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Vertex社のCRISPR遺伝子治療薬CASGEVY、2歳以上小児の鎌状赤血球症・βサラセミアでFDA承認を拡大
Vertex Pharmaceuticals アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsは、米国FDAが遺伝子治療薬CASGEVY®（exagamglogene autotemcel）の適応拡大を承認したと発表した。これにより、2歳以上の鎌状赤血球症または輸血依存性βサラセミア患者の治療に利用可能とな... -
HCA HealthcareがCRISPR遺伝子治療exa-celの小児向け進展を発表、鎌状赤血球症・βサラセミアで有望な結果
HCA Healthcare アメリカ 概要 HCA Healthcareは、New England Journal of Medicineに発表されたVertex Pharmaceuticalsがスポンサーを務める研究において、CRISPR遺伝子編集療法exa-celが5〜11歳の鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアの小児患者に有... -
Vertex AIが開発したAI設計薬候補が第1相および第2相臨床試験に進出、創薬の新たな時代を拓く
Vertex AI Search (PharmaJournalist) アメリカ 概要 Vertex AI Searchによって設計された複数のAI創薬候補が第1相および第2相臨床試験段階に進み、AIが医薬品研究開発の主要な推進力として確立されつつあることを示しています。この進展は、複雑なデータ... -
Avaí Bio、抗老化プログラムα-KlothoのGMPグレードマスターセルバンクを確立し細胞治療薬の商業化へ前進
PR Newswire (via USA News Group) アメリカ 概要 Avaí Bioは、同社の抗老化プログラムα-KlothoのGMPグレードマスターセルバンク（MCB）を完成させ、細胞治療薬開発における重要な製造マイルストーンを達成しました。このMCBの確立は、α-Klothoベースの治... -
欧州バイオテック企業が細胞・遺伝子治療の製造技術を革新：Ori Biotechがモジュール型生産を推進
PharmTech ヨーロッパ 概要 欧州のバイオテクノロジー企業が、細胞・遺伝子治療の製造における課題を解決するため、次世代技術の開発を加速しています。Ori BiotechはCell Therapies、AdAlta、Fresenius Kabiと提携し、細胞遺伝子治療のモジュール式でスケ... -
Vertex Pharmaceuticals、新規NaV1.8阻害剤Suzetrigineの中等度から重度の急性疼痛治療薬としてカナダ保健省が新薬申請を受理
BioSpace (via CNW) カナダ 概要 Vertex Pharmaceuticalsは、カナダ保健省（Health Canada）が中等度から重度の急性疼痛の成人治療薬として、新規経口薬Suzetrigineの新薬申請（NDS）を受理したと発表しました。SuzetrigineはNaV1.8選択的疼痛信号阻害剤で... -
Vertex Pharmaceuticals、ドイツで鎌状赤血球症およびβサラセミア治療薬CASGEVYの償還契約を発表
Vertex Pharmaceuticals アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsは、ドイツにおいて鎌状赤血球症（SCD）および輸血依存性βサラセミア（TDT）の治療薬CASGEVY（エキサセル）の償還契約を締結したことを発表しました。この合意により、ドイツ国内の12歳以上の... -
2026年のiPS細胞由来細胞治療薬パイプライン：疾患モデリングから臨床応用へ
BioInformant アメリカ 概要 2026年現在、iPS細胞（人工多能性幹細胞）由来細胞治療薬のパイプラインは、疾患モデリングや創薬研究において急速な進展を見せていますが、ヒト患者への広範な臨床応用にはまだいくつかの課題が存在します。iPS細胞由来細胞は... -
Vertex社Zimislecel細胞療法、1型糖尿病患者10名でインスリン非依存性を達成
Breakthrough T1D オーストラリア 概要 Vertex社の細胞療法Zimislecel（旧VX-880）のFORWARD-101試験で、1型糖尿病患者に対する非常に有望な結果が発表されました。12人の患者のうち10人が、365日後にインスリン非依存性を達成し、重度の低血糖イベントか... -
Vertex社、ドイツで遺伝子治療薬CASGEVYの償還契約を締結：重症鎌状赤血球症・βサラセミア向け
概要 Vertex Pharmaceuticalsは、ドイツにおけるCRISPR/Cas9遺伝子編集治療薬CASGEVY®（エキサガムグロゲン・オートテムセル）の償還契約をGKV-Spitzenverbandと締結したことを発表しました。この契約により、ドイツ国内の12歳以上の重症鎌状赤血球症（SCD... -
CRISPR Therapeutics市場：グローバル調査レポート 2025-2034
概要 本記事は、Fortune Business Insightsが発行したグローバルCRISPR治療薬市場に関する市場調査レポートの概要紹介です。このレポートは、2025年に1億1600万ドルと評価されたCRISPR治療薬市場が、2034年までに63億ドルに達すると予測されており、予測期...
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