iPS細胞・再生医療– category –
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第6回iPSC Drug Development Summit：製造可能性、規制、スケーラブルな開発モデルが焦点
RegMedNet イギリス 概要 第6回iPSC Drug Development Summitが開催され、iPSC療法の臨床的・商業的実現可能性に関する議論が活発に行われる。本サミットは、iPSCベースの治療法開発における最新の課題と機会を探るため、製造可能性、規制当局との整合性、... -
IPS HEART、iPSC由来細胞療法ISX9-CPCがFDA希少小児疾患用医薬品指定を獲得：心臓・希少筋疾患治療へ向け臨床試験を推進
Facebook (IPS Heart) アメリカ 概要 IPS HEART社が開発するiPSC由来細胞療法「ISX9-CPC」が、FDAから希少小児疾患用医薬品指定（RPDD）を獲得した。同社は心臓および希少筋疾患を対象とし、iPSC幹細胞企業として初めて疾患修飾療法を臨床試験に進める予定... -
鎌状赤血球症遺伝子治療、Broad Instituteの塩基編集が患者42人で疾患を永続的に解消：FDA承認とStanfordでの臨床拡大
Facebook (Stanford Medicine) アメリカ 概要 鎌状赤血球症（SCD）に対する遺伝子治療において、Broad Instituteが開発した塩基編集療法が42人の患者でSCDを永続的に解消したと24ヶ月間の追跡結果が報告された。さらに、Graphite Bio社もFDAの承認を得て、... -
USC、iPSC由来神経細胞を用いたパーキンソン病第1相REPLACE™臨床試験を開始：患者自身の細胞でドパミン補充を目指す
Dr. Marie Laguna's Blog アメリカ 概要 Keck Medicine of USCは2026年、パーキンソン病に対するiPSC由来ドパミン産生神経細胞（RNDP-001）を用いた第1相REPLACE™臨床試験を開始した。この革新的治療法は、患者自身の成人細胞から作製されたiPSCを... -
CRISPR/Cas9が多機能ツールへ進化：白血病スクリーニングからCAR-T細胞の再設計、エピゲノム編集まで応用拡大
NHSJS アメリカ 概要 CRISPR/Cas9技術は、白血病の遺伝子変異スクリーニングから、CAR-T細胞のがん認識能力強化、そしてエピゲノム編集による遺伝子発現制御まで、多岐にわたる応用で進化を遂げている。特にCAR-T細胞療法では、CRISPRを用いたT細胞の遺伝... -
CRISPR Frontiers 2026会議：DSB非依存型編集とデリバリー技術の革新がゲノム編集の精度と安定性を向上
Addgene Blog アメリカ 概要 Cold Spring Harbor Laboratoryで開催された「Genome Engineering: CRISPR Frontiers 2026」会議では、CRISPR技術が二本鎖切断（DSB）に依存しない精密編集へと大きく進化していることが報告された。研究者らは、エディターの... -
中国、iPSC由来心筋細胞で心不全治療の第2相試験、患者の90%で心機能改善を達成
South China Morning Post (SCMP) 中国 概要 中国南京鼓楼病院が実施したiPSC由来心筋細胞を用いた心不全治療の第2相臨床試験で、長期追跡の結果、患者の90%で心機能が大幅に改善したことがNature Medicine誌に発表された。この画期的な成果は、損傷した心... -
iPS細胞発見20周年：日本が条件付き承認をリードし、公衆の信頼と技術の普遍的アクセスが課題に
Facebook (Science Vibes) アメリカ 概要 iPS細胞の発見から20年が経過し、再生医療分野で重要な進展がみられている。特に日本では、iPS細胞由来の心不全治療やパーキンソン病治療が世界初の条件付き承認を受けており、心筋細胞シートやドパミン産生神経前... -
iPSC細胞療法の商業規模製造、米国の臨床試験進展とマスターセルバンク確立が鍵
The Medicine Maker イギリス 概要 iPSC細胞療法を商業規模で実現するための製造課題が解決に向かい、米国では1型糖尿病、パーキンソン病、自己免疫疾患などの複数の適応症でiPSC臨床試験が進行している。この成功の鍵は、iPSCマスターセルバンク（MCB）の... -
次世代CRISPRツールが精密遺伝子編集を革新：二本鎖切断を回避し治療安全性を向上
News-Medical.net アメリカ 概要 次世代CRISPRツールは、二本鎖DNA切断（DSB）を伴わない精密な遺伝子編集を可能にし、細胞・遺伝子治療分野を根本的に変革している。塩基編集、プライム編集、およびエピゲノム変調技術の進化により、オフターゲット効果の... -
REPROCELL、iPSC製造プラットフォームで米国Phase IIIプログラムを支援：臨床グレード細胞、AI遺伝子編集、GMP対応で生産性向上
REPROCELL 日本 概要 REPROCELLは、iPSC由来治療薬の臨床開発を加速させるため、高品質なiPSC製造プラットフォームを提供している。このプラットフォームは、臨床グレードiPSCシードクローンの供給、AI活用遺伝子編集「StemEdit」、GMP細胞バンキング、そ... -
iPS細胞・再生医療 ウィークリーレポート 2026年8月22日号
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FDAがGDUFA/PDUFA再承認草案を公開、細胞・遺伝子治療プログラム強化とリアルワールドエビデンス活用をコミット
Holland & Knight アメリカ 概要 米国食品医薬品局（FDA）は、ジェネリック医薬品ユーザーフィー法（GDUFA）と処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）の再承認に関するドラフトコミットメントレターを公開しました。このレターには、細胞・遺伝子治療プログラム... -
NurExone、Made ScientificとのGMPエクソソーム製造提携で米国市場参入を加速、2027年上半期に初バッチ目標
BioPharma BoardRoom アメリカ 概要 NurExone Biologic Inc.の米国子会社Exo-Top Inc.は、Made Scientific, Inc.と米国におけるGMPエクソソーム製造に関する覚書（MOU）を締結しました。この戦略的提携は、NurExoneの骨髄由来エクソソームベースの再生治療... -
FDAが細胞・遺伝子治療製品開発に関するFAQ最終ガイダンスを公開、規制審査・CMC・安全性モニタリングを明確化
RAPS (Regulatory Affairs Professionals Society) アメリカ 概要 米国食品医薬品局（FDA）は、細胞・遺伝子治療（CGT）製品の開発に関するFAQ形式の最終ガイダンスを公開しました。このガイダンスは、CGT製品の開発中に生じる一般的な規制上の疑問に対処... -
Xellsmart、パーキンソン病向けiPSC由来細胞療法でFDAファストトラック指定を獲得、中枢神経疾患パイプラインを加速
Longevity.Technology イギリス 概要 Xellsmart社は、パーキンソン病を対象とした同種異系既製iPSC由来細胞療法が米国FDAからファストトラック指定を獲得したことを発表しました。この指定により、同社の開発プログラムが加速される見込みです。Xellsmart... -
Cellistic CTOが日本の心臓疾患・パーキンソン病向け製品暫定承認に触れ、iPSC細胞治療の商業規模製造への道のりを解説
The Medicine Maker イギリス 概要 The Medicine Makerのインタビューで、CellisticのCTOであるStefan Braam氏は、iPSCベースの細胞治療薬が大規模な患者集団に一貫した商業規模で提供可能かどうかが業界の主要な焦点であると述べました。氏は、日本で心臓... -
UltragenyxのGenglycos、GSDIaに対する初の遺伝子治療薬としてFDA承認取得 — 自社製造と長期市販後モニタリングを強化
Pharmaceutical Technology アメリカ 概要 Ultragenyx Pharmaceuticalは、超希少代謝性疾患である糖原病Ia型（GSDIa）の根本原因を標的とする初の治療薬として、FDAから遺伝子治療薬Genglycosの迅速承認を獲得しました。この承認は、同社が市販後プログラ... -
UltragenyxのGenglycos、FDAから糖原病Ia型初の遺伝子治療薬として迅速承認を取得、10年間の市販後モニタリングを要請
Pharmaceutical Technology アメリカ 概要 Ultragenyx Pharmaceuticalは、糖原病Ia型（GSDIa）に対する初の遺伝子治療薬Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr）がFDAから迅速承認を受けたと発表しました。この承認は、GSDIaの根本原因を標的とする... -
Moffitt Cancer CenterのYvonne Chen博士、固形がん向けロジックゲート型CAR-T細胞再設計で腫瘍微小環境を克服する新戦略を提唱
Moffitt Cancer Center アメリカ 概要 Moffitt Cancer CenterのYvonne Chen博士は、固形がんに対するCAR-T細胞療法の有効性を高めるため、ロジックゲート型CAR-T細胞による精密な標的化と腫瘍微小環境の再構築という新しい戦略を議論しました。このアプロ...
