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BrainChild Bio、小児脳幹腫瘍DIPG向けCAR-T療法で1億1600万ドル調達しFDAのブレークスルー指定を獲得
Hoodline (Nature Medicine掲載論文) アメリカ 概要 シアトル小児病院からスピンアウトしたバイオテクノロジー企業BrainChild Bioが、小児脳幹腫瘍（DIPG）に対する新規CAR-T細胞療法を進めるために1億1600万ドルを調達した。この遺伝子操作T細胞療法は、... -
T-MAXIMUM、同種CAR-T療法MT027が再発性膠芽腫でFDA迅速承認指定を獲得
PR Newswire アメリカ 概要 T-MAXIMUM PHARMACEUTICALは、B7-H3標的同種CAR-T細胞療法MT027が、再発性膠芽腫の治療薬として米国FDAから迅速承認指定（Fast Track Designation: FTD）を受けたと発表した。MT027は既に再発性高悪性度神経膠腫のオーファンド... -
Xellsmart、パーキンソン病向けiPSC由来細胞療法でFDAファストトラック指定を獲得、中枢神経疾患パイプラインを加速
Longevity.Technology イギリス 概要 Xellsmart社は、パーキンソン病を対象とした同種異系既製iPSC由来細胞療法が米国FDAからファストトラック指定を獲得したことを発表しました。この指定により、同社の開発プログラムが加速される見込みです。Xellsmart... -
Allogene Therapeutics、リンパ腫治療の遺伝子編集細胞療法cema-celがFDAのRMATおよびFast Track指定を獲得、第2相試験でMRD陰性率58.3%を達成
PRISM MarketView アメリカ 概要 Allogene TherapeuticsのTALEN®️遺伝子編集アロジェニック細胞療法cema-celが、FDAからRegenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) およびFast Track指定の両方を受け、規制当局による承認プロセスが加速されま... -
中国Hopstem Biotech、iPSC細胞治療パイプラインhNPC01を推進するためシリーズC資金約2億人民元を調達
Insight, China's Pharmaceutical Industry 中国 概要 中国のHopstem Biotechは、iPS細胞（iPSC）細胞治療パイプライン、特に主力候補hNPC01を推進するため、シリーズCのファーストクローズで約2億人民元（約2,750万米ドル）を調達しました。hNPC01はヒト... -
中国Xellsmart社のオフザシェルフ型幹細胞療法XS411、パーキンソン病治療薬としてFDAファストトラック指定を取得し中国での第1/2相試験で初期患者に効果
Endpoints News 中国 概要 中国を拠点とするXellsmart社が開発した、パーキンソン病に対するオフザシェルフ型幹細胞療法XS411が、米国FDAからファストトラック指定を受けました。XS411は、失われたドーパミン産生神経細胞を置き換え、神経機能を回復させる... -
Allogene Therapeutics、LBCL向けオフザシェルフCAR-T cema-celのALPHA3第2相試験でMRD陰性率58.3%を達成、FDAからRMATおよびFast Track指定も取得
Allogene Therapeutics, Inc. (Press Release) アメリカ 概要 Allogene Therapeuticsは2026年第2四半期の決算を発表し、ファーストライン大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）を対象としたオフザシェルフCAR-T細胞療法cema-celのALPHA3第2相試験において、プロト... -
XellSmart、パーキンソン病向け既製iPSC由来細胞療法XS411でFDA迅速承認指定を獲得
BioSpace (XellSmart) アメリカ 概要 XellSmart社は、パーキンソン病に対する同種異系既製iPSC（人工多能性幹細胞）由来細胞療法候補XS411が、米国FDAから迅速承認指定（Fast Track Designation, FTD）を受けたと発表しました。XS411は、変性した内因性ド... -
FDA、再生医療先進治療（RMAT）指定の規制枠組みを詳説：Fast TrackとBreakthrough Therapyの恩恵を提供
Global MedTech Expert アメリカ 概要 Global MedTech Expertは、FDAの再生医療における351/361 HCT/P（ヒト細胞・組織・細胞・組織ベース製品）分類決定と、再生医療先進治療（RMAT）指定の規制枠組みを詳細に解説しています。RMAT指定は、Fast Trackおよ... -
Hopstem、iPSC由来神経前駆細胞hNPC01が脳卒中・外傷性脳損傷でFDA INDクリアランスとFast Track指定取得
AllSci アメリカ 概要 Hopstem Biotechnologyは、同社製の同種iPSC由来前脳神経前駆細胞療法hNPC01が、出血性脳卒中（ICH）および外傷性脳損傷（TBI）による慢性運動機能障害の治療を目的として、米国FDAからINDクリアランスとFast Track指定を同時に取得... -
Allogeneの同種CAR T細胞cema-cel、高リスクLBCLファーストラインでFDA RMAT・ファストトラック指定獲得
OncLive アメリカ 概要 Allogene Therapeuticsのオフザシェルフ抗CD19 CAR T細胞療法cemacabtagene ansegedleucel (cema-cel)が、高リスク大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）の初回治療後固め療法として、FDAの再生医療先進療法（RMAT）およびファストトラック... -
Allogene、高リスクLBCL向け同種CAR T細胞cema-celがFDAのRMAT・ファストトラック指定を取得
Allogene Therapeutics, Inc. (プレスリリース) アメリカ 概要 Allogene Therapeuticsは、高リスク大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）のファーストライン固め療法として開発中の同種CAR T細胞製品cemacabtagene ansegedleucel (cema-cel)が、米国FDAから再生医... -
A2 BiotherapeuticsのCAR T細胞療法A2B543、進行固形がん向けにFDAファストトラック指定を取得
OncLive アメリカ 概要 A2 Biotherapeutics Inc.の自家CAR T細胞療法A2B543が、HLA-A*02遺伝子型を有し、MSLNを発現しHLA-A*02発現を失った再発性切除不能、局所進行または転移性固形がんの成人を対象として、米国FDAからファストトラック指定を受けた。こ... -
uniQure、ハンチントン病遺伝子治療薬AMT-130の生物製剤承認申請（BLA）計画を発表、FDAが第1/2相3年データでの加速承認を容認
uniQure Press Release アメリカ 概要 uniQure社は、ハンチントン病に対する遺伝子治療薬AMT-130の生物製剤承認申請（BLA）計画について、FDAとのType B会議で肯定的な見解を得たことを発表した。FDAは、第1/2相臨床試験の3年間の解析データが加速承認（Ac... -
FDA迅速承認経路ガイド：ファストトラック、ブレイクスルーセラピー、RMATの戦略的選択
Boyd Consultants アメリカ 概要 FDAは、革新的な医薬品開発を加速するための複数の迅速承認プログラムを提供しており、その中にはファストトラック、ブレイクスルーセラピー、再生医療先端治療（RMAT）があります。本記事は、これらの経路の具体的な区別... -
iRegene Therapeutics社「NouvNeu001」がFDAから2つの迅速指定を取得：iPS細胞療法における新たな規制マイルストーン
RegMedNet イギリス 概要 iRegene Therapeutics社が開発するアロジェン性iPS細胞由来療法「NouvNeu001」が、パーキンソン病治療薬として米国FDA（食品医薬品局）から再生医療先進治療（RMAT）指定を受けたことを発表しました。この指定は、2025年8月に取得... -
Precision BioSciences社、デュシェンヌ型筋ジストロフィー向け遺伝子編集療法の前臨床データを発表
Morningstar アメリカ 概要 Precision BioSciences社は、2026年米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）年次総会で、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象としたin vivo遺伝子編集プログラム「PBGENE-DMD」の新たな前臨床データを発表しました。若年マウ... -
Rznomics、肝癌遺伝子治療薬RZ-001でFDA RMAT指定を獲得
概要 Rznomics社は、同社の肝細胞癌（HCC）向け遺伝子治療薬RZ-001が、米国食品医薬品局（FDA）から再生医療先端治療（RMAT）指定を受けたことを発表しました。RZ-001は、Rznomics独自のリボザイムベースRNA編集プラットフォームを活用した次世代の抗癌療... -
CRISPR遺伝子編集、HIV治療に有望な進展：ウイルスDNAの切除に成功
概要 CRISPR遺伝子編集技術が、HIVの機能的治癒に向けて大きな進歩を遂げました。Excision BioTherapeutics社のEBT-101は、CRISPR-Cas9システムをAAV9ウイルスベクターで送達し、患者の免疫細胞に統合されたウイルスDNAを正確に切除します。この治療法はFD...
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