iPS細胞・再生医療– category –
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SonoTheraの非ウイルス性遺伝子治療RIPPLE技術、アカゲザルでジストロフィン発現を最大290%向上—2027年半ばに臨床試験開始へ
Endpoints News アメリカ 概要 Endpoints 11 2026の受賞企業であるSonoTheraは、非ウイルス性遺伝子治療におけるRIPPLE（Remote Induction of Pulsed Pressure Lateral to Energy）技術で注目を集めています。同社は最近1億2500万ドルのシリーズB資金調達... -
FDA、サンフィリッポ症候群タイプA向け初のAAV遺伝子治療UX111を承認：小児性認知症の治療に光
CheckRare / Rare Disease Research アメリカ 概要 米国FDAは、小児性認知症を特徴とする希少なライソソーム蓄積症、サンフィリッポ症候群タイプA（MPS IIIA）に対する遺伝子治療UX111を承認しました。この治療法は、機能的なSGSH遺伝子をAAV9ベクターで全... -
Beam Therapeuticsのin vivoベース編集BEAM-302、AATD患者で機能性AATを93%増加させ長期的な疾患リスクをキャリア状態に変換
Seeking Alpha アメリカ 概要 Beam Therapeuticsのin vivoベース編集治療薬BEAM-302が、Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) 患者において画期的な長期追跡データを示しました。同薬はin vivoで修正された遺伝子の持続性を示し、総AATおよび機能性AATを... -
腸内代謝産物がCAR-T細胞療法効果を左右：129人臨床データで酪酸とインドールが長期寛解・生存率向上に寄与
Ludwig-Maximilians-Universität München ドイツ 概要 Ludwig-Maximilians-Universität Münchenの研究者たちは、ヒトの腸内代謝産物がCAR-T細胞療法の臨床成績に大きく影響することをCell誌で発表しました。129名の患者データを分析した結果、高レベルの短... -
CAR-T細胞療法とメニン阻害剤併用がKMT2A再配列型乳児白血病の再発を90%以上抑制
Cure Today アメリカ 概要 CAR-T細胞療法とメニン阻害剤の併用が、KMT2A再配列型乳児白血病（高リスク小児白血病の一種）において、従来の化学療法と比較して90%以上の再発抑制効果を示すことが報告されました。この革新的なアプローチは、CAR-T細胞が標的... -
固形悪性腫瘍におけるCAR T療法の安全性と有効性を統合分析、リンパ球除去が奏効率向上に寄与
Frontiers (学術論文レビュー) スイス 概要 固形悪性腫瘍に対するCAR T細胞療法の安全性と有効性を評価する系統的レビューおよびメタアナリシスが実施されました。分析結果、全奏効率（ORR）は13%、疾患コントロール率（DCR）は63%でした。リンパ球除去を... -
アステラス、遺伝子編集Universal Cell技術で網膜疾患iPSC治療の免疫拒絶克服を目指す
Astellas 日本 概要 アステラス製薬は、網膜疾患（加齢黄斑変性、スターガルト病、緑内障による視神経症など）に対する革新的な再生医療として、多能性幹細胞（PSC）由来治療薬の開発を進めています。特に、免疫拒絶反応のリスクを大幅に低減する遺伝子編... -
国際骨髄腫学会でリアルワールドデータ公開：eque-cel CAR-Tが再発/難治性多発性骨髄腫でORR 95.9%を達成
Targeted Oncology アメリカ 概要 第23回国際骨髄腫学会（IMS）年次総会で、商業化されたBCMA標的CAR-T細胞療法「equecabtagene autoleucel（eque-cel）」のリアルワールドデータが発表され、再発/難治性多発性骨髄腫（RRMM）患者281人において95.9%の奏効... -
工学的手法を駆使した臍帯血由来CAR-NK細胞がCD19陽性B細胞悪性腫瘍に対し重篤な副作用なく奏功
National Academy of Engineering 米国 概要 臍帯血由来のCAR-NK細胞が、CD19を標的とし、インターロイキン-15による増殖・持続性サポート、および誘導性カスパーゼ-9安全スイッチを組み込むことで、CD19陽性B細胞悪性腫瘍患者において重度のサイトカイン... -
MITとジョンズ・ホプキンス大学が3Dプリント製ハンドヘルドマイクロ流体デバイス開発：早期がん検出と個別化治療のための生きた細胞を組織から選択的に採取
3D Printing Industry アメリカ 概要 MITとジョンズ・ホプキンス大学の研究者らは、3Dプリントされたマイクロ流体デバイスを内蔵したハンドヘルドツールを開発しました。この革新的なデバイスは、切除された新鮮なヒト組織から生きた細胞を、残りの組織を... -
GC CellのCD5 CAR-NK候補「GCC2005」、NK/T細胞リンパ腫Phase 1aでORR 62.5%を達成し長期寛解も報告
더바이오 (The Bio) 韓国 概要 GC Cellは、ICBMT 2026において、CD5標的同種異系CAR-NK療法候補「GCC2005」の第1a相臨床試験中間結果を発表し、再発または難治性NK/T細胞リンパ腫患者8名中62.5%の客観的奏効率（ORR）を達成しました。特に、3名の完全寛解... -
機能的腎臓オルガノイドの3Dバイオプリンティングに成功、代謝廃棄物ろ過機能を実証
Zuglu Education アメリカ 概要 研究者らは、iPS細胞、血管新生バイオインク、レーザー支援バイオプリンティング技術を組み合わせることで、機能的な3D生体プリント腎臓オルガノイドの作製に成功しました。これらのオルガノイドは、ネイティブなヒト腎臓と... -
iPS細胞・再生医療 ウィークリーレポート 2026年9月26日号
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Boehringer IngelheimとEnvisagenics｜最大10億ドルのがん治療薬共同研究
AllSci アメリカ 概要 Envisagenicsは、Boehringer Ingelheimと最大10億ドル超のRNAスプライシングを標的としたがん治療薬に関する共同研究およびオプション契約を締結した。EnvisagenicsはAI搭載のSpliceCoreプラットフォームを用いて腫瘍特異的標的を特... -
Sasineprocelとは｜Aspen Neuroscienceのパーキンソン病向けiPSC治療
Aspen Neuroscience 不明 概要 Aspen Neuroscience社は、パーキンソン病に対する自己iPS細胞由来細胞治療候補Sasineprocelに関する臨床前データが、権威あるCell Stem Cell誌に掲載されたことを発表しました。Sasineprocelは、患者自身の皮膚細胞からiPSC... -
CAR T細胞のα2,3-シアル化｜2026年bioRxiv発表の機能調節メカニズム
bioRxiv 不明 概要 bioRxivの2026年9月アーカイブに、「CAR T-cells and is induced by LIF and glucocorticoids」というタイトルの研究プレプリントが掲載され、CAR T細胞の機能調節メカニズムにおけるα2,3-シアル化の関与が示唆されました。この研究は、... -
Fayuviとは｜FDAが承認した小児サンフィリッポ症候群A型初の遺伝子治療薬
CGTlive® アメリカ 概要 FDAは、小児のサンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）に対する初の遺伝子治療薬rebisufligene etisparvovec-hopf（Fayuvi）を承認しました。Fayuviは、SGSH遺伝子の機能的なコピーを供給する1回限りの静脈内AAV9遺伝子治療薬であり、... -
EvotecのCAR iγδ T細胞｜肝細胞がん治療の製造プラットフォーム
News-Medical.Net ドイツ 概要 Evotecは、肝細胞がん（HCC）に対する免疫回避型かつ腫瘍微小環境（TME）耐性のiPSC由来CAR γδ T細胞（CAR iγδ T細胞）を開発するためのスケーラブルなゼノフリーバイオプロセスプラットフォームを構築しました。このプラッ... -
anito-celとは｜多発性骨髄腫CAR-T療法のPhase 1性能と奏効率
EurekAlert! (via Mass General Brigham) アメリカ 概要 Mass General Brigham Cancer Instituteとシカゴ大学医学部総合がんセンターが主導した第1相臨床試験で、難治性多発性骨髄腫患者に対するBCMA標的CAR-T細胞療法anitocabtagene autoleucel（anito-ce... -
Made Scientific｜細胞治療薬製造施設の買収とGMP製造能力
Contract Pharma アメリカ 概要 Made Scientificは、National Resilienceからペンシルベニア州の85,000平方フィートの細胞治療薬製造施設を買収しました。この施設は、臨床開発から商業供給までをサポートする設計で、CAR-TおよびB細胞療法を含む複数の自...
