iPS細胞・再生医療– category –
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8月の次世代治療薬ハイライト：UltragenyxのGSDIa遺伝子治療が迅速承認、Epicrisprが9,000万ドル調達、REGENXBIOのRGX-121は臨床保留
Vertex AI Search アメリカ 概要 2026年8月は次世代治療薬分野で目覚ましい進展と課題が混在する一ヶ月となり、複数の遺伝子治療薬が重要なマイルストーンに到達しました。Ultragenyx社の遺伝子治療薬GENGLYCOSがGSDIa（I型糖原病）を対象にFDAから迅速承... -
iPS細胞・再生医療 ウィークリーレポート 2026年8月30日号
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タンパク質相互作用が自閉症の原因解明に新たな光：神経疾患理解への進展
Fierce Biotech アメリカ 概要 タンパク質間の相互作用が、自閉症スペクトラム障害（ASD）の根本原因解明に新たな知見をもたらすという研究が報じられました。この発見は、ASDの複雑な神経生物学的メカニズムを理解するための重要な一歩であり、将来的には... -
医薬品品質管理におけるデータインテグリティ強化の重要性：先進医療製品の信頼性確保へ
European Pharmaceutical Review EU 概要 医薬品品質管理において、データインテグリティのギャップを埋めることの重要性が改めて強調されました。特に細胞・遺伝子治療製品のような先進医療製品の製造では、複雑なプロセスと患者安全への高い要求から、デ... -
MSDとModernaの個別化mRNAネオアンチゲン複合アジュバント療法、メラノーマ第III相で良好な結果
European Pharmaceutical Review アメリカ 概要 MSD（Merck）とModernaが共同開発する個別化mRNAネオアンチゲン複合アジュバント療法が、高リスクメラノーマ患者を対象とした第III相臨床試験で良好な結果を発表しました。このデータは、切除後のアジュバン... -
欧州委員会、Acadia社のtrofinetideをEU初のレット症候群治療薬として承認
European Pharmaceutical Review EU 概要 欧州委員会（EC）は、Acadia Pharmaceuticals社のtrofinetideを欧州連合（EU）におけるレット症候群の初の治療薬として承認しました。この承認は、重篤な神経発達障害であるレット症候群に苦しむ患者とその家族に... -
FDA、グリコーゲン貯蔵病Ia型（GSDIa）初の遺伝子治療薬を承認：8歳以上の患者に新選択肢
Pharmacy Times アメリカ 概要 米国FDAは、グリコーゲン貯蔵病Ia型（GSDIa）に対する初の遺伝子治療薬を承認しました。この治療法は、稀な代謝性疾患の根本原因に対処するもので、8歳以上の患者を対象としています。GSDIaは、肝臓のグルコース-6-ホスファ... -
エクソソームが橋本病の病態、診断、治療における新標的となる可能性
PubMed (Studies - Exosomesより) 国際 概要 橋本病（慢性甲状腺炎）におけるエクソソームの役割に関する研究論文が発表され、その病態形成への関与、新たな診断バイオマーカーとしての可能性、および治療応用の潜在力が示唆されました。本研究は、エクソ... -
Regenxbioのハンター症候群向け遺伝子治療、FDAの臨床試験中断により再申請計画が頓挫
Fierce Biotech アメリカ 概要 Regenxbio社のハンター症候群（ムコ多糖症II型）向け遺伝子治療薬の米国FDAへの承認再申請計画が、同プログラムに対する臨床試験中断（clinical hold）措置により頓挫しました。これにより、同社は当面の間、承認申請を行う... -
Broad Institute、AIでプライム編集を効率化し脳オルガノイドの長期生存を達成
Broad Institute アメリカ 概要 Broad Instituteは2026年8月20日のニュース更新で、AIモデルがプライム編集のプロセスを効率化し、脳オルガノイドの長期生存を可能にするというマイルストーンを達成したことを発表しました。同研究所はAIを新薬設計、毒性... -
Cellistic、iPSC由来がん免疫・再生医療向けEcho-T/Cardio/Endothelial GMP製造プラットフォームを発表
Cellistic Press Release (via PharmaTimes) ベルギー 概要 Cellisticは、iPSC由来細胞治療薬の開発を加速するため、がん免疫療法および再生医療向けに3つの新たなGMP製造プラットフォーム「Echo-T」「Echo-Cardio」「Echo-Endothelial」を発表しました。... -
細胞・遺伝子治療製造の国際会議、コスト削減と自動化による大規模生産の課題を議論
Informa Connect 他 国際 概要 2026年9月に開催される細胞・遺伝子治療に関する国際会議では、細胞・遺伝子治療薬の商業化に不可欠な大規模製造における課題に焦点が当てられます。特に、製品の一貫性の確保、製造コスト（COGs）の最適化、サプライチェー... -
エクソソーム治療薬開発サミット、製造・規制・臨床の課題克服に向けボストンで集結
Hanson Wade Conferences アメリカ 概要 第8回エクソソーム治療薬開発サミットが2026年9月22～24日にボストンで開催され、エクソソーム治療の臨床開発後期段階における製造のスケールアップ、堅牢な分析特性評価、明確な規制経路、および説得力のある臨床... -
AI活用3DバイオリアクターがiPSC製造を革新：スケールアップとコスト削減で商業化加速
Wiley Analytical Science 他 アメリカ 概要 AIを活用した3DバイオリアクターがiPSC製造プロセスを革新し、多能性幹細胞（PSC）の信頼性と効率的な生産を大幅に向上させています。この新しいプラットフォームは、工業用攪拌槽型バイオリアクターにおける3D... -
BMS、Cellaresとの3.8億ドルCAR-T製造提携を解消：Breyanzi商業生産要件未達で
PharmaLive アメリカ 概要 ブリストル・マイヤーズ スクイブ（BMS）は、自動細胞療法製造企業Cellaresとの3億8000万ドル規模の提携を解消しました。これは、CellaresのCell ShuttleシステムがBMSのCAR-T細胞免疫療法Breyanziの商業生産に必要な要件を満た... -
Precision BioSciences、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）遺伝子治療PBGENE-DMDの第1/2相臨床試験を開始：患者60%に適用可能、年末に初期安全性データ発表へ
Precision BioSciences, Inc. (Press Release) アメリカ 概要 Precision BioSciencesは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対するin vivo遺伝子編集療法「PBGENE-DMD」の第1/2相FUNCTION-DMD臨床試験において、最初の患者への投与を開始したと発表... -
メイヨー・クリニック、ARPA-H助成金で希少免疫疾患向け遺伝子編集治療を推進：CRISPR技術と新規デリバリーで500種超の先天性免疫エラーに対応
Mayo Clinic News Network アメリカ 概要 メイヨー・クリニックは、ARPA-H（米国保健省先進研究計画局）の助成金を受け、希少免疫疾患に対する遺伝子編集治療法の開発を推進する5年間の共同研究に参加している。このイニシアチブは、500種類以上ある「先天... -
CRISPR Therapeutics、Casgevy商業化の経験を活かし、in vivo遺伝子編集およびオフザシェルフCAR-T細胞療法にパイプライン多様化
Venture Atlas アメリカ 概要 CRISPR Therapeuticsは、鎌状赤血球症治療薬Casgevyの商業化経験を戦略的に活用し、in vivo遺伝子編集プログラム（CTX310、CTX320、CTX340、CTX460）と、自己免疫疾患およびB細胞がんを対象とした同種異系オフザシェルフCAR-T... -
AIが遺伝子編集ツール開発を加速：ProfluentがAI設計初のオープンソースCRISPR「OpenCRISPR-1」発表、ゲノム医療新時代へ
Facebook アメリカ 概要 AIが遺伝子編集ツールの開発を飛躍的に加速させている。Profluent社は、AIによって設計された初のオープンソース遺伝子エディター「OpenCRISPR-1」を発表し、CRISPR技術と大規模言語モデル（LLM）を融合させた。AIの活用により、よ... -
CRISPR遺伝子治療の包括的レビュー：鎌状赤血球症やβサラセミアへの応用の可能性と課題
International Journal of Basic & Clinical Pharmacology グローバル 概要 CRISPR-Cas9は、RNAガイドヌクレアーゼを用いてDNA配列を精密に改変する画期的なゲノム編集技術であり、その発見、作用機序、治療応用、および現在の限界について包括的にレビュ...
