカロライナ州ダーラムの施設を活用し、商業規模のウイルスベクター製造能力を大幅に拡大しています。この戦略は、特に需要の高いアデノ随伴ウイルス（AAV）製造に対応し、同社の米国顧客へのサービス...
