創薬・DDS– category –
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製薬AIにおけるデータ問題：複雑な臨床試験データがAIモデル構築を阻害
ACI Infotech アメリカ 概要 製薬企業はAIに多額の投資を行っているにもかかわらず、臨床試験データの構造的な複雑性と一貫性の欠如が、AIモデルの有効な展開を阻害する「臨床試験データ問題」を引き起こしています。これは、AIが期待通りの成果を出せない... -
RecornaとStarna Therapeutics、STAR LNP技術を活用し肺疾患向けRNA遺伝子編集薬開発で戦略的提携
Insight, China's Pharmaceutical Industry 中国 概要 中国のRecorna BiotechnologyとStarna Therapeuticsが、肺疾患に対するRNA遺伝子編集薬の開発で戦略的提携を締結しました。この提携は、Starna独自のSTAR LNP送達技術を活用し、RecornaのMINIC RNAベ... -
insitro、Hideo Makimura氏を最高医学責任者に任命しAI創薬から臨床開発段階への移行を加速
BioSpace アメリカ 概要 AI創薬のパイオニアであるinsitroは、Hideo Makimura氏を最高医学責任者（CMO）に任命し、AI創薬企業から臨床段階企業への戦略的移行を加速することを発表しました。Makimura氏は、以前J&JでMASH（代謝機能不全関連脂肪性肝炎... -
NovartisのDM1治療薬delpacibart etedesiran、第III相HARBOR試験で主要評価項目達成せず
Novartis スイス 概要 Novartisは、筋強直性ジストロフィーI型（DM1）治療薬delpacibart etedesiran（del-desiran）の第III相HARBOR試験において、主要評価項目であるビデオ手開口時間（vHOT）の統計的に有意な改善を達成できなかったと発表しました。この... -
Ribo Life ScienceのsiRNA治療薬Vortosiran、心房細動患者の脳卒中予防試験でEMA承認
Insight, China's Pharmaceutical Industry 中国 概要 Ribo Life ScienceのsiRNA治療薬vortosiran（BD4059）が、心房細動患者における脳卒中予防（SPAF）を目的とした臨床試験について欧州医薬品庁（EMA）の承認を取得しました。このGalNAc複合体薬は、同... -
第一三共/AstraZenecaのDatroway、転移性TNBC一次治療でFDA承認・EMA肯定的意見を取得
Chemistry Today アメリカ 概要 第一三共とAstraZenecaが共同開発したTROP2指向性DXd ADC「Datroway（datopotamab deruxtecan）」が、PD-1/PD-L1阻害剤の候補ではない切除不能または転移性のトリプルネガティブ乳がん（TNBC）患者の一次治療薬として米国FD... -
Tangram Therapeutics、MASH治療薬TGM-312の第1/2相RESTORE-MASH試験で患者コホートへの移行を発表
BioSpace アメリカ 概要 Tangram Therapeuticsは、MASH（代謝機能不全関連脂肪性肝炎）治療薬である新規GalNAc-siRNA「TGM-312」の第1/2相RESTORE-MASH試験において、患者コホートへの移行を発表しました。TGM-312は、肝臓特異的にSLC25A5遺伝子をサイレン... -
Silence TherapeuticsのPV治療薬divesiran、第2相で奏効率88%を達成しPhase 3へ移行
Investing.com イギリス 概要 Silence Therapeuticsの真性赤血球増加症（PV）を対象としたGalNAc-siRNA治療薬divesiranが、第2相SANRECO試験で主要評価項目を達成しました。divesiran群はプラセボ群の19%に対し、88%という顕著な奏効率を示し、輸血療法な... -
Gan & LeeのファーストインクラスAR PROTAC GLR2037、NMPAから進行性前立腺がんの臨床試験を承認
flcube.com 中国 概要 Gan & Lee Pharmaceuticalsは、中国国家医薬品監督管理局（NMPA）がファーストインクラスのAR PROTACであるGLR2037の臨床試験を承認したと発表しました。この新規治療薬は進行性前立腺がん向けに開発されており、グローバルで類... -
初の乳がんPROTAC療法が承認、特定の変異を持つ進行性・転移性乳がんに精密医療の扉を開く
Nature Medicine Journal (Facebook) 国際 概要 乳がん治療用のPROTAC療法が医療用に承認され、特定の変異を持つ進行性・転移性乳がん患者に新たな精密医療の道を開きました。この承認は、疾患の根本原因に焦点を当て、標的タンパク質分解を誘導するという... -
FDA、JBS-003（18F-FMISO）をHPV陽性口腔咽頭がんの放射線治療減量をガイドする初のPETトレーサーとしてブレークスルー指定
Cancer Network アメリカ 概要 米国FDAは、HPV陽性口腔咽頭がん患者の腫瘍低酸素状態を特定し、放射線治療の減量をガイドするための初の低酸素PETトレーサーJBS-003（18F-フルオロミソニダゾール[FMISO]）にブレークスルーセラピー指定を付与しました。こ... -
ペプチドアスパラギニルリガーゼを用いたADC、均一性と抗腫瘍活性を向上させ製薬応用に期待
Molecular Cancer Therapeutics (AACR Journals) アメリカ 概要 ペプチドアスパラギニルリガーゼ（PAL）を用いて調製された新規抗体薬物複合体（ADC）が、in vitroおよびin vivoモデルで強力な抗腫瘍活性を示しました。この技術は、従来のADC調製法と比較... -
BL-B01D1：ファーストインクラスのビスペシフィックADCが再発小細胞肺がんの第Ib相で抗腫瘍活性を示す
ASCO Post アメリカ 概要 ファーストインクラスのビスペシフィック抗体薬物複合体（ADC）izalontamab brengitecan (iza-bren, BL-B01D1) が、進行期小細胞肺がん（ES-SCLC）の再発患者を対象とした第Ib相試験で有望な抗腫瘍活性を示しました。特に、二次治... -
hIMB1636-LDP-AE：新規TROP2標的ADCが乳がん・肺がんで強力な抗腫瘍効果と抗がん幹細胞活性を実証
Medium (@wuhanmabnus) 中国 概要 遺伝子工学および分子組換え技術により設計・開発された新規ADC「hIMB1636-LDP-AE」が、TROP2を標的として乳がんおよび肺がんのin vitroおよびin vivoモデルで強力な抗腫瘍効果を示しました。このADCは、がん幹細胞活性も... -
Ultragenyx、アンジェルマン症候群ASO治療薬Apazunersenの第3相ASPIRE試験で有望な結果発表
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. アメリカ 概要 Ultragenyx社は、アンジェルマン症候群に対するASO治療薬Apazunersen (GTX-102) の第3相ASPIRE試験で、有望な結果を発表しました。この薬剤は、アンジェルマン症候群の根本原因にアプローチすることを目的と... -
Argo Biopharma、遺伝性血管性浮腫siRNA治療薬BW-20805の第II相優良データを発表
PR Newswire アメリカ 概要 Argo Biopharmaは、遺伝性血管性浮腫（HAE）治療のためのsiRNA治療薬BW-20805の第II相試験において、良好な更新データをBradykinin Symposium 2026で発表しました。BW-20805は月間HAE発作発生率を大幅に減少させ、忍容性も良好... -
Soufflé Therapeutics、FSHD向け筋肉標的siRNA複合体SFL-0821の第I/II相臨床試験を開始
allsci.com アメリカ 概要 Soufflé Therapeuticsは、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）患者を対象とした新規抗体-siRNA複合体SFL-0821の第I/II相臨床試験を登録し、臨床開発を開始しました。SFL-0821は、FSHDの主要な病因であるDUX4遺伝子の発現を特... -
吸入siRNA療法ARO-RAGE、肺炎症治療で安全性・忍容性・肺標的エンゲージメントを確認
Springer Nature Communities 国際 概要 Receptor for Advanced Glycation End Products（RAGE）を標的とする吸入siRNA治療薬ARO-RAGEの第1/2a相臨床試験で、安全かつ忍容性が高く、肺組織での標的エンゲージメントが確認されました。この結果は、siRNA技... -
Bepirovirsenが慢性B型肝炎の機能的治癒率20%を達成、日本承認・中国申請、FDA PDUFA 2026年10月
OligoTherapeutics.org 日本 概要 アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）bepirovirsenが、慢性B型肝炎（CHB）患者において、標準治療の1-3%に対し機能的治癒率20%を第3相試験で達成しました。この薬剤は全てのHBV転写産物を標的とし、ウイルス蛋白質を減... -
ArrowheadのsiRNA治療薬Plozasiran、重症高トリグリセリド血症患者のトリグリセリドを80%削減
TCTMD アメリカ 概要 Arrowhead PharmaceuticalsのsiRNA治療薬plozasiran（Redemplo）が、SHASTA-3およびSHASTA-4試験において、重症高トリグリセリド血症患者のトリグリセリドレベルを約80%減少させるという強力な有効性を示しました。Plozasiranはアポリ...
