主要成果
XellSmart社が開発したパーキンソン病治療用の細胞治療薬「XS411」のPhase I試験において、患者の症状がコントロールされ、不随意運動がない状態である「ON時間」が、1日あたり平均5時間以上増加したことが報告された。この結果は、国際パーキンソン病・運動障害学会（MDS）で発表された。試験に参加した9名の患者は、いずれも約10年間の罹患歴があり、標準治療では十分な効果が得られず、薬効が切れた状態（OFF状態）ではHoehn-Yahrスケールでステージ3から4に相当していた。
客観的な指標においても顕著な改善が見られた。医師による運動機能評価（OFF状態でのMDS-UPDRS Part III）では、6ヶ月時点で平均30ポイント以上の改善を記録し、全参加者が臨床的に意味のある変化の閾値を上回った。また、患者アンケート（PDQ-39）でも同様の傾向が確認されており、高用量群ではさらに良好な結果が得られる傾向が示唆されている。
技術・詳細
XS411は、人工多能性幹細胞（iPSC）をドパミン産生ニューロンに分化させた細胞治療薬である。外科手術により、脳深部の運動関連領域である被殻（putamen）の両側に注入される。本技術の最大の特徴は、ドナーと患者の免疫学的適合性（HLA）を必要としない「オフザシェルフ（既製品）」型である点だ。標準的な免疫抑制剤の投与を併用することで、患者ごとの個別製造や大規模な適合細胞バンクを構築する必要がなく、製造スケールの拡大において大きな利点となる。
安全性に関しては、用量制限毒性や重篤な有害事象、XS411に関連すると判断される有害事象は報告されていない。MRI検査でも異常な過成長や腫瘍は認められず、移植による不随意運動（graft-induced dyskinesia）の発生もなかった。また、18F-DOPA PETスキャンにより、注入部位においてドパミン産生能がベースラインから上昇していることが確認されており、移植細胞が生存し機能している根拠として提示されている。
背景・業界の文脈
細胞治療における最大の課題は「同一品質の製品を、多くの患者に安定して供給できるか」という量産性の確保である。XellSmart社は、先行する国際的なiPSC・幹細胞治療の多くが倫理的課題を伴う胚性細胞を使用していることや、京都大学のiPSC治療（条件付き承認済み）がHLA「スーパードナー」ラインに依存し、コストや規制上の課題があることを指摘している。XS411はこれらの制約を回避し、汎用的な製品化を目指している。
今後の展望
現在は、中国でのPhase II試験の被験者30名の登録が完了し、フォローアップ段階にある。この試験では、評価者が誰が治療を受けたかを知らされない「PROBE」設計が採用されており、同社はこれがパーキンソン病の幹細胞治療試験として初の試みであるとしている。また、XS411は中国の国家主要革新薬プログラムの資金援助を受けており、2026年7月には中国と米国の両国で試験が承認された後、米国FDAからファストトラック指定を受けている。今後は、対照群との比較データを通じて、1日5時間のON時間増加という成果が再現されるかが焦点となる。
元記事: https://longevity.technology/news/xellsmarts-parkinsons-cell-shot-adds-5-good-hours-a-day/
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