COMPANY PROFILE ／ 創薬・DDS
アローヘッド
― siRNAの「TRiM」基盤を大手に貸して資金を集め、2025年に初めて自社の薬を承認に届けた創薬バイオテック
アローヘッド（Arrowhead Pharmaceuticals）は、siRNA（RNA干渉）医薬の専業バイオテックです。 2025年11月に初の自社製品REDEMPLO（plozasiran）が米国で承認されましたが、 2025年9月期の売上高8億2,945万米ドルの大半はSareptaなど提携先からの収入でした。 本稿では、同社の送達技術「TRiM」と、自前のsiRNA原薬工場、そして提携で資金をつなぐ経営のかたちを一次情報で整理します。
- 30秒でわかるアローヘッドと、創薬・DDSでの立ち位置
- ロゴと社名の表記について
- 創薬・DDSの世界で、この会社はどこにいるか
- 会社の規模
- 創薬・DDSにかけているリソース
- これまでの取り組み
- 今後の計画
- この会社は創薬・DDSで何を目指しているか
- 創薬・DDS分野の提携マッピング
- 提供している技術・製品・サービス
- この企業が抱えるリスク
- 用語集／出典／主張と出典の対応表
1. 30秒でわかるアローヘッドと、創薬・DDSでの立ち位置
（siRNA専業）2025年に初の自社製品が承認
アローヘッドは「自分で売る薬」と「他社に渡して資金を得る薬」をはっきり分ける方針を10-Kに明記しています。 自社で販売しない候補はSarepta・Amgen・Takeda・GSK・Novartisなどに導出し、 その資金をREDEMPLOなど自社品の開発・販売に回す「希薄化しない資金」と位置づけています 事実。 2025年9月期の売上高8億2,945万米ドルのうち、Sareptaとの契約だけで6億9,680万米ドル（約84.0%）を占めました 本稿の計算。 つまりこの会社はsiRNAの設計・送達技術そのものを収益源にしているバイオテックで、自社販売はまだ始まったばかりです。
2. ロゴと社名の表記について
アローヘッドのロゴは同社の商標です。本稿では生成画像による再現を行わず、
公式サイトのページに埋め込まれているロゴのSVGデータをそのまま取り出し、img/arrowhead_logo.svg として設置しています。
表記の注意：法人名は Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.。日本語では「アローヘッド」と表記します。 決算期が9月末なので、「2025年度」は2024年10月〜2025年9月を指します。 連結子会社（変動持分事業体）のVisirna Therapeuticsなど、グループ会社が契約の当事者になっている場合があります。
公式サイト：https://arrowheadpharma.com/3. 創薬・DDSの世界で、この会社はどこにいるか
類型は創薬バイオテック（siRNA専業）です。10-Kは同社の薬を「病気の原因遺伝子を黙らせて治療する」ものと説明し、 幅広いRNA化学と送達手段でRNA干渉を起こすとしています 事実。 送達の中心はTRiM（Targeted RNAi Molecule）という、標的に結合するリガンドをsiRNAにつなぐ方式で、 現在7種類の細胞にsiRNAを届けられると10-Kは書いています 事実。 siRNAの仕組みは本シリーズの技術解説「核酸医薬」、組織への届け分けは「DDSと標的化」で扱っています。
4. 会社の規模
| 指標（米国会計基準、百万米ドル） | 2024年9月期 | 2025年9月期 | 2025年10月〜2026年6月 |
|---|---|---|---|
| 売上高 | 3.6 | 829.4 | 413.0 |
| うち提携・ライセンス収入 | ― | 829.4 | 409.5 |
| 研究開発費 | 505.9 | 607.2 | 548.7 |
| 当社株主に帰属する純損益 | △599.5 | △1.6 | △296.2 |
2025年9月期の売上高内訳はSarepta 6億9,680万米ドル、Sanofi（Visirna経由）1億3,000万米ドル、GSK 260万米ドルなど（10-Kの記載）。2024年9月期の内訳は本稿では確認していません。
従業員は711人（2025年9月30日現在、全員が米国の4拠点）です 事実。 2026年6月30日時点の手元資金は、現金等5,480万米ドルと売却可能証券15億4,720万米ドルでした 事実。 2025年10月〜2026年6月の売上高4億1,302万米ドルのうち、提携・ライセンス収入を除いた残り（主にREDEMPLOの製品売上とみられる額）は約350万米ドルにとどまります 本稿の計算。
2025年9月期の純損益がほぼ均衡（△160万米ドル）したのは、Sareptaからの契約一時金5億米ドルなどが収益に計上されたためで、 製品販売で稼げるようになったわけではありません。 2025年10月〜2026年6月は再び2億9,620万米ドルの赤字です 事実。
5. 創薬・DDSにかけているリソース
| リソースの種類 | 確認できた内容 | 区分 |
|---|---|---|
| 人：研究拠点 | サンディエゴとウィスコンシン州マディソンの研究所（合計25万1,000平方フィート超）。遺伝学データベースを解析するAIを使ったデータサイエンス、オリゴヌクレオチド・ペプチド・抗体・低分子の合成能力を持つと記載 | 事実 |
| 人：人員 | 711人（2025年9月30日現在）。臨床試験の多くはCROに、一部の製造は受託製造業者に外注 | 事実 |
| 金：研究開発費 | 6億716万米ドル（2025年9月期）。うち候補品のコスト3億4,757万米ドル（57%）、探索コスト6,679万米ドル | 事実 |
| 金：製造設備 | ウィスコンシン州ベローナに約30万平方フィートのGMPオリゴヌクレオチド工場と開発・分析ラボ（2024年8月に使用許可、2025年度第1四半期に稼働を拡大）。最大で年間数百kgのGMP原薬を製造できる設備規模と記載。設備投資の総額は記載なし | 事実 |
| 外部：資金調達 | Sixth Streetとの5億米ドルの担保付きタームローン枠（2024年8月）、Royalty Pharmaへのolpasiranのロイヤルティ売却（2022年11月）、2025年10月〜2026年6月に転換社債7億米ドルなどの発行 | 事実 |
| 外部：出資・買収 | 変動持分事業体Visirna Therapeuticsを連結、Bisirna Therapeuticsに持分法で投資。創薬・DDS分野の企業買収は記載なし | 事実 |
| 大学・研究機関 | 霊長類の試験をウィスコンシン大学の関連施設Wisconsin National Primate Research Centerなどで実施。マディソンの研究所はUniversity Research Parkから賃借 | 事実 |
| 公的資金 | 政府の研究助成金などの受領額 | 記載なし |
6. これまでの取り組み
| 時期 | できごと | 創薬・DDSでの意味 |
|---|---|---|
| 2016年9月 | Amgenにolpasiran（リポタンパク(a)）を導出 | 心血管の大型候補を大手に託す |
| 2018年10月 | B型肝炎の候補（JNJ-3989）をJanssenに導出。2023年12月にGSKへ移る | 感染症への展開 |
| 2020年10月 | Takedaとfazirsiran（α1-アンチトリプシン欠乏症の肝疾患）の共同開発契約。米国は利益を50対50で分配 | 共同開発・共同販売の型 |
| 2021年11月 | GSKにARO-HSD（脂肪肝炎）を導出 | 肝臓疾患での導出 |
| 2022年11月 | Royalty Pharmaにolpasiranのロイヤルティを売却 | 将来の収入を先に現金化 |
| 2024年8月 | ベローナのGMP工場が使用許可を取得。Sixth Streetと融資契約 | 原薬の自社製造へ |
| 2024年11月 | Sareptaと筋肉・中枢神経・肺の希少疾患の包括提携。2025年2月に契約一時金5億米ドル、株式投資3億2,500万米ドルを受領 | 肝臓外の送達技術が評価された大型契約 |
| 2025年8月 | Visirnaが中華圏のplozasiranの権利をSanofiに売却。Novartisとパーキンソン病などのARO-SNCAで提携（2025年10月に一時金2億米ドル） | 脳への送達を含む導出 |
| 2025年11月 | REDEMPLO（plozasiran）が米国承認（家族性高カイロミクロン血症症候群）。Sareptaから2億米ドルのマイルストン | 初の自社製品 |
| 2025年12月 | Sareptaと臨床用材料の製造供給契約 | 自社工場で提携先向けの製造も担う |
| 2025年10月〜2026年6月 | REDEMPLOが欧州・中国・カナダ・オーストラリアでも承認。2つの遺伝子を1分子で抑えるARO-DIMER-PAが臨床入り | 「1分子で2標的」の臨床検証が始まる |
| 2026年5月 | Madrigalに臨床段階のARO-PNPLA3を全世界で導出（一時金2,500万米ドル、マイルストン最大9億7,500万米ドル） | 臨床段階の候補でも導出を続ける |
| 2026年6月期以降 | 重症高トリグリセリド血症（sHTG）の第Ⅲ相SHASTA-3・SHASTA-4が主要評価項目を達成したと公表 | 患者数の多い疾患への適応拡大の足がかり |
臨床試験の例：PALISADE（REDEMPLO）
2025年11月の米国承認の根拠となった試験です。数値は米国添付文書からの引用で、特定の治療を勧めるものではありません 事実。
| 項目 | 内容 |
|---|---|
| 試験名・番号 | PALISADE（NCT05089084）、無作為化・プラセボ対照・二重盲検 |
| 対象 | 低脂肪食を続けている、遺伝子で確定または臨床的に診断された家族性高カイロミクロン血症症候群の成人 |
| 投与と比較 | REDEMPLO 25mgを3か月ごとに計4回皮下注射（26例） 対 プラセボ（25例）、12か月 |
| 主要評価項目 | 10か月時点の空腹時トリグリセリドの変化率 |
| 結果 | プラセボとの差の中央値は−58.7%（95%信頼区間−89.6〜−27.9） |
7. 今後の計画
会社は、sHTGという患者数の多い疾患では販売体制を段階的に大きくする計画だと書いています 未確定／将来。 開発中の主な品目は次のとおりで、承認は確定していません。
| 開発品 | 対象 | 段階 | 区分 |
|---|---|---|---|
| plozasiran（sHTG） | 重症高トリグリセリド血症 | 開発中（第Ⅲ相SHASTA-3・4・5、MUIR-3）。米国でブレークスルー・セラピー指定 | 未確定／将来 |
| zodasiran | ホモ接合体家族性高コレステロール血症 | 開発中（第Ⅲ相YOSEMITE、70例で組み入れ完了） | 未確定／将来 |
| ARO-DIMER-PA | 混合型脂質異常症（PCSK9とAPOC3を同時に抑える） | 開発中（第Ⅰ/Ⅱa相） | 未確定／将来 |
| ARO-MAPT | アルツハイマー病などのタウオパチー | 開発中（第Ⅰ/Ⅱa相） | 未確定／将来 |
| ARO-DM1（SRP-1003） | 筋強直性ジストロフィー1型。Sareptaに導出 | 開発中（第Ⅰ/Ⅱ相） | 未確定／将来 |
次はいずれも一次情報に記載がありません 未確定／将来。
SHASTA-3・4の結果の評価時点（10-Qの要約には記載がないため、本稿では数値を載せていません）／ sHTGでの申請・承認の時期／TRiMで届けられる7種類の細胞の内訳（本稿では確認できず）／ ベローナ工場の稼働率や設備投資額／会社の設立年。報道やアナリストの予測は本稿では採用しません。
8. この会社は創薬・DDSで何を目指しているか
ここは会社が直接には述べていない部分を含みます。一次情報から読み取れる範囲の推測として、根拠とともに書きます。
| 読み取れること | 根拠となる一次情報 | 区分 |
|---|---|---|
| 心血管・代謝は自社で売り、筋肉・神経の希少疾患は専門の会社に任せる分業 | REDEMPLO・zodasiranは自社開発、筋肉・中枢神経・肺の希少疾患はSarepta、パーキンソン病などはNovartisに導出 | 推測 |
| 送達の差別化は肝臓の外にある | 10-Kが「RNAiが真の力を発揮するには肝臓以外の臓器を狙う必要がある」と明記。Sarepta・Novartisの契約は筋肉と中枢神経が対象 | 事実 |
| 原薬を自前で作ることを競争力の一部にする | ベローナに年間数百kg規模のGMP工場を持ち、Sareptaへの製造供給契約も結んだ | 推測 |
| 1分子で複数の遺伝子を抑える設計に進む | ARO-DIMER-PAを「1分子で2つの遺伝子を標的にする初の臨床候補」と会社が説明 | 事実 |
10-Kは、TRiM基盤の利点として「製造が単純でコストが下がる」ことを挙げています 事実。 そのうえでベローナ工場を「最大で年間数百kgのGMP原薬を製造できる」規模と説明しています 事実。 REDEMPLOの用法は25mgを3か月ごとなので、1人1年あたりの有効成分は100mgです。 仮に年間100kgを作れるとすると、単純計算で約100万人年分にあたります（製剤化や品質試験でのロスは考慮していない） 本稿の計算。 希少疾患のFCSだけならこの規模は不要で、本稿はsHTGのような患者数の多い疾患と、提携先向けの製造を見越した投資だと読みます 未確定／将来。
9. 創薬・DDS分野の提携マッピング
10. 提供している技術・製品・サービス
アローヘッドのTRiM基盤は、10-Kによれば「強く結合する標的リガンド」「リンカーの化学」「薬物動態を良くする構造」「配列ごとに安定化したsiRNA」の4要素を、候補ごとに必要な分だけ組み合わせる設計思想です 事実。 「余分な特徴や化学を削ぎ落とす（TRiM）」ことで、製造の単純化とコスト低下、代謝物の減少による安全性の改善を狙うと説明しています。
| 製品・技術 | 内容 | 区分 |
|---|---|---|
| REDEMPLO（plozasiran） | APOC3のmRNAを分解するsiRNA。3つのGalNAc残基を持つリガンドを結合して肝細胞へ。25mgを3か月ごとに皮下注射。米国・欧州・中国・カナダ・オーストラリアで承認（家族性高カイロミクロン血症症候群） | 事実 |
| TRiM基盤 | リガンド結合型のsiRNA送達。現在7種類の細胞に届けられると会社が説明 | 事実 |
| 受託製造的なサービス | Sareptaとの製造供給契約で、提携先の臨床用材料を自社工場から供給 | 事実 |
| 特許 | 発行済み約643件（うちRNAiトリガー分子404件、標的化基・標的化化合物159件）、出願中約833件 | 事実 |
REDEMPLOの添付文書は、plozasiranのリボースの2′位がフッ素（2′F）またはメトキシ基（2′O-Me）で修飾され、 各鎖に複数のホスホロチオエートを含むと書いています。分子式にはフッ素11個、硫黄7個、リン43個が含まれます 事実。 本シリーズのアイオニスの記事で見たアンチセンス核酸（リン20個に対し硫黄13〜19個）と比べると、 siRNAはリン原子あたりの硫黄がずっと少なく、代わりに2′位の修飾で分解を防いでいることが分かります 本稿の計算。 製造の面では、2′F・2′O-Meのホスホロアミダイト（構成単位）の調達、GalNAcリガンドの合成と結合、2本の鎖を別々に合成してアニーリング（対合）させる工程が加わります。 年間数百kgという工場規模は、こうした特殊原料をkg単位で安定して確保できるかという供給網の課題と表裏一体です 未確定／将来。
11. この企業が抱えるリスク
| リスク | 内容 | 区分 |
|---|---|---|
| 提携収入への依存 | 2025年9月期の売上高の約84.0%がSareptaとの契約。提携収入は一時金やマイルストンの時期で大きく振れる | 本稿の計算 |
| 赤字と負債 | 2025年10月〜2026年6月の純損失2億9,620万米ドル。Sixth Streetの融資枠と転換社債7億米ドルを抱え、10-Kは融資契約の制約をリスクとして明記 | 事実 |
| 自社販売の立ち上がり | REDEMPLOの製品売上とみられる額は2025年10月〜2026年6月で約350万米ドル | 本稿の計算 |
| 同じ標的の競合品 | アイオニスのTRYNGOLZA（olezarsen、同じAPOC3を標的とするアンチセンス核酸）が2026年6月にsHTGで米国承認を取得 | 事実 |
| ロイヤルティの先売り | olpasiranのロイヤルティはRoyalty Pharmaが受け取る。Amgenが成功してもアローヘッドに入るのはマイルストン（残り最大4億8,500万米ドル）に限られる | 事実 |
| 肝臓外の送達の実証 | 筋肉・中枢神経向けの候補は第Ⅰ/Ⅱ相以前で、承認例はない | 未確定／将来 |
12. 用語集
- siRNA
- RNA干渉を起こす短い二本鎖RNA。標的のmRNAを分解させ、タンパク質が作られないようにする。
- TRiM
- Targeted RNAi Molecule。アローヘッドの送達基盤で、標的に結合するリガンドをsiRNAにつなぎ、余分な構造を削ぎ落とす設計。
- GalNAc
- N-アセチルガラクトサミン。肝細胞の受容体に結合する糖で、3つ付けたリガンドでsiRNAを肝臓に届ける。
- APOC3
- アポリポタンパクC-III。肝臓で作られ、中性脂肪（トリグリセリド）の分解・除去を遅くするタンパク質。
- 家族性高カイロミクロン血症症候群（FCS）
- 中性脂肪を分解できず、血中トリグリセリドが極端に高くなる遺伝性のまれな病気。
- 重症高トリグリセリド血症（sHTG）
- 血中トリグリセリドが500mg/dL以上の状態。FCSより患者数がずっと多い。
- ロイヤルティの売却
- 将来受け取るはずのロイヤルティの権利を投資会社に売り、先にまとまった現金を得る資金調達。
- GMP
- 医薬品の製造と品質管理の基準。ヒトに投与する原薬・製剤はGMP下で作る必要がある。
AI生成による概念図13. 出典
- Arrowhead Pharmaceuticals Form 10-K for the fiscal year ended September 30, 2025（米国SEC提出、2025年11月25日）。事業概要、TRiM基盤、提携の内容、施設（ベローナGMP工場を含む）、従業員、特許、売上高と研究開発費の内訳、REDEMPLOの米国承認、融資契約。 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/879407/000087940725000029/arwr-20250930.htm
- Arrowhead Pharmaceuticals Form 10-Q for the quarterly period ended June 30, 2026（米国SEC提出、2026年8月4日）。2025年10月〜2026年6月の売上高・研究開発費・純損益、Novartis・Madrigal・Sareptaとの契約、REDEMPLOの各国承認、SHASTA-3・4、YOSEMITE、ARO-DIMER-PA、資金調達、手元資金。 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/879407/000087940726000057/arwr-20260630.htm
- 米国国立医学図書館 DailyMed REDEMPLO（plozasiran）米国添付文書。GalNAc結合siRNAの構造・化学修飾・分子式、PALISADE試験の設計と結果、用法。 https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=7fd37993-f85a-4af1-8bbe-133299f226ed
- Ionis Pharmaceuticals Form 8-K Exhibit 99.1「TRYNGOLZA (olezarsen) approved by the FDA ... in patients with severe hypertriglyceridemia」（2026年6月24日）。同じAPOC3を標的とする競合品のsHTGでの米国承認。 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/874015/000114036126026232/ef20076807_ex99-1.htm
- Arrowhead Pharmaceuticals 公式サイト（会社概要・ロゴの確認用）。 https://arrowheadpharma.com/
14. 主張と出典の対応表
| 本文の主張 | 区分 | 出典 |
|---|---|---|
| 正式名称、デラウェア州法人、本社所在地、Nasdaq上場、9月末決算 | 事実 | 出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/879407/000087940725000029/arwr-20250930.htm |
| 自社で販売しない候補を導出し「希薄化しない資金」とする方針、臨床段階18品目 | 事実 | 出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/879407/000087940725000029/arwr-20250930.htm |
| 2024・2025年9月期の売上高と内訳、研究開発費と内訳、純損益 | 事実 | 出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/879407/000087940725000029/arwr-20250930.htm |
| 2025年10月〜2026年6月の売上高・提携収入・研究開発費・純損益、手元資金 | 事実 | 出典2 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/879407/000087940726000057/arwr-20260630.htm |
| 従業員711人、研究拠点、ベローナGMP工場（約30万平方フィート、年間数百kg）、霊長類試験の実施先、特許件数 | 事実 | 出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/879407/000087940725000029/arwr-20250930.htm |
| TRiM基盤の説明、7種類の細胞、肝臓外を狙う必要性の記述 | 事実 | 出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/879407/000087940725000029/arwr-20250930.htm |
| Amgen・Janssen/GSK・Takeda・Royalty Pharma・Sarepta・Sanofi（Visirna）・Novartis・Sixth Streetとの契約の内容と時期 | 事実 | 出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/879407/000087940725000029/arwr-20250930.htm |
| REDEMPLOの米国承認（2025年11月18日） | 事実 | 出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/879407/000087940725000029/arwr-20250930.htm |
| Novartisからの一時金2億米ドル、Sareptaからの2億米ドルのマイルストン、Sareptaとの製造供給契約、Madrigalへの導出、REDEMPLOの各国承認、SHASTA-3・4、YOSEMITE、ARO-DIMER-PA、ARO-MAPT、資金調達、マイルストン最大162億米ドル | 事実 | 出典2 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/879407/000087940726000057/arwr-20260630.htm |
| REDEMPLOの構造（GalNAc、2′F・2′O-Me、ホスホロチオエート、分子式）、用法、PALISADE試験の設計と結果 | 事実 | 出典3 https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=7fd37993-f85a-4af1-8bbe-133299f226ed |
| アイオニスのTRYNGOLZAがsHTGで米国承認（2026年6月） | 事実 | 出典4 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/874015/000114036126026232/ef20076807_ex99-1.htm |
| Sareptaが売上高の約84.0%、REDEMPLOの製品売上とみられる額約350万米ドル、年間100kgで約100万人年分、ASOとの硫黄数の比較 | 本稿の計算 | 出典1・2・3の数値から本稿が算出（前提は本文に記載） |
| 3類型の区分（製薬企業／創薬バイオテック／受託開発製造・研究） | 本稿の計算 | 本稿による整理。企業名は本シリーズの企業から例示 |
| sHTGでの追加申請の計画、YOSEMITEの完了見込み、販売体制の段階的拡大 | 未確定／将来 | 出典1・2。会社の計画であり実績ではない https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/879407/000087940726000057/arwr-20260630.htm |
| SHASTA-3・4の評価時点、申請・承認の時期、7種類の細胞の内訳、ベローナ工場の稼働率・投資額、設立年 | 未確定／将来 | 出典1・2で本稿は確認できなかった。本稿では推定しない |
| 心血管・代謝は自社、筋肉・神経の希少疾患は専門会社という分業の読み | 推測 | 出典1・2の提携構造からの本稿の解釈 |
| 原薬の自社製造を競争力にし、sHTGと提携先向け製造を見越した投資という読み | 推測 | 出典1・2の工場と製造供給契約の記述からの本稿の解釈 |
| 特殊原料をkg単位で確保する供給網の課題 | 推測 | 出典1・3の記述からの本稿の解説 |
最終更新：2026年9月26日／Troy Technical
本稿の数値はアローヘッドが米国証券取引委員会（SEC）に提出した法定開示書類（Form 10-K・10-Q）と米国の添付文書（DailyMed）に基づきます。競合品の承認はアイオニスのSEC提出書類で確認しました。調査会社の推計値・報道ベースの数値は使用していません。「推測」と記した箇所は、一次情報から本稿が読み取った解釈であり、会社の公表内容ではありません。本稿は医療上の助言を目的としたものではなく、特定の薬剤の使用を勧めるものではありません。