Vertex Pharmaceuticals– tag –
-
Vertex Pharmaceuticals、Morgan Stanleyカンファレンスで1型糖尿病細胞治療のPhase I/II開始と腎臓パイプライン拡大を強調
MarketBeat アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsは、Morgan Stanley第24回グローバルヘルスケアカンファレンスで、嚢胞性線維症以外の広範な成長戦略を発表し、特に腎臓関連パイプラインと1型糖尿病向け細胞治療プログラムに注力すると述べました。1型糖... -
FDAが稀少疾患アレキサンダー病初の疾患修飾ASO治療薬Zanvastroを承認
Healio アメリカ 概要 米国FDAは、稀少で進行性の神経疾患であるアレキサンダー病の小児および成人患者向けに、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）治療薬Zanvastro（ジルガネルセン）を承認しました。これは、同疾患に対する初の疾患修飾治療薬となり... -
バイオテック分野でM&Aが活発化、Merck KGaAがBio-Techneを113億ドルで買収しライフサイエンスツールを強化
Fintent United States 概要 Fintentの2026年9月8日付レポートは、ヘルスケア・ライフサイエンス分野におけるM&Aの活発化を予測しており、特にMerck KGaAによるBio-Techneの113億ドルでの買収が強調されています。この戦略的買収は、ライフサイエンス... -
Merck KGaAがBio-Techneを113億ドルで買収合意、細胞・遺伝子治療向けライフサイエンスツール事業を強化
BioBucks United States 概要 Merck KGaAは、ライフサイエンスツールプロバイダーであるBio-Techneを113億ドルで買収することに合意しました。この買収は、Merck KGaAのライフサイエンス部門を大幅に強化し、特に急速に成長している細胞・遺伝子治療のワー... -
CRISPR遺伝子編集療法、高脂血症Phase 1試験でLDLコレステロールを52.5%安全に低下
Medical Xpress (Facebook経由) アメリカ 概要 第1相臨床試験において、Vertex Pharmaceuticalsの単回投与CRISPR-Cas9遺伝子編集療法「VERVE-101」が、薬剤抵抗性の高脂血症患者でLDLコレステロールを平均52.5%、トリグリセリドを平均47.8%安全に低下させ... -
8月の次世代治療薬ハイライト：UltragenyxのGSDIa遺伝子治療が迅速承認、Epicrisprが9,000万ドル調達、REGENXBIOのRGX-121は臨床保留
Vertex AI Search アメリカ 概要 2026年8月は次世代治療薬分野で目覚ましい進展と課題が混在する一ヶ月となり、複数の遺伝子治療薬が重要なマイルストーンに到達しました。Ultragenyx社の遺伝子治療薬GENGLYCOSがGSDIa（I型糖原病）を対象にFDAから迅速承... -
CRISPR Therapeutics、Casgevy商業化の経験を活かし、in vivo遺伝子編集およびオフザシェルフCAR-T細胞療法にパイプライン多様化
Venture Atlas アメリカ 概要 CRISPR Therapeuticsは、鎌状赤血球症治療薬Casgevyの商業化経験を戦略的に活用し、in vivo遺伝子編集プログラム（CTX310、CTX320、CTX340、CTX460）と、自己免疫疾患およびB細胞がんを対象とした同種異系オフザシェルフCAR-T... -
Vertex Pharmaceuticals、遺伝子治療薬CASGEVYのFDA適応拡大承認で小児患者5,500人に対応、売上も急増
ScanX アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsの遺伝子治療薬CASGEVY（エキサガムグロゲン・オートテムセル）が、鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアの2歳以上の患者に対し、米国FDAから適応拡大承認を受けました。これにより、米国で新たに約5,500人... -
Vertex Pharmaceuticals、1型糖尿病iPSC膵島細胞療法VX-880の第3相試験を開始、患者のインスリン非依存性達成に大きな期待
Facebook (Breakthrough T1D) アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsは、重症の1型糖尿病を対象とした幹細胞由来膵島細胞療法zimislecel (VX-880) の第3相臨床試験を開始しました。これまでの試験では、治療を受けた患者12人中10人が1年後にインスリン注射... -
Vertex Pharmaceuticals、1型糖尿病向けiPSC由来細胞療法をIND承認、2026年第2四半期決算で収益見通し上方修正
Vertex Pharmaceuticals (Business Wire経由) アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsは、2026年第2四半期の好調な財務結果を発表し、通期の収益見通しを上方修正しました。同社は1型糖尿病患者向けにiPSC由来の完全分化膵島細胞療法（zimislecelおよびVX-0... -
Vertexの遺伝子治療CASGEVY、2歳以上鎌状赤血球症・βサラセミアでFDA承認拡大; Umojaの固形がんin vivo CAR-T治験開始
BioInsights アメリカ 概要 2026年7月は、遺伝子治療と細胞療法のアクセスが大きく拡大した月となりました。特に、Vertex Pharmaceuticalsの鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアに対する遺伝子治療CASGEVYが、対象年齢を2歳以上の小児患者にまで拡大... -
Century Therapeutics、iPSCプラットフォームをタイプ1糖尿病のβ膵島細胞療法に戦略転換、2025年IND申請へ
Century Therapeutics (会社情報ページ) アメリカ 概要 Century Therapeuticsは、iPSCプラットフォームの焦点をタイプ1糖尿病に対するベータ膵島細胞療法に特化させる戦略的転換を発表した。同社は、包括的な免疫回避戦略とスケーラブルな製造技術革新を通... -
多能性幹細胞治療のグローバル臨床試験、115件で1200人超の患者に適用され重篤な安全性問題なし
Vertex AI Search グローバル 概要 多能性幹細胞を用いた治療法に関するグローバル臨床試験が大きく進展し、2024年12月時点で115件の試験で1200人以上の患者が治療を受け、重篤な安全性上の問題は報告されていないことが明らかになりました。この進歩は、i... -
ノイズから3D分子を生成：薬物設計を変革する拡散モデルAI
Google Cloud Vertex AI Search アメリカ 概要 薬物設計における拡散モデルAIは、AI画像生成で成功を収めた手法を分子構造生成に応用した画期的な技術です。これらのモデルは、ランダムなノイズから始まり、徐々に構造化された分子へと改良を重ねることで... -
大規模モデルが化学を刷新：創薬分子設計における生成AIの新たな潮流
Google Cloud Vertex AI Search アメリカ 概要 生成AIは、従来の分子スクリーニングから脱却し、全く新しい分子構造を設計・創造する能力で薬物化学を根本的に変えています。これらの大規模な機械学習モデルは、膨大な化学データセットから有効な構造パタ... -
生成AIが創薬の全プロセスを革新：分子設計から臨床応用に至る意思決定を加速
Google Cloud Vertex AI Search アメリカ 概要 生成AIは、創薬プロセスにおいて分子設計、化学空間探索、ADMET予測、さらには臨床開発の意思決定までを根本的に変革する可能性を秘めています。この技術の真の価値は、単なる新規分子の生成に留まらず、それ... -
遺伝子・細胞治療分野に複数の進展：Orca BioのTREGZIがFDA承認、Vertex/CRISPRのCASGEVYは小児適応拡大、CarsgenのSatri-celが中国承認
YouTube (LucidQuest) アメリカ, 中国 概要 2026年7月9日の遺伝子・細胞治療アップデートによると、Orca Bioの精密工学細胞療法「TREGZI」がFDA承認を受け、血液悪性腫瘍におけるマッチドナー同種移植に新たな選択肢を提供した。Vertex/CRISPR Therapeutic... -
Casgevy、FDAが2歳以上の鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミア小児への適応拡大を承認
Seeking Alpha アメリカ 概要 Crispr TherapeuticsとVertex Pharmaceuticalsは、米国食品医薬品局（FDA）がCasgevy（exagamglogene autotemcel）の適応を2歳以上の鎌状赤血球症（SCD）および輸血依存性βサラセミア（TDT）患者に拡大したことを発表しました... -
ペンシルベニア大学、神経膠芽腫における二重標的CAR-T髄液内投与でNK細胞活性化が良好な患者転帰・長期生存と関連することを報告
Vertex AI Search アメリカ 概要 ペレルマン医学部とエイブラムソンがんセンターの研究チームは、難治性の神経膠芽腫患者を対象に、二重標的CAR-T細胞療法を髄液に直接注入することで広範な免疫応答が誘発されることを発見した。この研究では、自然キラー... -
MSC由来エクソソーム、細胞フリー再生医療の有望株として関節症、慢性創傷、炎症性疾患で活発な研究進むもFDA承認は未取得
Vertex AI Search アメリカ 概要 間葉系幹細胞（MSC）由来のエクソソームは、生きた細胞を移植することなく、MSCが持つ再生および免疫調節機能を伝える細胞フリー治療として再生医療分野で大きな注目を集めている。これらのナノスケール小胞は、関節症、関...
12