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Alnylam Pharmaceuticals｜創薬・DDS 企業解説

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COMPANY PROFILE ／ 創薬・DDS

アルナイラム
― siRNAを「肝臓に届ける」技術で黒字化し、次は10種類の組織を狙う創薬バイオテック

アルナイラム（Alnylam Pharmaceuticals）は、RNA干渉（RNAi）を使うsiRNA医薬の専業バイオテックです。 最初の製品ONPATTROは脂質ナノ粒子（LNP）で、後に続く製品はsiRNAにGalNAc（糖）を結合して皮下注射で肝臓に届ける方式に切り替えました。 2025年の売上高は37億1,394万米ドル、純利益は3億1,375万米ドルで、前年の赤字から黒字に転じています。 本稿では、送達技術の世代交代と、それを支える提携・製造を一次情報で整理します。

構成：アルナイラムが米国SECに提出した2025年12月期 Form 10-K（2026年2月12日提出）、2026年6月期 Form 10-Q（2026年7月30日提出）、米国の添付文書（DailyMed）を一次情報として使用／最終更新 2026年9月

この記事でわかること
  1. 30秒でわかるアルナイラムと、創薬・DDSでの立ち位置
  2. ロゴと社名の表記について
  3. 創薬・DDSの世界で、この会社はどこにいるか
  4. 会社の規模
  5. 創薬・DDSにかけているリソース
  6. これまでの取り組み
  7. 今後の計画
  8. この会社は創薬・DDSで何を目指しているか
  9. 創薬・DDS分野の提携マッピング
  10. 提供している技術・製品・サービス
  11. この企業が抱えるリスク
  12. 用語集／出典／主張と出典の対応表

1. 30秒でわかるアルナイラムと、創薬・DDSでの立ち位置

正式名称Alnylam Pharmaceuticals, Inc.2002年設立
本社米国・マサチューセッツ州ケンブリッジ国際本部はスイス・ツーク
上場Nasdaq: ALNYSECに10-Kを提出する米国企業
この分野での区分創薬バイオテック
（siRNA専業）自社販売を行う商業段階のバイオテック
中心のモダリティsiRNA（RNAi医薬）送達はGalNAc結合、LNP、C16脂質結合
売上高（2025年12月期）37億1,394万米ドル前期比65%増
研究開発費（同）13億1,978万米ドル前期比17%増
最大の製品AMVUTTRA
売上23億1,384万米ドルGalNAc結合siRNA。3か月に1回の皮下注射
まず押さえるべき1点

アルナイラムの製品は、どうやって肝臓に届けるかで2世代に分かれます。 最初の製品ONPATTROは、siRNAを脂質の粒子（LNP）に包んで点滴で投与します。 その後のAMVUTTRA・GIVLAARI・OXLUMO・Leqvioは、siRNAに3つのGalNAcを持つリガンドを直接つないで皮下注射します 事実。 2025年の売上では、GalNAc型のAMVUTTRAが23億1,384万米ドルと伸びる一方、LNP型のONPATTROは1億7,279万米ドルで前年から32%減りました 事実。 送達方式の世代交代が、そのまま売上の入れ替わりになっているのがこの会社の特徴です。

2. ロゴと社名の表記について

アルナイラムのロゴは同社の商標です。本稿では生成画像による再現を行わず、 公式サイトから取得した画像を img/alnylam_logo.svg として設置しています。

表記の注意：法人名は Alnylam Pharmaceuticals, Inc.（デラウェア州法人）。日本語では「アルナイラム」と表記します。 製品名は米国での名称（AMVUTTRA、ONPATTROなど）で表記します。Leqvio（Novartisが販売）とQfitlia（Sanofiが販売）はアルナイラムの技術から生まれた薬ですが、販売しているのは提携先です。

公式サイト：https://www.alnylam.com/

3. 創薬・DDSの世界で、この会社はどこにいるか

創薬・DDSに関わる企業の3つの類型 同じ「薬の会社」でも、薬づくりのどこを担うかがまったく違う 製薬企業 創薬バイオテック 受託開発製造・研究 探索から承認・販売まで自社で担う 新しいモダリティや手法で候補を作る 他社の薬の開発・製造を請け負う Eli Lilly／Novo Nordisk 第一三共／Pfizer ほか Alnylam／Arvinas Moderna／Insilico ほか Lonza／Samsung Biologics WuXi AppTec ほか 後期臨床と販売網の資金力 特定の技術基盤の深さ 設備と規制対応の量産力 特許切れで売上が急減しうる 後期開発の資金を提携に頼る 顧客の開発中止・政策の影響 アルナイラムは中央の創薬バイオテック。技術基盤はsiRNAの化学修飾と組織への送達 2025年に黒字化し自社販売も拡大しているが、原薬の製造は外部の受託製造業者に大きく頼っている
図1　創薬・DDSに関わる企業の3類型と、アルナイラムの位置づけ。区分は本稿によるもので、企業名は本シリーズで扱う企業から例示しています 本稿の計算。アルナイラムがRNAiに基づく薬を開発する商業段階のバイオ医薬品企業であること、原薬を受託製造業者に頼っていることは2025年12月期 Form 10-Kの記載に基づきます。

類型は創薬バイオテック（siRNA専業）です。10-Kは自社を「RNAiに基づく新しい治療薬を開発する、世界的な商業段階のバイオ医薬品企業」と書き、 これまでに6つの「ファーストインクラス」のRNAi医薬が承認されたとしています 事実。 送達については、肝臓にはGalNAc結合またはLNP、脳・脊髄と眼にはヘキサデシル（C16）基を脂溶性リガンドとして結合する方式を使い、 心臓・骨格筋・脂肪組織への送達も進めていると説明しています 事実。 siRNAの仕組みは本シリーズの技術解説「核酸医薬」、LNPは「脂質ナノ粒子」、脳への送達は「血液脳関門」で扱っています。

4. 会社の規模

指標（米国会計基準、百万米ドル）2024年12月期2025年12月期2026年1〜6月
売上高2,248.23,713.92,458.1
うち製品売上（純額）1,646.22,986.52,208.2
うち提携収入510.2553.4129.2
うちロイヤルティ91.8174.0120.6
研究開発費1,126.21,319.8778.0
純損益△278.2313.7370.5

従業員は約2,500人（2025年12月31日現在）で、うち米国に約1,945人、米国外に約555人です。2025年に約270人を増やしました 事実。 製品売上のうちAMVUTTRAが約77.5%を占めます 本稿の計算。

ここで注意

2025年の黒字化は、AMVUTTRAがATTR心筋症の適応を2025年3月に米国で取得し、米国の売上が前期比175%増えたことが大きく効いています 事実。 言い換えると、1製品・1疾患領域（TTR）への依存度が上がった黒字化でもあります。

5. 創薬・DDSにかけているリソース

リソースの種類確認できた内容区分
人：研究拠点ケンブリッジの本社兼主要研究施設（約29万5,000平方フィート）と追加の研究施設（約12万9,000平方フィート）。いずれも賃借事実
人：人員約2,500人。2025年の採用には研究、臨床、CMC（化学・製造・品質管理）などを含む。研究部門の人数は記載なし事実
金：研究開発費13億1,978万米ドル（2025年）。うち臨床研究・外部サービス6億4,067万米ドル。Alnylam 2030では売上の約30%を（非GAAPの）研究開発に再投資する方針事実
金：製造設備マサチューセッツ州ノートンに自社保有のGMP製造施設（約20万平方フィート、2020年12月にGMP稼働）、ケンブリッジにONPATTROのバルク製剤を作るGMP施設（約1万5,000平方フィート）。2025年12月に、酵素的ライゲーションによるsiRNA製造基盤「siRELIS」を加えるノートン拡張を公表（投資額は10-Kに記載なし）事実
外部：資金提携Blackstoneと2020年4月に戦略的資金提携。Leqvioのロイヤルティの50%などの対価として10億米ドル、加えてvutrisiranとzilebesiranの開発に最大1億5,000万米ドル事実
外部：技術提携PeptiDream（2021年7月、ペプチド-siRNA結合で肝臓外への送達）、Inceptive（2026年6月、生成AIモデルを使うRNAi創薬）事実
外部：買収創薬・DDS分野での企業買収記載なし
大学・研究機関・公的資金10-Kは「送達技術を得るため、ほかの企業や学術機関とさまざまな提携・ライセンスを結んでいる」と書くが、個別の機関名と公的資金の額は記載なし記載なし

6. これまでの取り組み

時期できごと創薬・DDSでの意味
2002年設立RNAi医薬の専業として出発
2012年ケンブリッジに製造施設を設け、patisiran（ONPATTRO）のバルク製剤のGMP製造体制を整備LNP製剤を自社で作る
2013年2月MDCO（2020年1月にNovartisが買収）にPCSK9を標的とするRNAi医薬の権利を供与。のちのLeqvio高コレステロール血症という大きな市場への導出
2014年Sanofiと広範な戦略提携。2018年1月に改定し、アルナイラムがTTR製品の世界的な権利を、Sanofiがfitusiran（Qfitlia）の権利を持つ形にTTRを自社の柱にする決断
2015年Ionisとオリゴヌクレオチド化学などの知的財産を8つの標的について相互に独占ライセンス核酸医薬の2大企業が特許で棲み分け
2019年4月Regeneronと眼・中枢神経・一部の肝臓標的でのRNAi医薬の世界的な提携肝臓外への展開を提携で進める
2020年4月Blackstoneと資金提携（10億米ドル＋開発資金最大1億5,000万米ドル）ロイヤルティを先に現金化
2020年12月ノートンのGMP製造施設が稼働臨床用原薬の自社製造
2021年7月PeptiDreamとペプチド-siRNA結合の提携ペプチドで肝臓外へ届ける
2023年Rocheとzilebesiran（高血圧）の共同開発・共同販売契約。契約一時金3億1,000万米ドル患者数の多い疾患への挑戦
2025年3月AMVUTTRAがATTR心筋症で米国承認。同月、Sanofiが販売するQfitliaも米国承認GalNAc結合siRNAが大きな適応を得る
2025年6月・9月次世代TTR薬nucresiranの第Ⅲ相TRITON-CM（6月）とTRITON-PN（9月）を開始。9月にzilebesiranの第Ⅲ相ZENITHを開始し、Rocheから3億米ドルのマイルストンを受領IKARIA技術と心血管アウトカム試験
2025年12月酵素的ライゲーション製造「siRELIS」のためのノートン拡張を公表化学合成だけに頼らない製造へ
2026年初め成長戦略「Alnylam 2030」を開始10種類の組織、40超の臨床プログラムを目標に
2026年4月TRITON-CMの目標症例数を約1,250例から約1,750例へ拡大組み入れが想定より速く進んだため
2026年6月・7月Inceptiveと生成AIを使う創薬で提携（6月）。mivelsiranの第Ⅱ相cAPPricorn-1の組み入れ完了（7月）AIの活用と、C16による脳への送達の検証

臨床試験の例：HELIOS-B（AMVUTTRA、ATTR心筋症）

2025年3月の米国での適応追加の根拠となった試験です。数値は米国添付文書からの引用で、特定の治療を勧めるものではありません 事実。

項目内容
試験名・番号HELIOS-B（NCT04153149）、無作為化・プラセボ対照、654例
対象野生型または遺伝性のATTR心筋症の成人。試験開始時に40%がタファミジスを使用
投与と比較AMVUTTRA 25mgを3か月ごとに皮下注射（326例） 対 プラセボ（328例）
主要評価項目全死亡と心血管イベントの再発（心血管入院・心不全の緊急受診）の複合。二重盲検期間は最長36か月
結果プラセボと比べたリスクの低下は、全体集団で28%、試験開始時にタファミジスを使っていない集団で33%

7. 今後の計画

次世代TTR薬nucresiran多発神経障害で2028年、心筋症で2030年までの発売を目標
送達先の組織2030年に10種類臨床プログラム40超も目標
売上成長2030年末まで
年率25%以上会社の目標で、実績ではない
研究開発への再投資売上の約30%非GAAPベースの研究開発費として

いずれも2026年初めに公表した「Alnylam 2030」の目標です 未確定／将来。 開発中の主な品目は次のとおりで、承認は確定していません。

開発品対象と送達方式段階区分
nucresiranATTRアミロイドーシス。IKARIA技術（GalNAc結合）開発中（第Ⅲ相TRITON-CM・TRITON-PN）未確定／将来
zilebesiran高血圧（アンジオテンシノーゲン標的）。ESC+のGalNAc結合開発中（第Ⅲ相ZENITH、心血管アウトカム試験）。Rocheと共同未確定／将来
mivelsiran脳アミロイド血管症・アルツハイマー病。C16結合で脳へ開発中（第Ⅱ相）未確定／将来
ALN-HTT02ハンチントン病。C16結合。Regeneronとの提携の一環開発中（第Ⅰb相）未確定／将来
cemdisiran全身型重症筋無力症。Regeneronに導出米国で申請受理（審査期限は2026年11月とRegeneronが公表）未確定／将来
確認できなかったこと

次はいずれも一次情報に記載がありません 未確定／将来。

ノートン拡張（siRELIS）の投資額と完成時期／「10種類の組織」の内訳（心臓・骨格筋・脂肪は例示あり）／ Inceptiveとの契約金額／各開発品の承認予定時期（nucresiranの目標時期を除く）。報道やアナリストの予測は本稿では採用しません。

8. この会社は創薬・DDSで何を目指しているか

ここは会社が直接には述べていない部分を含みます。一次情報から読み取れる範囲の推測として、根拠とともに書きます。

読み取れること根拠となる一次情報区分
肝臓で確立した「皮下注射で長く効く」形を、ほかの組織へ横展開するAlnylam 2030の「10種類の組織」目標と、C16・ペプチド・抗体による送達の記載推測
TTRでは自社の次世代品で自社品を置き換える計画nucresiranを多発神経障害で2028年、心筋症で2030年までに発売する目標。AMVUTTRAの売上にはSanofiへの最大30%の段階ロイヤルティがかかる推測
患者数の多い疾患では大手と組んでリスクを分ける高血圧のzilebesiranはRocheと開発費を40対60で分担、高コレステロール血症のLeqvioはNovartisに導出事実
製造コストを工程そのものの変更で下げにいくsiRELIS（酵素的ライゲーション）を「生産能力を大幅に上げ、製造コストを下げる」ために導入すると10-Kが記載推測
推測の根拠を1つだけ詳しく：自社品を自社品で置き換える理由

アルナイラムは2018年の契約で、TTR製品の世界的な権利をSanofiから得る代わりに、AMVUTTRAの世界売上に応じて15%から最大30%の段階的なロイヤルティをSanofiに払うことになっています 事実。 10-Kも、AMVUTTRAの売上増に伴うロイヤルティ率の上昇で売上原価率が2024年の18.6%から2025年の22.7%に上がったと書いています 事実。 一方、次世代品nucresiranは自社のIKARIA技術を使い、健常者の第Ⅰ相で年2回の投与で血中TTRを90%超減らし、6か月維持したと会社は発表しています 事実。 本稿は、投与回数を減らす技術的な改良と、ロイヤルティ負担の軽い製品への切り替えという2つの理由が重なっていると読みます 未確定／将来。 ただしnucresiranにSanofiへのロイヤルティがかかるかどうかは10-Kで確認できておらず、ここは推測です。

9. 創薬・DDS分野の提携マッピング

アルナイラムを中心とした創薬・DDSの提携関係 Form 10-K・10-Qに記載のある関係のみ。報道ベースの関係は含まない アルナイラム siRNAバイオテック Roche zilebesiranを共同開発（2023年） Regeneron 眼・中枢神経の共同創薬（2019年） Novartis Leqvio（PCSK9）を導出 Sanofi Qfitliaを導出・TTRの権利を取得 PeptiDream ペプチドで肝臓外へ（2021年） Inceptive 生成AIによる創薬（2026年6月） Agilent Technologies 主要3製品の原薬を製造供給 Ionis 特許の相互ライセンス（2015年） Blackstone 資金提携（2020年4月） 共同開発・導出・技術提携 製造受託 資金提携 特許の相互ライセンス
図2　アルナイラムを中心とした創薬・DDSの提携関係。出典：2025年12月期 Form 10-K、2026年6月期 Form 10-Q。Agilentは10-Kで「AMVUTTRA・ONPATTRO・GIVLAARIの原薬の唯一の製造者」と記載されています。図に含めたのは一次情報に記載がある関係だけで、報道で語られる関係は含めていません。

10. 提供している技術・製品・サービス

製品（一般名）送達方式2025年の売上（百万米ドル）販売
AMVUTTRA（vutrisiran）GalNAc結合（ESC）。3か月ごとの皮下注射2,313.8自社
GIVLAARI（givosiran）GalNAc結合308.5自社
OXLUMO（lumasiran）GalNAc結合191.4自社
ONPATTRO（patisiran）脂質ナノ粒子（LNP）。点滴静注172.8自社
Leqvio（inclisiran）GalNAc結合ロイヤルティとして計上Novartis
Qfitlia（fitusiran）本稿では送達方式を確認していないロイヤルティとして計上Sanofi

送達技術の世代は、10-Kの記述で次のように整理できます 事実。 ESC（安定化化学）のGalNAc結合は月1回・四半期に1回・年2回の投与を支えうるとされ、次のESC+は特異性を上げて治療域を最大6倍に広げたとされ、 さらにIKARIAは年2回または年1回の投与を狙う化学修飾です。 肝臓以外ではC16（ヘキサデシル）結合で脳・脊髄・眼へ、PeptiDreamとの提携でペプチド結合による送達を進めています。

素材技術者の視点：LNPの4成分と、siRNAの「フッ素の数」

ONPATTROの添付文書には、1mLあたりイオン化脂質DLin-MC3-DMA 13.0mg、DSPC 3.3mg、コレステロール6.2mg、PEG脂質（PEG2000-C-DMG）1.6mgと、 LNPの4成分がそのまま書かれています 事実。 これは本シリーズの技術解説「脂質ナノ粒子」で扱う典型的な4成分処方で、点滴で投与する必要がありました。 一方、GalNAc結合のAMVUTTRAは分子式にフッ素9個、硫黄6個を含みます 事実。 フッ素は2′-フルオロ修飾、硫黄はホスホロチオエート結合に由来すると考えられ 未確定／将来、 脂質に包まずに分子そのものを化学修飾で分解されにくくする方向に移ったことが分かります。 製造面では、GalNAcリガンドの供給がボトルネックになりうる素材で、10-Kは提携先向けにGalNAc材料を供給してきたが、提携先が自社生産に移ったと書いています 事実。 さらにsiRELISは、化学合成した短い断片を酵素でつなぐ製法で、長い鎖を1本ずつ固相合成する方法に比べ、 原料の無駄と精製負荷を減らせる可能性があります 未確定／将来。

11. この企業が抱えるリスク

リスク内容区分
1製品への集中2025年の製品売上の約77.5%がAMVUTTRA本稿の計算
ロイヤルティ負担の上昇AMVUTTRAの売上が増えるほどSanofiへのロイヤルティ率が上がる（最大30%）。売上原価率は22.7%に上昇し、2026年もさらに上がる見込みと会社が記載事実
原薬の外部依存AgilentがAMVUTTRA・ONPATTRO・GIVLAARIの原薬の唯一の製造者。今後数年は受託製造業者に頼ると10-Kが記載事実
TTR市場の競争同じTTRを狙うIonis・AstraZenecaのeplontersenの心筋症試験は2026年7月に主要評価項目を達成しなかったと10-Qが言及。競合の動向で市場環境が変わりうる事実
規制・法的な指摘2026年4月にAMVUTTRAの一般向けウェブサイトについてFDAから指摘の書簡。2025年10月に政府価格報告に関する召喚状。Leqvioの後発品申請をめぐりCiplaを特許侵害で提訴（2026年3月）事実
肝臓外への送達の未実証C16・ペプチドによる送達の品目は第Ⅱ相以前で、承認例はない未確定／将来

12. 用語集

RNA干渉（RNAi）
短い二本鎖RNAが、配列の合うmRNAを分解させて遺伝子の働きを抑える、細胞に備わった仕組み。
siRNA
RNAiを起こすための短い二本鎖RNA。アルナイラムの薬はすべてこの形。
GalNAc結合
肝細胞の受容体に結合する糖（N-アセチルガラクトサミン）を3つ付けて、siRNAを肝臓に届ける方法。
LNP（脂質ナノ粒子）
イオン化脂質・リン脂質・コレステロール・PEG脂質で核酸を包む粒子。ONPATTROで使われている。
C16結合
ヘキサデシル基（炭素16個の鎖）を脂溶性リガンドとして付け、脳・脊髄・眼への送達を狙う方法。
ESC／ESC+／IKARIA
アルナイラムのsiRNA化学修飾の世代名。後の世代ほど投与間隔を延ばし、特異性を上げることを狙う。
ATTRアミロイドーシス
トランスサイレチン（TTR）というタンパク質が臓器にたまる病気。神経障害型と心筋症型がある。
酵素的ライゲーション
短い核酸の断片同士を酵素でつなぎ合わせる方法。siRELISはこれを製造に使う。
概念図：脂質の粒子に包まれた核酸と、糖の三つ又が付いた裸の核酸が、それぞれ肝臓の細胞へ向かう様子AI生成による概念図
図3　siRNAを肝臓に届ける2つの世代の方式の概念図（AI生成による概念図。実際の分子構造や製品を写したものではありません）。

13. 出典

  1. Alnylam Pharmaceuticals　Form 10-K for the fiscal year ended December 31, 2025（米国SEC提出、2026年2月12日）。事業概要、送達技術（GalNAc・LNP・C16・ESC・ESC+・IKARIA）、Alnylam 2030、提携の条件、製造（Agilent・ノートン・siRELIS）、従業員、施設、売上高と費用の内訳。 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1178670/000162828026007497/alny-20251231.htm
  2. Alnylam Pharmaceuticals　Form 10-Q for the quarterly period ended June 30, 2026（米国SEC提出、2026年7月30日）。2026年1〜6月の売上高・費用・純損益、Inceptiveとの提携、TRITON-CMの症例数拡大、mivelsiran・cemdisiranの進捗、FDAの書簡・訴訟。 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1178670/000117867026000062/alny-20260630.htm
  3. Alnylam Pharmaceuticals　Form 8-K Exhibit 99.1「Alnylam Announces Partial Repurchase of 1.00% Convertible Senior Notes Due 2027」（2025年12月11日）。2002年の設立と本社所在地の確認に使用。 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1178670/000119312525315047/d201569dex991.htm
  4. 米国国立医学図書館 DailyMed　AMVUTTRA（vutrisiran）米国添付文書。GalNAc結合siRNAの構造と分子式、HELIOS-B試験の設計と結果。 https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=8db0facb-81b6-4006-9239-27dc6409c5d3
  5. 米国国立医学図書館 DailyMed　ONPATTRO（patisiran）米国添付文書。脂質複合体の4成分と含量。 https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=e87ec36f-b4b4-49d4-aea4-d4ffb09b0970
  6. 米国国立医学図書館 DailyMed　GIVLAARI（givosiran）米国添付文書。GalNAc結合siRNAと2′-F・2′-OMe修飾。 https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=167e663c-11e1-497b-a3fc-951d65d58eaa
  7. Alnylam Pharmaceuticals　公式サイト（会社概要・ロゴの確認用）。 https://www.alnylam.com/

14. 主張と出典の対応表

本文の主張区分出典
正式名称、本社・国際本部の所在地、Nasdaq上場、商業段階のバイオ医薬品企業という自己規定、承認済みの6製品事実出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1178670/000162828026007497/alny-20251231.htm
2002年の設立事実出典3 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1178670/000119312525315047/d201569dex991.htm
2024・2025年の売上高と内訳、製品別・地域別売上、研究開発費と内訳、純損益、売上原価率事実出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1178670/000162828026007497/alny-20251231.htm
2026年1〜6月の売上高・研究開発費・純損益事実出典2 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1178670/000117867026000062/alny-20260630.htm
従業員約2,500人と内訳、施設（ケンブリッジ・ノートン等）、製造体制（Agilent、ノートンGMP稼働、siRELIS拡張）事実出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1178670/000162828026007497/alny-20251231.htm
送達技術（GalNAc・LNP・C16）とESC・ESC+・IKARIAの説明、nucresiranの第Ⅰ相結果事実出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1178670/000162828026007497/alny-20251231.htm
Roche・Regeneron・Sanofi・Novartis（MDCO）・Blackstone・PeptiDream・Ionis・Dicernaとの契約の内容と時期、Sanofiへのロイヤルティ率事実出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1178670/000162828026007497/alny-20251231.htm
AMVUTTRAのATTR心筋症での米国承認（2025年3月）、Qfitliaの米国承認（2025年3月）事実出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1178670/000162828026007497/alny-20251231.htm
Inceptiveとの提携（2026年6月）、TRITON-CMの症例数拡大、mivelsiranとcemdisiranの進捗、FDAの書簡、召喚状、Ciplaへの提訴、eplontersen試験への言及事実出典2 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1178670/000117867026000062/alny-20260630.htm
AMVUTTRAの構造（GalNAc 3残基、分子式のフッ素9・硫黄6）、HELIOS-B試験の設計と結果事実出典4 https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=8db0facb-81b6-4006-9239-27dc6409c5d3
ONPATTROの脂質4成分と含量事実出典5 https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=e87ec36f-b4b4-49d4-aea4-d4ffb09b0970
GIVLAARIがGalNAc結合siRNAであること事実出典6 https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=167e663c-11e1-497b-a3fc-951d65d58eaa
Alnylam 2030の目標（nucresiranの発売時期、10種類の組織、年率25%以上の成長、売上の約30%を研究開発に再投資）未確定／将来出典1。会社の目標であり実績ではない https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1178670/000162828026007497/alny-20251231.htm
AMVUTTRAが製品売上の約77.5%本稿の計算出典1の製品別売上から本稿が算出
3類型の区分（製薬企業／創薬バイオテック／受託開発製造・研究）本稿の計算本稿による整理。企業名は本シリーズの企業から例示
siRELIS拡張の投資額と完成時期、10種類の組織の内訳、Inceptiveとの契約金額、開発品の承認予定時期未確定／将来出典1・2に記載なし。本稿では推定しない
肝臓で確立した形を他の組織へ横展開するという読み、製造コストを工程変更で下げにいくという読み推測出典1の記述からの本稿の解釈
TTRで自社の次世代品に置き換える理由（投与回数とロイヤルティ負担）という読み推測出典1のSanofiとの契約条件とnucresiranの記述からの本稿の解釈
分子式のフッ素・硫黄が2′-F修飾とホスホロチオエート結合に由来するという見方、酵素的ライゲーションの利点推測出典4・6と出典1の記述からの本稿の解説

最終更新：2026年9月26日／Troy Technical
本稿の数値はアルナイラムが米国証券取引委員会（SEC）に提出した法定開示書類（Form 10-K・10-Q・8-K）と米国の添付文書（DailyMed）に基づきます。調査会社の推計値・報道ベースの数値は使用していません。「推測」と記した箇所は、一次情報から本稿が読み取った解釈であり、会社の公表内容ではありません。本稿は医療上の助言を目的としたものではなく、特定の薬剤の使用を勧めるものではありません。