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Alector、トランスフェリン受容体標的化「Brain Carrier」プラットフォームの進捗を報告：脳への治療薬送達を強化し、安全性も両立
Alector アメリカ 概要 Alectorは、2026年第2四半期の決算発表で、同社独自のAlector Brain Carrier (ABC) 血液脳関門（BBB）プラットフォームの重要な進捗を報告しました。このプラットフォームは、脳への治療薬送達を大幅に強化することを目的としており... -
ReCode Therapeutics、嚢胞性線維症財団からの資金調達と遺伝子編集企業との提携を発表：SORT LNPプラットフォームでRCT2100のPhase 2a試験を加速
BioSpace (via Business Wire) アメリカ 概要 ReCode Therapeuticsは、嚢胞性線維症財団からの新たな資金調達と、主要な遺伝子編集企業との戦略的提携を発表しました。同社の独自の選択的臓器標的化（SORT）脂質ナノ粒子（LNP）プラットフォームは、遺伝子... -
ナノ粒子で血液脳関門を突破：膠芽腫を含む中枢神経系疾患治療に革新をもたらす最前線技術
MDPI スイス 概要 ナノ粒子を用いた薬物送達システムは、中枢神経系（CNS）疾患治療の主要な障壁である血液脳関門（BBB）を克服する有望なアプローチとして浮上しています。このレビューでは、脂質ベース、高分子、金属、デンドリマー、エクソソーム由来、... -
mRNA脂質ナノ粒子（LNP）の個別成分の機能的役割が解明：非肝臓標的送達にはコレステロールが不要なことを特定
ACS Nano アメリカ 概要 最新の研究により、mRNA脂質ナノ粒子（LNP）の各脂質成分が遺伝子送達に果たす機能的役割が詳細に解明されました。特に、イオン化可能脂質がmRNA送達の有効性に不可欠である一方で、コレステロールは肝臓への送達には必須だが、脾... -
バックボーンイオン化ポリマーiPβAEが脾臓・肺への肝外mRNA発現を定量的にガイド
Journal of the American Chemical Society アメリカ 概要 米国化学会誌に発表された研究は、バックボーンイオン化ポリマー（iPβAE）プラットフォームが、差動局所構造再編成を介して定量的にガイドされた肝外mRNAターゲティングを実現することを明らかに... -
マンノース化脾臓標的LNP (LNP-PAM) が抗原提示細胞へのmRNA送達を強化、肝臓指向性を克服
ACS Publications アメリカ 概要 米国を拠点とするACS Publicationsに発表された研究により、新規のマンノース化脾臓標的脂質ナノ粒子（LNP-PAM）が開発されました。このLNP-PAMは、活性標的化と内因性標的化を統合することで、抗原提示細胞へのmRNA送達を... -
トランスフェリン結合型高分子ナノ粒子が膠芽腫のBBB透過性を向上：PISA法でドキソルビシン送達
ACS Publications アメリカ 概要 研究者らは、重合誘起自己組織化（PISA）によって合成されたトランスフェリン結合型高分子ナノ粒子を開発し、血液脳関門（BBB）透過性の向上と膠芽腫（GBM）の標的化を達成しました。このナノ粒子はpH感受性リンカーを介し... -
mRNA技術、ワクチンを超え個別化がんワクチン、タンパク質補充、再生医療へ応用拡大
Unknown グローバル 概要 mRNA技術がワクチン領域を超え、個別化がんワクチン、タンパク質補充療法、再生医療といった新たな医療応用へと急速に拡大している。特に、組織標的化のための脂質ナノ粒子（LNP）製剤改良に関する研究が活発に進行中であり、デリ... -
Akari Therapeutics and Whitehawk Therapeutics Partner on Trop2-Targeting ADC AKTX-101, Leveraging Novel PH1 Payload for Immune Activation
Markets Insider アメリカ 概要 Akari Therapeutics社はWhitehawk Therapeutics社との戦略的共同研究契約を締結し、次世代抗体薬物複合体（ADC）「AKTX-101」の開発を推進している。Akariのリード候補AKTX-101は、Trop2受容体を標的とし、スプライソソーム... -
FDA、ESR1変異乳がんに初のPROTAC分解剤「vepdegestrant」を承認、無増悪生存期間を43%改善
Dana-Farber Cancer Institute アメリカ 概要 米国FDAは、ESR1変異を有するER陽性HER2陰性転移性乳がん患者に対し、ファーストインクラスのPROTAC（Proteolysis-Targeting Chimera）分解剤「vepdegestrant（Veppanu）」を承認した。これは、あらゆる癌種に... -
NIH、RNA機能障害を標的とする精密治療薬開発に向け「TRDNTチャレンジ」を開始
NIH アメリカ 概要 米国国立衛生研究所（NIH）は、従来の薬剤では困難なタンパク質ターゲットや、RNA機能障害に根差す不治の疾患を治療するため、新たなクラスのRNA標的化技術を促進する「Targeting RNA in Disease with Novel Technologies (TRDNT) Chall... -
RNAプラットフォームへの投資、肝臓以外の臓器へのデリバリー技術が成功の鍵
Bioprocess Online アメリカ 概要 Bioprocess Onlineの記事は、RNA治療薬プラットフォームへの投資判断において、投資家が考慮すべき5つの重要な質問を提示している。特に、現在肝臓へのRNAデリバリーで成功しているGalNAc結合などの技術が、肺、筋肉、中... -
抗体薬物複合体（ADC）が次世代スマート化学療法へ進化、Datrowayが転移性トリプルネガティブ乳がんでFDA承認
Karchem Consulting アメリカ 概要 抗体薬物複合体（ADC）が、従来の化学療法薬に精密な標的化機能を付加することで、次世代の「スマート化学療法」へと進化している。リンカー-ペイロード技術の革新により、Tubulis社のAlco5プラットフォームのように核酸... -
標的型タンパク質分解薬、初の経口ER PROTAC「vepdegestrant」がFDA承認で新たな治療時代へ
MDPI スイス 概要 MDPIの科学計量学的レビューは、標的型タンパク質分解（TPD）分野の25年間の進化を詳細に分析し、PROTACs、分子糊、LYTACsなどの高度なモダリティが臨床応用へと移行していることを強調している。特に、2026年5月1日には、ArvinasとPfize... -
標的タンパク質分解（TPD）薬物発見の指数関数的進展：新規モダリティが創薬を加速
MarinBio アメリカ 概要 MarinBioは、標的タンパク質分解（TPD）薬物発見が指数関数的な進展を遂げ、創薬を加速する新たな主要モダリティとして確立されつつあることを強調する記事を公開しました。TPD技術は、従来の低分子阻害剤では対処できなかった「創... -
ArvinasがKennedy病治療薬ARV-027の臨床開発を加速：PROTACデグレーダーで変異型アンドロゲン受容体分解を狙う
Kennedy's Disease Association アメリカ 概要 Arvinas社は、Kennedy病（脊髄性球性筋萎縮症、SBMA）の治療薬候補ARV-027の臨床開発を着実に進行させています。ARV-027は、疾患の原因となる変異型アンドロゲン受容体（AR）タンパク質を特異的に標的として... -
UVAがAI拡散モデル「YuelDesign」を開発、タンパク質柔軟性を考慮した薬物設計でCDK2標的化に成功
IntuitionLabs アメリカ 概要 バージニア大学（UVA）チームが開発した「YuelDesign」フレームワークは、AI拡散モデルを用いてリガンド生成時にタンパク質の柔軟性を明示的にモデル化することで、構造ベースの薬物設計を大きく進歩させました。このアプロー... -
Veritas In Silico、AIプラットフォーム「aibVIS」でmRNA標的低分子創薬を推進：欧州提携も強化
Investing.com (Fisco提供) 日本 概要 日本のバイオテック企業Veritas In Silico（VIS）は、独自のAI創薬プラットフォーム「aibVIS」を活用し、mRNA標的低分子創薬に注力しています。このプラットフォームは、in silico RNA構造解析と複数のルールベースAI...
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