iPS細胞・再生医療– category –
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Multiply Labs｜細胞治療の製造ロボットによるコスト削減率と量産化の課題
Tech Arcade アメリカ 概要 Multiply Labsが、細胞治療の製造コストを最大74%削減し、クリーンルームあたりの生産量を最大100倍に高めるロボットアーム・システムを開発した。同社はシリーズBラウンドで7500万ドルを調達し、累計調達額は1億ドルを超えた。... -
CRISPR肝移植｜ドナー臓器のHLA編集による拒絶反応抑制の検証と安全性
TrialX アメリカ 概要 ドナーの肝臓にCRISPR-Cas9を用いたゲノム編集を施し、拒絶反応を抑制する初期段階の臨床試験が計画されている。具体的にはHLA-A、HLA-BおよびCIITA遺伝子をノックアウトすることで、免疫原性を低減した「低免疫原性」臓器の作成を目... -
CRL5経路｜UCLAが特定したT細胞疲弊の要因とがん免疫療法の持続性向上策
UCLA Health アメリカ 概要 UCLAの研究チームが、がん免疫療法においてT細胞の機能を低下させる「T細胞疲弊」を駆動する主要な分子経路として、Cullin-5 RING E3リガーゼ複合体（CRL5）を特定しました。CRISPRスクリーンを用いた研究により、CRL5を阻害す... -
sonpiretigene isteparvovec｜光遺伝学療法の治験計画と性能
Eye Care Network - Ophthalmology Times アメリカ 概要 光遺伝学（オプトジェネティクス）を用いた遺伝子治療薬sonpiretigene isteparvovecが、地理的萎縮（GA）患者を対象とした第2相試験へ移行することが決定した。スターガルト病患者への単回投与で視... -
RNA誘導型トランスポジション｜CRISPR代替の新ゲノム編集技術
BioTechniques (Cornell University) アメリカ 概要 コーネル大学の研究チームが、CRISPR-Casシステムの代替となり得る新しいエンジニアリング・ゲノム編集システムを開発した。このシステムは、細菌由来の異なるコンポーネントを融合させることで、大きな... -
Zanvastro｜アレキサンダー病初の治療薬、GFAP標的ASOと承認までの流れ
ScienceDaily (University of Wisconsin-Madison) アメリカ 概要 FDAが、希少な神経疾患であるアレキサンダー病を直接治療する初の薬剤「Zanvastro」を承認した。本剤はアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）技術を用い、疾患の原因となるGFAPタンパク質... -
プライム編集｜GATA2欠損症への遺伝子修復、正常機能コピーを70%まで向上
healthcare-in-europe.com (Aarhus University) デンマーク 概要 オーフス大学の研究チームが、プライム編集を用いてGATA2欠損症患者の血液幹細胞にある遺伝的欠陥を直接修復することに成功した。この手法により、幹細胞内の正常に機能する遺伝子コピーの... -
in vivo CAR T細胞生成｜CRISPRを用いた体内直接編集の性能と課題
The Medicine Maker アメリカ 概要 カリフォルニア大学とGladstone-UCSFゲノム免疫学研究所の研究チームが、体内で直接CAR T細胞を生成する2つのベクターを用いたデリバリーシステムを開発した。ヒト化マウスモデルにおいて、B細胞急性リンパ性白血病の20... -
iPS細胞・再生医療 ウィークリーレポート 2026年10月11日号
▼ ▼ ▼ インフォグラフィックを見てウィークリーレポートを読みたいと感じられた方は、下記の戦略レポートのダウンロードをクリックしてください。 ▼ ▼ ▼ 📄 ウィークリーレポート 2026年10月11日（PDF）をダウンロード ウィークリーレポート 2026年... -
Daraxonrasibとは｜初の膵臓がんRAS阻害剤、2026年FDA承認
American Association for Cancer Research (AACR) アメリカ 概要 米国食品医薬品局（FDA）は2026年第3四半期に、膵臓がん、皮膚がん、胆管がん、乳がん、肺がんなど複数のがん種に対する治療薬の承認を拡大しました。特に、変異型RASタンパク質を標的とす... -
3Dバイオプリンティング｜多層腫瘍オルガノイドモデルの性能と課題
BIOENGINEER.ORG アメリカ 概要 3Dバイオプリンティング技術の進展により、血管構造やストロマ、腫瘍細胞と間質細胞の相互作用を再現した多層腫瘍オルガノイドモデルが開発されました。この新モデルは、従来の単純な腫瘍オルガノイドよりも生体内の微小環... -
aglatimagene｜Candel社のNSCLC治療薬、OS中央値とBLA申請時期
Trefis アメリカ 概要 Candel Therapeuticsは、非小細胞肺がん（NSCLC）を対象とした治験薬aglatimagene besadenovecの第2a相臨床試験において、OS中央値24.5ヶ月という肯定的な結果を発表しました。この数値は、過去のベンチマークである9.8〜11.8ヶ月を... -
3Dバイオプリント血管オルガノイド｜清華大学、虚血性肢の血流回復
Scienmag China 概要 清華大学の研究者らは、3Dバイオプリントされたヒト血管オルガノイドシートが、機能的な血管ネットワークを形成し、虚血性肢の血流を効果的に回復させることをBMC Medicineに報告した。このシートは移植後に宿主循環と統合し、マウス... -
FAYUVIとは｜Ultragenyx社のAAV9遺伝子治療、FDA完全承認
DeciBio アメリカ 概要 Ultragenyx社のAAV9遺伝子治療FAYUVI（rebisufligene etisparvovec-hopf）が、サンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）の小児患者向け治療薬としてFDAの完全承認を獲得した。これは、同疾患に対する初の遺伝子治療承認となる。一方で、... -
lonvo-zとは｜Intellia社の世界初in vivo CRISPR治療薬、FDA承認
Vertex AI Search (Biotech News Outlet) アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsのin vivo CRISPR遺伝子治療薬lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）が、遺伝性血管性浮腫（HAE）の治療薬として米国FDAから生物製剤承認申請（BLA）の承認を受けた。これは、in v... -
Sartorius Eveo｜細胞治療の製造コストを90%削減し4万ドル未満へ
Onyx Newsroom ドイツ 概要 Sartoriusは、Cell & Gene Meeting on the Mesaで、同社の自動化されたEveo Cell Therapy Platformが、細胞治療の製造コストを患者あたり40,000ドル未満に削減できると発表した。この閉鎖システムは、細胞選択から最終製剤... -
VIPRシステムとは｜CRISPR祖先の発見と次世代遺伝子編集の性能
The Times of India インド 概要 ジェニファー・ダウドナ氏率いるInnovative Genomics Institute (IGI) の研究チームが、ウイルス内でこれまでに知られていなかった「ギャップのある」DNAコーディング戦略を使用する「VIPRシステム」を発見した。このCRISP... -
サンフィリッポ症候群タイプA｜FDAが初の遺伝子治療薬を承認
Vertex AI Search (Neurology News Outlet) アメリカ 概要 米国FDAは、小児認知症を特徴とするサンフィリッポ症候群タイプA（ムコ多糖症IIIA型）の遺伝子治療薬を承認した。この治療法は、SGSH遺伝子の変異によって引き起こされるスルファミダーゼ酵素の欠... -
APOE4遺伝子とは｜アルツハイマー病リスクの弱点と治療の可能性
ScienceDaily アメリカ 概要 ScienceDailyは、アルツハイマー病（AD）の主要な遺伝的リスク因子であるAPOE4遺伝子が、可逆的な弱点を持つ可能性が発見されたと報じました。この研究は、APOE4が神経細胞の機能不全を引き起こす特定のメカニズムを特定し、そ... -
iPS細胞・再生医療 ウィークリーレポート 2026年10月4日号
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